公司财务与沟通安排 - 公司将于2025年2月25日东部时间上午11:30举行网络直播，讨论其2025年第四季度及全年财务业绩，并重点介绍关键项目的进展 [1] 公司业务与管线进展 - 公司拥有三十年的药物研发历史，目前已有上市药物，并在神经学、心脏代谢疾病及部分高需求领域拥有领先的研发管线 [1] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司除了推进基因编辑新方法外，还在持续推动RNA疗法的创新 [1] - 2025年对公司而言是具有里程碑意义的一年，公司成功执行了前两次独立产品上市 [1] - 公司为2026年的持续发展势头和重大价值创造做好了充分准备，预计将迎来两次新的独立产品上市和多项关键数据读出 [1] 产品与合作伙伴动态 - 公司与大冢制药合作的产品DAWNZERA™ (donidalorsen) 已获得欧盟委员会批准，用于成人和12岁及以上青少年遗传性血管性水肿的常规预防 [1] - 合作伙伴葛兰素史克宣布了其潜在“first-in-class”慢性乙型肝炎治疗药物bepirovirsen的两项关键III期研究B-Well 1和B-Well 2的积极顶线结果 [1] - bepirovirsen是一种研究性反义寡核苷酸，葛兰素史克从公司获得了该药物的授权，双方共同合作开发 [1] - 上述III期研究涉及来自29个国家的超过1,800名患者 [1]

监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会对Donidalorsen用于常规预防遗传性血管性水肿复发给予积极意见 [1] - 该积极意见已提交至欧盟委员会等待最终决定 [1] 产品信息 - 药物Donidalorsen的适应症为常规预防成人和12岁及以上青少年遗传性血管性水肿的复发攻击 [1] 公司合作 - Ionis制药公司与大冢制药有限公司共同宣布了上述监管进展 [1]