文章核心观点 - 公司在TIDES USA年会上展示ECO Synthesis平台数据，其酶促方法获验证且技术已大规模部署，有望解决现有化学合成方法的局限，管理层将召开电话会议讨论相关数据 [1][2] 公司展示情况 - 公司在TIDES USA年会上展示ECO Synthesis平台支持siRNA制造的能力，包括降低纯化成本、提高工艺性能和控制立体化学的潜力 [1] - 公司管理层认为siRNA技术已成熟，ECO Synthesis技术推出时机恰当，公司已成为酶促技术制造siRNA的领导者 [2] ECO Synthesis平台优势 - 以inclisiran为例，展示平台使用固定化酶可实现一致工艺并提高性能，用连接酶制造siRNA可减少或消除下游纯化步骤 [3] - 公司新推出的机器学习工具可提高连接成功率，加速连接酶选择过程、最大化连接效率，减少工艺开发时间和成本 [4] CDMO合作情况 - 三家CDMO合作商展示使用公司连接酶成功组合短RNA片段的数据，证明公司工艺可轻松转移，且在产量、纯化和杂质控制方面的优势可复制 [5][7] - 合作商实现了>98%的一致偶联效率，保持高产品质量，平均周期时间约减少24%，每升siRNA产量达30克 [6] 立体化学控制 - 公司展示ECO Synthesis技术在寡核苷酸合成中控制立体化学的新特性，可让客户定义寡核苷酸产品的立体化学，潜在提升治疗效力和市场地位 [8] 其他信息 - 公司两场口头报告和海报的幻灯片已在公司投资者关系网站公布 [9] - 公司管理层将于2025年5月22日上午8点召开电话会议讨论会议数据，可通过电话或网络直播参与，会议回放将分别提供90天和48天 [10] - 公司是高效可扩展治疗药物制造酶解决方案的领先提供商，正开发ECO Synthesis™制造平台以实现RNAi治疗药物的酶促规模化生产 [11]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收2150万美元，其中产品营收980万美元，研发营收1160万美元 [29] - 2024年全年剔除PAXLOVID后营收5930万美元，上一年为6200万美元 [31] - 2024年第四季度产品毛利率63%，剔除PAXLOVID后较2023年第四季度的71%有所下降；2024年全年产品毛利率56%，剔除PAXLOVID后较上一年的63%下降，主要受产品组合影响 [34] - 2024年第四季度研发费用1210万美元，上一年为1120万美元；全年研发费用4630万美元，上一年为5890万美元，全年减少主要因人员成本、外部服务成本和租赁设施成本降低 [36] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用（SG&A）为1300万美元，2023年第四季度为1220万美元；全年SG&A费用为5510万美元，上一年为5330万美元，全年增加主要因股票薪酬费用和外部服务费用增加 [36] - 2024年第四季度净亏损1040万美元，2023年第四季度为1530万美元；全年净亏损6530万美元，上一年为8440万美元 [37] - 公司预计2025年总营收在6400万 - 6800万美元之间，第一季度营收在800万 - 1000万美元之间，下半年营收将加速增长 [38][40] - 公司预计到2026年底实现现金流转正，2024年底公司现金、现金等价物和短期投资共7350万美元，足以支持公司运营至实现现金流转正 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 传统制药制造业务 - 公司努力使传统制药制造业务重回健康增长轨道 [6] 酶促寡核苷酸合成业务 - 公司在酶促siRNA合成方面取得显著进展，将其从想法变为现实，ECO合成平台预计2025年实现商业起飞 [7] - 公司在TIDES Europe会议上展示了工程化RNA连接酶和ECO合成平台的能力，吸引了更多客户关注，已与多家领先siRNA创新公司完成可行性研究，预计Q2开始执行创收合同 [8][9] - 公司在siRNA制造服务方面有多个潜在客户，包括大型制药公司和小型药物创新公司，正在与一些客户进行后期合作协议讨论 [14][15] 生物催化业务 - 公司专注于拓展中型制药和大型生物技术公司客户群体，在该领域取得了良好进展，已完成多个筛选项目，并为部分客户生产了少量酶 [13][113] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于将传统制药制造业务恢复增长，降低成本，加强资产负债表，实现盈利 [6][7] - 公司计划通过ECO合成平台实现酶促寡核苷酸合成能力的价值，提供包括工艺开发、分析方法开发、定制服务等在内的全套服务 [17][21] - 公司计划在2025年确保一个CDMO扩大生产合作伙伴，并建立自己的千克级GMP设施，以支持临床和商业生产 [21] 行业竞争 - 公司的RNA连接酶和ECO合成平台具有独特优势，能够提高传统化学siRNA合成效率，可合成多种siRNA药物，与竞争对手形成差异化 [8] - 公司能够根据客户需求定制酶，解决不同阶段siRNA结构和核苷酸修饰问题，保持竞争优势 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对过去一年的进展感到满意，认为已为实现酶促寡核苷酸合成能力的价值奠定基础 [6][7] - 公司预计2025年ECO合成平台将实现商业起飞，随着各项业务的发展，公司将实现盈利 [7][10] - 公司认为ECO合成平台是一项颠覆性技术，能够解决行业面临的纯度和产量问题，具有广阔的市场前景 [43][46] 其他重要信息 - 公司与辉瑞签署了新的长期协议，将继续合作，公司的酶已用于辉瑞多款药物的生产过程 [29][30] - 公司计划在TIDES美国和欧盟会议上展示ECO平台的纯度、产量和功能扩展，与主要siRNA药物创新公司和CDMO进行联合展示，推动业务发展 [25][26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 罕见病市场的驱动力是什么 - 公司认为是验证平台和监管先例，以及酶促方法在化学方法难以实现的领域的应用，且公司需从CDMO转变为创新疗法的真正合作伙伴 [57][58][59] 问题2: 签署协议时如何向市场传达信息 - 公司表示需谨慎平衡沟通进展和维护合作伙伴的机密性，因合作伙伴希望通过合作获得竞争优势，可能不愿公开合作信息 [60][61][62] 问题3: 如何看待七个潜在客户的分类及转化为收入的时间 - 公司称客户关系会随时间变化，通常是多方面的，不能简单分类，且这只是一个时间点的快照，重要的是业务进展 [68][71][73] 问题4: 2025年营收指引是否包含ECO业务贡献 - 公司预计下半年营收增长将由上半年签署的合同推动，ECO业务将在其中发挥催化作用 [69][70] 问题5: 可行性研究的内容及后续进展 - 可行性研究包括使用ECO顺序合成片段、连接特定短片段或结合连接和ECO顺序合成等多种方式，目前公司正在处理实际分子构建，为开发和商业化做准备 [78][80][83] 问题6: 2025年毛利率是否会同比上升，以及剥离低毛利项目的进展 - 公司希望提高全年和每个季度的毛利率，2023年毛利率受特殊资产影响被人为抬高，目前正在通过多种方式改善产品组合的毛利率 [84][85] 问题7: 2026年底实现现金流转正的商业贡献和费用情况，以及GMP设施投资对现金流的影响 - GMP设施仍在规划阶段，公司将在夏季有更清晰的模型；公司预计随着营收增长，净亏损将减少，盈利能力将提高 [89][91][92] 问题8: 如何向市场传达业务进展和合作成果 - 公司会谨慎传达进展，在获得合作伙伴同意的情况下，可能会透露有合作伙伴和销售产能等信息，但不会透露具体公司名称和合作项目 [96][98] 问题9: 与客户沟通耗时的原因 - 这是因为客户需求多样，公司的工具盒可提供多种服务，并非耗时超出预期 [102][103][104] 问题10: 2025年大型公司对材料的需求变化 - 目前无法确定2025年的具体需求，公司关注3 - 5年的需求，且业务模式正从大宗酶和试剂供应向药物供应和服务转变 [105][107][108] 问题11: 生物催化业务的业务发展趋势 - 公司在中型制药和大型生物技术公司客户群体拓展方面取得良好进展，这些客户对生物催化的接受度较高，合作意愿较强 [111][112][113] 问题12: 与辉瑞的新协议是否与PAXLOVID或非COVID项目有关 - 新协议与非COVID项目有关，是辉瑞希望从公司获得许可并在内部开展的项目 [114][115] 问题13: 与CDMO和制药公司合作是否存在先后顺序 - 对于大型制药公司，他们通常有指定的CDMO合作名单，公司可与其共同开展开发对话；对于小型药物创新公司，他们更关注公司的GMP扩大生产计划和自身能力，目前不需要看到实际成果 [119][121][122] 问题14: 是否考虑与小型创新制药公司采用非现金支付方式 - 公司愿意接受合理的预付款，换取后端经济回报，这对双方都有价值，也有助于小型公司通过大型公司的尽职调查 [124][125][126] 问题15: 确保GMP扩大生产合作伙伴的进展及对未来支出的影响 - 公司正在进行选择和谈判，并进行可行性测试；与合作伙伴合作不会增加公司成本，反而可能带来后端经济收益，同时为公司建设自己的GMP设施争取时间 [131][132][135]