业绩表现 - 公司预计2025年上半年实现归属净利润1 42亿元至1 62亿元，同比增长1470 82%至1663 89%，延续一季度强劲增长态势 [1] 国际化业务 - 原料药已销往20余个国家和地区，制剂通过对外授权签约90余个国家和地区，覆盖全球核心市场 [1] 创新药研发 - HY3003项目采用"硅基多肽芯片+AI算法技术"筛选，为GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点受体激动剂，已完成临床前候选化合物筛选并进入原料药中试放大阶段 [1] - 开发策略包括周制剂、超长效月制剂、口服制剂，其中月制剂依托自主长效递送平台可降低给药频率并减少胃肠道不良反应 [1] - 管线储备丰富，计划面向全球推出不少于20种制剂，涵盖原创新药、微创新药、ANDA等 [2] - 重点药物包括Inclisiran、Zilebesiran等小核酸药物，以及Pegcetacoplan、瑞他鲁肽、替尔泊肽、司美格鲁等多肽药物，适应症覆盖高胆固醇血症、高血压、减重、降糖等领域 [2] 战略发展 - 通过国际化业务突破、创新药多点布局及BD国际合作模式升级，公司在全球医药市场崭露头角 [2] - 国际化进程加速与管线拓展将推动未来增长空间 [2]

HY3003新药项目进展 - HY3003已完成临床前最优候选化合物筛选和原料药工艺开发 正式进入原料药中试放大阶段 验证了分子结构的可生产性 为后续IND申报及临床转化奠定基础 [1] - HY3003为GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点受体激动剂 采用AI多肽芯片技术筛选 适应症为减重 [1] - 开发策略涵盖周制剂 超长效月制剂 口服制剂 其中月制剂依托自主长效递送平台降低给药频率 口服制剂通过渗透促进辅料提升多肽生物利用度 [1] 创新药管线布局 - 同步开发Inclisiran Zilebesiran等siRNA药物 适应症包括高胆固醇血症 高血压 [1] - 开发Pegcetacoplan PEG修饰环肽药物 用于治疗地图样萎缩 [1] - 未来10年计划推出不少于20种制剂 包括创新药 微创新药 ANDA等 [2] 海外市场拓展 - 原料药已销往全球20多个国家和地区 制剂对外授权覆盖90多个国家和地区 [2] - 司美格鲁肽注射液/口服片剂已完成中国 巴西 埃及等市场的授权协议签署 另有20多家国际合作方在洽谈 [2] - 司美格鲁肽注射液三期临床已完成受试者入组 进入随访阶段 预计2026年在中国申报上市 后续推进美国及全球申报 [2] - 替尔泊肽注射液与5家国际合作方接洽 采用利润分成BD授权模式覆盖多国市场 [2]

行业动态 - 创新药行业迎来政策扶持、产业升级与业绩回暖的"三重共振"，资本市场估值逻辑加速重构 [1] - 中国医药行业2025年以来接连传出重磅BD消息，包括三生制药与辉瑞60.5亿美元合作、信立泰1.8亿元引进GW906等 [2] - 本土企业间交易占比已超30%，较2018年提升15%，反映生态协同趋势 [3] - 2024年涉及技术平台授权的BD交易占比达37%，较2020年提升21个百分点，平均首付款溢价幅度超过传统单品交易45% [7] - 2024年中国医药行业共228笔交易，同比增长36%，其中海外引进持平，出海交易增长39%，境内交易回增54% [9] 技术发展 - siRNA技术是近年来全球创新药研发的前沿领域，具有靶点丰富、特异性强、药效持久等优势 [3] - Alnylam公司siRNA管线从立项到临床三期的成功率约60%，远高于传统小分子药物 [6] - RNA疗法为靶向致病基因表达模式提供更多选择，具有可高效生产、可提供长期疗效等特点 [4] - 递送技术进步将帮助本土小核酸企业加大更多适应症领域布局 [6] - 创新药企正在构建"技术稀缺性×市场空间×替代疗法威胁度"的三元估值模型 [7] 市场趋势 - 2024年ADC类药物交易额超过化药跃居第一，双抗类药物交易额占中国企业交易额的17% [8] - 中国创新药平均研发成本比欧美低40%～60%，IND到BLA时间差缩短至1.8年 [8] - 2024年中国医药110笔交易贡献首付款50.7亿美元，首付款总额首次超过一级市场融资(50.47亿美元) [9] - 小核酸药物市场规模发展驱动力包括已上市药物渗透率提高、技术优势及资本介入 [5][6] - Alnylam产品Amvuttra在2024年上半年实现4.25亿美元营收 [4] 企业战略 - 本土药企通过BD合作整合国内优质技术资源，缩短自主研发周期，降低早期研发风险 [3] - 中国药企正由"技术供应商"逐步蜕变为"战略合作伙伴"，如诺华与百济神州、礼来与信达生物的合作模式 [8] - 企业应聚焦核心价值、创新能力及资本市场上市成熟度，优化研发管线布局 [11] - 需重视知识产权保护，通过专利申请等方式保护创新成果 [11][12] - 可通过风险投资、私募股权、资产证券化等多元化融资渠道获取资金支持 [11] 国际合作 - 本土小核酸药物研发企业通过与国际生物制药巨头合作加速出海进度 [6] - License-out模式帮助中国创新药企快速渗透至全球市场，特别是欧美等高准入门槛市场 [9] - 跨国合作需关注专利布局，防范因专利纠纷导致商业化延误 [12] - 中国创新药企正经历从"价格接受者"到"规则制定者"的身份蜕变 [13] - 三生制药与辉瑞合作授权PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707除中国内地以外的全球权利 [2]

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股亏损1美分 优于Zacks共识预期的56美分亏损 去年同期亏损16美分 [1] - 总营收5.942亿美元 超出Zacks共识预期5.882亿美元 同比增长20%(报告基础)或22%(恒定汇率) 主要受产品销售增长驱动 [2] - 净产品收入4.685亿美元 同比增长28%(报告基础)或30%(恒定汇率) 主要来自新药Amvuttra及Givlaari、Oxlumo的需求增长 [2] - 合作收入9920万美元 同比下降16% 主要因去年同期收到罗氏6500万美元里程碑付款 [3] 产品表现 - 核心产品Amvuttra销售额3.1亿美元 同比增长59% 超出Zacks共识预期3亿美元 患者转换治疗及新适应症获批推动增长 [6] - Onpattro销售额4950万美元 同比下降29% 低于Zacks共识预期5120万美元 [4] - Givlaari销售额6700万美元 同比增长15% 略低于Zacks共识预期6750万美元 [7] - Oxlumo销售额4210万美元 同比基本持平 低于Zacks共识预期4470万美元 [7] 研发与费用 - 调整后研发费用2.413亿美元 同比基本持平 包含高血压药物zilebesiran的临床研究成本 [10] - 调整后SG&A费用2.07亿美元 同比增长12% 主要因Amvuttra新适应症上市推广费用增加 [11] - 现金及等价物26.3亿美元 较2024年底26.9亿美元略有下降 [11] 战略合作 - 与再生元合作开发补体介导疾病药物cemdisiran 修改协议后再生元获得独家开发权 [13] - 重新获得mivelsiran全球开发权 再生元保留低双位数销售分成权利 [14] - 与罗氏合作开发高血压药物zilebesiran 处于中期临床阶段 [14] - 诺华拥有PCSK9靶点RNAi药物(包括Leqvio)全球独家商业化权利 该药已在100多国获批 [15] 未来展望 - 维持2025年产品收入指引20.5-22.5亿美元 合作收入预期6.5-7.5亿美元 [12] - Amvuttra在美国获批ATTR-CM新适应症 欧盟审批进行中 预计将扩大患者群体 [5][16] - 年内股价上涨8.4% 跑赢行业1.8%的跌幅 [8] - 多款在研药物通过合作开发 成功上市将丰富产品管线 [17]

文章核心观点 瑞博生物于4月25日向香港联交所递交A1上市申请表 公司专注RNA干扰技术开发及小核酸药物产业化 有丰富siRNA药物管线 凭借全球化战略、研发体系和技术平台等优势 有望成为全球化生物制药领军企业 [1] 行业情况 - 小核酸药物作为全新治疗范式 正形成现代制药第三次浪潮 全球已有超20款获批上市 2019 - 2023年市场从27亿美元增长到46亿美元 复合年增长率14.3% 预计2033年达467亿美元 [2] - siRNA药物是核酸制药最具颠覆性方向 可将临床研发成功率从不足10%提升至60%以上 缩短研发周期至20 - 24个月 单次给药疗效可维持6 - 12个月 [2] - 慢病治疗市场患者需求未满足空间大 小核酸药物被视为慢病领域新突破口 全球多款小核酸药物正开发用于慢病治疗 [3] - 全球成人血脂异常患病率约40% 每年影响约30亿人 高甘油三酯血症约占25% 2023年患者约8亿人 预计2033年达9亿人 [7] - 血栓性疾病是全球主要死因之一 全球四分之一死亡与之相关 2023年患者约3830万人 预计2033年增至4140万人 [6] 公司产品管线 - 公司有六款自研siRNA药物处于临床试验阶段 涉及七种适应症 四款进入2期临床试验 超20个临床前资产持续推进 [4] - 核心产品RBD4059是全球首个治疗血栓性疾病且临床进展最快的siRNA药物 处于2期临床 有望成更有效抗血栓疗法 出血风险小 长效可低频率给药 [6] - 关键在研产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA药物 治疗高甘油三酯血症有Best - In - Class潜力 [7] - RBD7022是全球第二个进入临床开发的治疗高胆固醇血症的PCSK9靶向siRNA 临床结果与Inclisiran相当 具备每六个月一次给药潜力 已与齐鲁制药达成7亿元授权合作 [8] - RBD1016是治疗慢性乙型肝炎的siRNA候选药物 是乙肝功能性治愈联合方法重要支柱疗法 1期临床证实单次给药后HBsAg持续降低 2a期已完成患者入组 [9] 公司优势 - 公司是中国拥有临床阶段资产最多的小核酸制药公司 建立了丰富siRNA药物管线 覆盖多个疾病尤其是慢病治疗领域 [3] - 公司建立强大全球知识产权组合 截至2024年12月31日 在中国、欧盟、美国及日本等有458项专利 包括229项已批准和229项申请中专利 [9] - 公司凭借全球化战略布局 构建欧洲临床团队和基地 向国际制药公司转型升级 跻身全球小核酸制药行业前列 [10] - 公司管理团队具备深厚国际视野与行业顶尖水准 成员有数十年跨国制药经验 [10] - 公司构建覆盖全球研发网络 近300名研发人员团队由国际专家领导 拥有全面自主CMC能力 [11] - 公司建立自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台 自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台有国际竞争水平 已授权给德国勃林格殷格翰 交易价值超20亿美元 [12][13] - 公司在肝外递送创技术方面取得突破性进展 RiboOncoSTAR™是全球领先肿瘤靶向技术平台 RiboPepSTAR™在肾脏及中枢神经系统递送疗效显著且安全 [12]

Codexis, Inc. (NASDAQ:CDXS) Q4 2024 Earnings Conference Call February 27, 2025 4:30 PM ET Company Participants Carrie McKim - Director of Investor Relations Stephen Dilly - President and Chief Executive Officer Kevin Norrett - Chief Operating Officer Georgia Erbez - Chief Financial Officer Conference Call Participants Richard Miller - Cantor Fitzgerald, L.P. Matthew Stanton - Jefferies Group LLC Allison Bratzel - Piper Sandler Companies Dan Arias - Stifel Financial Corp. Jacob Johnson - Stephens Inc. Matthe ...

Verve Therapeutics (VERV) Conference February 05, 2025 09:00 AM ET Company Participants Sekar Kathiresan - Co-Founder, CEO & Director Operator Well, good morning, everybody. Thanks for joining us here at Guggenheim's SMIDCAP biotech conference. We sort of target companies below the kind of $12,000,000,000 threshold for this conference because these tend to be the companies that actually have the highest returns, in biotech overall. So it's a great opportunity to be joined here this morning by Verve Therapeu ...