核心观点 - 公司2025年第二季度财务表现稳健，总收入达1.785亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入1.506亿美元，EMPAVELI美国净产品收入2080万美元 [10] - 公司在补体靶向治疗领域取得重大进展，EMPAVELI获FDA批准用于C3G和原发性IC-MPGN治疗，成为首个针对这些适应症的疗法 [5][6] - SYFOVRE在GA治疗市场保持领先地位，市场份额超过60%，新患者使用占比达55% [6] - 公司与Sobi达成上限为3亿美元的版税购买协议，将获得2.75亿美元现金及潜在2500万美元里程碑付款 [13] 业务进展 产品表现 - SYFOVRE需求环比增长6%，2025年第二季度美国净产品收入达1.506亿美元 [5][6] - EMPAVELI在PNH治疗中保持高患者依从率97%，第二季度美国净产品收入2080万美元 [6] - 公司向医生办公室交付约9.5万剂SYFOVRE，其中商业剂量约8.2万剂，免费剂量约1.3万剂 [12] 研发里程碑 - EMPAVELI获FDA批准用于12岁及以上C3G和原发性IC-MPGN患者治疗，基于VALIANT研究显示蛋白尿减少68% [6] - 计划2025年下半年启动DGF和FSGS两项关键研究，针对补体通路起重要作用的罕见肾脏疾病 [6] - 启动APL-3007+SYFOVRE的II期研究，探索下一代全面阻断视网膜和脉络膜补体活性的治疗方案 [12] 财务表现 收入 - 2025年第二季度总收入1.785亿美元，同比下降10.6%，主要由于授权和其他收入减少 [10] - 产品净收入1.714亿美元，同比下降4.3% [10] - 授权和其他收入710万美元，同比下降65.4% [10] 成本与支出 - 销售成本1360万美元，同比下降41.1%，主要由于Sobi产品供应量减少 [11] - 研发费用6700万美元，同比下降14.1%，主要因外部成本和人员费用减少 [14] - 销售、一般及行政费用1.311亿美元，同比上升2.4%，主要因办公差旅和专业费用增加 [15] 现金流 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物3.7亿美元 [17] - 预计现有现金、Sobi支付的2.75亿美元及未来产品销售收入将支持公司实现可持续盈利 [5][17] 战略合作 - 与Sobi达成上限为3亿美元的版税购买协议，公司将获得2.75亿美元现金及潜在2500万美元里程碑付款 [13] - Sobi将获得EMPAVELI在美国以外地区90%的版税，直至达到约定上限 [13] - Sobi预计2025年底前获得EMA对Aspaveli适应症扩展的CHMP意见 [6] 组织发展 - 任命Leslie Meltzer博士为首席研发官，拥有从发现到全球批准和商业化的丰富经验 [13] - Kelley Boucher加入公司担任首席人事官，在生物技术和医疗器械行业拥有20多年人力资源经验 [13]

核心观点 - 美国FDA批准EMPAVELI作为首个治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的药物，适用于12岁及以上患者以减少蛋白尿[2] - EMPAVELI在VALIANT 3期研究中显示出前所未有的68%蛋白尿减少率，同时稳定肾功能并显著清除C3沉积物[3] - 该药物具有广泛适用性，包括成人和青少年C3G或原发性IC-MPGN患者，以及移植后C3G疾病复发患者[5] - C3G和原发性IC-MPGN是罕见肾脏疾病，美国约有5000名患者，欧洲多达8000名[10] 药物疗效 - 在VALIANT研究中，EMPAVELI治疗组相比安慰剂组显示出68%的蛋白尿减少(p<0.0001)[12] - 71%的EMPAVELI治疗患者实现C3染色强度为零，表明C3沉积物完全清除[12] - 药物还显示出肾功能稳定(nominal p=0.03)，通过估计肾小球滤过率(eGFR)测量[12] - 疗效在青少年和成人患者中一致，包括移植后疾病复发患者[3] 疾病背景 - C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭[10] - 约50%的患者在诊断后5-10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析[10] - 约90%接受肾移植的患者会经历疾病复发[10] - 这些疾病的关键标志是过度的C3沉积，导致肾脏炎症、损伤和衰竭[10] 公司动态 - 这是Apellis四年内获得的第三个药物批准[4] - 公司将举办电话会议讨论FDA批准，时间为2025年7月29日美国东部时间上午8点[9] - 公司提供ApellisAssist计划，帮助患者获得治疗支持，包括保险导航、经济援助和教育[8] - 公司专注于补体科学，开发针对C3的疗法，已获批治疗四种严重疾病[27] 安全信息 - EMPAVELI最常见的不良反应(≥10%)包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心[7] - 药物增加由包膜细菌引起的严重感染风险，需通过REMS限制计划获取[14][15] - 治疗前至少2周需完成或更新针对包膜细菌的疫苗接种[17][19] - 可能出现输液相关反应，包括过敏反应，严重时需停止治疗[23]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布3期VALIANT研究开放标签期新数据，显示EMPAVELI对C3G和原发性IC - MPGN有显著疗效和良好安全性，有望为患者带来治疗方案 [1][2][3] 研究成果 - EMPAVELI在第26周时蛋白尿较安慰剂组降低68%，且疗效持续至一年，还能稳定患者肾功能 [2] - 从安慰剂转为EMPAVELI治疗的患者，在减少蛋白尿和稳定肾功能方面也有相似获益 [3] - EMPAVELI安全性和耐受性良好，无新的安全信号 [4] 会议情况 - 会议将有8个报告展示，其中6个为台上报告，展示3期VALIANT研究等有临床意义的结果 [5] - 2篇摘要入选欧洲肾脏协会大会“十佳”摘要，凸显肾脏疾病临床研究进展 [5] 疾病背景 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，约50%患者在确诊后5 - 10年内会肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [6] 研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [8] 药物信息 - pegcetacoplan是靶向C3疗法，可调节补体级联过度激活，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [9] 合作情况 - Apellis和Sobi对全身性pegcetacoplan有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权和眼科pegcetacoplan全球商业化权 [10] 公司介绍 - Apellis是全球生物制药公司，推出15年来首个补体药物类别，有两款靶向C3的获批药物 [11] - Sobi是全球生物制药公司，约1900名员工分布在多个地区，2024年营收达260亿瑞典克朗，股票在纳斯达克斯德哥尔摩上市 [12]