公司财务业绩 - 2025年前九个月总收入为4360万美元，同比增长24% [2] - 2025年第三季度总收入为1790万美元，同比下降1% [2] - 第三季度商品销售成本为830万美元，同比下降1% [5] - 第三季度研发费用为450万美元，同比增长50%，主要用于PRX-115二期临床试验准备 [5] - 第三季度销售、一般和行政费用为290万美元，同比增长12% [5] - 第三季度净利润为240万美元，摊薄后每股收益0.03美元 [6] - 2025年前九个月净亏损为110万美元，较2024年同期净亏损360万美元有所收窄 [13] 业务运营与现金流 - 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物和短期银行存款共计2940万美元，预计可满足未来至少12个月资本需求 [8] - 第三季度录得财务净收入10万美元，2024年同期为财务净费用10万美元，差异主要源于2024年9月全额偿还可转换本票后利息费用降低 [5] - 第三季度录得税收优惠约10万美元，2024年同期为税收费用约60万美元，受益于美国HR1法案对国内研发支出的税收处理变更 [5] 产品研发进展 - PRX-115（重组聚乙二醇化尿酸酶）用于治疗未控制痛风，基于一期临床试验的积极数据，有望成为同类最佳长效疗法 [2] - 2025年10月向美国FDA提交PRX-115二期临床试验的新药研究申请，并于标准30天审查期后生效 [5] - 计划于2025年底启动PRX-115二期临床试验 [2] - 研发管线还包括PRX-119（长效DNase I）等其他候选产品 [14] 商业化与合作伙伴 - 收入主要来自向Chiesi、辉瑞和巴西Fiocruz销售产品 [2] - 第三季度商品销售收入1770万美元，其中向Chiesi销售Elfabrio收入880万美元，向辉瑞销售Elelyso收入280万美元，向Fiocruz销售Elelyso收入610万美元 [5] - 2025年11月，合作伙伴Chiesi就Elfabrio的2 mg/kg每四周给药方案向欧洲药品管理局人用医药产品委员会提出的重新审查请求 [5] - Elfabrio的1 mg/kg每两周给药方案在欧盟的批准不受影响 [5] 公司财务状况（资产负债表） - 截至2025年9月30日，总资产为7341.7万美元，总负债为3020.6万美元，股东权益为4321.1万美元 [16][17] - 现金及现金等价物为1976万美元，短期银行存款为1507万美元 [16] - 存货为2124.3万美元，应收账款为290.9万美元 [16]

监管动态 - Chiesi Global Rare Diseases与Protalix BioTherapeutics已就欧洲药品管理局人用医药产品委员会对Elfabrio®提出的每4周2毫克/公斤体重给药方案的否定意见，请求进行重新审查 [1] - 此次重新审查涉及在目前已批准的每2周1毫克/公斤给药方案基础上，增加每4周2毫克/公斤的给药方案 [2] - 在重新审查程序及欧盟委员会的后续决定得出结果之前，Elfabrio现有的上市许可仍然有效 [2] 产品安全信息 - Elfabrio®适用于治疗确诊的成人法布里病患者 [3] - 临床试验中，有20名（14%）接受Elfabrio治疗的患者出现超敏反应，其中4名（3%）患者在首次输注开始后5至40分钟内出现过敏反应 [6] - 临床试验中，有41名（29%）接受Elfabrio治疗的患者出现一次或多次输注相关反应 [7] - 从先前的酶替代疗法转换至Elfabrio时，某些预先存在抗药物抗体的患者发生超敏反应和输注相关反应的风险可能增加 [9] - 最常见的不良反应（发生率≥15%）包括输注相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、肢体疼痛和鼻窦炎 [9] 公司背景 - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，在呼吸健康、罕见病和专科治疗领域开发并商业化创新治疗方案 [13] - Chiesi集团已将其在意大利、美国、法国和哥伦比亚的法律地位变更为共益公司，其对为社会创造共享价值的承诺具有法律约束力，并成为公司决策的核心 [14] - Chiesi集团总部位于意大利帕尔马，拥有超过90年历史，在全球设有31家分支机构，员工超过7,500名，并拥有7个研发中心 [15] - Chiesi Global Rare Diseases是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见病患者提供创新疗法和解决方案 [16] - Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于利用其专有的植物细胞表达系统ProCellEx开发和商业化重组治疗性蛋白 [18] - Protalix是首家通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产的蛋白质获得美国FDA批准的公司 [18] - Protalix已与Chiesi Farmaceutici S p A 就Elfabrio的全球开发和商业化达成合作 [19] - Protalix的研发管线包括针对已确立药物市场的专有重组治疗性蛋白，例如用于治疗控制不佳的痛风的PRX–115，以及用于治疗NETs相关疾病的PRX–119 [19] 疾病背景 - 法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A缺乏，进而造成GL-3脂肪物质在身体细胞中积累 [11] - 该疾病影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统等多个器官，可导致一系列严重症状，包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、进行性肾衰竭、心脏并发症和中风风险增加 [11] - 法布里病在男性和女性中均可发生，症状可从儿童期延续至成年期，常被延误诊断或误诊 [12]

欧洲药品管理局人用药品委员会对Elfabrio的负面意见 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Protalix BioTherapeutics及其合作伙伴Chiesi Group的Elfabrio修订给药方案发出负面意见 [1] - 该负面意见针对Elfabrio用于法布里病的2毫克/千克体重每4周一次输注的新给药方案 [2] Elfabrio修订给药方案的申请内容 - 公司申请批准Elfabrio的2毫克/千克体重每4周一次输注的给药方案 该方案是在目前已批准的1毫克/千克体重每2周一次输注方案基础上的补充 [2] 公司对审查结果的回应及提交依据 - Chiesi全球罕见病业务执行副总裁对审查结果表示失望 [3] - 提交给欧洲药品管理局人用药品委员会审查的依据来自BRIGHT试验及其正在进行的开放标签扩展研究的数据 [3] - 两项研究合并后的中位暴露时间接近六年 [3] - 额外支持来自对先前试验的建模和暴露-反应分析 [4] 审查结果与行业动态 - 欧洲药品管理局人用药品委员会认为现有数据不足以得出相似疗效的结论 [4] - 同一疾病领域 uniQure公司分享了其法布里病基因疗法AMT-191的1/2a期试验初步数据 [4] - 截至2025年7月24日 第一队列所有四名患者显示α-半乳糖苷酶A活性大幅增加 范围在平均正常水平的27至208倍之间 [5] 公司市场表现 - Protalix BioTherapeutics股价遭遇抛售压力 [2] - 公司股价下跌29.83%至1.68美元 [5]