文章核心观点 2025年第一季度法姆林集团业绩表现强劲，核心产品收入增长，业务拓展和研发进展顺利，公司上调全年营收指引并持续推进战略布局 [2][6]。 各部分总结 公司业绩亮点 - 2025年第一季度总营收达7910万美元，较2024年同期增长42%，RUCONEST®营收6860万美元，增长49%，Joenja®营收1050万美元，增长9% [6][33] - 调整后营业利润为80万美元，而2024年第一季度亏损1630万美元 [6] - 上调2025年总营收指引至3.25 - 3.40亿美元，此前为3.15 - 3.35亿美元 [6] 产品商业化进展 - RUCONEST®在美国市场表现强劲，第一季度新增超90名患者入组，美国市场销量增长37% [5][8] - Joenja®第一季度营收增长，美国付费治疗患者达102人，较2024年第一季度末增长23% [9][11] - 4月在英国英格兰和威尔士推出Joenja®，预计第三季度提交美国FDA儿科标签扩展申请，有望2026年第一季度推出 [3][6] 患者寻找与转化 - 在美国已确定约250名APDS患者，其中超160名12岁及以上患者符合Joenja®治疗条件 [13] - 美国超1300名VUS患者有望重新分类为APDS患者，为Joenja®带来额外增长动力 [14] 产品研发进展 - Leniolisib儿科临床试验取得积极结果，计划2025年第三季度提交美国FDA儿科标签扩展申请 [16][17] - 正在推进leniolisib用于其他原发性免疫缺陷病的两项二期临床试验 [22] - 4月启动KL1333关键FALCON临床试验第二波患者招募，预计2027年试验结果出炉，2028年底获FDA批准 [25][26] 公司收购与财务 - 2025年3月完成对Abliva AB的收购，交易金额约6610万美元 [23] - 第一季度现金及等价物减少6050万美元至1.089亿美元，主要因收购Abliva股份和相关费用 [36] 组织架构更新 - 2025年3月任命Fabrice Chouraqui为首席执行官兼执行董事 [27][28] - 首席财务官Jeroen Wakkerman将于5月31日离职，公司已启动继任者搜索 [6][29] 未来展望 - 2025年预计总营收3.25 - 3.40亿美元，增长9% - 14%，季度营收有波动 [37] - 运营费用不超收购Abliva前水平，预计Abliva相关运营费用3000万美元 [41] - 继续寻找APDS患者并转化为付费治疗，增加美国以外leniolisib收入 [41] - 推进leniolisib和KL1333临床试验，争取更多监管批准 [41]