文章核心观点 公司2025年第二季度和上半年业绩表现强劲，RUCONEST®和Joenja®收入增长显著，运营利润转正，基于良好表现上调全年收入指引；公司在业务战略执行上取得进展，包括产品上市、提交监管申请、推进临床试验等；虽面临美国关税影响，但预计对业务无重大影响；未来将继续推进产品研发和市场拓展，有望实现持续增长 [2][4][5] 分组1：财务亮点 第二季度（2025年） - 收入增长26%，达9320万美元，RUCONEST®收入8040万美元，增长28%，Joenja®收入1280万美元，增长15% [7][29][30] - 毛利润增长27%，达8420万美元，运营利润1080万美元，去年同期亏损310万美元 [30][31] - 净财务结果亏损400万美元，去年同期盈利340万美元，净利润460万美元，去年同期亏损120万美元 [32][33] - 运营活动产生现金1170万美元，现金及等价物增至1.308亿美元 [34] 上半年（2025年） - 总收入增长33%，达1.723亿美元，RUCONEST®收入1.49亿美元，增长37%，Joenja®收入2330万美元，增长13% [35] - 毛利润增长37%，达1.55亿美元，运营利润380万美元，去年同期亏损1940万美元 [36][37] - 净财务结果亏损850万美元，去年同期盈利360万美元，净亏损1030万美元，去年同期亏损1370万美元 [38][39] - 运营活动产生现金1200万美元，现金及等价物较去年底减少3860万美元至1.308亿美元 [40] 分组2：商业化资产 RUCONEST® - 2025年第二季度收入8040万美元，增长28%，上半年收入1.49亿美元，增长37% [6] - 美国市场需求强劲，第二季度销量增长27%，上半年增长31% [8] Joenja® - 2025年第二季度收入1280万美元，增长15%，上半年收入2330万美元，增长13% [9] - 美国市场贡献92%的二季度收入，6月底美国付费治疗患者达114人，增长25% [10][11] - 4月在英国上市，首批患者已接受商业治疗 [12] 分组3：APDS患者发现与VUS患者重新分类 APDS患者发现 - 截至6月30日，全球确诊APDS患者971人，其中美国257人，165人符合Joenja®治疗条件 [13] VUS患者重新分类 - 美国超1400名VUS患者，研究支持将其重新分类为APDS患者，预计下半年推动Joenja®患者增长 [14][15] - 研究表明APDS实际患病率可能比之前估计高100倍，公司将开展研究扩大Joenja®可治疗患者群体 [16] 分组4：产品研发进展 Joenja®（leniolisib） - 计划三季度向FDA提交治疗4 - 11岁APDS儿童的补充新药申请，预计2026年上半年获批 [19] - 6月向日本PMDA提交治疗4岁及以上APDS患者的新药申请，预计9个月内获批 [20] - 按计划完成EMA对leniolisib治疗12岁及以上APDS患者营销授权申请的相关生产活动，预计2026年1月前提交回复 [21] - 两项针对其他原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验进展顺利，预计2026年有结果 [22] KL1333 - 用于线粒体DNA驱动的原发性线粒体疾病的关键临床试验进行中，预计2027年有结果，2028年底可能获FDA批准 [23] - FALCON临床试验按计划推进，新增临床站点，第二批患者已给药 [24] 分组5：业务收购与组织更新 收购Abliva AB - 2025年2月14日至6月18日，收购Abliva剩余11.1%股份，实现100%控股 [25][68] 组织更新 - 5月宣布计划将一般及行政费用降低15%或1000万美元，工作按计划推进 [26] 分组6：展望与总结 - 2025年预计总收入3.35 - 3.5亿美元，运营费用3.04 - 3.08亿美元 [44] - 在美国寻找更多APDS患者，推动患者接受Joenja®付费治疗，增加美国以外leniolisib收入 [44] - 推进leniolisib更多监管批准，推进PIDs和KL1333临床试验，关注罕见病临床阶段机会的收购和授权引进 [44]

文章核心观点 2025年第一季度法姆林集团业绩表现强劲，核心产品收入增长，业务拓展和研发进展顺利，公司上调全年营收指引并持续推进战略布局 [2][6]。 各部分总结 公司业绩亮点 - 2025年第一季度总营收达7910万美元，较2024年同期增长42%，RUCONEST®营收6860万美元，增长49%，Joenja®营收1050万美元，增长9% [6][33] - 调整后营业利润为80万美元，而2024年第一季度亏损1630万美元 [6] - 上调2025年总营收指引至3.25 - 3.40亿美元，此前为3.15 - 3.35亿美元 [6] 产品商业化进展 - RUCONEST®在美国市场表现强劲，第一季度新增超90名患者入组，美国市场销量增长37% [5][8] - Joenja®第一季度营收增长，美国付费治疗患者达102人，较2024年第一季度末增长23% [9][11] - 4月在英国英格兰和威尔士推出Joenja®，预计第三季度提交美国FDA儿科标签扩展申请，有望2026年第一季度推出 [3][6] 患者寻找与转化 - 在美国已确定约250名APDS患者，其中超160名12岁及以上患者符合Joenja®治疗条件 [13] - 美国超1300名VUS患者有望重新分类为APDS患者，为Joenja®带来额外增长动力 [14] 产品研发进展 - Leniolisib儿科临床试验取得积极结果，计划2025年第三季度提交美国FDA儿科标签扩展申请 [16][17] - 正在推进leniolisib用于其他原发性免疫缺陷病的两项二期临床试验 [22] - 4月启动KL1333关键FALCON临床试验第二波患者招募，预计2027年试验结果出炉，2028年底获FDA批准 [25][26] 公司收购与财务 - 2025年3月完成对Abliva AB的收购，交易金额约6610万美元 [23] - 第一季度现金及等价物减少6050万美元至1.089亿美元，主要因收购Abliva股份和相关费用 [36] 组织架构更新 - 2025年3月任命Fabrice Chouraqui为首席执行官兼执行董事 [27][28] - 首席财务官Jeroen Wakkerman将于5月31日离职，公司已启动继任者搜索 [6][29] 未来展望 - 2025年预计总营收3.25 - 3.40亿美元，增长9% - 14%，季度营收有波动 [37] - 运营费用不超收购Abliva前水平，预计Abliva相关运营费用3000万美元 [41] - 继续寻找APDS患者并转化为付费治疗，增加美国以外leniolisib收入 [41] - 推进leniolisib和KL1333临床试验，争取更多监管批准 [41]