CARMEL, Ind., Dec. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- MBX Biosciences, Inc. (Nasdaq: MBX), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the discovery and development of novel precision peptide therapies for the treatment of endocrine and metabolic disorders, today announced that Kent Hawryluk, President and Chief Executive Officer, will present at and participate in the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco being held on January 12-15, 2026. 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Con ...

公司股权变动 - MPM BioImpact基金在第三季度清仓了所持有的全部1,294,416股MBX Biosciences股票[2][7] - 此次清仓导致其报告的美股持仓估计减少了1480万美元[1][2][7] - 同期该基金还退出了MoonLake Immunotherapeutics和Crinetics Pharmaceuticals的头寸，表明其正在对新兴生物技术领域的投资进行更广泛的重新定位[7][8] 公司财务与市场表现 - 截至文档所述周三收盘，公司股价为33.82美元，过去一年上涨71%，远超同期上涨13%的标普500指数[3][4] - 公司当前市值为15亿美元，但过去十二个月净亏损为8050万美元[4] - 股价波动性较大，从2024年9月IPO至今年3月曾下跌约75%，后因积极的临床数据和投资者兴趣重燃而强劲反弹，目前股价已高于IPO发行价[6] - 公司在第三季度完成了规模增至2亿美元的增发，季度末持有现金及等价物3.917亿美元，预计足以支持运营至2029年[9] 公司业务与研发管线 - MBX Biosciences是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对内分泌和代谢疾病的精准肽疗法[5] - 主要候选药物包括用于慢性甲状旁腺功能减退症的MBX 2109（canvuparatide）、用于减肥术后低血糖的MBX 1416以及用于肥胖及相关疾病的MBX 4291[5][9] - 第三季度报告了canvuparatide针对甲状旁腺功能减退症的2期临床试验积极顶线结果[9] - 公司计划启动该药物的3期临床试验，并设有关键的2026年里程碑，目标市场为预计规模数十亿美元的甲状旁腺功能减退症市场[9]

涉及的行业或公司 * 公司为MBX Biosciences 一家专注于内分泌和代谢疾病的生物制药公司 [2] * 行业为生物技术/制药 特别是肥胖症 甲状旁腺功能减退症和餐后低血糖症治疗领域 [2][6][39] 核心观点和论据 **MBX 4291肥胖症项目** * MBX 4291是一种GLP-1 GIP协同激动剂前药 设计为每月一次给药 旨在成为同类最佳 [4][5] * 其差异化优势在于可编程前药和脂肪酰化PEP平台技术 提供平稳的输液样药物暴露 降低CMAX峰值 从而可能实现更好的胃肠道耐受性 [4][9][10] * 非人类灵长类动物研究显示 在四次每周给药后体重降低近20% 超过替尔泊肽标签数据 且未观察到呕吐或腹泻 [10][11] * 关键的价值拐点是2025年第四季度公布的12周多次递增剂量MAD数据 目标是在此期间证明每月一次给药频率 更好的耐受性及具有竞争力的减重效果 [3][5][14][17] * 公司认为 在慢性使用中 良好的耐受性和便利的每月一次给药比单纯的减重效果更重要 因为现有药物存在接近一半的高停药率 [17] **Canvuparatide甲状旁腺功能减退症项目** * Canvuparatide是一种每周一次的PTH替代疗法 近期公布的二期数据优异 94%的患者从双盲期进入开放标签扩展期 79%的应答率 [2][29][37] * 三期注册研究预计于2026年第三季度启动 设计将与二期相似 为期6个月的双盲安慰剂对照 样本规模与竞争对手研究相近 将在400-600微克之间选择最佳剂量 [3][29][30][33] * 2025年第二季度将公布AVAIL二期研究52周开放标签扩展OLE数据 包括保留率 应答率和骨密度BMD等 [3][35][36] * 市场调研显示 与每日一次疗法相比 其每周一次且疗效相当的档案被医生认为是类别领导者 将驱动患者转换和新患者首选 [35] **Imapextide餐后低血糖症PBH项目** * Imapextide针对PBH 二期研究数据预计在2026年第二季度公布 将评估单次给药后对葡萄糖谷值升高和胰岛素峰值降低的药效学影响 [3][39][40] * 注射部位反应ISRs被描述为良性 无全身症状 多次给药后可能消失 且医疗措施可缓解 市场调研显示医生不认为这是处方障碍 [41][42] * 该领域存在重大未满足医疗需求 美国患病人数超过12.5万 尚无获批药物 [42] 其他重要内容 **平台技术与管线** * 公司的精准内分泌肽PEP平台技术为其三个临床阶段项目提供支持 特点是持续的药物暴露 长效作用和便利的给药频率 [2] * 管线包括强大的肥胖症发现项目 计划在2025年提供更新 [3][4] * 公司拥有直至2029年的资金 支持完成三期研究和预商业化活动 [2][46] **公司背景与科学基础** * 公司的科学联合创始人Richard DiMarchi是肥胖症治疗领域的先驱 发明了第一个GLP-1 GIP协同激动剂 直接启发了礼来公司的替尔泊肽和瑞塔鲁肽 [7][8] * MBX被视为始于2005年Marcadia Biotech的超过20年合作的延续 [7]

公司近期活动 - 公司总裁兼首席执行官Kent Hawryluk及首席医疗官Sam Azoulay博士将于2025年12月2日至4日出席第37届Piper Sandler年度医疗健康大会并进行演讲和参与会议 [1] - 具体活动形式为炉边谈话和一对一会议 时间为2025年12月2日东部时间下午4:00至4:25 地点在纽约 [2] - 活动提供网络直播 直播回放将在活动结束后约两小时上线 并在公司网站存档约90天 [2] 公司业务与研发管线 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 专注于发现和开发用于治疗内分泌和代谢疾病的新型精准肽疗法 [1][3] - 公司拥有专有的PEP™平台技术 其研发管线针对经过临床验证的靶点 并具有明确的监管审批终点 [3] - 主要研发管线包括针对慢性甲状旁腺功能减退症的canvuparatide（MBX 2109）处于二期临床阶段 针对减重术后低血糖的imapextide（1416）处于二期临床阶段 以及针对肥胖症的MBX 4291处于一期临床阶段 另有多项处于发现和临床前阶段的肥胖症候选药物 [3] 公司基本信息 - 公司总部位于印第安纳州卡梅尔 [1][3]

公司概况与核心业务 * MBX Biosciences 是一家生物技术公司 专注于开发治疗内分泌和代谢疾病的精准内分泌肽 公司拥有三个临床阶段项目 分别针对甲状旁腺功能减退症 减肥术后低血糖症和肥胖症 [1] * 公司的核心技术平台是精准内分泌肽 该平台旨在提供一致的药物暴露 长效作用和便捷的给药方案 其所有候选药物均比竞争对手的作用时间更长 具有潜在的最佳同类药物特征 [2] * 公司在2025年9月完成后续融资后 财务状况强劲 现金可支撑运营至2029年 [3] 产品管线与关键催化剂 * **Canvuparatide**：用于甲状旁腺功能减退症的每周一次PTH替代疗法前体药物 * 2026年第一季度计划召开2期临床试验结束会议 [3] * 2026年第二季度将公布AVAIL研究的完整数据 并在医学会议上展示 同时公布开放标签扩展研究的一年随访数据 [3] * 2026年第三季度计划启动全球注册性3期临床试验 [3] * 2期AVAIL研究结果显示 12周主要终点时应答率为63% 具有统计学意义 在6个月的开放标签扩展研究中 应答率增长至79% [5] * 在基线尿钙升高的患者中 尿钙排泄量减少超过200毫克/24小时 并且骨转换生物标志物显示骨转换被重新激活 [6] * 从双盲期进入开放标签扩展研究的患者比例高达94% [11] * **MBX 1416**：用于减肥术后低血糖症的每周一次GLP-1拮抗剂 * 2026年第二季度将公布针对PBH患者的2A期概念验证研究结果 [4] * 该疾病在美国的患病率估计超过12.5万人 存在高度未满足的医疗需求 尚无获批的药物疗法 [20] * 该候选药物在1期健康志愿者研究中显示出90小时的半衰期 [22] * 即将进行的2期研究是一项在10名患者中进行的单臂研究 将评估不同剂量 主要关注药效学效应 [24] * **MBX 4291**：用于肥胖症的每月一次GLP-1/GIP双重激动剂前体药物 * 2026年第四季度将获得12周研究数据 这是一个重要的催化剂 [3] * 该研究旨在证明每月一次给药的可能性以及更好的耐受性 [4] * 试验设计包括三个部分 单次递增剂量 多次递增剂量 以及为期12周的给药研究 其中将评估药代动力学 耐受性和体重减轻情况 [32] * 公司相信其前体药物技术能够实现平缓的血药浓度达峰 这可能有助于改善胃肠道不适等耐受性问题 [30] 竞争格局与市场观点 * 对于Canvuparatide 市场调研显示 在疗效相当的情况下 其每周一次的给药方案将驱动类别领导地位 医生表示会将患者从每日一次疗法转向该药物 并作为新患者的首选 [8] * 在肥胖症领域 公司认为制药行业明确需要每月一次给药的药物 其MBX 4291是GLP-1/GIP双重激动剂 而非单激动剂 借鉴了礼来替尔泊肽的成功机制 [42] * 公司承认小分子药物可能在肥胖症领域占有一席之地 但认为方便 给药频率低的肽类药物将是慢性治疗的主流 并指出肽类药物的生产成本正在持续下降 [45] * 公司对未来的业务发展持开放态度 管理层在之前公司有与诺和诺德 礼来 罗氏 默克等大型药企交易肥胖代谢项目的经验 [48] 其他重要信息 * 公司拥有不断增长的肥胖症产品组合 除MBX 4291外 还有其他处于先导化合物优化和临床前开发阶段的项目 [4][49] * 患者和关键意见领袖对Canvuparatide每周给药的便利性表现出浓厚兴趣 [9] * 公司拥有基于其PEP技术平台和领域内其他数据的复杂模型 对在12周研究中展示每月一次给药能力有强烈信心 [41] * 公司创始人之一Richard DiMarchi是首个GLP-1/GIP双重激动剂的发明者 其工作直接启发了替尔泊肽 [42]

公司核心进展与财务亮点 - 公司报告了其用于治疗甲状旁腺功能减退症的候选药物canvuparatide在二期Avail™试验中取得积极的顶线结果，支持其进入三期临床试验[1][3] - 公司完成了规模扩大的公开发行，获得约2亿美元的总收益，增强了其资金实力[1][5] - 截至2025年9月30日，公司拥有3.917亿美元的现金、现金等价物和有价证券，预计可支持运营至2029年[1][9] 产品管线与临床进展 - Canvuparatide (MBX 2109) 在二期试验中，63%的受试患者在12周时达到应答者状态，在持续开放标签扩展研究中，79%的受试患者在6个月时达到应答者状态[3] - 公司计划在2026年第一季度与美国FDA进行二期结束会议，并与欧洲EMA进行科学咨询，预计在2026年第三季度启动三期试验[3][9] - 针对肥胖症的MBX 4291（一种GLP-1/GIP共激动剂前药）一期临床试验已完成首例患者给药，其12周多剂量递增部分的结果预计在2026年第四季度公布[3][9] - 针对减肥后低血糖的imapextide (MBX 1416) 二期a期STEADI™试验已完成首例患者给药，初步疗效结果预计在2026年第二季度公布[4][9] 公司治理与战略定位 - 2025年11月，公司董事会任命Steve Hoerter为执行主席，其拥有超过30年的制药商业化和高管领导经验，曾担任Deciphera Pharmaceuticals的首席执行官，该公司于2024年被小野药品工业以24亿美元收购[2] - 公司管理层认为，凭借其经过临床验证的PEP™平台和充足的现金储备，公司有能力执行2026年的价值创造里程碑，并成为领先的内分泌和代谢疾病生物制药公司[2] 2025年第三季度财务业绩 - 研发费用为1930万美元，较2024年同期的1670万美元增加260万美元，增长主要来自MBX 4291一期临床试验和canvuparatide二期试验的相关成本[9] - 一般及行政费用为470万美元，较2024年同期的290万美元增加180万美元，增长主要源于公司作为上市公司扩大基础设施所带来的人员相关成本增加[9] - 净亏损为2160万美元，较2024年同期的1810万美元有所扩大[9][16]

公司近期活动 - 公司管理层将于2025年11月参加四场投资者会议，包括Guggenheim、Stifel、Jefferies及TD Cowen举办的会议 [1][2][3] - 会议形式主要为炉边谈话和一对一会议，部分会议提供线上直播及会后回放 [2][3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发治疗内分泌及代谢疾病的新型精准肽疗法 [1][4] - 公司拥有专有的PEP™平台，其产品管线包括针对慢性甲状旁腺功能减退症的canvuparatide（准备进入3期临床）、针对减肥术后低血糖的imapextide（2期临床）以及针对肥胖症的MBX 4291（1期临床）等多个候选药物 [4]

公司概况 * 公司为MBX Biosciences 一家临床阶段生物制药公司 专注于开发 Precision Endocrine Peptide 平台技术[2] * 公司核心产品管线包括针对甲状旁腺功能减退症的Kaniparutide 针对减重手术后低血糖症的MBX 1416 以及针对肥胖症的MBX 4291等候选药物[1][4][5] 核心产品管线进展与数据 Kaniputide 项目 * Kaniputide是一种潜在同类最佳的每周一次给药的PTH替代疗法前体药物[3] * 二期试验结果显示6个月时应答率为79% 较12周时的63%有所提升 作为对比 每日一次注射剂在美国标签上的6个月应答率为69%[3] * 所有患者均完成了试验 94%的患者选择加入为期两年的开放标签扩展研究[4] * 安全性和耐受性良好 无治疗相关严重不良事件 无停药事件[4] * 计划在2025年第四季度请求二期试验结束会议 并与监管机构商定全球三期注册研究设计[38] MBX 1416 项目 * MBX 1416是一种潜在首创的GLP-1拮抗剂 用于治疗减重手术后低血糖症 二期a期研究正在进行中[4][18] * 一期数据显示其半衰期长达90小时 显著长于目前处于三期阶段的每日一次注射剂 后者的半衰期为2至3小时[19][22] * 预计二期a期数据将在明年公布[29] MBX 4291 及肥胖症产品组合 * MBX 4291是一种超长效GLP-1/GIP双重激动剂前体药物 有潜力实现每月一次给药 并可能改善胃肠道耐受性及实现更优的减重效果[5][6] * 临床前数据显示 在正常非人灵长类动物中 通过每周一次给药观察到显著的体重降低 接近20% 且耐受性良好[9][13] * 针对高BMI成人的一期研究已启动 包括单次递增剂量 多次递增剂量以及为期12周的目标人群研究部分 完整的一期数据集预计在2027年完成[10][15] * 公司还有其他肥胖症候选药物处于先导化合物优化阶段[5][16] * 公司预计将在战略时机为肥胖症项目寻求合作伙伴[17] 技术平台与差异化优势 * Precision Endocrine Peptide 平台技术能将半衰期约1小时的肽类激素 改造为可每周一次给药 提供类似持续输注的药物暴露的治疗方法[2][3] * 该前体药物技术能在生理条件下 无需酶参与即转化为活性药物 已在Kaniputide项目中得到临床验证[6][7] * 该技术旨在提供平缓可控的释放 实现类似持续输注的药物暴露 从而可能改善耐受性 允许患者达到更高剂量水平[6][8][9] * 在非人灵长类动物中 MBX 4291显示出比tirzepatide更优的药代动力学特征 其浓度缓慢稳定上升至Cmax 然后持续暴露长达三周 而tirzepatide则快速达到Cmax后浓度下降[8] 财务状况与资金展望 * 考虑到近期后续股票发行的净收益 公司截至2025年6月30日的模拟现金余额约为4.12亿美元[5] * 这笔资金预计可将公司的运营跑道延长至2029年 支持所有管线资产实现重要的价值创造里程碑 包括Kaniputide的三期注册研究[5] 市场机会与战略定位 * 减重手术后低血糖症领域存在巨大未满足需求 目前尚无获批的药物疗法[19] * 肥胖症是一个异质性人群和巨大的市场机会 将有空间容纳多种产品选择[16] * 公司旨在通过其平台技术 在甲状旁腺功能减退症和肥胖症等领域成为领导者[4][10][38] 其他重要信息 * 对于MBX 1416 阻断GLP-1受体不会导致患者体重增加 临床前模型和健康志愿者研究中均未观察到体重增加[26] * 对于Kaniputide 高钙血症主要发生在滴定阶段 公司将在三期试验中调整方案以最小化其风险 尿钙降低可能成为标签上的一个差异化优势[34][36]

公司近期活动 - 公司总裁兼首席执行官Kent Hawryluk与首席医疗官Sam Azoulay博士将参加Stifel 2025虚拟心脏代谢论坛的炉边谈话[1] - 活动时间为2025年9月30日东部时间上午10:00至10:25 形式为炉边谈话[2] - 活动将通过公司网站进行网络直播 直播回放将在活动结束后约两小时提供 并存档约90天[2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 专注于发现和开发用于治疗内分泌和代谢疾病的新型精准肽疗法[1][3] - 公司基于其专有的PEP™平台开发疗法 产品管线针对经过临床验证的靶点 并具有明确的监管审批终点[3] - 产品管线包括用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症的canvuparatide（MBX 2109） 处于2期临床阶段[3] - 产品管线包括用于治疗减肥后低血糖的imapextide（1416） 处于2期临床阶段[3] - 产品管线包括肥胖症组合 其中MBX 4291处于1期临床阶段 另有多项发现和临床前候选药物[3]

核心观点 - MBX Biosciences宣布启动其用于治疗肥胖的候选药物MBX 4291的首次人体1期临床试验 该药物是一种长效GLP-1/GIP受体共激动剂前药 设计为每月给药一次 临床前数据显示其具有改善减重效果和胃肠道耐受性的潜力 公司预计在2027年公布顶线结果 [1][6][2] 药物特性与临床前数据 - MBX 4291是一种研究性长效GLP-1/GIP受体共激动剂前药 利用公司专有的PEP™平台开发 旨在解决现有肥胖疗法未满足的需求 [6] - 临床前研究中 MBX 4291的活性成分显示出与已获批的每周给药GLP-1/GIP共激动剂tirzepatide相似的活性特征和体重减轻效果 [7] - 额外临床前研究显示 MBX 4291的活性成分作用持续时间比tirzepatide更长 支持每月一次给药的潜力 [7] - 该药物设计目标包括改善耐受性 提高患者在最大有效剂量下的治疗依从性 实现更大的长期体重减轻和体重相关合并症的更大改善 [6] 临床试验设计 - 1期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的首次人体研究 旨在评估MBX 4291在肥胖成人参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [2] - A部分（单次递增剂量SAD）包含5个队列 每个队列8名参与者 以3:1比例随机接受MBX 4291或匹配安慰剂 单次给药后进行63天随访 [2] - B部分（多次递增剂量MAD 4周）包含3个队列 每个队列8名参与者 以3:1比例随机接受MBX 4291或匹配安慰剂 每周给药一次共4次 首次给药后进行71天随访 [3] - 完成A和B部分后 公司计划在最多两个队列（每个队列30名参与者）中以2:1随机化比例 评估MBX 4291或其匹配安慰剂在12周内的多次递增剂量 参与者预计接受最多12次给药（间隔一周或一周加一个月） 首次给药后进行120天随访 [4] - 试验信息可在clinicaltrials.gov查询 标识符为NCT07142707 [5] 公司背景与研发管线 - MBX Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司 专注于发现和开发用于治疗内分泌和代谢疾病的新型精密多肽疗法 [1] - 公司基于其专有的PEP™平台 推进针对经过临床验证靶点、具有既定监管批准终点、存在显著未满足医疗需求和巨大潜在市场机会的内分泌和代谢疾病候选药物管线 [7] - 研发管线包括：用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症（HP）的canvuparatide（MBX 2109 处于2期开发阶段） 用于治疗减肥后低血糖（PBH）的imapextide（MBX 1416 处于2期开发阶段） 以及包含处于1期开发阶段的MBX 4291和多个发现与临床前候选药物的肥胖产品组合 [8]