Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) is one of the best affordable biotech stocks to invest in now. On September 4, Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) announced positive new data supporting the foundational role of MIPLYFFA® (arimoclomol) for the treatment of Niemann-Pick Disease Type C at the International Congress of Inborn Errors of Metabolism (ICIEM). The new data from pre-specified analysis showed that “patients on concomitant miglustat who switched from placebo to MIPLYFFA experienced a decli ...

公司动态 - Zevra Therapeutics将在2025年9月2日至6日于日本京都举行的国际先天性代谢异常大会(ICIEM)上展示四篇关于MIPLYFFA®(arimoclomol)的壁报 [1] - 其中一篇阐述MIPLYFFA作用机制的壁报(BP-19)获得最佳壁报奖 该机制独特针对NPC的潜在病理生理学 [2] - 将展示多中心儿科亚研究的新数据 对象为2岁以下患者 以及从安慰剂转向MIPLYFFA的预设疗效分析 [2] 产品特性 - MIPLYFFA于2024年9月20日获得美国FDA批准 用于治疗尼曼匹克病C型(NPC) [6] - 通过激活TFEB和TFE3转录因子 上调CLEAR基因网络表达 并减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇 [6] - 在关键3期试验中 MIPLYFFA相比安慰剂在一年期内阻止了疾病进展 使用NPC临床严重程度量表评估 [6] - 获得欧洲EMA孤儿药资格认定 营销授权申请正在审评中 [6] 临床数据 - 覆盖全球超过270例NPC患者 拥有5-7年患者经验 通过2/3期试验、开放标签扩展研究、扩大准入项目和儿科亚研究 [6] - 最常见不良反应(≥15%)为上呼吸道感染、腹泻和体重减轻 [11] - 3例(6%)患者因不良反应退出试验 包括血清肌酐升高(1例)和荨麻疹/血管性水肿(2例) [12] - 2例(6%)患者出现荨麻疹和血管性水肿 1例(3%)出现单独荨麻疹 均发生在治疗前两个月 [8] 用药信息 - 适用于2岁及以上NPC患者 与miglustat联用治疗神经系统表现 [7] - 血清肌酐平均较基线升高10%-20% 主要发生在治疗第一个月 不影响肾小球功能 停药后可逆 [10] - 根据动物研究 可能造成胚胎胎儿毒性并影响生育能力 [9][15] - 抑制OCT2转运蛋白 可能增加OCT2底物药物暴露 需监测不良反应并调整剂量 [13][14] - 肾功能不全患者(eGFR 15-50 mL/min)需降低剂量 [16]