业绩总结 - Karyopharm预计myelofibrosis的年度峰值收入机会可达约10亿美元[4] - 2024年XPOVIO净产品收入预计为约1.13亿美元[11] - Karyopharm的商业组织在美国市场上实现盈利，能够在其他适应症中进行扩展[4] 用户数据 - 75%的美国医生表示有意采用联合治疗方案[14] - 每年在美国新诊断的JAKi初治骨髓纤维化患者约为4000人，目标患者群体约为30000人[108] - 目前在美国，Ruxolitinib每年产生约11亿美元的收入[111] 临床试验结果 - 在Phase 2 XPORT-MF-035试验中，79%的患者在第24周达到了脾脏体积减少≥35%的标准(SVR35)[21] - 在评估有效性的人群中，selinexor 60 mg与ruxolitinib联合治疗的患者在第12周和第24周的SVR35分别为83.3%和91.7%[24] - Selinexor与Ruxolitinib联合治疗在Phase 1试验中，绝对症状评分（Abs-TSS）平均改善18.5，较历史Ruxolitinib单药治疗数据显示出积极结果[31] 未来展望 - 预计2025年底至2026年初将公布Phase 3 SENTRY试验的顶线数据[4] - 预计在2026年中期发布SENTRY试验的顶线数据[88] - 预计在2026年中期将公布XPORT-EC-042试验的顶线数据[125] 新产品和新技术研发 - Karyopharm在myelofibrosis领域的临床试验中获得了快速通道和孤儿药物认证[8] - Selinexor在美国的潜在年峰值收入可达约10亿美元，作为首个批准的JAKi初治骨髓纤维化的联合疗法[107] 不良事件 - 在Phase 1试验中，最常见的不良事件为恶心（79%）、贫血（64%）和血小板减少（64%）[36] - Selinexor组中，25%的患者出现贫血，而对照组PC中58%的患者出现贫血[68] - 17%的患者因治疗相关不良事件（TRAEs）而中止治疗[138] 市场扩张和并购 - Karyopharm的销售团队已覆盖约80%的社区基础myelofibrosis账户[14] - 1L pMMR市场份额稳定在约40%[139] - 1L dMMR市场份额中，Jemperli + 化疗的市场份额为42%[142]

业绩总结 - XPOVIO（selinexor）在2024年的净产品收入预计为约1.13亿美元[11] - 预计2024年ruxolitinib在美国的销售额为11亿美元[12] - Selinexor在美国的潜在年峰值收入可达约10亿美元，作为首个获批的JAKi初治骨髓纤维化的联合疗法[108] 用户数据 - 在XPORT-MF-035试验中，79%的患者在第24周达到了脾脏体积减少≥35%的标准（SVR35）[21] - 在评估有效性的人群中，平均总症状评分（TSS）改善18.5分[21] - Selinexor组的患者在24周时，TSS50的改善率为28.6%，而对照组为0%[54] - Selinexor组的患者在治疗期间，红细胞转输需求减少约50%[59] - Selinexor组的平均血红蛋白水平较对照组提高了1.7%，而对照组则下降了26.7%[58] 新产品和新技术研发 - Selinexor在骨髓纤维化患者中显示出单药活性和疾病修饰作用[6] - Selinexor与Ruxolitinib联合治疗在Phase 1试验中，绝对总症状评分（Abs-TSS）平均改善为-18.5，相较于历史Ruxolitinib单药治疗数据显示出积极结果[32] - 在Phase 1试验中，Selinexor + Ruxolitinib组的基线总症状评分（TSS）为27.3，24周时的变化为-18.5[32] 市场扩张和并购 - Selinexor在超过45个国家获得批准，全球需求持续增长[4] - 预计2025年6月/7月完成Myelofibrosis的SENTRY试验的招募[92] - 2025年将继续投资于包括子宫内膜癌和多发性骨髓瘤在内的重点管道[92] 未来展望 - 预计2025年底至2026年初将公布SENTRY试验的顶线数据[4] - 预计在2033年7月和2035年8月，selinexor的最后一项美国专利将到期[107] - 预计在2026年中期将公布XPORT-EC-042试验的顶线数据[125] 负面信息 - Selinexor + Ruxolitinib的安全性和有效性尚未得到美国FDA或其他监管机构的批准[37] - Selinexor组中，任何级别的不良事件（TEAEs）中，体重下降发生率为50%[69] - Selinexor组中，3级及以上的不良事件中，贫血发生率为17%[69] - 17%的患者因治疗相关不良事件（TRAE）而中止治疗，16%的患者因治疗相关不良事件导致死亡[138][139] 其他新策略和有价值的信息 - 75%的美国医生表示有意采用联合治疗，显示出对改善现有治疗标准的需求[113] - 1L pMMR市场份额稳定在约40%，为Selinexor提供了机会[140] - 1L dMMR市场份额中，Platinum/Taxane组合占据了42%的市场份额[143]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为3000万美元，较2024年第一季度的3310万美元下降约9.5%[109] - XPOVIO净产品收入为2110万美元，较2024年第一季度的2600万美元下降约18.5%[109] - 2025年第一季度净亏损为2350万美元，较2024年第一季度的3740万美元减少约37.4%[109] - 预计2025年总收入在1.4亿至1.55亿美元之间，XPOVIO净产品收入在1.15亿至1.3亿美元之间[112] 用户数据 - 在XPORT-MF-035的随机二期试验中，79%的患者在第24周达到了脾脏体积减少35%的标准（SVR35）[28] - Selinexor组的脾脏体积减少率显著高于医生选择组，SVR25为67%（8/12），SVR35为33%（4/12）[36] - Selinexor组的红细胞输血需求减少约50%，Selinexor组接受输血的患者为5/12，而医生选择组为9/12[46] - Selinexor组在24周时的TSS50为28.6%（2/7），而医生选择组为0%（0/9）[41] 新产品和新技术研发 - 预计2025年将发布selinexor在骨髓纤维化的三期SENTRY试验的顶线数据[7] - 2026年中期将公布XPORT-EC-042试验的顶线数据[72] - 公司计划在2025年6月/7月完成关键的第三阶段SENTRY试验在骨髓纤维化中的入组[115] - 预计在2025年上半年报告第二阶段SENTRY-2试验的初步数据[115] 市场扩张 - XPOVIO在全球超过45个国家获得批准，市场需求持续增长[7] - 公司预计在2024年获得多项监管批准[88] - 公司将开始商业发布准备，以支持在骨髓纤维化中快速推出（如果获得批准）[115] 未来展望 - 预计2025年美国骨髓纤维化的峰值年收入机会可达约10亿美元[19] - 公司预计现金及现金等价物将支持其运营至2026年第一季度初[111] - 2025年研发和销售、一般及行政费用预计在2.4亿至2.55亿美元之间，包括约2000万美元的非现金股票补偿[112] - 公司致力于在竞争激烈的多发性骨髓瘤市场中维持盈利的商业基础，并推动2025年XPOVIO收入的增长[115] 负面信息 - 由于过期产品的非典型退货，产品退货准备金增加500万美元，影响净产品收入[87] - 2025年第一季度研发费用为3460万美元，较2024年第一季度的3540万美元下降约2.3%[109] 其他新策略 - 公司将继续投资于重点管线，包括子宫内膜癌和多发性骨髓瘤[115] - 2025年公司的战略优先事项是高质量的临床试验执行，特别是在第三阶段SENTRY试验中[119] - Selinexor的全球专利组合保护知识产权[120] - Selinexor的最后一项美国专利将于2033年7月到期，涵盖其成分[121]