临床试验进展 - NEPHRO CRRT关键试验已完成17名患者入组 占70名计划总入组人数的24% 达到融资里程碑要求[1] - 试验入组速度近期显著加快 新入组患者中超过90%来自新目标临床中心 预计第三季度新增6个临床中心[2] - 研究保持2025年底完成的时间表不变 目前总体进度达约25%[1][2] 试验设计细节 - 试验为前瞻性双盲设计 在最多14个美国医院ICU开展 针对70名接受肾脏替代治疗且无法耐受肝素或有出血风险的成年患者[3] - 主要终点为使用Niyad对比安慰剂在最初24小时的平均滤器后活化凝血时间 次要终点包括72小时凝血时间、滤器寿命、滤器更换次数、输血次数及透析效能[3] - 研究已获得中央IRB批准[3] 产品特性 - Niyad是那法莫司特的冻干制剂 作为广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂 具有抗凝、抗炎和潜在抗病毒活性[4] - 产品已获得FDA突破性器械认定 目前正通过IDE进行体外循环抗凝剂研究[4][5] - ICD-10程序代码XY0YX34已获批用于那法莫司特体外给药[4] 公司背景 - Talphera是专注于医疗监护场景创新疗法的专业制药公司[5] - 除Niyad外 公司还开发直接静脉注射的那法莫司特专利制剂LTX-608 拟研究用于急性呼吸窘迫综合征、弥散性血管内凝血、急性胰腺炎等适应症[4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度现金运营费用(研发及SG&A费用合计)为370万美元 较2024年同期的430万美元下降14% [20] - 剔除股权激励费用后 2025年第二季度现金运营费用为350万美元 较2024年同期的400万美元下降12.5% [21] - 费用下降主要源于人员费用及其他行政管理费用的削减 [21] - 截至2025年6月30日 现金余额为680万美元 包含4月2日首轮融资所得 [21] - 公司将2025年全年现金运营费用指引从1700-1900万美元下调至1600-1700万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - Nefamostat临床研究入组人数自5月以来已翻倍增长 [5] - 目前共有7家研究中心正在开展筛查工作 包括4家传统型研究中心和3家新目标型研究中心 [12] - 新目标型研究中心在过去6周内已入组9名患者 占迄今15名患者的90%以上 [12][13] - 已终止1家传统型研究中心 因其筛查数量过低且未能入组任何受试者 [13] - 预计第三季度将新增6家新目标型研究中心 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重新设计了Nephros临床研究方案 将研究规模从166名患者减少至70名患者 [4] - 调整研究中心目标特征 专注于医疗ICU而非外科或心胸ICU 并由肾脏科医师而非重症医师担任主要研究者 [7] - 获得FDA突破性疗法认定 拥有清晰的监管路径 [18] - Nefamostat若获批 将成为FDA批准的首个用于连续肾脏替代疗法的区域性抗凝剂 [10] - 目前市场使用的肝素和枸橼酸存在明显缺陷 肝素为全身性抗凝 枸橼酸为超适应症使用 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 肝素供应存在周期性短缺问题 每年不同时期都会出现供应挑战 [38] - 枸橼酸今年出现短缺情况 可能源于某些工厂的生产问题及其他供应链问题 [39] - 医疗保健提供者因肝素和枸橼酸反复短缺 正在询问Nafamostat的及时可用性 [9] - 公司对Nefamostat项目的临床、监管和商业三大风险要素评估为低风险 [17] - 基于在日本和韩国超过30年的使用历史 Nafamostat具有已知的有效性和安全性记录 [17] 其他重要信息 - 公司正在推进同情使用IDE申请 已与多家机构讨论为特定患者群体提供Nafamostat [9][14] - 同情使用针对的是目前可用抗凝剂效果不佳的癌症患者群体 这些患者血小板计数低且肝功能不全 [33][34] - 融资分三个等额阶段进行 首阶段已于初始交割时收到 后续两个阶段取决于达到17名和35名患者入组里程碑 且股价需高于0.73美元 [21] - 预计从两个额外阶段获得的资金 加上680万美元现金 将支持公司完成预计年底结束的研究 [21] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于年底前达到70名患者入组目标的预期加速情况 [24] - 入组率显著提高 新研究中心入组率高于所需每中心每月1.5名患者的水平 [25][26] - 新增6家新目标型研究中心将在未来一个半月内启动 [25] - 已有2家新研究中心于上周和本周启动 预计本月即将开始入组 [27] - 预计入组率将保持稳定 无需每个中心进一步加速 [28] 问题: 关于同情使用项目数据收集和商业利用机会 [29] - 同情使用数据将纳入安全性数据集提交监管申请 虽不用于有效性分析 [32][33] - 这些数据可用于未来发表 展示Nafamostat在不能使用肝素或枸橼酸患者中的安全有效性 [33] - 目标患者群体为因化疗导致骨髓严重受损的癌症患者 血小板计数低且常伴肝功能不全 [33][34] 问题: 关于肝素和枸橼酸短缺现状及预期解决时间 [37] - 肝素短缺呈周期性 每年不同时期都会出现供应挑战 [38] - 枸橼酸短缺可能源于制造问题及其他供应链问题 [39] - 枸橼酸不仅用于CRRT 还用于血库等其他领域 需求广泛 [39] - CRRT用户始终担忧产品供应的可预测性 [40] 问题: 关于融资第二阶段的条件及股价要求 [37] - 公司需要资金完成PMA申报 [41] - 投资者有权豁免股价要求 其关注重点主要是17名患者入组里程碑 [41][42] - 公司将与投资者讨论若未达到0.73美元股价要求的情况 [42] 问题: 关于运营费用下降及下半年预期 [43] - 运营费用下半年将上升 因入组率提高且研究进入第三、四季度 [43] 问题: 关于新研究中心启动的信心及时间表 [48] - 新研究中心选择标准包括其快速启动能力 部分中心自有90-120天启动时间基准 [50] - 公司改进内部流程 加强合同管理 外部资源团队协助文书工作 [51] - 预计本季度末所有9家新目标型研究中心都将启动并运行 [52][53] - 已有2家新研究中心于上周和本周启动 其余4家已完成CTA和预算协议 SIV访问已安排 [55][56] 问题: 关于患者入组困难的原有原因及近期改善动因 [57] - 传统研究中心主要针对心脏手术后患者 这些患者常因其他适应症已使用全身性肝素 [62] - 肾脏科医师比重症医师更专注于CRRT 更了解抗凝剂缺乏的问题 [63][64] - 新研究中心筛查通过率显著提高 几乎呈飙升态势 [65] - 入组加速主要源于研究者的兴趣和热情 而非短缺问题 [67][68]