**公司概况与财务状况** * Oculis Holding 是一家生物制药公司 在纳斯达克上市两年半 拥有两个主要业务领域 神经眼科和眼科[4] * 公司拥有三个处于三期临床阶段的候选药物 预计在2026年第二季度至2028年间将有多个里程碑数据读出[4] * 公司财务状况强劲 近期融资超过1亿美元 现金可支撑运营至2029年 足以完成所有六项三期临床试验[4][99] **核心资产：Privo sector (神经保护药物)** * Privo sector 是一种新型神经保护药物 通过高通量筛选超过5000种肽类分子发现 其作用机制是激活SJK2蛋白 进而激活FOXO3 以促进神经元和少突胶质细胞的存活[5][6][47] * 在临床前动物模型（青光眼、急性视神经炎、多发性硬化症）中 consistently 显示能保护视网膜神经节细胞[6][7] * 核心适应症为急性视神经炎（AON） 这是多发性硬化症（MS）的典型复发症状 目前尚无获批疗法 85%至90%的AON患者为MS患者[8][9][18] * 二期临床试验（EQUITY）数据显示优异疗效和安全性[11]： * 主要终点（低对比度视力，LCVA）改善超过3行（18个字母）[15] * 视网膜神经节细胞层（GCIPL）厚度保留超过40%[16] * 神经丝轻链（神经轴突损伤生物标志物）水平显著降低[16] * 三期临床计划（PIONEER 1 & 2）已与FDA完全达成一致 每个试验入组约180-200名患者 治疗为5天静脉输注 主要终点为3个月时LCVA的平均变化和应答者分析 预计招募期为12个月 数据读出在2026年[24][25][31][32] * 市场潜力巨大 美国AON及其相关疾病NAON患者约6-7万人/年 作为孤儿药 定价范围在10万至40万美元 对应市场规模基线 scenario 为60亿至70亿美元 且零竞争[18][36][37][38] **其他重要资产与进展** * **OCS-01 (糖尿病黄斑水肿，DME)**： * 首个用于视网膜疾病的眼药水 在四项临床试验中 consistently 显示能改善视网膜厚度（CMT）和视力（BCVA）[87] * 两项三期临床试验（DIAMOND 1 & 2）正在进行 各入组400名患者 预计2026年第二季度读出数据[88][89] * 目标市场为早期干预和对抗VEGF治疗应答不佳的患者 潜力大于当前治疗市场[90][91] * **Lecamilab (干眼病，DED)**： * 一种TNF抑制剂 但采用精准医疗策略 针对携带TNF受体1特定基因型（SNP）的患者 约占干眼病患者的20%[59][61] * 在该特定人群中 疗效比普通人群强5-7倍 且起效更快[64] * 三期临床PREDICT研究将于2025年下半年启动 预计2026年下半年读出数据 试验规模较小（约160名患者）[67][78][79] **商业策略与合作伙伴计划** * 公司优先发展Privo sector 视其为增长引擎[82][83] * 商业策略聚焦美国市场 计划为美国以外的市场寻求合作伙伴[96] * 公司计划在获得首个三期临床数据（DME数据）后 再评估商业化选项 以增强谈判地位[97] **可能被忽略的细节** * 约20%的AON患者会在12个月内经历第二次发作 可能需要重复治疗 这增加了市场潜力[42][44] * Privo sector在NAON适应症中的治疗持续时间预计将长于AON 且主要终点将改为最佳矫正视力（BCVA）[51][52] * OCS-01在最近一项试验中显示的视力改善为7.6个字母 与抗VEGF药物在相同时间点的效果相当[92][93]

纪要涉及的公司 Oculus公司，拥有多元化且独特的眼科产品线 [1] 纪要提到的核心观点和论据 公司核心资产情况 - **OCS o one**：基于OptiReach技术的眼药水，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME），目标是针对早期干预组和当前治疗无反应者；目前180万确诊患者中仅50万得到良好控制治疗，未来可解决130万未治疗或反应不足患者的问题 [3][4] - **OCS o two（Lincominumab）**：首个用于干眼症的精准医学产品，是基于基因型开发的生物眼药水；约1000万中重度干眼症患者中20%有TNF R1基因，该基因型患者在体征和症状上分别有5倍和7倍更好的反应 [5] - **OCS o five（Privel Sector）**：具有神经保护特性的新型肽模拟物，年初公布积极数据，最初聚焦急性视神经炎（AON）孤儿适应症，后增加非动脉粥样硬化性前部缺血性视神经病变（NAION）和多发性硬化症（MS）复发适应症 [6] Privel Sector相关情况 - **研发背景**：2022年引入Oculus，作为开发策略一部分聚焦神经保护，用于目前无神经保护治疗的急性视神经炎孤儿适应症 [8][9] - **试验结果**：ACUITY 2期试验设活性组（Privel Sector + 类固醇）和安慰剂组（载体 + 类固醇），结果显示生物学、解剖学和功能益处；3个月时，治疗组GCIPL层厚度减少改善43%、RNFL层厚度减少约30%、LCVA字母改善18个，且持续到6个月；各亚组及不同时间点均有获益；神经丝释放减少，表明神经元和轴突损伤减少 [11][14][15] - **适应症拓展**：AON、NAION和MS复发有相似病理生理特征，可从AON拓展；AON美国和欧洲约6.5万患者，无获批产品；NAION美国约2 - 3万患者，主要影响50岁以上人群，无获批疗法；MS复发目前用类固醇IV治疗，恢复不完全且会导致神经退行性变和永久残疾；长期还有更多适用适应症待开发 [19][20][23] - **后续计划**：今年下半年与FDA就三个适应症的临床和监管途径进行沟通；AON基于2期结果进入注册研究；今年下半年至明年对MS复发和NAION进行IND启用活动，有望明年提交IND申请 [27][28][29] OCS o one相关情况 - **市场情况**：DME市场大，目前仅批准侵入性疗法（抗VEGF和类固醇植入），治疗负担高、依从性低；60%患者被诊断，其中44%接受治疗，接受治疗患者中60%对抗VEGF反应不足；存在早期无可用治疗和已诊断治疗段缺乏新选择两个市场空白 [33][34] - **产品优势**：可到达眼后部视网膜，能覆盖整个护理连续体，可单独或联合使用；能解决180万确诊患者中的130万患者问题；定位为早期无治疗阶段的一线治疗和已诊断治疗段的多功能治疗选择 [4][34][36] - **试验进展**：3期2阶段正在进行，为期52周，超800名患者，设计与1阶段相同；1阶段12周数据积极；预计明年Q2读出结果；此前研究显示依从率超90% [38][40][41] 干眼症项目相关情况 - **市场现状**：目前干眼症治疗是试错法，患者和医生满意度低，仅13%患者12个月后有持久缓解 [43][44] - **试验设计**：FDA同意推进，3期设计针对TNFR阳性患者，4项研究（2项针对体征、2项针对症状）；本次研究约60名患者，TNF r one基因型患者约占三分之二；主要终点是第29天的全球眼部不适评分，次要终点针对所有患者 [42][45] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司目前核心资产均围绕眼科和神经眼科疾病，以满足未满足的医疗需求为目标构建多元化产品线 [2] - 各产品在不同阶段的试验中均展现出良好的安全性和有效性，为后续开发和市场推广奠定基础 [12][13][38] - 公司未来有多个催化剂，包括与FDA的监管互动、不同产品的试验结果读出等，将推动公司业务发展 [47][48]