核心观点 - 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在遗传性耳聋基因治疗领域处于全球领先地位，其研发的OTOF基因治疗药物已主导开展全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验并取得显著成功，研究成果发表于《柳叶刀》、《自然医学》等顶级期刊，被国际同行评价为“开启了耳聋基因治疗新时代” [1][2][14] - 团队依托复旦大学及附属医院的顶尖平台，包括医学神经生物学国家重点实验室和上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹），拥有从基础研究到临床转化的完整创新链条和丰富的临床资源 [14][15][16] - 团队正在招聘助理研究员、博士后和研究助理，以推动耳聋基因治疗、听觉毛细胞再生与保护等领域的进一步研究和临床转化 [1][4][5][11] 团队领军人物与成就 - **舒易来教授**：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任、上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）主任，国家杰出青年科学基金获得者 [1][16] - **关键成就**：研发针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物，并主导了全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验，成功使多名聋哑患者恢复听力、言语和声源定位 [1][2] - **学术荣誉**：2025年荣获第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会“临床科学创新奖”，是首位获此奖项的亚洲科学家 [2][3] - **学术影响**：团队研究成果多次发表于《柳叶刀》、《英国医学杂志》、《自然医学》、《美国医学会杂志神经病学》等国际顶级期刊，其中《柳叶刀》研究被选为封面导读 [1][2][14] 研究平台与资源 - **临床规模**：依托的复旦大学附属眼耳鼻喉科医院为三级甲等专科医院，年门诊量超329万人次，年手术量超19.3万例 [14] - **核心平台**：团队依托医学神经生物学国家重点实验室及2024年12月获批的上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹），后者是上海市首个该领域的省部级重点实验室 [14][15] - **设施设备**：平台拥有细胞学、分子生物学、遗传学、干细胞、功能学等实验平台，配备双光子共聚焦显微镜、流式细胞分选仪、膜片钳系统等先进设备 [14] - **转化成果**：医院自主研发国产人工耳蜗，并成立了基因与细胞治疗中心、研究型病房及专注于感音神经性耳聋的精准诊疗门户——耳聋研究型门诊 [14] 研究领域与方向 - **核心方向**：聚焦耳聋基因治疗、听觉毛细胞再生与保护的临床转化研究 [1] - **机制研究**：探索GJB2、SLC26A4、KCNQ4、MYO6等常见致聋基因的发病机制 [2] - **治疗策略**：开发基因治疗药物导入内耳的新路径和新载体（如AAV、LNP），研发碱基编辑、基因置换等遗传性耳聋治疗新策略，以及药物性耳聋防治策略 [2] - **临床转化**：主导全球首个先天性耳聋（OTOF突变）基因治疗临床试验，并推进病毒性角膜炎基因疗法、小核酸滴眼液、CAR-T疗法等在罕见病及肿瘤领域的临床研究 [14][15] 人才招聘详情 - **助理研究员** - 要求博士学历，遗传学、生物学、临床医学、人工智能等相关专业，有两年以上博士后经历者优先 [4] - 优先考虑有遗传疾病机制研究、递送载体研发、临床遗传咨询、人工智能或生信分析背景的候选人 [4] - **博士后** - 拟开展利用基因编辑/替换策略治疗听觉障碍、探索内耳发育及致聋新机制、内耳毛细胞再生与保护等课题 [5] - 要求年龄一般不超过35周岁，近3年内获得博士学位，有AAV载体、基因编辑、生物信息、临床试验设计等背景者优先 [6][7] - 提供30-50万元人民币的税前年薪，并有机会申请博士后公寓、落户上海，表现突出者可优先留院工作 [8][9][10] - **研究助理** - 要求生命科学或临床医学相关专业硕士或本科学历，掌握分子克隆、细胞培养、AAV病毒包装等技术或具有临床试验相关经验者优先 [11] - 提供有竞争力的工资待遇、五险一金及上升空间，优秀者可承担独立课题或转为正式职工，或获推荐攻读博士学位 [11][12]

基因治疗技术突破 - 复旦大学与韩国首尔大学合作研发PAM灵活的腺嘌呤碱基编辑器（ABE），成功纠正人源化MPZL2小鼠模型的东亚创始突变（c.220C>T），恢复听力并维持至少20周[3][9][11] - 研究团队开发ABE8eWQ SpRY:sgRNA3治疗体系，实现低旁观者编辑和脱靶效应，拓宽单碱基编辑技术在遗传病中的应用范围[9][11][13] - 此前团队通过AAV-ie介导的基因替换策略恢复Mpzl2基因敲除小鼠听力，成果发表于The American Journal of Human Genetics[14] 遗传性耳聋疾病现状 - 全球5%人口（4.3亿人）患致残性听力障碍，其中先天性耳聋患者2600万，新生儿发病率1-3‰，中国每年新增3万聋儿[6] - 60%先天性耳聋由遗传因素导致，已知耳聋基因超200个，MPZL2突变占东亚轻度至中度感音神经性听力损失（SNHL）的17.3%，仅次于STRC基因（55.8%）[7][8] - MPZL2基因c.220C>T突变在东亚临床队列中占比15.5%（24/155例），95.8%患者携带该突变[8] 基因治疗临床进展 - 复旦大学团队完成全球首例OTOF耳聋基因治疗临床试验，采用双AAV载体递送系统突破大基因递送限制，成功恢复10余名患者听力和言语[21][23] - 基因治疗在噪声言语与音乐感知中表现优于人工耳蜗，听觉皮层功能重建证据发表于Nature Human Behaviour及JAMA Neurology[29] - 团队研究成果获《柳叶刀》封面导读，国际评价为"耳聋治疗的范式转变"，相关技术方案发表于Nature Medicine等顶级期刊[24][28] 技术攻关与创新 - 攻克OTOF基因治疗两大挑战：双AAV载体拆分递送解决基因容量限制，自主开发微创内耳递送路径和给药装置[23] - 听觉皮层激活研究显示基因治疗后前颞叶、颞顶叶区域功能显著提升，证实听觉通路重建[28][29] - 团队在Nature Reviews Genetics发表综述，系统论述耳聋基因治疗发展现状与未来挑战[24]