行业概况与市场前景 - 小核酸药物领域热度高涨，美股龙头Alnylam自上市以来涨幅超60倍，当前市值达559亿美元[1] - 诺华、罗氏等跨国药企以及国内多家上市公司均在加大小核酸药物布局[1] - 自2018年首款siRNA药物获批以来，全球主要市场已有7款siRNA产品上市，2024年有逾100种基于RNAi的药物进入人体试验阶段[12][13] - 2024年全球siRNA疗法市场规模达24亿美元，预计至2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%[13] siRNA疗法技术优势 - siRNA疗法通过设计与目标基因mRNA精准匹配的短合成RNA序列，能够选择性沉默多种疾病相关基因，从基因源头治疗疾病[9][10] - 与小分子和抗体相比，siRNA具有可成药靶点广泛、特异性高、免疫原性低、给药频率低（至多每年一次）以及药物相互作用风险低等关键优势[11] - siRNA提供了一种高度靶向、强效且持久的方法，克服了传统疗法使大量细胞内致病蛋白质处于“无法成药”状态的局限[9][10] 公司基本情况 - 靖因药业由OrbiMed Entities及Creacion Ventures于2021年联合创立，在圣地亚哥和上海浦东设立双总部，目前估值约为2.53亿美元[3][4] - 公司已完成三轮融资，募集资金总额约为1.44亿美元，截至2025年9月26日，OrbiMed实体合计拥有约40.46%的权益[3][5][6] - 公司由拥有南方医科大学、北京协和医学院背景，并在OSI Pharmaceuticals、阿斯利康、药明康德等公司任职的冀群升博士领导[6][7] 核心产品管线 - 公司专注于siRNA疗法治疗慢性疾病，重点推进凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症三大产品管线[16] - 核心产品SRSD107是一款潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物，已进入II期临床试验，通过与CRISPR Therapeutics合作推进[16][17][19] - 在I期试验中，SRSD107表现出高达95%的循环FXI水平的降低，且活化部分凝血活酶时间相应延长2.4倍[19] - 关键产品SRSD216是一款靶向Lp(a)的siRNA候选药物，旨在填补目前尚无特异性获批疗法的心血管疾病管理未满足需求[17][22][23] 财务状况与运营挑战 - 公司尚未产生产品销售收入，2023年、2024年及2025年1-6月净利润分别为-3.09亿元、-3.42亿元、3450万元，两年半累计亏损6.16亿元[25] - 亏损主要源于研发投入，报告期内研发开支分别为2.33亿元、2.13亿元、6470万元[25] - 截至2025年6月底，公司现金及现金等价物为6.18亿元，估计现金可维持30个月的财务可行性[26] - siRNA领域仍面临脱靶效应和毒性风险、肝外递送挑战等技术难题[24]