公司上市与市场表现 - 公司于香港交易所首次挂牌上市，股票代码为06938，每股发行定价为57.97港元 [1] - 本次共发行3161.04万股股份，每手200股，上市所得款项净额约为17.02亿港元 [1] - 截至发稿时，股价上涨29.38%，报75港元，成交额达到2.49亿港元 [1] 公司业务与核心产品 - 公司是一家专注于小核酸药物研究与开发的生物制药公司，尤其专注于siRNA疗法 [1] - 公司拥有一款用于治疗血栓性疾病的核心产品RBD4059，这是一款靶向FXI的siRNA药物 [1] - 研发管线中共有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症 [1] - 七款临床阶段药物中有四款已进入2期临床试验阶段 [1] 研发管线与临床项目 - 除核心产品RBD4059外，公司正在推进其他临床阶段产品，包括RBD5044和RBD1016 [1] - RBD5044是全球第二款进入临床开发的靶向APOC3蛋白的siRNA药物，APOC3是一种参与脂质代谢的蛋白 [1] - RBD1016旨在通过对HBsAg的作用实现慢性乙型肝炎的功能性治愈，同时也是一款针对CHD的差异化siRNA候选药物 [1] - 在临床管线之外，公司还拥有20多个临床前项目，并计划将这些项目推进至临床开发阶段 [1]

公司上市进程与监管问询 - 靖因药业于2025年9月28日向港交所主板提交上市申请书 联席保荐人为高盛、海通国际及HSBC [1] - 中国证监会在2025年12月29日至2026年1月4日期间 要求公司就境外发行上市备案补充材料 [1] - 证监会要求公司补充说明搭建离岸架构及返程并购的合规性等事项 [1] 证监会具体问询要求 - 要求说明搭建离岸架构和返程投资涉及的外汇管理、境外投资、外商投资、税务管理等监管程序的具体履行情况 并需律师出具是否符合当时监管规定的结论性意见 [2] - 要求说明境内运营实体靖因上海的设立及历次股权变动是否合法合规的结论性意见 [2] - 要求说明境内运营实体所占公司财务报表相关数据的具体比例 [2] - 要求评估注册资本未缴足是否会对正常业务开展及债务偿付能力产生不利影响 [2] - 要求就其经营范围及实际业务是否涉及限制或禁止外商投资领域出具明确结论性意见 [2] - 要求对照《监管规则适用指引——境外发行上市类第2号》完善发行上市方案的说明 [2] 公司业务与战略定位 - 靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司 致力于充分发挥siRNA疗法的临床及商业价值 [2] - 公司战略基石包括三大潜在重磅产品管线组合、专有siRNA技术平台及全球合作网络 [2] - 公司旨在通过开发针对全球巨大未满足医疗需求的同类首创与同类最优siRNA疗法 革新慢性疾病的现行治疗标准 [2]

公司概况与市场定位 - 公司是苏州瑞博生物技术股份有限公司，成立于2007年，在小核酸药物领域深耕18年，自我定位为siRNA疗法领域的世界领先者[3] - 公司专注于小核酸药物尤其是siRNA疗法的研发，已建立全球最大的siRNA药物管线之一[1][5] - 公司于2025年12月31日启动香港主板IPO，计划发行约2750万股，发行价57.97港元，计划募资约15.9亿港元（约2.05亿美元），由中金公司和花旗银行担任联席保荐人[3] 产品管线与研发进展 - 公司有七款自研药物处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的7种适应症，其中4款药物正在进行二期临床试验，另有超过20个临床前项目储备[5] - 核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，也是全球进展最快的siRNA药物，已完成2a期临床试验患者入组，预计2026年启动2b期试验[6] - RBD4059通过靶向凝血因子XI（FXI）实现长效抗凝，将FXI靶向优势与siRNA技术结合，在保持强大疗效的同时具备显著安全优势[6] - 另一产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3 siRNA药物，在治疗高甘油三酯血症方面展现出“同类最佳”潜力，现已进入II期临床[7][8] 技术平台与行业地位 - 公司是全球少有的拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc递送技术的企业之一，其全技术链小核酸药物研发平台实力获得国内外同行认可[9] - RNA领域科学价值与产业潜力备受关注，小核酸药物凭借靶点选择范围广、临床开发成功率相对较高、作用持久等优势，有望成为继小分子药物、抗体药物之后现代新药第三次浪潮的引领者[3] 临床验证与市场机遇 - 跨国药企拜耳在2025年11月宣布其口服FXIa抑制剂Asundexian III期临床结果，验证了FXI靶点的临床可行性与安全性，为布局同类赛道的企业提供了明确的临床与商业化路径[6] - 美国Arrowhead公司的同靶点（APOC3）siRNA药物Plozasiran于2025年11月获FDA批准上市，III期数据显示其可降低甘油三酯水平达80%，给药频率为每三个月一次，成功验证了APOC3靶点的临床价值和siRNA疗法在慢病管理中的长效优势[7] - RBD5044有望在规模超千亿美元的降脂药物市场中分得一杯羹[8] 国际化布局与合作 - 公司采用“中国研发+欧洲临床注册”的协同模式，在中国北京、苏州布局研发中心，并于2022年在瑞典成立子公司Ribocure AB开展研发活动，为其提供了国际临床试验基地[2][9] - 位于瑞典Mölndal市的CTU专门用于执行心血管、肝脏、肺、肾脏等疾病领域的2期临床试验，目前能入组患者超过100名，此模式为未来产品在中国、欧洲等全球主要市场的同步获批与商业化奠定基础[9] - 2023年12月，公司与齐鲁制药达成合作，授权其在大中华区开发、生产和商业化RBD7022；同月与勃林格殷格翰签订合作，共同开发治疗NASH/MASH的小核酸创新疗法，两项合作价值高达20亿美元[9] 财务表现与融资情况 - 公司收入稳步增长，从2023年的几乎零收入增长到2024年的1.43亿元人民币，再到2025年上半年的1.04亿元人民币[10] - 2025年上半年亏损从去年同期的1.42亿元人民币收窄至9780万元人民币[10] - 截至2025年6月，公司已完成9轮融资，投资方包括国投基金、联想之星、磐霖资本、中金资本、高瓴资本等知名机构，2025年6月最新一轮融资后公司估值已达50.2亿元[10]

招股基本信息 - 瑞博生物-B(6938.HK)正式启动招股，拟全球发售2748.74万股H股 [1] - 招股期为2025年12月31日至2026年1月6日，发售价为每股57.97港元 [1] - H股每手买卖单位为200股，预计于2026年1月9日在联交所开始买卖 [1][5] 公司概况与业务定位 - 公司创立于2007年，是一家专注于siRNA疗法的小核酸药物研发生物制药公司 [7] - 公司拥有一款用于治疗血栓性疾病的核心产品RBD4059 [7] - 研发管线中共有7款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的7种适应症 [7][9][10] - 其中4款药物处于1期临床试验阶段 [7] 产品研发管线 - 核心产品RBD4059靶向FXI，用于治疗血栓性疾病 [7][11][21] - 临床阶段自研药物资产共7款 [9] - 临床前资产超过20款 [11] - 其他关键候选药物包括：RBD5044（高甘油三酯血症）、RBD7022（代谢及肾脏疾病）、RBD7007（肾病）、RBD2080（肾病）、RBD1119（血栓性疾病）、SR122（血脂异常及肾病）、RBD3103（慢性乙型肝炎）、RBD1016（慢性乙型肝炎/慢性丁型肝炎）、RBD8088（神经胶质瘤） [11] 核心技术平台 - 公司拥有自主研发的肝靶向RiboGalSTAR™平台，采用GalNAc偶联技术，在靶向性、特异性和效率方面具有竞争优势 [15] - 该平台可实现长效作用，使给药频率降低至每3-6个月一次 [28] - 公司是全球为数不多的拥有全面自主CMC能力的小核酸药物开发企业之一，可独立进行从靶点识别到临床开发的药物生产 [41] - 公司在江苏昆山拥有获得欧盟QP认证的小核酸原料药生产设施，具备每年5公斤的产能，可支持从早期研究到3期试验的需求 [41] 核心产品RBD4059的竞争优势 - RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的临床阶段siRNA药物 [22] - 也是目前全球临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA候选药物 [24] - 1期临床试验数据显示，50mg、150mg、400mg及600mg剂量组的FXI活性较基线平均最大降幅分别为67.5%、81.0%、85.8%和91.6%，药效可持续至第169天 [26] - 1期临床试验中药物相关不良事件发生率为16.7%，均为注射部位反应，未出现3级及以上不良事件或药物相关严重不良事件，安全性良好 [27] - 2024年10月在澳大利亚完成1期试验，并于2024年5月获得EMA的CTA批准，2024年8月在瑞典启动2a期临床试验，目前所有患者已完成治疗，处于安全性随访期 [24] 其他关键候选药物进展 - **RBD5044**：适应症为高甘油三酯血症，是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA药物 [30][31] - **RBD1016**：适应症为慢性乙型肝炎和慢性丁型肝炎，其I期结果显示单次给药后HBsAg持续降低，具有剂量依赖性反应，且安全性和耐受性良好 [36][37] - RBD1016于2025年10月获得EMA授予的用于治疗HDV感染的孤儿药资格认定 [34] 知识产权与监管进展 - 截至最后实际可行日期，公司在全球拥有专利及专利申请共255件，包括已授权专利218件 [17][18] - 仅在2024年，公司就获得了来自监管部门的5个IND/CTA批准，其中包括4个II期临床试验批准 [16] 研发与生产体系 - 公司拥有270名研发团队成员 [39] - 在瑞典设有全球研发中心Ribocure AB，并拥有自建临床试验基地Ribocure Clinic，负责所有在欧洲进行的临床研究 [40] - 设立了一个由七名世界一流科学家组成的杰出科学顾问委员会 [41] 行业市场规模 - 全球小核酸药物市场规模预计将从2024年的54.9亿美元增长至2029年的20.6亿美元，2024-2029E年复合增长率为+29.4% [14] - 2019-2024年市场规模从2.7亿美元增长至5.7亿美元，年复合增长率为+21.6% [14] - 2029E-2034E年市场规模预计从20.6亿美元增长至54.9亿美元，年复合增长率为+16.2% [14] 商业合作 - 公司与勃林格殷格翰、齐鲁制药达成两项合作，总交易金额为2017万美元 [41] - 与勃林格殷格翰的合作是RNA领域中国生物技术公司与全球跨国公司的唯一平台级合作，也是2023年全球仅有的六项超10亿美元siRNA对外许可交易之一 [41][42]

公司上市与发行概况 - 公司计划全球发售2748.74万股H股，其中香港发售274.88万股，国际发售2473.86万股，发售价为每股57.97港元，每手200股，预计于2026年1月9日在联交所开始买卖 [1] - 全球发售的联席保荐人为中金公司及花旗 [1] - 招股期为2025年12月31日至2026年1月6日 [1] 公司业务与研发管线 - 公司创立于2007年，是一家专注于小核酸药物尤其是siRNA疗法研发的生物制药公司 [1] - 公司拥有一款用于治疗血栓性疾病的核心产品RBD4059，该产品靶向FXI [1] - 公司研发管线中共有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于2期临床试验中 [1] 基石投资者情况 - 公司已与基石投资者订立协议，基石投资者同意按发售价认购总额约1亿美元（约7.78亿港元）的发售股份 [2] - 按每股57.97港元计算，基石投资者将认购总计1342.04万股发售股份 [2] - 基石投资者包括Arc Avenue Asset Management Pte. Ltd.、Bright Stone Holdings Limited、华夏基金、大成国际及大成基金、Erik Selin Fastigheter AB、Himension Fund、IvyRock Asset Management (HK) Limited、Mingxin Growth Ventures、Springs Capital (Hong Kong)、泰康人寿、拾贝能信、自然拾贝及Huatai Capital Investment Limited [2] 募集资金用途 - 假设发售量调整权及超额配股权未获行使，公司预计从全球发售获得所得款项净额约14.736亿港元 [3] - 约37.4%的募集资金净额将用于核心产品RBD4059的研发 [3] - 约19.6%的募集资金净额将用于RBD5044的研发 [3] - 约15.9%的募集资金净额将用于RBD1016的研发 [3] - 约10.1%的募集资金净额将为处于临床前申报试验阶段的管线资产提供资金 [3] - 约8.9%的募集资金净额将用于推进尚未进入临床前申报试验阶段的临床前资产开发及加强技术平台 [3] - 约8.1%的募集资金净额将用于营运资金及其他一般公司用途 [3]

公司上市与发行概况 - 瑞博生物-B(06938)于2025年12月31日至2026年1月6日进行招股，计划全球发售2748.74万股H股，其中香港发售占10%，国际发售占90%，并设有15%的超额配股权 [1] - 每股发售价定为57.97港元，每手买卖单位为200股，预计H股将于2026年1月9日上午九时在联交所开始买卖 [1] 公司业务与研发管线 - 公司是一家专注于小核酸药物，尤其是siRNA疗法研发的生物制药公司 [1] - 公司拥有一款用于治疗血栓性疾病的核心产品RBD4059，该产品靶向FXI [1] - 研发管线中共有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于2期临床试验中 [1] - 除核心产品外，临床阶段产品还包括RBD5044和RBD1016 [1] - RBD5044是全球第二款进入临床开发的靶向APOC3的siRNA药物 [1] - RBD1016旨在通过对HBsAg的作用实现慢性乙型肝炎的功能性治愈，也是一款针对冠心病的差异化siRNA候选药物 [1] - 在临床管线之外，公司还拥有20多个临床前项目，计划将其推进至临床开发阶段 [1] 基石投资者情况 - 公司与包括Arc Avenue、Bright Stone、华夏基金、大成国际及大成基金、Erik Selin Fastigheter AB、Himension Fund、IvyRock、Mingxin Growth Ventures、Springs Capital(Hong Kong)、泰康人寿及拾贝能信、自然拾贝及Huatai Capital Investment Limited在内的多家基石投资者订立了投资协议 [2] - 基石投资者已同意按发售价认购总金额约1亿美元可购买的相关数目发售股份 [2] - 基石配售体现了投资者对公司的信心，并将有助于提升公司形象 [2] - 除Ribocure AB的主要股东Erik Selin Fastigheter Aktiebolag外，其他基石投资者均经由全球发售的整体协调人介绍结识 [2] 募集资金用途 - 基于每股57.97港元的发售价并假设超额配股权未获行使，估计全球发售所得款项净额约为14.74亿港元 [3] - 约37.4%（约5.51亿港元）的募集资金将用于核心产品RBD4059的研发 [3] - 约19.6%（约2.89亿港元）的募集资金将用于RBD5044的研发 [3] - 约15.9%（约2.34亿港元）的募集资金将用于RBD1016的研发 [3] - 约10.1%（约1.49亿港元）的募集资金将为研发处于临床前申报试验阶段的管线资产提供资金 [3] - 约8.9%（约1.31亿港元）的募集资金将用于推进尚未进入临床前申报试验阶段的临床前资产开发及加强技术平台 [3] - 约8.1%（约1.19亿港元）的募集资金将用于营运资金及其他一般公司用途 [3]

报告行业投资评级 - 生物医药行业评级为“强于大市”（维持）[1] 报告核心观点 - Alnylam作为siRNA疗法先驱，其核心产品AMVUTTRA已进入快速放量周期，且在高血压等慢病领域有进一步突破潜力，建议关注小核酸领域相关布局企业[2][3][45] 2025Q3业绩概述 - 2025年第三季度总营收为12.49亿美元，同比增长149%[2][7] - 净产品收入为8.51亿美元，同比增长103%[2][7] - 来自合作与授权的收入为3.98亿美元，同比增长393%[2][7] - 非美国通用会计准则下，营业利润为4.76亿美元，营业利润率为38%[8] TTR产品实现较快增长 - 2025年第三季度TTR产品总收入为7.24亿美元，同比增长135%，环比增长33.09%[2][16] - 其中AMVUTTRA收入为6.85亿美元，同比增长164%，环比增长39.23%[2][16][29] - 公司上调2025年全年TTR产品收入指引至24.75亿-25.25亿美元，此前指引为21.75亿-22.75亿美元[2][16] - 公司其他罕见病产品（Rare）2025年第三季度收入为1.27亿美元，同比增长14%[12] ATTR-CM市场潜力与竞争格局 - 全球ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）患者约30万-50万人，其中约80%未被确诊，市场提升空间大[2][20][29] - 2024年全球ATTR治疗市场规模为68亿美元，预计2025年达85亿美元，2019-2025年复合增长率为52%，潜在市场规模预计150亿-200亿美元[20] - 目前针对ATTR-CM已获批药物包括辉瑞的Tafamidis（2024年销售收入54.51亿美元）、BridgeBio的Acoramids和Alnylam的vutrisiran[29] - ATTR-CM适应症目前有6款药物处于临床3期，涉及siRNA、单特异性抗体、ASO和基因编辑疗法等多种技术路径[32][33] 研发管线布局丰富 - 公司目前有7个药物处于临床3期阶段[2][40] - 新一代TTR产品Nucresiran处于临床3期，针对ATTR-CM适应症预计2030年上市，针对ATTR-PN适应症的3期临床预计2025年第四季度启动[2][38] - 针对高血压的siRNA药物Zilebesiran处于临床3期，用药方案为半年一次，临床结果显示其在半年内持续控制血压[2][40] - 研发管线广泛覆盖罕见病、心血管、代谢、神经等多个疾病领域[42]

公司概况 * 公司为Alector Therapeutics (纳斯达克代码: ALEC) 是一家专注于神经退行性疾病的生物技术公司 [5] * 公司致力于开发针对阿尔茨海默病、帕金森病及其他神经退行性疾病的疗法 [5] * 公司已推进5款药物进入临床阶段 [5] 核心技术与平台 (ABC平台) * **技术原理**：公司利用转铁蛋白受体技术作为“特洛伊木马”，将抗体、酶和核酸等大分子递送至大脑 [12] * **技术优势**： * 可将药物在大脑中的浓度提高10至50倍 [9] * 允许使用更低剂量进行外周注射，从而提高安全性 [9] * 使原本无法通过外周注射进入大脑的酶替代疗法和siRNA成为可能 [9] * 药物在大脑中分布更均匀，可进入裸药无法到达的深部区域 [10] * 可能减少副作用，例如罗氏抗体已显示可减少甚至消除ARIA（淀粉样蛋白相关成像异常）副作用 [10] * **技术优化**： * 公司通过优化转铁蛋白结合亲和力（拥有千倍范围的亲和力可调）、结合表位和药物构型，以最大化脑渗透并最小化不良反应 [14][19] * 公司认为其选择的表位能显著减少贫血风险（贫血是该技术靶点介导的主要不良反应）[13][15] * 针对不同药物形态（抗体、酶、siRNA）优化了连接方式和药物构型 [18][19] 主要研发管线与催化剂 **1. AL101 (与GSK合作)** * **靶点/机制**：前颗粒蛋白（progranulin）提升剂，前颗粒蛋白功能丧失是多种神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病、额颞叶痴呆、帕金森病、ALS等）的风险基因 [5] * **适应症**：阿尔茨海默病 [5] * **研发阶段**：二期临床 [5] * **关键催化剂**：预计在2026年上半年进行中期分析 [5][50] * **试验设计**：试验为期18个月，主要终点为CDR-SB，同时关注淀粉样蛋白PET、Tau PET及p-Tau等生物标志物 [52][53] **2. AL137 (抗淀粉样蛋白β抗体)** * **靶点/机制**：靶向淀粉样蛋白β（Aβ）的抗体，结合了公司的血脑屏障技术 [6][24] * **适应症**：阿尔茨海默病 [6] * **研发阶段**：临床前，目标于2026年进入临床 [6][28] * **竞争优势**： * 公司认为其抗体脑部浓度可比竞争对手高10-12倍 [14][24] * 采用吡咯谷氨酸结构域结合Aβ斑块，可能与礼来抗体类似，具有较强的斑块清除能力 [26] * 目标实现皮下给药，提高患者便利性和依从性 [25] * **临床计划**：通过多剂量递增研究，在10-15名患者中快速评估淀粉样蛋白清除效果和ARIA风险 [31][32][33] **3. AL50 (GCase酶替代疗法)** * **靶点/机制**：葡萄糖脑苷脂酶（GCase）替代疗法，结合血脑屏障技术 [6][36] * **适应症**：帕金森病（首要适应症），后续扩展至路易体痴呆 [36][40] * **研发阶段**：临床前，目标于2027年启动首次人体研究 [39] * **科学依据**：超过10%的帕金森病患者和高达30%的路易体痴呆患者与GCase功能丧失突变相关 [6][36] * **技术优化**：对酶进行工程化改造，将其血清半衰期和活性提高了10-40倍，使其能够通过血脑屏障进入大脑并保持活性 [36][37] * **开发策略**：将在健康志愿者中启动一期研究，并尽早纳入携带GBA1突变的帕金森病患者，以评估药效学标志物 [40][41] **4. siRNA项目** * **靶点**：包括Tau、α-突触核蛋白、NLRP3等 [6] * **适应症**：阿尔茨海默病（Tau）、帕金森病（α-突触核蛋白）等 [44] * **研发阶段**：临床前 [6] * **开发逻辑**：由于Tau和α-突触核蛋白的病理聚集主要发生在细胞内，抗体难以触及，因此siRNA可能比抗体更有效 [44][46] * **平台优势**：结合血脑屏障技术，有望实现siRNA的外周给药甚至皮下给药，相比目前需要鞘内注射的ASO疗法，在安全性、便利性和药物分布均匀性上更具优势 [45] 行业竞争与市场观点 * **阿尔茨海默病治疗格局**： * 第一代抗Aβ“裸抗体”（如lecanemab, aducanumab）已获批，能在18个月内延缓认知衰退25%-30%，但存在较高的ARIA风险，尤其是在占患者70%的APOE4阳性人群中 [22][23] * 罗氏已推出结合血脑屏障技术的第二代抗Aβ抗体（trontinemab），数据显示其大幅降低了ARIA风险，并显示出更快速、更广泛的淀粉样蛋白清除 [23] * 公司认为，结合血脑屏障技术的第二代抗Aβ药物将取代第一代裸抗体 [24] * **帕金森病治疗现状**：目前仅有对症治疗药物获批，GCase仍是一个非常有吸引力的靶点 [40] 财务状况与资金规划 * 公司拥有约3亿美元现金，预计资金可支撑运营至2027年 [58] * 公司认为资金充足，足以推进多个ABC平台项目，并完成AL101试验，在资金耗尽前实现多个价值创造的里程碑 [58] 其他重要信息 * **开发经验**：公司在阿尔茨海默病大型关键性研究以及针对同一靶点（前颗粒蛋白）开发不同适应症药物方面拥有经验，这些经验已应用于AL101项目的试验设计和运营中 [48] * **患者人群**：除了携带GBA突变的帕金森病患者（美国超过10万名），公司认为其GCase疗法未来也有望惠及散发性帕金森病和路易体痴呆患者 [43]

公司上市申请与资本背景 - 靖因药业（Sirius Therapeutics）正式向港交所递交上市申请，联席保荐人为高盛、海通国际及汇丰 [1] - 公司成立于2021年，致力于开发siRNA疗法 [1] - 由OrbiMed Entities与Creacion Ventures联合创立，二者合计持股超过40%，腾讯旗下意像架构投资持股8.14%，汉康资本旗下基金合计持股超过13% [1] - 在2025年4月的B2轮融资后，公司估值达2.53亿美元（约合人民币18亿元） [1] 财务状况与收入来源 - 公司尚未有产品进入商业化阶段，全部收入来源均为对外授权合作 [3] - 2023年及2024年分别录得净亏损3.09亿元和3.42亿元，累计亏损总额达6.51亿元 [3] - 2025年上半年实现净利润3446.1万元，首次扭亏为盈 [3] - 2025年上半年其他收入及收益达1.44亿元，较上年同期的450.8万元大幅上升，其中金融资产带来约1.40亿元的公允价值收益 [3] - 盈利主要源于与CRISPR Therapeutics的战略合作，获得2500万美元预付款、价值7000万美元的CRISPR股份及未来可能高达8亿美元的里程碑款项 [3] 产品研发管线与进展 - 公司拥有1款核心产品及2款关键产品 [5] - 核心产品SRSD107为靶向凝血因子XI的siRNA药物，正在欧洲进行II期多中心临床试验，适应症为静脉血栓栓塞症 [5] - 关键产品SRSD216为靶向脂蛋白（a）的siRNA药物，用于治疗髙Lp（a）血症，已在中美同步进入IIa期临床 [5] - 关键产品SRSD384为针对肥胖症的INHBE靶向药物，正处于IND申报阶段 [5] - 所有产品管线均处于早期阶段，均未跨越临床II期 [6] 核心产品竞争格局 - 核心产品SRSD107在全球FXI/FXIa抑制剂赛道面临激烈竞争 [7] - 诺华的Abelacimab、拜耳的Asundexian、强生/BMS的Milvexian等竞品均已进入III期临床阶段，进度领先至少一个阶段 [7][8] - 国内市场方面，恒瑞医药的SHR-2004也已进入III期临床，再生元、瑞博生物、康宁杰瑞等公司均有同类或类似靶点产品，研发进度多领先于SRSD107 [7][8] - SRSD107还需直面现有标准疗法竞争，阿哌沙班2024年全球销售额超过200亿美元，已建立起深厚的市场壁垒 [8] 知识产权状况 - 截至最后可行日期，公司拥有65项专利和专利申请 [9] - 其中仅有一项"多核苷酸构建体"专利获得授权 [9] - 包括32项对集团业务而言属重大的专利在全球均处于"待决"状态 [9]

行业概况与市场前景 - 小核酸药物领域热度高涨，美股龙头Alnylam自上市以来涨幅超60倍，当前市值达559亿美元[1] - 诺华、罗氏等跨国药企以及国内多家上市公司均在加大小核酸药物布局[1] - 自2018年首款siRNA药物获批以来，全球主要市场已有7款siRNA产品上市，2024年有逾100种基于RNAi的药物进入人体试验阶段[12][13] - 2024年全球siRNA疗法市场规模达24亿美元，预计至2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%[13] siRNA疗法技术优势 - siRNA疗法通过设计与目标基因mRNA精准匹配的短合成RNA序列，能够选择性沉默多种疾病相关基因，从基因源头治疗疾病[9][10] - 与小分子和抗体相比，siRNA具有可成药靶点广泛、特异性高、免疫原性低、给药频率低（至多每年一次）以及药物相互作用风险低等关键优势[11] - siRNA提供了一种高度靶向、强效且持久的方法，克服了传统疗法使大量细胞内致病蛋白质处于“无法成药”状态的局限[9][10] 公司基本情况 - 靖因药业由OrbiMed Entities及Creacion Ventures于2021年联合创立，在圣地亚哥和上海浦东设立双总部，目前估值约为2.53亿美元[3][4] - 公司已完成三轮融资，募集资金总额约为1.44亿美元，截至2025年9月26日，OrbiMed实体合计拥有约40.46%的权益[3][5][6] - 公司由拥有南方医科大学、北京协和医学院背景，并在OSI Pharmaceuticals、阿斯利康、药明康德等公司任职的冀群升博士领导[6][7] 核心产品管线 - 公司专注于siRNA疗法治疗慢性疾病，重点推进凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症三大产品管线[16] - 核心产品SRSD107是一款潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物，已进入II期临床试验，通过与CRISPR Therapeutics合作推进[16][17][19] - 在I期试验中，SRSD107表现出高达95%的循环FXI水平的降低，且活化部分凝血活酶时间相应延长2.4倍[19] - 关键产品SRSD216是一款靶向Lp(a)的siRNA候选药物，旨在填补目前尚无特异性获批疗法的心血管疾病管理未满足需求[17][22][23] 财务状况与运营挑战 - 公司尚未产生产品销售收入，2023年、2024年及2025年1-6月净利润分别为-3.09亿元、-3.42亿元、3450万元，两年半累计亏损6.16亿元[25] - 亏损主要源于研发投入，报告期内研发开支分别为2.33亿元、2.13亿元、6470万元[25] - 截至2025年6月底，公司现金及现金等价物为6.18亿元，估计现金可维持30个月的财务可行性[26] - siRNA领域仍面临脱靶效应和毒性风险、肝外递送挑战等技术难题[24]