上市进程与财务顾问 - 公司于9月28日向港交所递交上市申请 [1] - 委任国证国际证券（香港）有限公司为其整体协调人 [1] - 高盛（亚洲）有限责任公司、海通国际证券有限公司及香港上海汇丰银行有限公司为其联席保荐人兼整体协调人 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于充分发挥siRNA疗法的临床及商业价值 [1] - 核心产品SRSD107为潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物，目前在欧洲开展II期多中心临床试验 [2] - 关键产品SRSD216为潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，同步在中国与美国进行IIa期试验 [2] - 关键产品SRSD384针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，正积极推进IND申报 [2] - 公司拥有、共同拥有或享有65项专利和专利申请，其中与核心产品相关的有14项 [3] 合作与商业化进展 - 2025年5月，公司与CRISPR Therapeutics就核心产品SRSD107达成合作协议 [3] - 根据协议，公司将获得9500万美元现金及现金等价物首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款 [3] - 双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107 [3] - 2025年9月，公司在欧洲完成SRSD107二期临床试验的首例受试者给药 [3] - 截至目前，公司尚未将任何候选药物商业化 [1][4] 财务表现 - 2023年、2024年公司净亏损分别为3.09亿元、3.42亿元 [1][4] - 2025年上半年，公司扭亏为盈，实现净利润3446.1万元 [1][4] - 2025年上半年其他收入及收益从2024年同期的450万元大幅增至1.44亿元，主要因金融资产公允价值收益增加1.4亿元 [4] - 2023年、2024年及2025年上半年，公司研发开支分别为2.33亿元、2.13亿元、6466.7万元 [4] - 2023年、2024年公司经营现金流出净额分别为2.09亿元、1.80亿元，2025年上半年经营现金流入净额为9795.4万元 [5] 融资与资金用途 - 公司自成立以来已完成A轮融资、B轮融资及B2轮融资 [2] - 公司可能需要通过公开发售、私募、债务融资或合作等方式获取大量额外资金以持续经营 [6] - 此次发行所募集的资金拟主要用于核心产品SRSD107研发、关键产品SRSD216和SRSD384研发、管线项目及营运资金 [3]

10月13日，靖因药业公告，委任国证国际证券(香港)有限公司为其整体协调人。此前靖因药业于9月28 日向港交所递交上市申请，高盛(亚洲)有限责任公司、海通国际证券有限公司及香港上海汇丰银行有限 公司为其联席保荐人兼整体协调人。 招股书显示，靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于充分发挥siRNA疗法的临床及商业价 值。截至目前，公司尚未将任何候选药物商业化。2023年、2024年公司净亏损分别为3.09亿元、3.42亿 元。2025年上半年，公司净利润为3446.1万元，扭亏为盈。 核心产品SRSD107开展II期临床试验 招股书显示，靖因药业此次发行所募集的资金拟主要用于：核心产品SRSD107研发、关键产品 SRSD216研发、关键产品SRSD384研发、管线项目包括肝外项目研发、营运资金及业务发展用途。 尚未将任何候选药物商业化 根据招股书，2023年、2024年公司净亏损分别为3.09亿元、3.42亿元。2025年上半年，公司扭亏为盈， 实现净利润3446.1万元。靖因药业称，公司其他收入及收益从2024年上半年的450万元大幅增至2025年 上半年的1.44亿元，主要归因于以公允价值计量且其 ...

靖因药业由OrbiMed Entities及Creacion Ventures创立。自成立以来，公司已完成三轮融资，包括A轮融资、B轮融资及B2轮融资，募集资金总额约为1.44亿美 元。最新一轮融资后，其估值为2.53亿美元（约为人民币18亿元）。 瑞财经 刘治颖 9月28日，Sirius Therapeutics-B（ 靖因药业）向港交所递交上市申请，联席保荐人为高盛、海通国际、HSBC。 招股书显示，靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于充分发挥siRNA疗法的临床及商业价值。公司正重点推进三大潜在重磅产品管线组合：凝 血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症。这些产品管线组合的布局由以下主力管线产品为代表： SRSD107作为靖因药业的核心产品，是一款潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物，目前正于欧洲开展II期多中心临床试验，并计划在中国及澳大利 亚╱新西兰启动另一个II期试验；该产品通过与CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）建立的全球共同开发及商业化合作推进。SRSD216是一款潜在同类 最佳靶向Lp(a)的siRNA，当前同步在中国与美国进行IIa期试验；及S ...

公司概况 - 靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于开发siRNA疗法，并已提交港交所上市申请，高盛、海通国际、HSBC为其联席保荐人 [1] 行业市场前景 - siRNA疗法市场预计将从2024年的24亿美元增长到2040年的503亿美元，年复合增长率为20.9% [1] - siRNA疗法能够从核酸层面解决疾病机制，可以针对传统技术难以靶向的"无法成药"蛋白 [1] - siRNA疗法为慢性病管理带来范式转变，具有更长持久性、更高依从性、良好安全性及更低药物相互作用的优势 [1] 核心产品管线 - 公司三大核心产品管线专注于凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症 [1] - SRSD107是一款潜在同类首创靶向凝血因子XI的siRNA药物，已在欧洲开展II期临床试验 [1] - SRSD216是一款潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，正在中国和美国进行IIa期试验 [1] - SRSD384是一种针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，拥有令人信服的临床前数据，正积极推进IND申报 [1] 技术平台 - 公司自主研发的PEPR平台涵盖化学修饰、靶点与序列优化、递送技术等 [1] - 公司正在研究肝外递送系统，以拓展siRNA作用范围 [1]

公司概况与上市信息 - 靖因药业于9月28日向港交所主板提交上市申请书，联席保荐人为高盛、海通国际和HSBC [1] - 公司是一家全球临床阶段的生物技术公司，致力于开发siRNA疗法 [4] siRNA行业前景与优势 - 2024年全球siRNA疗法市场规模为24亿美元，预计到2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9% [4] - siRNA疗法能从核酸层面解决疾病机制，可针对传统技术难以靶向的“无法成药”蛋白，为慢性病管理带来范式转变 [4] - siRNA疗法具备更长持久性与更高依从性、良好安全性特征、更低药物相互作用与肾功能损伤等确定性优势 [4] 公司产品管线 - 公司重点推进三大潜在重磅产品管线组合，涵盖凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症，这些领域在2024年各自拥有至少一款全球年度销售额超100亿美元的畅销药物 [5] - 核心产品SRSD107是潜在同类首创靶向凝血因子XI的siRNA药物，正在欧洲开展II期试验，并计划在中国及澳大利亚/新西兰启动另一个II期试验 [5] - SRSD216是潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，同步在中国与美国进行IIa期试验 [5] - SRSD384是针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，拥有令人信服的临床前数据，正积极推进IND申报 [5] 技术平台 - 公司拥有自主研发的PEPR平台，具备化学修饰、靶点及序列选择、siRNA序列设计和优化以及先进的递送技术 [5] - 公司正在推进肝外递送系统的研究，旨在将siRNA的作用范围从肝脏拓展至脂肪、骨骼肌、心脏、肾脏及中枢神经系统等组织 [5] 财务表现 - 公司其他收入及收益在2023年、2024年及2025年（截至6月30日止六个月）分别约为880.9万元、978.8万元、1.44亿元人民币 [6] - 公司同期年/期内利润约为-3.09亿元、-3.42亿元、3446.1万元人民币，在2025年上半年实现扭亏为盈 [6] - 根据详细财报，2025年上半年税前利润为3935.2万元人民币，而归属于母公司所有者的期内利润为3446.1万元人民币 [7]

公司概况与上市信息 - 靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于开发siRNA疗法，并向港交所递交上市申请 [1] - 公司联席保荐人为高盛、海通国际和HSBC [1] - 公司由OrbiMed Entities及Creacion Ventures于2021年联合创立，在圣地亚哥和上海设立双总部 [3] 核心战略与技术平台 - 公司战略基石包括三大潜在重磅产品管线组合、专有siRNA技术平台及全球合作网络 [1] - 公司拥有、共同拥有或享有65项专利和专利申请，其中与核心产品相关的有14项 [3] - 公司旨在通过开发同类首创与同类最优的siRNA疗法，革新慢性疾病的治疗标准 [1] 产品管线与市场潜力 - 公司重点推进三大治疗领域：凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症 [2] - 2024年，上述每个治疗领域均拥有至少一款全球年销售额超100亿美元的畅销药，以及其他年销售额达数十亿美元的多种药物 [2] - 核心产品SRSD107是一款潜在同类首创靶向凝血因子XI的siRNA药物，正于欧洲开展II期试验，并计划在中国及澳大利亚/新西兰启动另一个II期试验 [2] - 关键产品SRSD216是一款潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，同步在中国与美国进行IIa期试验 [2] - 关键产品SRSD384是一款针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，拥有令人信服的临床前数据，正积极推进IND申报 [2] 研发进展与财务状况 - 核心产品SRSD107预计将于2026年进入III期试验阶段 [4] - 于2024年及截至2025年6月30日止六个月，公司核心产品SRSD107的主要研发开支分别为人民币48.8百万元及人民币19.8百万元 [3] - 上述开支分别占同期公司总技术服务费用的33.6%及70.0% [3] - 公司在往绩记录期间并未产生任何收入或销售成本 [3] 融资用途与未来计划 - 上市融资所得净额将用于核心产品SRSD107治疗多种适应症的临床开发 [4] - 部分资金将用于关键产品SRSD216和SRSD384的临床开发及IND支持研究 [4] - 资金还将用于推进肝外项目研发，以扩展治疗管线 [4] - 部分款项将用作营运资金及业务发展用途，以提高财务灵活性和管线全球潜力 [4] 合作网络与团队 - 公司核心产品SRSD107通过与CRISPR Therapeutics建立的全球共同开发及商业化合作推进 [2] - 公司由一支跨太平洋领导团队引领，汇聚全球战略视野和深厚的siRNA技术专长 [3]

公司动态 - 信立泰股价报收45 25元 涨幅5 58% 总市值504亿元 [1] - 公司与国为医药签署新药研发合作协议 获得GW906在中国市场的独家权益 包括研发 注册 生产及商业化 [1] - GW906是靶向AGT的siRNA药物 拟开发适应症为原发性高血压 目前处于1期临床阶段 [2] - 公司高血压新药信超妥(沙库巴曲阿利沙坦钙片)获国家药监局上市批准 是我国原研第一款ARNI类药物 专利保护期至2037年 [3] - 信超妥将与信立坦 复立坦形成战略互补 提升公司在心血管慢病治疗领域的综合竞争力 [6] 交易细节 - 国为医药将获得最高1 8亿元首付款及研发里程碑款 销售里程碑累计最高达3 7亿元 并享有年度净销售额的销售提成 [2] - 公司为此次交易最高需支付5 5亿元 [2] 市场潜力 - 我国成人高血压患者达2 45亿 其中95%为原发性高血压 [4] - 全球首款ARNI类药物沙库巴曲缬沙坦2024年全球销售额超78亿美元 国内销售额超49亿元 同比增长约22% [4] - 国内高血压化药市场由2021年超720亿元下滑至2024年超630亿元 亟需新药提振市场 [4] 产品优势 - GW906通过间歇性皮下注射实现长期稳定降压 提高患者依从性 临床前数据显示其疗效和安全性优异 [2] - GW906靶向AGT mRNA 抑制AGT表达 减少血管紧张素II生成 长效舒张血管 降低血压 [5] - 相比ACEI类药物 GW906不会导致缓激肽蓄积 可能避免咳嗽 血管性水肿等不良反应 [5] 研发管线 - 公司目前有3款新药处于I期临床及以上阶段 包括正在开展III期临床的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片和步入II期临床的SAL0120片 [6] - 公司构建了涵盖ARB类单药复方制剂 新型ANRI 醛固酮合成酶抑制剂 siRNA药物等品类的产品矩阵 [6] 财务表现 - 2022-2024年公司营业收入分别为34 82亿元 33 65亿元 40 12亿元 呈增长趋势 [6] - 同期归母净利润分别为6 34亿元 5 81亿元 6 05亿元 呈逐年下降趋势 [6]

公司概况 - 苏州瑞博生物技术股份有限公司成立于2007年，是国内最早布局小核酸药物的企业之一，专注于siRNA疗法开发，覆盖心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病领域 [1] - 公司成立18年仍未实现产品商业化，2023年营收仅4.4万元，2024年通过与跨国药企合作收入增至1.43亿元，但两年累计亏损达7.18亿元 [1] - 目前有六款自研药物管线处于临床试验阶段，其中4款处于II期，1款处于III期 [1] 研发管线进展 - 前次科创板IPO核心管线RBD1007（曾完成国际多中心Ⅱ/Ⅲ期研究数据分析）及RBD4988、RBD1006等产品疑似"流产"，未出现在新版招股书中 [3] - 当前核心管线变更为：RBD4059（血栓性疾病，II期）、RBD5044（高甘油三酯血症，II期）、RBD1016（慢性乙肝/丁肝，II期），临床效用和成药性存较大不确定性 [3] - 研发进度显著落后竞品：核心产品RBD4059处于II期时，诺华同类产品已进入III期；降血脂药物RBD5044未公布临床数据，而Ionis的APOC3靶向药物已上市 [4] 财务与估值 - 估值经历剧烈波动：2015年A轮估值4.56亿元，2020年C2轮达31.5亿元，2024年E2轮冲高至48.7亿元，但最新股权转让估值回落至35.8亿元（与2019年C+轮持平） [5][6] - 资金链压力显著：2023-2024年研发开支合计5.9亿元，净亏损7.18亿元；截至2024年末现金1.68亿元，计息借款3.99亿元 [6] - 收入结构脆弱：2024年1.43亿元收入中九成依赖勃林格殷格翰单一合作伙伴 [6] 技术授权与合作风险 - 公司拥有自主研发的GalNAc递送技术（siRNA药物关键技术），2023年将该技术授权勃林格殷格翰开发MASH疗法（交易总额超20亿美元） [7] - 同时将抗PCSK9药物RBD7022大中华区权益以超7亿元授予齐鲁制药，换取"最高两位数"销售分成但丧失定价权 [7] - 技术授权协议未明确改进专利归属，存在被合作方开发衍生疗法而无法分润的风险，可能透支长期价值 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总净产品收入6.12亿美元，同比增长70% [6][38] - 第一季度PMO特许经营收入2.37亿美元，增长5%；Elevitus销售额3.75亿美元，同比增长180% [6][38] - 第一季度确认合作及其他收入1.33亿美元，主要包括与罗氏相关的合作收入和合同制造收入 [38] - 第一季度总成本销售1.38亿美元，2024年同期为5100万美元 [39] - 第一季度GAAP研发费用7.73亿美元，2024年同期为2亿美元；非GAAP研发费用7.49亿美元，2024年同期为1.78亿美元 [40] - 第一季度GAAP销售、一般和行政费用（SG&A）1.34亿美元，同比增长5%；非GAAP SG&A费用1.07亿美元，同比增长7% [40] - 第一季度GAAP其他费用净额8300万美元，主要是战略投资损失；GAAP所得税6400万美元，2024年同期为500万美元 [41] - 第一季度GAAP净亏损4.48亿美元，合每股基本和摊薄亏损4.6美元；非GAAP净亏损3.32亿美元，合每股摊薄亏损3.42美元 [41] - 调整2025年净产品收入指引至23 - 26亿美元，PMO指引维持在9亿美元左右 [42] - 截至季度末，现金、现金等价物、投资和受限现金为6.47亿美元，另有6亿美元额外流动性可通过循环信贷额度获取 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 Elevitus业务 - 第一季度销售额3.75亿美元，同比增长180%，但未达预期 [6][38] - 预计第二季度收入可能比第一季度低20%，夏季开始需求回升 [17] PMO业务 - 第一季度净产品收入2.37亿美元，同比增长5%，全年指引维持在9亿美元左右 [6][38][42] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司调整净产品收入指引，主要受安全事件、行政流程复杂和站点容量不平衡影响 [7][11] - 针对上述问题，公司采取措施，包括向医生和患者传播安全数据、优化行政流程、加强与有容量站点合作等 [16][18][19] - 公司在研发方面持续推进，如Elevitus的ENVISION试验、AAVrh74抗体阳性患者研究，LGMD项目的多项临床试验，以及siRNA平台的FSHD1和DM1项目 [25][26][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度生物技术行业和市场面临挑战，公司虽面临困难，但凭借获批疗法、收入、损益表和资产负债表优势，有能力独立推进基因疗法和siRNA项目组合 [5] - 公司认为Elevitus是首个且唯一可阻止杜氏肌营养不良症患者肌肉损伤的疾病修饰疗法，长期需求前景强劲，此次调整指引是暂时影响 [12][17] - 公司相信股价未反映当前价值和未来增长潜力，将在资本分配策略上保持机会主义和纪律性，以实现股东价值并保留财务灵活性 [43] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [3] - 公司将讨论非GAAP财务指标，相关描述和GAAP与非GAAP财务指标的调节信息在新闻稿和网站幻灯片中提供 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 导致公司调整指引的三个因素中，哪个对潜在下行压力影响最大，第二季度这些因素是否恶化？ - 公司表示是三个因素的综合影响，其中周期时间对前瞻性指引影响最大，但目前没有足够数据表明公司过于保守，预计已达到稳定状态 [48][49] - 安全事件导致部分患者和家属延迟治疗，影响将延续到第二季度，但随着沟通和教育的推进，已看到积极信号，如开始表单的增加 [50][52] 问题2: 如何引导患者到有更多容量的站点，这些站点未达满负荷的原因是什么，是否考虑开设更多站点？ - 公司认为目前不是站点数量问题，而是关注重点问题，应加强与这些站点的沟通和教育，分享Elevitus的优秀数据，以提高其利用率 [57][59] - 不能直接将患者的开始表单从一个站点转移到另一个站点，应投入更多时间和精力进行教育工作 [60] 问题3: 新指引中Elevitus的销售占比是多少，销售是否会从第三季度开始恢复？ - 公司表示指引下调主要是Elevitus相关问题，预计从夏季开始销售将显著回升 [63][64] 问题4: 患者死亡事件后，Elevitus被撤市的最坏情况风险如何，新任命是否会影响这一情况？ - 公司对FDA充满信心，认为其会遵循科学，Elevitus的批准证据充分，安全性事件是个例，不影响其积极的风险收益比，不应导致撤市等极端情况 [69][70][71] 问题5: Elevitus潜在的标签更新情况如何，预计何时有消息，3月延迟给药的患者有多少重新安排了输液？ - 公司4月提交了标签补充申请，FDA已确认收到并设定目标审查日期，不迟于今年第四季度完成更新 [76] - 公司暂无3月延迟给药患者重新安排输液的具体数据 [75] 问题6: 与FDA新领导层就肢带型肌营养不良症（LGMD）项目的会议情况如何，2E项目加速批准路径的最新反馈，以及新兴数据的披露时间？ - 公司与OTP的互动保持正常，LGMD项目进展顺利，SRP - 9003的加速批准路径已确认，上周接受了滚动审查，SRP - 9005的IND已获批 [79][82] - 2E项目的新兴数据预计在今年上半年公布，并将用于BLA申请 [87] 问题7: ODP对LGMD项目的蛋白质表达是否有阈值要求，商业版Elevitus治疗的非行走男孩数量能否量化？ - 公司预计新兴数据中的蛋白质表达结果将与之前试验一致，能带来功能益处且高于相关阈值 [87][88] - 公司未提供商业版Elevitus治疗的非行走男孩的具体数量，但历史上一直在治疗此类患者，目前开始表单中约40%是非行走患者 [86][90] 问题8: 外显子跳跃特许经营和Elevitus的验证性研究数据何时公布？ - Elevitus的ENVISION试验最后一名患者最后一次访视预计在2027年 [94] 问题9: 标签更新是否有与CBER的正式会议，患者死亡事件是否有活检结果？ - 标签更新主要是完善过程，FDA如有问题会反馈，目前已基本达成一致 [98] - 公司尚未收到尸检结果，预计未来一两个月内会有结果，但不确定是否有额外信息 [97] 问题10: Elevitus治疗患者的年龄和行走状态是否有变化趋势？ - 目前难以确定趋势，但仍能看到行走和非行走患者的开始表单，且从数据来看，行走和非行走患者在相关指标上无差异，应加强教育以促进治疗 [101][102][103] 问题11: 患者在安全事件后暂停治疗是否有共性，是行走状态还是时间因素？ - 主要是时间因素，事件发生在2 - 3月，部分患者和家属需要更多信息而暂停或重新安排治疗 [106] 问题12: 公司与PPMD的会议影响如何，未来与这些组织的互动计划，以及向患者强调Elevitus积极风险收益比的重点？ - 公司认为与PPMD的网络研讨会有意义，但需向更广泛的社区传播信息，包括患者和医生，强调Elevitus的安全性和有效性，以帮助他们做出基于证据的决策 [109][110][111] 问题13: 如何解释患者需求下降和夏季回升的矛盾，是否看到开始表单增加，对峰值销售和达到峰值时间的指引是否有变化？ - 指引下调是多因素导致，安全事件和信息传播不足导致初期需求下降，随着信息传播，开始表单增加，预计夏季需求显著回升 [115][116] - 公司暂不讨论峰值销售，认为一次性疗法的峰值销售需考虑曲线下面积，目前机会未减少，延迟影响需后续计算评估 [116][117][118] 问题14: Elevitus美国以外销售季度环比下降的原因，美国的三个不利因素是否也适用于国外？ - 公司不便讨论合作伙伴的销售情况，推测美国的因素可能不适用于国外，建议询问罗氏 [122] 问题15: 4月提交的标签更新还包括哪些内容，是否有两年的Embark安全更新和真实世界安全更新？ - 标签更新主要是纳入患者死亡和ALS病例的安全信息 [124] 问题16: 2月提到有充足的站点容量，近两个月站点容量变化原因，是否是患者更谨慎，公司能否为医生提供风险缓解策略？ - 公司整体站点容量充足，但存在不平衡，顶级站点过于成功导致预约已满，需加强对其他站点的教育和合作 [127][128] - 3月部分患者因需要更多信息而延迟治疗，公司正在努力解决，且该疗法有丰富的风险缓解措施，如标签中的监测要求和Sarepta Exchange项目 [129][130] 问题17: 商业版Elevitus治疗患者的医生和家属反馈与临床试验经验是否一致，如何看待Elevitus商业推广对PMO产品的蚕食？ - 公司表示反馈是轶事，虽令人鼓舞，但批准基于证据，随着患者交流增多，这些轶事可能会激励更多家庭 [135][136][138] 问题18: FDA人员变动，特别是Vinay Prasad的任命，对临床试验设计方法和开发时间表有何影响？ - 公司表示目前与OTP的互动未受影响，相信FDA将继续以科学和证据为基础，加速疗法的监管进程，降低医疗成本 [142][143][145] 问题19: 输液的行政延迟具体原因是什么，是否有特定组织的信息要求？ - 第一季度的行政延迟是洛杉矶县护理站点与Medi - Cal之间的行政问题，涉及单病例协议的延迟，不影响患者最终治疗，目前已解决 [148][149][150] 问题20: 患者教育方面，家庭在安全事件后希望看到哪些特定数据集以增加信心，特别是老年非行走患者？ - 家庭希望了解安全事件的具体情况和背景，如已治疗患者数量；确认行走和非行走患者在相关指标上无差异；了解疗法的有效性，包括原始批准数据、后续研究数据、轨迹分析和肌肉MRI数据等 [155][156][157] 问题21: 患者为何倾向于前往已满负荷的领先中心，这些领先站点是否会增加容量，更新的指引如何考虑目标二级站点的输液增加？ - 领先站点是世界知名的杜氏肌营养不良症治疗中心，患者倾向前往是正常现象 [167] - 公司预计利用二级站点的容量，有望实现或超越指引 [168][169] 问题22: 在当前股价水平下，公司如何考虑实施已批准的股票回购？ - 公司认为股票被低估，但需平衡研发投资和资本分配策略，会将股票回购作为考虑因素 [173] 问题23: 渠道检查显示部分支付方不覆盖Elevitus，公司的覆盖经验如何，欧盟HALT ON研究何时更新？ - 公司表示支付方拒绝覆盖是常见情况，Elevitus的政策整体较好，目前获得治疗的成功率为100%，预计与PMO项目相当 [176][177][178] - 欧盟HALT ON研究重启的批准预计在夏末，目前研究在欧盟以外仍在招募患者 [179]