监管决定 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Elfabrio的2毫克/千克体重、每4周一次的新给药方案给出了负面意见 [1] - 该决定不影响目前已获批准的1毫克/千克体重、每2周一次的给药方案 [1] 公司回应 - Chiesi与Protalix对审查结果表示失望，但感谢患者群体、研究人员和欧盟委员会的协作 [2] - 两家公司仍致力于降低法布里病患者的治疗负担，并将继续支持该疾病社区 [2] - 法布里国际网络对各方付出的努力表示感谢，并继续致力于推动在安全性和有效性方面取得有意义的进展 [2] 临床数据基础 - 提交审查的数据基于一项开放标签、转换试验BRIGHT及其扩展研究，两项研究合并的中位暴露时间近六年 [2] - 额外支持数据来自先前试验的模型和暴露-反应分析，但这些数据未被认为足以证明相似疗效 [2] 产品安全信息 - Elfabrio适用于治疗确诊为法布里病的成人患者 [3] - 临床试验中，14%的Elfabrio治疗患者出现超敏反应，3%的患者在初始输注开始后5至40分钟内出现过敏反应 [6] - 29%的Elfabrio治疗患者出现一次或多次输注相关反应 [7] - 最常见的不良反应（≥15%）包括输注相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、肢体疼痛和鼻窦炎 [9] 疾病背景 - 法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A缺乏 [11] - 该疾病会影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统和其他器官，症状包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、进行性肾衰竭、心脏并发症和中风风险增加 [11] 公司概况 - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，专注于呼吸健康、罕见病和专科治疗领域 [13] - Chiesi集团已在美国、法国和哥伦比亚等地转变为共益企业，并自2019年起成为认证的B型企业，目标是到2035年实现温室气体净零排放 [14] - Chiesi集团总部位于意大利帕尔马，在全球拥有31家分公司和超过7,500名员工，设有7个研发中心 [15] - Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于利用其专利植物细胞表达系统ProCellEx开发和商业化重组治疗蛋白 [19] - Protalix是首家通过植物细胞悬浮表达系统生产的蛋白质获得美国FDA批准的公司，其产品Elfabrio于2023年5月获得FDA和EMA批准 [19] - Protalix与Chiesi Farmaceutici S p A合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [20]

公司动态 - 公司将于2025年8月14日美国东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播 公布截至2025年6月30日的季度财务业绩 并提供业务和临床进展更新 [1] - 管理层将在电话会议上讨论财务业绩 并就近期公司发展和监管进展提供最新信息 [2] - 电话会议可通过多种方式接入 包括免费电话 国际电话 以色列免费电话以及Call me™功能 [3] - 网络直播将通过公司网站进行 并提供重播链接 重播将在公司网站的活动日历中提供两周 [4] 公司业务 - 公司专注于利用其专有ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统开发 生产和商业化重组治疗蛋白 [1] - 公司是首个获得美国FDA批准通过植物细胞悬浮培养表达系统生产蛋白质的公司 [5] - 公司已将其首个产品taliglucerase alfa(用于治疗戈谢病)的全球开发和商业化权利授权给辉瑞 但保留巴西的全部权利 [5] - 公司第二个产品Elfabrio®于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局批准 [5] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [6] 产品管线 - 公司产品管线包括针对已建立医药市场的重组治疗蛋白 包括 [6] - PRX-115: 植物细胞表达的重组聚乙二醇化尿酸酶 用于治疗难治性痛风 - PRX-119: 植物细胞表达的长效DNase I 用于治疗NETs相关疾病