**公司和行业概览** * 公司为Prothena Corporation (PRTA) 专注于蛋白质错误调节领域 拥有丰富的研发管线 并与多家大型药企合作[1][2] * 行业涉及神经退行性疾病（如帕金森病、阿尔茨海默病）和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的治疗领域[6][17] **核心研发管线与进展** * **Prasinezumab (帕金森病)** * 与罗氏（Roche）合作 针对早期帕金森病的α-突触核蛋白抗体 已进入3期临床试验[2][6] * 机制为靶向α-突触核蛋白 旨在成为首个疾病修饰疗法 帕金森病是全球增长最快的神经退行性疾病 患者约1000万[6] * 2期研究显示可延迟运动功能障碍进展 3期试验设计借鉴2期经验 患者数增至900人 试验持续时间延长至2年[7][10][11] * 罗氏预估该药物市场机会超35亿美元[12] * **Coramitug (PRX004, ATTR-CM)** * 与诺和诺德（Novo）合作 针对ATTR心肌病 已进入3期临床试验[2][17] * 机制独特 靶向已沉积在心脏的淀粉样蛋白 而非抑制蛋白合成或稳定蛋白[17] * 2期数据显示 高剂量组NT-proBNP（心脏健康标志物）相对安慰剂改善近50% 并且是从基线水平下降 在该领域属首次观察到[18][19] * 超过80%患者同时使用稳定剂标准疗法 显示疗效是在标准护理基础上的叠加[23] * 3期CLEOPATRA研究纳入1280名患者 涵盖所有NYHA心功能分级 主要终点为心血管死亡和事件复合终点[27][28] * **PRX005 (阿尔茨海默病)** * 与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）合作 靶向Tau蛋白的微管结合区（MTBR） 目前处于2期试验[3][38] * 临床前数据显示靶向MTBR区域能有效阻断Tau蛋白的细胞间传播 与靶向Tau蛋白其他区域的疗法形成差异化[38][39] * 2期试验设计约310名患者 三臂（安慰剂、低剂量、高剂量） 持续18个月 主要终点为Tau PET影像变化[43] * 主要试验完成日期预计在2027年初[45] * **PRX019 (神经退行性疾病)** * 与百时美施贵宝合作 靶点未公开 目前正在进行1期试验[3] * 百时美施贵宝将在2025年底看到数据 并于2026年底前决定是否推进 公司可能因此获得临床里程碑付款[3][47] **财务与业务发展** * **与罗氏的合作**：已获得1.35亿美元首付款和里程碑付款 未来还有6.2亿美元监管和销售里程碑付款 以及分层最高达十几 percent的销售特许权使用费[15] * **与诺和诺德的合作**：已获得1亿美元里程碑付款 预计2026年底前还有1.05亿美元临床里程碑付款（包含在总额中） 未来总计还有11.3亿美元里程碑付款 由于交易结构特殊 此笔收入免税[34][35][36] * **与百时美施贵宝的合作**：已获得包括1亿美元首付款和5000万美元股权投资在内的资金 针对PRX005和PRX019两个项目 未来仍有分别5.625亿美元和6.175亿美元的潜在里程碑付款及高 teens特许权使用费[46][47] * **近期重点与资本管理**：公司2026年重点包括实现来自Coramitug和PRX019的1.05亿美元临床里程碑付款 并计划在2026年宣布并执行股票回购计划[3][49][50] * **技术与业务拓展**：公司拥有CyTOPE等技术平台 计划在2026年寻求对外合作 合作形式包括业务发展交易或研究协议[4][50][53] **其他重要信息** * 公司团队规模约50余人 专注于支持价值提升活动[51] * 公司对业务发展（BD）持开放态度 包括利用CyTOPE等技术开发自有项目或对外合作[53][54]