财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，资产负债表无债务，现金可支撑至2026年第四季度，预计2025年底现金和投资约1亿美元 [27] - 2025年第一季度收入为1050万美元，预计全年收入约4000万美元 [27] - 2025年第一季度研发费用为3050万美元，预计全年研发费用在1.1 - 1.2亿美元之间 [28] - 2025年第一季度总务和行政费用为2430万美元，预计全年在6000 - 6500万美元之间 [28] - 2025年第一季度非现金利息费用为500万美元，预计全年约2000万美元 [29] - 2025年第一季度股权法投资非现金损失为450万美元，预计全年损失约1000万美元 [30] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.24美元；股权法投资前净亏损为4640万美元，即非GAAP每股基本和摊薄净亏损0.22美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务线 - Rezpeg在三项独立的II期研究中推进，NKTR - 165的IND启用研究正在进行，预计2025年完成并提交IND申请，NKTR - 166进入临床前研究 [6][13] - Resolve AD研究预计6月公布16周诱导期的首批顶线结果，2026年初公布36周维持期数据；ResPEG AA IIb研究预计12月公布顶线结果；I型糖尿病概念验证研究预计今年晚些时候启动 [6][7][10][13] 肿瘤学业务线 - NKTR - 255的合作数据被接受在今年欧洲血液学协会大会上进行口头报告 [25] 各个市场数据和关键指标变化 特应性皮炎市场 - 美国有3000万成年患者，全球有2.2亿成年患者，约一半为中重度患者，目前约8%的中重度患者使用生物制剂治疗，约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [9][10] 斑秃市场 - 美国有近700万患者，全球有1.6亿患者 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于免疫学产品线的成功开发，推进Rezpeg在特应性皮炎、斑秃和I型糖尿病等疾病的研究，以及NKTR - 165和NKTR - 166的开发 [6][13] - 认为Rezpeg作为T调节细胞疗法，可调节多种免疫途径，有望为特应性皮炎患者提供替代疗法；在斑秃治疗上，有望提供新的治疗范式和长期解决方案 [10][12] - 公司将根据Respeg的数据质量和强度与其他公司合作，以推进III期项目，同时保留药物的大部分所有权 [57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为特应性皮炎和斑秃市场存在高度未满足的医疗需求，Rezpeg有潜力为患者提供新的治疗选择 [8][10][12] - 对NKTR - 165和NKTR - 166的独特和差异化特征感到兴奋，认为它们有潜力成为多种自身免疫性疾病的一流治疗方法 [24][25] - 公司财务状况良好，现金可支撑至2026年第四季度 [13][27] 其他重要信息 - 公司在6月数据报告前将进入静默期，直至公布Rezpeg特应性皮炎研究的顶线结果 [31] - 公司正在积极推进与礼来的诉讼，认为礼来对公司造成了损害 [75] 问答环节所有提问和回答 问题1: 希望在RESOLVE AD研究中看到什么结果以推进到III期？计划推进一个还是两个剂量？对安慰剂反应的预期是多少？ - 希望复制I期数据，与其他关键基准（如Dupixent）比较，理想情况下确定一个剂量推进到III期；希望安慰剂反应率低于I期b阶段 [34][35][37] 问题2: 能否告知有多少患者已进入试验的维持阶段，其中有多少进入了试验的逃逸臂？是否对此数据设盲？ - 目前无法披露，将在6月公布研究顶线结果时披露 [40] 问题3: 分享RESOLVE研究结果时，计划分享的数据范围是什么？哪些次要终点最重要？ - 主要呈现主要终点（EZ评分与基线相比的百分比变化并与安慰剂比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等，还会展示药物的耐受性 [43][44][45] 问题4: 是否会将基于体重的给药方式带入III期？ - 计划继续使用基于体重的给药方式，并希望最终以自动注射器的形式推出，保持基于体重的分段给药 [46][47] 问题5: Phase 1b特应性皮炎试验的辍学率是多少？对II期的预期如何？是否会报告ITT和哮喘疗效终点？ - Phase 1b试验中，安慰剂组辍学率为30%，Respeg低剂量和高剂量组在20% - 25%之间；6月将报告II期的辍学率及其他相关结果 [50][51] 问题6: 鉴于II期是生物制剂初治患者群体，如何考虑将其扩展到生物制剂经治患者群体并用于III期？ - III期研究计划在生物制剂初治患者中进行，同时也会研究药物在生物制剂经治患者中的效果，尚未确定最佳研究方法 [54][55] 问题7: 是否会在II期后寻求合作，还是独自将Rezpeg推进到III期？ - 公司目前财务状况无法独立执行完整的III期项目，将根据数据情况与其他公司合作，保留药物的大部分所有权 [57][58] 问题8: Phase 2b研究的基线EZ可能是多少？从12周增加到16周的给药时间对与安慰剂的区分有多重要？是否期望所有剂量水平（包括每月一次的24mg/kg剂量）都能达到统计学显著性，且每月一次的24mg/kg剂量是最低治疗有效剂量？ - 希望基线EZ在25 - 30之间；认为增加给药时间很重要，12周的给药方案已显示出疗效和缓解效果，但部分患者可能需要更多给药；该研究样本量大，有机会使多个剂量组达到显著性 [62][64][66] 问题9: 斑秃研究中，严重和非常严重亚组患者的比例是多少？与特应性皮炎快速起效相比，对斑秃反应动力学的预期如何？ - 严重和非常严重患者（SALT 95及以上）占三分之一到一半；斑秃的生理机制不同，头发生长有不同阶段，炎症会影响毛囊干细胞，因此研究采用36周的诱导期，12月公布结果时将能描述反应的程度和动力学 [69][70][71] 问题10: 能否评论礼来诉讼的最新进展？Respeg的进展是否会影响潜在损害赔偿？ - 公司坚信受到了礼来的损害，正在积极推进法律诉讼；认为Respeg的成败对损害赔偿影响不大 [75] 问题11: 假设斑秃IIb期研究达到预期，如何设计患者的维持治疗方案？是否会遵循与特应性皮炎研究类似的设计路径？ - 希望在研究中看到斑秃在停药期的缓解潜力；如果达到预期，III期研究可能会采用与特应性皮炎研究类似的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据II期结果确定最终设计 [78][80][81] 问题12: 斑秃研究中，未达到SAW评分低于20的患者可额外接受16周治疗，这些患者是否也会额外随访24周？ - 是的，所有患者都会在停药后随访24周 [83][84] 问题13: 是否会等待36周的AD数据再与FDA进行II期结束会议并启动III期试验？还是有动力基于即将公布的数据提前与FDA会面并尽快启动III期？ - 计划在6月公布顶线数据后，以16周诱导期数据为主要依据与FDA进行II期结束会议，并推进III期研究设计 [88] 问题14: 特应性皮炎研究方案是否允许患者停药但仍留在试验中？主要终点使用了哪种插补方法？ - 研究方案允许患者停药后继续留在试验中并进行随访；插补方法采用FDA推荐的典型II期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法 [94][96]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，无负债，预计现金可支撑至2026年第四季度，2025年底现金和投资约为1亿美元 [27][31] - 2025年第一季度收入为1050万美元，预计全年约4000万美元 [27] - 2025年第一季度研发费用为3050万美元，预计全年在1.1 - 1.2亿美元；一般及行政费用为2430万美元，预计全年在6000 - 6500万美元；非现金利息费用第一季度为500万美元，预计全年约2000万美元 [28][29] - 2025年第一季度股权法投资非现金损失为450万美元，预计全年损失约1000万美元 [30] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.24美元；非GAAP基本和摊薄净亏损每股为0.22美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学管线 - 推进Respag Aldis Leukin（Respag）在三项二期研究，6月计划公布400名患者的2b期Resolve AD研究16周诱导期的首批顶线结果，2026年初公布36周维持期数据 [6][7][8] - 完成先导早期阶段项目NKTR - 165（TNFR2拮抗剂抗体）的IND启用研究，有望在2025年完成研究并提交IND申请；双特异性项目NKTR - 166推进至临床前研究 [13] IL - 15肿瘤学项目NKTR - 255 - 西雅图弗雷德·哈钦森癌症中心合作者的数据被接受在今年米兰举行的欧洲血液学协会大会上进行口头报告 [25] 各个市场数据和关键指标变化 特应性皮炎市场 - 美国有3000万成年患者，全球有2.2亿成年患者，约一半为中重度患者，目前约8%的中重度患者使用生物制剂治疗，约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [9][10] 斑秃市场 - 美国有近700万患者，全球有1.6亿患者 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注免疫学管线的成功开发，推进Respag在三项二期研究，完成NKTR - 165的IND启用研究及NKTR - 166的临床前研究 [6][13] - 若Resolve AD研究结果理想，计划推进Respag进入三期研究，期望确定一个剂量进入三期；三期研究将评估生物初治和经生物治疗的患者群体 [35][54] - 公司认为Respag作为新型免疫调节剂，有潜力为慢性疾病患者提供治疗选择，区别于现有IL - 13和IL - 31疗法及JAK抑制剂 [6][10][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为特应性皮炎和斑秃等疾病存在未满足的医疗需求，Respag作为新型疗法有广阔潜力 [6][8][10][12] - 公司对NKTR - 165和NKTR - 166项目进展感到兴奋，认为NKTR - 165有潜力成为多种自身免疫疾病的首创疗法 [24][25] 其他重要信息 - 公司将在6月进入静默期，直至公布Respag特应性皮炎研究的顶线结果 [31] - 公司与礼来存在诉讼，公司认为自身受到损害，正积极采取法律行动，但Respag的成败对损害赔偿影响不大 [74] 问答环节所有提问和回答 问题1：RESOLVE AD研究需看到什么结果才能推进至三期，计划推进几个剂量，对安慰剂反应的预期如何？ - 期望复制一期数据，与关键基准（如Dupixent）相比有疗效，理想情况下确定一个剂量进入三期；希望安慰剂反应率低于一期，具体结果待6月公布 [34][35][37] 问题2：6月预计公布的2b期特应性皮炎试验中，有多少患者进入维持期，多少进入逃逸臂，是否可披露？ - 目前不能披露，将在6月公布顶线结果时一并披露 [40] 问题3：分享2b期RESOLVE研究结果时，计划分享的数据范围及最重要的次要终点有哪些？ - 顶线数据将呈现主要终点（EZ评分较基线的百分比变化并与安慰剂比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等，还会展示药物的耐受性 [43][44] 问题4：是否会将基于体重的给药方式用于三期？ - 计划继续使用基于体重的给药方式，这对该激动剂药物精确给药很重要，许多药物采用类似方式给药 [46] 问题5：一期特应性皮炎试验的脱落率是多少，对二期的预期如何，是否会报告ITT和哮喘相关的疗效终点？ - 一期安慰剂组脱落率为30%，Respeg低剂量和高剂量组在20% - 25%；6月将报告二期的脱落率及相关结果 [50][51] 问题6：鉴于二期是生物初治患者群体，如何考虑在三期将其扩展至经生物治疗的患者群体？ - 三期研究计划在生物初治患者中进行，同时也会研究经生物治疗的患者群体，具体方式待确定 [54][55] 问题7：是否会在二期后寻求合作，还是独自推进Respag进入三期？ - 公司目前财务状况无法独自执行完整的三期项目，将根据数据质量和强度与公司洽谈合作，以减少对投资者的摊薄融资并保留药物的大部分所有权 [57][58] 问题8：2b期基线EZ预计范围，从12周增加到16周对与安慰剂分离的重要性，各剂量水平是否能达到统计学意义，24mg/kg每月一次是否是最低治疗有效剂量？ - 希望基线EZ在25 - 30之间，高于一期；增加给药时间很重要，12周给药已显示出疗效和缓解效果，但部分患者可能需要更多给药；该研究样本量大，各剂量水平有较大机会达到统计学意义 [62][64][66] 问题9：斑秃研究中，非常严重和严重亚组患者的比例，以及反应动力学的预期如何？ - 流行病学显示，严重斑秃患者（SALT 50及以上）中，三分之一到一半为非常严重（SALT 95 - 100）；斑秃的生理机制与特应性皮炎不同，头发生长有不同阶段，研究设置了36周诱导期，12月公布顶线结果时将进行特征分析 [69][70][72] 问题10：礼来诉讼的最新进展，Respag进展对潜在损害赔偿的影响如何？ - 公司认为受到礼来损害，正积极采取法律行动，Respag的成败对损害赔偿影响不大，等待审判 [74] 问题11：假设斑秃二期b结果符合预期，如何设计维持期，是否会遵循特应性皮炎研究的设计路径？ - 二期研究可了解停药后的缓解潜力，若结果理想，三期研究可能采用与特应性皮炎类似的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据二期结果最终确定 [78][80][81] 问题12：斑秃研究中，未达到SAW评分低于20的患者可额外接受16周治疗，是否还需额外随访24周？ - 是的，所有患者都需在停药后随访24周 [83] 问题13：是否会等待36周AD数据后再与FDA进行二期结束会议并启动三期试验，还是有动力尽早与FDA会面？ - 计划在6月公布顶线数据后，以16周诱导期数据为主要依据与FDA进行二期结束会议，若结果理想，将尽快推进三期项目 [87][88] 问题14：特应性皮炎试验方案是否允许患者停药但仍留在试验中，主要终点使用的插补方法是什么？ - 方案允许患者停药后继续留在试验中并接受随访；插补方法采用FDA推荐的典型二期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法，公布结果时将详细说明 [93][94][95]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，资产负债表无债务，现金可维持至2026年第四季度，预计2025年底现金和投资约1亿美元 [26][31] - 2025年第一季度收入1050万美元，为非现金特许权使用费收入，预计2025年全年收入约4000万美元 [26] - 2025年第一季度研发费用3050万美元，预计全年研发费用在1.1 - 1.2亿美元之间，包括500 - 1000万美元的非现金折旧和基于股票的薪酬费用 [27] - 2025年第一季度G&A费用2430万美元，预计全年G&A费用在6000 - 6500万美元之间，包括500 - 1000万美元的非现金折旧和基于股票的薪酬费用 [27] - 2025年第一季度非现金利息费用500万美元，预计全年约2000万美元 [28] - 2025年第一季度非现金权益法投资损失450万美元，预计全年损失约1000万美元 [29] - 2025年第一季度净亏损5090万美元，基本和摊薄每股净亏损0.24美元；非GAAP基本和摊薄每股净亏损0.22美元 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务线 - Rezpeg在三项独立的II期研究中推进，6月计划公布400名患者的2b期Resolve AD研究16周诱导期的首批顶线结果，该研究针对生物制剂初治的中重度异位性皮炎患者；2026年初将公布36周维持期数据 [5][6] - 领先的早期阶段项目NKTR - 165的IND启用研究正在推进，有望在2025年完成并提交IND申请；双特异性项目NKTR - 166纳入TNF R2表位和经过验证的抗体靶点，正在进行临床前研究 [11][24] 肿瘤学业务线 - NKTR - 255的合作方在西雅图弗雷德·哈钦森癌症中心的数据被接受在今年米兰举行的欧洲血液学协会大会上进行口头报告，公司将继续与合作方探索该候选药物的进一步开发机会 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有3000万成年异位性皮炎患者，全球有2.2亿成年患者，约一半患者为中重度疾病；目前约8%的中重度患者接受生物制剂治疗，其中约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [7][8] - 美国有近700万斑秃患者，全球有1.6亿患者 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于免疫学产品线的成功开发，推进Rezpeg在多个疾病领域的研究，目标是展示其疗效和安全性，确定剂量以推进到III期研究 [5] - 对于NKTR - 165和NKTR - 166等早期项目，按计划推进研究，有望为自身免疫性疾病提供新的治疗方案 [11][24] - 在肿瘤学领域，与合作方继续探索NKTR - 255的开发机会，以改善现有细胞疗法 [25] - 行业竞争方面，在异位性皮炎治疗中，Dupixent是主要的标准治疗药物；在斑秃治疗中，JAK抑制剂是常用药物 [8][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为Rezpeg作为新型免疫调节剂，有潜力帮助大量患有慢性疾病的患者，在多个免疫疾病领域有广阔前景 [5] - 公司财务状况良好，现金可维持到2026年第四季度，为公司的研发和发展提供了保障 [11][26] 其他重要信息 - 2024年12月2日，公司出售亨茨维尔制造工厂，获得6470万美元现金及新投资组合公司Gannett Biochem约20%的所有权，采用权益法核算投资，相关损益采用假设清算账面价值法计算 [28] - 公司计划在6月数据报告前进入静默期，直至公布Rezpeg异位性皮炎研究的顶线结果 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RESOLVE AD研究推进到III期的期望结果、推进剂量数量及对安慰剂反应的预期 - 公司希望看到复制I期数据，与其他关键基准（如Dupixent）相比有竞争力的疗效，理想情况下确定一个剂量推进到III期；期望安慰剂反应率低于I期b阶段，具体结果将在下月公布 [33][34][36] 问题2: 2b期异位性皮炎试验中进入维持阶段和进入逃逸臂的患者数量 - 目前不能披露相关信息，将在下月公布研究顶线结果时一并披露 [40] 问题3: 分享2b期RESOLVE研究结果的范围及重要的次要终点 - 顶线数据将呈现主要终点（EZ评分与基线相比的百分比变化并与安慰剂组比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等；公司计划在III期继续使用基于体重的给药方式 [43][44][46] 问题4: 1b期异位性皮炎试验的辍学率、2期期望及是否报告ITT和哮喘疗效终点 - 1b期安慰剂组辍学率为30%，Respeg低剂量和高剂量组辍学率在20% - 25%；6月将报告辍学率等结果；III期研究将评估生物制剂初治和有生物制剂使用经验的患者群体；公司可能会寻求合作伙伴进行III期研究，以减少对投资者的稀释性融资 [50][51][56] 问题5: 2b期基线EZ范围、12 - 16周给药时间增加的影响及不同剂量水平达到显著性的可能性 - 期望基线EZ在25 - 30之间；增加给药时间很重要，可增加与安慰剂的差异，维持期继续给药可能带来更多益处；该研究样本量大，多个剂量组有很大机会达到显著性 [61][63][65] 问题6: 斑秃研究中非常严重和严重亚组患者比例及反应动力学预期 - 流行病学显示，SALT 50或更高患者中，三分之一到一半为非常严重患者（SALT 95 - 100）；斑秃疾病生理不同，头发生长有不同阶段，反应速度可能不如异位性皮炎快，公司期待12月公布结果时能进一步了解 [67][68][70] 问题7: 关于礼来诉讼的最新进展及对潜在损害的影响 - 公司坚信受到礼来损害，正在积极采取法律行动，但认为Rezpeg的成败对损害赔偿影响不大，等待审判进展 [73] 问题8: 假设斑秃2b期研究达到预期，评估患者维持治疗的设计是否与AD研究相似 - 公司希望在该研究中看到停药后的缓解潜力，若成功，III期研究可能采用类似AD研究的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据最终结果确定 [77][79][80] 问题9: 斑秃研究中未达到SAW分数小于20的患者的治疗和随访情况 - 这些患者在给药结束后仍需随访24周 [81] 问题10: 是否等待36周AD数据后再与FDA进行II期结束会议并启动III期试验 - 不需要等待维持期数据，公司计划在下月顶线数据公布后，以16周诱导期数据为基础与FDA进行II期结束会议，推进III期研究 [84][85][86] 问题11: 异位性皮炎协议是否允许患者停药但仍留在试验中及主要终点的插补方法 - 协议允许患者停药但继续留在试验中并进行随访；插补方法采用FDA推荐的典型II期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法，公布结果时将详细说明 [90][91][92]