核心观点 - 艾伯维在修美乐失去美国市场独占期后，凭借Skyrizi和Rinvoq的强劲销售实现了强劲增长复苏，这两款药物已成为公司业绩的核心驱动力 [1][2][3] 核心产品表现与展望 - Skyrizi和Rinvoq今年合计销售额同比增长53%至185亿美元 [3][9] - 两款药物在美国克罗恩病市场中占据约一半份额，在溃疡性结肠炎市场中占据近三分之一份额 [3] - 公司预计两款药物2025年合计销售额将超过250亿美元，2027年将超过310亿美元 [3][4][9] - Rinvoq未来新适应症的获批预计可为该产品峰值年销售额贡献约20亿美元 [4] 增长驱动因素 - 增长动力源于强劲的销量增长和所有已获批适应症的市场份额提升，特别是在炎症性肠病领域 [3] - 新适应症的推出提供增长动力，例如Skyrizi近期获批用于溃疡性结肠炎，以及Rinvoq未来几年可能有五个新适应症 [4] - 公司计划在今年年底前提交Rinvoq用于斑秃适应症的监管申请，其用于化脓性汗腺炎和系统性红斑狼疮的三期数据预计在2026年公布 [4] 业务多元化发展 - 除免疫学领域外，公司正在扩大其在肿瘤学和神经科学领域的业务 [5] - 近年来公司新增了Epkinly、Elahere以及最近的Emrelis，使其肿瘤治疗产品总数达到五个 [5] - 神经科学领域的增长得益于偏头痛药物Ubrelvy和Qulipta的使用增加 [5] 行业竞争格局 - 免疫学市场竞争激烈，强生是主要竞争对手，拥有Stelara和Tremfya两款重磅药物 [6] - 由于Stelara今年早些时候在美国失去专利独占权，强生已将重点转向Tremfya以维持市场地位 [6] - 礼来公司正在扩大其在免疫学领域的影响力，其药物Omvoh于2023年底获FDA批准用于溃疡性结肠炎，并于今年1月获批用于克罗恩病适应症 [7] 估值表现 - 艾伯维股价今年以来表现优于行业 [8] - 基于市盈率，公司股票当前远期市盈率为16.31倍，略低于行业平均的16.91倍，但高于其五年均值13.43倍 [11] - 过去30天内，对2025年和2026年的每股收益预估调整不一 [12]

公司概况 - 公司为Kymera Therapeutics 其首席财务官Bruce Jacobs和Jared Gollob出席了花旗全球医疗健康大会 [1] - 公司即将在明年五月迎来成立十周年纪念 [2] 业务与技术定位 - 公司是靶向蛋白降解领域的领导者之一 [2] - 公司专注于蛋白质降解技术 并已将重点聚焦于免疫学领域 [3] 产品管线与战略 - 公司利用蛋白质降解这一强大技术平台 致力于在免疫学领域开发药物 [3] - 公司旨在通过该技术实现类似生物制剂的高疗效 同时保持与某些生物制剂相似的安全性 [3]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有9.8亿美元现金，现金流预计可支撑运营至2028年下半年[29] - 现有资金足以支付两个II-B期临床试验、启动首个STAT6的III期研究以及IRF5项目和其他管线[30] 各条业务线数据和关键指标变化 STAT6项目（KT-621） - 项目进展迅速，已完成I-A期健康志愿者研究，I-B期80名患者数据将于本月公布，II期特应性皮炎研究已开始给药，II期哮喘研究计划于明年第一季度启动[6][10][24] - I-B期研究主要目标包括验证从健康志愿者到患者的安全性、药代动力学和药效学转化，确认II-B期剂量，展示在血液和皮肤生物标志物上达到与度普利尤单抗类似的效果[7][8][9] - 在生物标志物方面，目标是在28天内使TARC降低70%-80%，达到与度普利尤单抗类似的效果[11][12] IRF5项目 - 已完成新药临床试验申请所需的研究，计划明年初进入I期临床试验，明年将公布数据[59][62][68] - 临床前数据显示在狼疮模型中比现有药物活性更强，在类风湿性关节炎和炎症性肠病模型中也显示活性[61][62] - 计划在I期健康志愿者研究后迅速进入患者研究，狼疮是优先考虑的适应症之一[62][63] 合作项目 - 与赛诺菲合作的IRAK4项目，下一代降解剂将于2026年进入临床[4] - 与吉利德合作的CDK2分子胶项目，预计明年有进展消息[4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于免疫学领域的靶向蛋白降解技术，致力于开发具有生物制剂类似疗效和安全性但可口服的药物[2][3] - 对于STAT6项目，公司目前无意寻求合作伙伴，计划独立推进II-B期研究，因现有团队和资金足以高效执行[25][26][27] - 长远商业化策略仍在评估中，包括是否独立进行全球商业化[31] - 公司计划每年推出一个新项目，预计2026年将有新项目公布[69] - 在竞争方面，公司认为其在靶向蛋白降解领域拥有深厚的专业知识和领先的化学团队，已成功将五个项目推进至临床阶段[71][72] - 公司利用人工智能提高研发和临床运营效率，包括化学研究、临床试验患者招募和数据分析[53][54][55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 特应性皮炎和哮喘是STAT6项目的重点适应症，占度普利尤单抗销售额的约80%，被视为前哨II-B期研究[24][33] - 公司认为口服药物在儿科患者中具有巨大潜力，因为目前注射疗法在儿童中应用困难[34][35] - 公司致力于加速药物开发，尽量减少各临床阶段之间的空档期，以尽快为患者提供新药[45][46][49] - 对于IRF5项目，虽然缺乏直接临床验证，但有遗传学支持和间接临床证据，公司对靶点潜力充满信心[66][67][68] 其他重要信息 - 公司即将在明年五月迎来成立十周年[2] - II-B期研究将包括为期四个月的治疗和为期12个月的开放标签扩展期，有助于积累安全性数据[52] - 在II-B期剂量选择上，基于I-A期数据确定了可产生超最大降解、临床最优最大降解和次最大降解的剂量范围，但具体剂量因竞争原因暂不公开[37][38][39][40] 问答环节所有的提问和回答 问题: KT-621在特应性皮炎研究中如何定义成功以及进一步的差异化机会[5] - 成功定义为在I-B期研究中实现多个目标，包括安全性转化、剂量确认、生物标志物上达到度普利尤单抗类似效果以及临床终点上的表现[6][7][8][9] - 差异化机会包括疗效深度和起效速度，但公司期望在最佳情况下与度普利尤单抗在疗效和安全性上相似[11] 问题: 生物标志物的作用以及未来在更大规模研究中的探索[14][18] - 除TARC外，还关注Eotaxin等其他Th2生物标志物以及皮肤转录组学，通过生物标志物整体数据评估是否达到度普利尤单抗水平[15][16][17] - 目前重点不是研究度普利尤单抗耐药患者，而是针对未使用过度普利尤单抗的患者，但未来可能会分析生物标志物与疗效的关系[19][20] 问题: KT-621的商业化机会最大化和适应症拓展策略[23] - 机会在于庞大的未满足需求市场，度普利尤单抗在发达市场仅覆盖约100万患者，而诊断患者超4000万，口服药有望覆盖更广人群[21][22] - 策略是先聚焦特应性皮炎和哮喘这两个最大市场，后续根据II-B期数据决定开发其他适应症和合作伙伴关系[24][25][26] 问题: 资本和商业化投资计划[29] - 公司现金充足，有投资者支持，现有资金可支持到2028年下半年，期间有多个拐点可进行再融资[29][30] - 商业化模式仍在评估，包括是否独立进行全球商业化[31] 问题: STAT6在非直觉适应症上的潜力[32] - 目前仍以度普利尤单抗已获批或有效的适应症为重点，优先顺序除市场大小外，也会考虑儿科患者等未满足需求[33][34] 问题: II-B期研究的超级药理学剂量背景[36] - 基于降解水平和生物标志物数据，选择了能产生不同药效学反应的剂量范围，以进行经典的剂量范围探索研究[37][38][39] 问题: 加速开发计划的机会[44] - 策略是通过两个前哨II-B期研究直接推动多个III期适应症，并与监管机构讨论加速路径，包括尽早进入儿科研究[45][46] - 公司注重试验质量，在快速推进的同时确保入组患者质量[47][48] 问题: 安全性数据库要求和AI的应用[50][53] - II-B期研究的安全性数据将支持进入III期，开放标签扩展期有助于积累长期数据[51][52] - AI已用于研发化学和临床运营效率提升，未来可能用于数据分析和商业化[53][54][55] 问题: IRF5项目的定位和早期去风险策略[58][65] - IRF5是高度期待的靶点，公司拥有选择性降解剂，临床前数据强劲，计划明年初进入临床[59][60][61][62] - 去风险基于遗传学、临床前数据以及间接临床验证，策略性选择初始适应症以获取生物学见解[66][67] 问题: 靶向蛋白降解领域的竞争护城河[70] - 公司专注于该领域，拥有领先的发现和化学团队，成功将多个项目推进至临床，平台潜力巨大[71][72]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有9.8亿美元现金 现金跑道可支持运营至2028年下半年 该资金将用于支付两项2b期研究 启动首个STAT6的3期研究 并支持IRF5及其他管线项目 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - **STAT6项目 (KT-621)**: 已完成1a期健康志愿者研究 显示出安全性、靶点敲低和生物标志物效应方面的积极数据 1b期研究结果将于本月公布 涉及80名患者 旨在验证安全性、药代动力学/药效学从健康志愿者到患者的转化 确认2b期剂量 并观察对TARC等Th2生物标志物的影响及临床终点 [6][7][8][9] - **STAT6项目进展**: 已启动2b期特应性皮炎研究并完成首例患者给药 计划在明年第一季度启动2b期哮喘研究 预计首个2b期数据将于2027年中获得 [10][24][25] - **IRF5项目**: 已完成新药临床试验申请所需的研究 计划于明年年初进入1期临床 预计明年将获得健康志愿者数据 随后迅速进入患者研究 狼疮是优先考虑的适应症之一 [3][58][60][61] - **合作项目**: 与赛诺菲合作的下一代IRAK4降解剂项目将于2026年进入临床 与吉利德合作的CDK2分子胶项目预计明年将有进展消息 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - **特应性皮炎市场**: 在发达市场有超过4000万确诊患者 而接受度普利尤单抗治疗的患者数量约为100万或更少 尽管度普利尤单抗年销售额约200亿美元 但其渗透率仍较低 [21] - **市场机会**: 公司认为有效且安全的口服药物有潜力触及更广泛的患者群体 特别是在儿科患者中 口服给药相比注射更具吸引力 [21][34][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **发展战略**: 公司战略聚焦于免疫学领域 利用靶向蛋白降解技术开发具有生物制剂类似疗效和安全性但可口服的药物 [2][3] - **开发与商业化策略**: 目前明确决定不对外合作STAT6项目 认为自有团队和资金能最有效、最快速地执行2b期研究 计划通过AD和哮喘这两项“前哨”2b期研究来确定3期剂量 并可能以此为基础快速推进多个适应症的3期研究 最终目标是自行将产品推向市场 [24][25][26][27] - **竞争地位**: 在STAT6降解剂乃至抑制剂领域 公司认为自身领先竞争对手至少一到两年 在靶向蛋白降解领域 公司已向临床推进了5个项目 并计划未来每年引入一个新项目 其专业团队和深厚化学能力构成了竞争壁垒 [10][70][71] - **加速开发**: 公司致力于快速推进临床开发 尽量减少各阶段间的空档期 并探索通过与监管机构沟通、利用AI技术等方式进一步加速 [45][46][49][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **经营环境**: 尽管生物制剂疗效强大 但其存在一些缺点 这为口服方案提供了有吸引力的替代选择 [3] - **未来前景**: 公司对管线感到兴奋 特别是STAT6和IRF5项目 明年对于IRF5项目将是重要的一年 同时预计明年还将有新的项目引入 [4][67][68] 其他重要信息 - **生物标志物**: 在1b期研究中 除TARC外 还将关注血液中的Eotaxin等其他Th2生物标志物 以及皮肤病变活检中的Th2转录组等 以全面评估药物效果 [14][16][17] - **剂量选择**: 2b期研究将选择能提供超最大降解、临床最佳最大降解和次最大降解的剂量范围 具体剂量出于竞争考虑暂不披露 [38][39][40] - **安全性数据库**: 2b期研究包含4个月治疗期和12个月开放标签扩展期 这将有助于构建用于注册申报的安全性数据库 [52] - **AI应用**: 公司已在研究化学方面使用AI 并正在探索AI在临床运营、数据分析和未来商业化等方面的应用以提高效率 [53][54][56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于KT-621在特应性皮炎中的差异化优势和数据期望 - 回答: 基于作用机制 公司期望KT-621在疗效和安全性上与度普利尤单抗相似 在28天时 期望看到TARC降低70%-80% 临床终点数据参考度普利尤单抗3期研究28天时的结果 动力学数据将在1b期首次获得 [11][12][13] 问题: 关于生物标志物的潜在预测价值及在更大规模研究中的探索 - 回答: 目前对度普利尤单抗应答不佳患者的机制了解不多 公司当前重点不是研究度普利尤单抗难治患者 而是瞄准未使用过度普利尤单抗的广大患者群体 在1b期和2b期研究中允许曾对度普利尤单抗有应答并经过洗脱期的患者入组 未来可能会分析不同患者类型的生物标志物特征 [18][19][20][22] 问题: 关于如何最大化KT-621的商业机会 - 回答: 公司参考度普利尤单抗已验证的适应症“菜单” 首先聚焦于最大的两个市场AD和哮喘 这两项2b期研究可作为前哨试验 为后续多适应症开发奠定基础 公司目前无意合作STAT6项目 计划自行推进至2b期数据读出后再评估合作可能性以加速多适应症开发 但自行推向市场的预期很高 [23][24][25][26][27] 问题: 关于资本和未来全球商业化投资 - 回答: 公司现有9.8亿美元现金 跑道至2028年下半年 足以支付2b期研究并启动3期 未来有多个拐点可考虑进一步融资 关于商业化模式 公司已在思考但尚有时间做关键决策 [29][30][31] 问题: 关于STAT6在AD和哮喘之外可能更具优势的适应症 - 回答: 公司认为度普利尤单抗已获批或显示活性的领域都是KT-621的潜在方向 除市场大小外 儿科患者的需求紧迫性也是一个重要考量 口服药物在儿科人群中具有明显优势 [32][33][34] 问题: 关于2b期研究中“超药理学剂量”的背景和信心来源 - 回答: 公司基于对STAT6降解程度的测量 已了解能产生超最大降解、临床最佳最大降解和次最大降解的剂量范围 2b期研究将涵盖此范围以进行完整的剂量探索 具体剂量将保密 [36][37][38][39][40] 问题: 关于加速开发计划的进一步机会 - 回答: 公司希望通过仅进行两项前哨2b期研究来驱动多个3期适应症的剂量选择 从而加速开发 同时探索更快进入儿科患者群体的创新途径 公司注重效率 尽量减少各阶段间的空档期 并确保患者质量 [44][45][46][47][48][49] 问题: 关于进行多项2b期研究所需的安全性数据库要求 - 回答: 关键可能不在于安全性数据库的规模 而在于对所选剂量能否跨相关适应症适用的确信 预计两项2b期研究将各有200多名患者 能提供支持进入3期的稳健安全性数据 [50][51] 问题: 关于AI在加速开发和数据分析中的应用 - 回答: 公司正探索AI在临床运营、数据分析和未来商业化中的应用 以提高效率 已在研究和化学方面使用AI [53][54][56] 问题: 关于IRF5项目的定位和早期去风险策略 - 回答: IRF5是一个高选择性降解剂 靶向所有亚型 在狼疮等自身免疫疾病临床前模型中显示出强大活性 计划明年进入1期临床 狼疮是优先适应症之一 其去风险基于遗传学关联和针对相关通路的药物的间接临床验证 [57][58][59][60][61][64][65] 问题: 关于从KT-621开发中汲取的经验应用于IRF5 - 回答: 化学方面的学习经验有助于IRF5的成功开发 公司希望IRF5项目能像KT-621一样高效推进 [62] 问题: 关于在狼疮等高风险适应症中如何考虑风险 - 回答: 与STAT6项目不同 IRF5缺乏直接的临床去风险 公司需要仔细考虑遗传学、临床前数据 并战略性地选择初始适应症 从早期患者研究中学习以指导后续开发 [63][64][65] 问题: 关于公司在靶向蛋白降解领域的竞争护城河 - 回答: 公司专注于该领域 拥有顶尖的团队和深厚的化学能力 已成功将多个项目推进至临床 而许多大型药企虽有意但投入聚焦不足 产出有限 公司认为其平台潜力巨大 [69][70][71]

公司与名人合作 - 公司与世界知名超模兼美容企业家Winnie Harlow建立合作伙伴关系，共同发起名为"The Power of Choice"的活动，旨在提高对白斑病的认识[1] - 该合作通过两段新视频分享Winnie的个人经历，她回顾童年并就白斑病生活挑战提供建议[3] - 公司希望通过此活动鼓励患者与皮肤科医生合作，了解更多关于病情及其治疗方案的信息[5] 白斑病疾病背景 - 白斑病是一种慢性自身免疫性疾病，特征为皮肤色素脱失，导致身体任何部位出现白斑[2] - 该疾病估计影响美国190万至280万成年人，对患者自我感受及他人看法产生深远影响[2] - 公司专注于皮肤病学领域，致力于为包括白斑病在内的多种免疫介导的皮肤病开发创新疗法[9] 公司业务与战略 - 公司是一家全球生物制药公司，总部位于特拉华州威尔明顿，在北美、欧洲和亚洲设有业务[10] - 公司采用科学优先的方法，在免疫学方面拥有专业知识，并致力于发现和开发皮肤病治疗解决方案[8] - 公司产品管线包括肿瘤学以及炎症与自身免疫性疾病领域的产品，旨在为未满足医疗需求的患者提供解决方案[10]

公司基本面 - 公司RAPT Therapeutics是一家专注于免疫学领域的生物技术公司 [1] - 数年前公司市值远超其临床数据所支撑的水平 [1] 作者背景 - 作者拥有生物化学博士学位 [1] - 作者拥有多年分析临床试验和生物技术公司的经验 [1]

公司战略定位 - 公司虽常被视为神经科学公司 但其在多发性硬化症领域的成功依赖于深厚的免疫学专业知识 特别是中枢神经系统的神经免疫学[1] - 公司过去十至十五年在狼疮领域已有研究基础 并非全新进入[2] 免疫学与肾脏病领域战略 - 公司重新激发在免疫学及肾脏病领域的努力[1] - 战略优势在于通过靶向免疫学通路 支持多元化的产品组合[2]

**公司：Biogen (BIIB)** **行业：生物技术/制药（免疫学与肾脏病学领域）** 核心战略与研发方法 * 公司基于在多发性硬化症领域积累的神经免疫学专业知识 重新聚焦免疫学与肾脏病领域 并非全新进入 例如在狼疮领域已有十到十五年的研究基础[2] * 战略优势在于通过靶向免疫学通路 药物可应用于多种疾病适应症 实现多适应症策略 从而支持多元化的产品组合[2][3] * 研发管线构建遵循科学引领 从理解靶点、制定生物标志物策略开始 通过高效的早期临床试验明确生物学效应 再扩展到多适应症[4] * 对于某些靶点 可能同时启动两个适应症的试验 成功后将开启其他适应症的研究 例如felzartamab的开发策略[5] 核心产品管线与关键项目 **1 Felzartamab (抗CD38抗体) - 肾脏病领域** * 核心论据是针对抗体介导的排斥反应这一独特适应症 采用了稳健的活检终点 早期研究者发起的研究提供了生物学效应的有力证据 从而有信心推进到额外的三期研究[6] * 在IgAN和PMN适应症中 通过观察尿蛋白肌酐比率等生物标志物 建立了从给药到生物标志物反应再到最终临床获益的清晰路径 取得了"三投三中"的良好结果[7] * 除了已进入三期的抗体介导排斥反应 公司正在探索将其应用于肾脏微血管损伤这一新适应症 并考虑其他潜在应用领域[8][9] **2 狼疮管线** * **Litifilimab (公司自研分子)**：信心源于数据驱动 早期1B研究包含皮肤活检 明确了生物学效应和剂量选择 后续LILAC概念验证试验数据发表于《新英格兰医学杂志》 显示了在系统性红斑狼疮和皮肤红斑狼疮中的疗效[10] * 目前有两个针对SLE的三期试验正在进行 名为TOPAZ 1和2 每个试验入组540名患者 为全球性研究 主要终点为SRI4复合终点 同时测量BICLA等次要终点[15][16] * 针对CLE的AMETHYST试验是规模最大的皮肤红斑狼疮试验之一 目标入组患者数在300多至400名 评估中度至重度患者 终点包括70%和50%的改善率[22][23] * **Dapirolizumab Pegol (与UCB合作)**：首个三期研究PHOENIX Go取得阳性结果 入组超过300名中重度活动性SLE患者 试验设计了固定的类固醇减量方案[26] * 数据显示达到了BICLA和SRI4复合终点 并观察到类固醇用量减少、疾病复发率降低50%以及疲劳评分改善[27][28] * 第二个三期研究PHOENIX Fly设计与PHOENIX Go非常相似 旨在复制之前的阳性数据[29][30] **3 新项目BIIB142 (IRAK4降解剂)** * 该靶点在炎症中起关键作用 该资产是口服药物 且采用降解剂这一不同作用模式[32][33] * 具有多适应症潜力 可能用于狼疮组合或其他自身免疫性疾病 目前正处于一期健康志愿者研究阶段[34][35] 其他重要信息与潜在机会 * 公司通过Ventyx交易引入了C5a资产 并继续加强临床前资产布局 以充实免疫学研发管线[36] * 在肾脏病领域 公司正在考虑开发下一代抗CD38后续资产 以探索更多应用可能性[36] * 对于狼疮药物的注册策略 公司正在优化中 将结合SLE和CLE试验的时间点来制定最佳方案[25] * 公司认为成功的狼疮疗法需要满足患者的多方面需求 包括改善关节疼痛、疲劳、皮肤表现等 并且符合减少类固醇使用的治疗趋势[19][20][31]

公司：Sana Biotechnology (SANA) 电话会议纪要关键要点 核心研发项目与进展 * 公司专注于两个核心项目：用于治疗1型糖尿病的SC451（基因修饰干细胞衍生胰岛细胞）和体内CAR-T细胞平台[3] * SC451项目目标为1型糖尿病的功能性治愈 实现单次治疗后血糖正常、无需胰岛素注射、无需监测且无需免疫抑制[3] * 公司对SC451项目进展充满信心 将指导目标从“明年尝试完成新药临床试验申请（IND）”提升至“明年开始研究”[4] * 体内CAR-T项目在非人灵长类动物模型中显示出同类最佳的**安全性、特异性和有效性** 下一步需转化至人体试验[6] * 公司计划在2026年提交SC451的IND申请并开始临床试验 主要剩余工作为完成生产工艺锁定并转移至GMP设施 以及完成临床前毒理学研究包[21][22][25] 技术平台与科学基础 * 公司核心技术为克服同种异体排斥和自身免疫排斥 方法是通过三个基因修饰：敲除MHC I类、敲除MHC II类以及过表达CD47[9][10] * 该Hypoimmune平台已在多种物种、多种环境以及两种不同人类细胞类型中验证有效 被认为具有普遍适用性[10][11][20] * 乌普萨拉研究者发起试验（IST）使用从遗体获得的胰岛并经基因修饰后移植 证明细胞在1型糖尿病患者体内存活并功能正常长达**6个月** 且**零**免疫识别或排斥证据[13][14] * 该IST患者接受的剂量仅为目标剂量的**个位数百分比** 未来临床研究计划给予更高、具有临床意义的剂量[17] 市场机会与疾病背景 * 1型糖尿病目标市场约**1000万**患者 且每年以**中个位数**百分比增长[4][5] * 该疾病领域约**100年**未有重大疗法创新 患者对现有治疗方案非常不满 面临血糖管理的日常挑战以及肾衰竭、失明、截肢、心脏病发作等长期后遗症[5] 研发风险与后续步骤 * 尽管对免疫学原理有信心 但承认从单一患者结果推广存在一定风险 并非100%通用[19][20] * SC451项目的时间线风险主要来自技术转移运行不顺利或GLP毒理研究出现问题 可能导致延迟**一两个月或更久**[25][26] * 生产工艺目前仅达到支持I期临床试验的规模 在纯度、效力和产量上需进一步改进以达到商业化规模[27] * 临床开发路径预计将参考同行（如Vertex）但可能规模稍大 因目标患者人群更广且无需免疫抑制 预计总患者数约**50名**或略多[30][31] 其他项目与公司战略 * 体内CAR-T项目将专注于患者群体（非健康志愿者） 可能优先选择晚期癌症患者进行风险效益评估 也可能探索自身免疫疾病应用[34][35] * 公司对该项目的两个关键赌注是**特异性**和**整合**（实现T细胞对数级扩增） 认为若成立则将拥有同类最佳疗法[38] * 资本分配策略明确优先确保糖尿病项目成功 体内CAR-T项目的资金可能通过合作伙伴、投资者直接投资等方式解决 不会分散糖尿病项目的资源[39][40][42] * 基于近期数据和行业活动 公司决定不会放缓体内CAR-T项目的发展[42]

新产品表现与财务贡献 - 新免疫药物Rinvoq和Skyrizi是公司关键的收入驱动力，已有效替代其旗舰药物Humira因仿制药竞争而流失的销售额[1] - 在2025年第三季度，Rinvoq和Skyrizi合计贡献了公司总收入的40%以上，凸显了其对维持公司增长轨迹的关键作用[1] - Skyrizi销售额同比增长46%至47.1亿美元，Rinvoq销售额增长34%至21.8亿美元，增长主要由强劲的需求量增长和在所有已获批适应症中的市场份额持续提升所驱动[2] - 基于两款药物的强劲表现，公司在本年前九个月实现了稳健的中个位数收入增长，尽管距离Humira在美国失去专利独占权尚不足三年[3] 未来增长动力与指引 - 公司将Skyrizi的年度销售指引上调2亿美元至173亿美元，主要得益于在银屑病和炎症性肠病领域的份额持续增长[3] - 公司预计Skyrizi和Rinvoq今年的合并销售额将超过250亿美元[3] - 强劲的免疫市场增长、市场份额提升以及新适应症的推出是驱动未来增长的关键因素，例如Skyrizi近期在溃疡性结肠炎的上市以及Rinvoq未来几年可能新增的五个新适应症[4] - Rinuoq针对斑秃适应症的监管申请预计在年底前提交，针对白癜风的申请计划在2026年初提交，针对化脓性汗腺炎和系统性红斑狼疮的后期研究数据预计明年公布[4] - 公司相信Rinvoq下一波潜在的获批可能为其峰值销售额增加约20亿美元[4] 市场竞争格局 - 目标市场竞争激烈，强生是领域内的关键参与者，其拥有Stelara和Tremfya两款重磅药物，均获批用于包括溃疡性结肠炎和克罗恩病在内的多种免疫适应症[5] - 自Stelara今年早些在美国失去专利独占权后，强生已将重点转向Tremfya以维持其市场地位[5] - 礼来公司正在扩大其在免疫学领域的影响力，其药物Omvoh于2023年底获FDA批准用于溃疡性结肠炎，并于今年1月获批用于克罗恩病适应症，这是礼来在美国获批的首个炎症性肠病领域免疫药物[6] 股价表现与估值 - 公司股价年内表现优于行业整体水平[7] - 从估值角度看，公司股票交易价格相对于行业存在溢价，其远期市盈率为16.19倍，略高于行业平均的15.84倍，也高于其五年均值13.36倍[10] - 过去30天内，对2025年和2026年的每股收益预测有所下调[12]