业绩总结 - Vonaprument在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和地理萎缩（GA）患者中显示出显著的视力保护，12个月内BCVA≥15字母损失的患者比例为21.3%[24] - Vonaprument在临床试验中表现出显著的时间和剂量依赖性视力保护，EM组的风险降低率为73%[29] - Vonaprument在12个月内对中央视网膜光感受器的保护效果显著，表现出48%的减少[34] 临床试验与研发 - ARCHER II三期试验已完成招募，预计在2026年下半年公布顶线数据，主要终点为持续的BCVA≥15字母损失[41] - Vonaprument的临床数据表明其在功能结果上具有差异化优势，支持其作为潜在的突破性治疗方案[12] - Vonaprument在ARCHER II试验中，主要分析时间点为至少12个月的治疗后评估[39] - Vonaprument在临床试验中未观察到显著的副作用，且总体耐受性良好[41] 市场潜力与战略 - 全球范围内，干性AMD和GA患者超过800万人，目前尚无视力保护疗法[16] - Vonaprument的全球注册路径已建立，支持在欧盟和美国的首次批准[17] - 公司在补体介导的神经炎症领域拥有多项临床项目，涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病[14] - 公司致力于帮助数百万受到补体介导疾病影响的患者[42]

文章核心观点 - 安进公司宣布在2025年周围神经学会年会上展示tanruprubart（原ANX005）的研究成果，该药物在治疗格林 - 巴利综合征（GBS）上比现有标准疗法有更好的效果 [1] 分组1：GBS疾病介绍 - GBS是一种罕见的神经肌肉急症和自身免疫性疾病，由急性自身抗体和经典补体介导的对周围神经的攻击引起，通常发生在感染后，具有急性、进展迅速的特点，治疗干预时间窗窄 [2][6] - 美国和欧洲每年有超过22000人因GBS住院，目前美国尚无获批治疗方法，该疾病给美国医疗系统带来每年数十亿美元的经济成本 [6] 分组2：tanruprubart药物介绍 - tanruprubart是一种首创的单克隆抗体，通过单次输注阻断经典补体级联的起始分子C1q，以阻止GBS急性期的神经炎症和神经损伤，加快整体恢复 [2] - 该药物能在周围和中枢神经系统中停止C1q活性，减少炎症和神经损伤，静脉给药后能几乎立即阻断C1q功能 [3] - 已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [5] 分组3：会议展示信息 - 会议将进行口头和海报展示，口头报告主题为“IGOS中的比较有效性：ANX005与静脉注射免疫球蛋白或血浆置换治疗格林 - 巴利综合征”，海报展示主题包括“GBS中早期补体抑制与长期结果的关联：客观指标支持tanruprubart（ANX005）疗效”等 [1][3] - 展示的演讲者及时间分别为Eveline Wiegers在5月19日下午3:55 - 4:10（英国夏令时）等 [4] 分组4：安进公司介绍 - 安进生物科学公司正在开发阻止经典补体驱动的神经炎症的疗法，作为首创疗法治疗患有严重神经炎症疾病的数百万人 [7] - 公司专注于靶向经典补体强效炎症途径的起始分子C1q，其产品线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病三个治疗领域，旨在满足全球超800万人的未满足需求 [7]