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TransCon PTH (palopegteriparatide)
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New 3-Year Phase 3 Data Confirmed Sustained Response to TransCon® PTH (Palopegteriparatide) Therapy in Adults with Hypoparathyroidism, Including Improvements in Biochemistries, Kidney Function, and Quality of Life
GlobeNewswire News Room· 2025-07-15 04:01
核心观点 - Ascendis Pharma公布TransCon PTH治疗慢性甲状旁腺功能减退症的3期PaTHway试验156周数据 显示长期治疗在生化指标、肾功能和生活质量方面持续改善 [1][3] - 试验中88%患者血清钙水平正常化 96%患者摆脱传统疗法依赖(钙摄入<600mg/天且未使用活性维生素D) [3] - 平均eGFR较基线持续提升8.76 mL/min/1.73 m² 基线eGFR<60的患者提升达13.98 mL/min/1.73 m² [3] - 89%受试者完成3.5年试验 药物安全性与早期数据一致 未发现新的安全信号 [2][3] 临床试验设计 - 3期随机双盲安慰剂对照试验 纳入82名慢性甲状旁腺功能减退症成人 初始26周按3:1比例分组(TransCon PTH:安慰剂) [2] - 主要评估指标包括eGFR肾功能、24小时尿钙排泄及HPES量表评分 [2] - 后续开放标签扩展期持续至182周 最终73名受试者完成试验 [2][3] 治疗效果 - 156周时24小时尿钙排泄持续正常化 甲状旁腺功能减退相关症状及生活质量评分较基线持续改善 [3] - 治疗耐受性良好 不良事件多为轻中度 无药物相关严重不良事件或停药案例 [3] - 首席医学官指出该疗法对不同病因患者均显示长期获益 包括骨骼动态正常化和肾功能显著改善 [4] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症由PTH分泌不足导致 70-80%病例源于术后并发症 其余为自身免疫性或特发性 [5] - 疾病可能引发神经肌肉异常、肾损伤、异位钙化和认知障碍等严重并发症 [5] 公司技术平台 - Ascendis Pharma专注于TransCon技术平台开发 旨在解决未满足的临床需求 [6] - 公司总部位于哥本哈根 在欧美设有分支机构 核心价值为患者、科学和激情 [6]
Ascendis to Share Its Latest Endocrinology Rare Disease Data at ENDO 2025
Globenewswire· 2025-07-08 04:01
文章核心观点 - 公司宣布在ENDO 2025会议上进行两场口头报告 展示治疗甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全症的药物数据 体现其内分泌罕见病产品组合的进展 [1][2] 公司动态 - 公司宣布在2025年7月12 - 15日于旧金山举行的ENDO 2025会议上进行两场口头报告 [1] - 阿里亚·汗博士将展示公司3期PaTHway试验第156周的新数据 证明TransCon PTH对甲状旁腺功能减退症成人患者长期治疗的安全性和有效性 [1] - 卡洛斯·巴希诺博士将展示公司关键ApproaCH试验第52周的额外安全性和耐受性数据 该试验针对每周一次的TransCon CNP治疗软骨发育不全症儿童患者 [1] - 公司内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官表示 很高兴与知名研究人员合作分享数据 体现公司疗法的长期益处和安全性以及变革潜力 [2] 会议报告详情 甲状旁腺功能减退症 - 报告编号OR - 10 - 05 为口头报告 [2] - 时间为7月12日周六下午2:15 - 2:30(太平洋时间) [2] - 主题为帕洛帕肽治疗甲状旁腺功能减退症成人患者的疗效和安全性:3期PaTHway试验3年结果 [2] - 地点在153室 由阿里亚·汗博士展示 [2] 软骨发育不全症 - 报告编号OR - 36 - 05 为口头报告 [2] - 时间为7月14日周一下午2:15 - 2:30(太平洋时间) [2] - 主题为那韦佩肽治疗软骨发育不全症儿童患者的安全性和耐受性:关键ApproaCH试验52周结果 [2] - 地点在308室 由卡洛斯·巴希诺博士展示 [2] 疾病介绍 甲状旁腺功能减退症 - 是一种内分泌疾病 由甲状旁腺激素水平不足引起 甲状旁腺激素是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节因子 [3] - 患者可能出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症 包括神经肌肉兴奋性、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍等 [3] - 术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例(70 - 80%) 其他病因包括自身免疫和特发性原因 [3] 软骨发育不全症 - 是一种罕见的遗传疾病 由全身性成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)变异引起 导致FGFR3和CNP信号通路失衡 全球估计影响超过25万人 [4] - 该变异在全身组织中表达 除骨骼发育不良外 还会导致严重的肌肉、神经和心肺并发症 [4] - 不同生命阶段的医学并发症不同 婴儿期和儿童期观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量和耐力受损等 许多并发症在成年期持续或恶化 [4] 公司概况 - 公司是一家全球生物制药公司 专注于应用创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变 [5] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观 遵循产品创新算法 应用TransCon开发具有同类最佳潜力的新疗法 以满足未满足的医疗需求 [5] - 公司总部位于丹麦哥本哈根 在欧洲和美国设有额外设施 [5]
New 4-Year Data Shows Sustained Response to TransCon® PTH (Palopegteriparatide) Therapy in Adults with Hypoparathyroidism
Globenewswire· 2025-05-13 04:45
文章核心观点 - Ascendis Pharma公布其2期PaTH Forward试验第214周新数据,显示TransCon PTH长期治疗成人甲状旁腺功能减退症有持久疗效且安全性良好 [1] 试验情况 - PaTH Forward试验包括4周随机双盲安慰剂对照期和至第266周的开放标签延长期,评估肾功能、骨转换标志物、骨密度等指标,第214周时原59名患者中56名(95%)留在开放标签延长期 [2] 试验结果 - 第214周时近98%患者血清钙水平正常,93%患者无需常规治疗,骨转换标志物先升后降并稳定在基线以上,骨密度在匹配范围内,67.8%参与者eGFR有临床意义增加 [3] 安全性 - TransCon PTH治疗耐受性良好,无新安全信号,治疗突发不良事件多为轻中度,无严重不良事件或停药与研究药物相关 [4] 公司表态 - Ascendis Pharma高管表示长期数据强化了TransCon PTH安全性和疗效持久性,包括骨骼动力学持续正常化和肾功能显著持续改善 [5] 甲状旁腺功能减退症介绍 - 甲状旁腺功能减退症是内分泌疾病,由甲状旁腺激素不足引起,有多种并发症,术后甲状旁腺功能减退症占多数(70 - 80%) [6] 公司介绍 - Ascendis Pharma是全球生物制药公司,专注应用TransCon技术平台开发新疗法,总部在丹麦哥本哈根,在欧美有设施 [7]
Ascendis to Share Its Latest Endocrinology Rare Disease Data at ESPE & ESE 2025
GlobeNewswire News Room· 2025-05-05 20:30
核心观点 - Ascendis Pharma将在2025年5月10-13日举行的ESPE & ESE联合大会上分享其关于甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和生长激素缺乏症项目的最新数据 [1] - 公司将展示四项口头报告,包括TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的4年疗效和安全性数据、TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周生长和骨形态数据,以及TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据 [2] - 公司高管表示,随着新疗法和临床实践改变罕见内分泌疾病的治疗前景,很高兴能与试验研究者和领先专家合作,分享新数据 [3] 甲状旁腺功能减退症 - 公司将展示三项关于甲状旁腺功能减退症的研究成果,包括产品剧场、海报展示和研讨会 [4] - 重点展示TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的长期疗效和安全性数据,来自Phase 2 PaTH Forward试验的4年结果 [4] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病,由甲状旁腺激素不足引起,可能导致严重的短期和长期并发症,70-80%的病例由术后引起 [7] 软骨发育不全 - 公司将展示两项关于软骨发育不全的研究成果,包括研讨会和口头报告 [4] - 重点展示TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周疗效数据,包括对骨形态和生长的影响 [4] - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病,由FGFR3变异引起,全球影响超过25万人,会导致骨骼、肌肉、神经和心肺等多系统并发症 [8] 生长激素缺乏症 - 公司将展示TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据,来自Phase 3 foresiGHt试验的结果 [6] - 成人生长激素缺乏症会导致身体成分改变、代谢异常、骨密度降低和心理健康问题等多种症状 [9] 公司背景 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司,专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法 [10] - 公司总部位于丹麦哥本哈根,在欧洲和美国设有其他设施 [10] - 公司核心价值是患者、科学和热情,致力于开发解决未满足医疗需求的最佳疗法 [10]