文章核心观点 - 安进公司的罕见病药物Uplizna获FDA批准用于新适应症，有望推动未来销售，同时公司还在评估其用于其他疾病的治疗，此外还介绍了一些排名较好的生物技术股情况 [1][7][8] 药物获批情况 - 安进宣布FDA批准其罕见病药物Uplizna用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD），这是该药物第二个获批适应症，此前已获批用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍 [1] - Uplizna成为FDA批准的首个也是唯一用于治疗IgG4 - RD的药物，FDA此前已授予其突破性疗法认定 [2] 获批依据 - FDA批准Uplizna扩大用于IgG4 - RD的使用基于III期MITIGATE研究数据，该研究评估了Uplizna与安慰剂相比降低IgG4 - RD成人患者发作风险的安全性和有效性，主要终点是检查首次治疗和判定IgG4 - RD发作的时间 [4] - MITIGATE研究数据显示，与安慰剂相比，使用Uplizna治疗可使发作风险降低87%，在第52周，58.8%接受Uplizna治疗的参与者实现无发作、无皮质类固醇和完全缓解，而接受安慰剂的参与者为22.4% [5] 药物研发进展 - 安进一直在评估Uplizna用于治疗全身性重症肌无力（gMG），上个月公司公布了III期MINT研究的最新数据，显示Uplizna在乙酰胆碱受体阳性gMG患者中52周内“显示出持久和持续的疗效” [6] - 基于这些结果，安进计划在2025年上半年向FDA提交Uplizna的监管申请 [7] 销售情况 - Uplizna于2023年随着安进收购Horizon Therapeutics加入其罕见病产品组合，2024年该药物销售额达3.79亿美元，成功扩展到更多适应症应会推动其未来季度销售 [7] 股价表现 - 年初至今，安进股价上涨18.9%，而行业涨幅为1.2% [2] 公司排名及其他公司情况 - 安进目前Zacks排名为3（持有），生物技术领域一些排名较好的股票有Jazz Pharmaceuticals、Dynavax Technologies和Krystal Biotech，目前均为Zacks排名2（买入） [8] - 过去60天，Jazz Pharmaceuticals 2025年每股收益估计从22.06美元增至23.33美元，2026年从23.13美元增至23.35美元，年初至今股价下跌1.9%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为3.20% [9] - 过去60天，Dynavax 2025年每股收益估计从32美分增至33美分，2026年从49美分增至57美分，年初至今股价上涨0.6%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为9.58% [10] - 过去60天，Krystal Biotech 2025年每股收益估计从5.40美元增至7.06美元，2026年从9.15美元增至11美元，年初至今股价上涨13.8%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为3.29% [11]

文章核心观点 - 安进公司公布罕见病药物Uplizna的III期MINT研究最新数据，显示其在治疗重症肌无力方面有持久疗效，公司计划2025年上半年向FDA提交监管申请，同时还提及公司股价表现、研究结果优势及其他生物科技股情况 [1][2][4] 研究数据 - Uplizna治疗AChR阳性gMG患者52周，通过MG - ADL评分评估有持久疗效，治疗一年患者比安慰剂组改善2.8分，约72%患者MG - ADL评分改善3分以上，而安慰剂组为45% [2] - 定量重症肌无力（QMG）评分也有变化，69%接受Uplizna治疗的AChR阳性患者QMG评分改善3分以上，安慰剂组近42% [3] 药物申请情况 - 基于研究结果，公司计划2025年上半年向FDA提交Uplizna监管申请，该药物目前已获批治疗成人视神经脊髓炎谱系障碍，针对免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD）适应症的监管申请正在FDA审核中，预计2025年4月3日有最终决定 [4] 股票表现 - 年初至今，安进公司股价涨幅超20%，行业涨幅为6% [5] 研究结果优势 - 最新MINT研究结果较去年26周数据有显著改善，当时26周治疗患者比安慰剂组改善1.9分 [7] - 52周结果使Uplizna优于argenx的Vyvgart/Vyvgart Hytrulo和UCB的Rystiggo，后两者需每周给药，而Uplizna每六个月给药一次，且该药物在gMG适应症上获FDA孤儿药认定 [8] 公司药物收购 - Uplizna是安进公司罕见病产品线一部分，2023年公司以近280亿美元收购Horizon Therapeutics后将其纳入产品组合，该交易还使公司获得Tepezza和Krystexxa等罕见病药物 [9] 其他生物科技股情况 - ANI Pharmaceuticals和CytomX Therapeutics目前Zacks排名为1（强力买入） [11] - 过去60天，ANI Pharmaceuticals 2025年每股收益（EPS）预期从5.54美元升至6.35美元，2026年从6.75美元升至7.00美元，年初至今股价上涨13%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率17.32% [11][12] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2025年EPS预期从亏损31美分转为盈利25美分，2026年每股亏损预期从65美分收窄至50美分，年初至今股价下跌近37%，过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率180.70% [12][13]