公司核心战略 - 采用“All-in-Human”核心理念，彻底跳过动物实验环节，直接利用真实人类患者数据驱动药物研发 [4][5][6] - 核心技术引擎为CONVERGE®平台，该平台从人类脑部和脊髓组织样本中提取多维度生物数据，供AI学习以识别疾病相关基因靶点并预测有效药物 [6][7] - 构建从AI靶点发现到内部药物化学及早期临床开发的内部闭环，实现研发经验的快速迭代和知识内化，减少外部合作摩擦 [17] 研发管线进展 - 针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的领头羊候选药物VRG50635，从靶点发现到进入人体临床试验仅用4年，相比传统制药行业平均超过12年的周期缩短三分之二 [11] - 第二个候选药物VRG201针对肥胖症与代谢疾病，已进入临床前最后阶段，证明其AI技术平台具备从神经科学领域向其他疾病领域延展的能力 [12] 行业合作与背书 - 2021年与全球制药巨头礼来达成合作，共同开发ALS新疗法，合作涉及前期资金及后续里程碑付款和销售分成，总额高达数亿美元 [12] - 与另一顶级药企阿斯利康（通过子公司Alexion）合作，利用其AI平台寻找针对罕见神经退行性疾病和神经肌肉疾病的新靶点 [13] 行业竞争定位 - 相较于美国本土AI制药公司（如Insitro）依赖实验室体外生成数据，Verge Genomics的差异化优势在于直接使用真实人类患者组织样本，从源头更接近临床真实 [15][16] - 坚持内部闭环研发模式，与部分倾向于将靶点授权给大型药企进行后续开发的平台型公司形成对比，此举旨在实现极速迭代和知识内化 [17]