Current XanaMIA pivotal phase 2/3 trial on track for interim analysis in January 2026 and final results late 2026 with trial enrolment expected to close in Q4 2025SYDNEY, Sept. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Actinogen Medical Limited (ASX: ACW) announces the successful conduct of its scheduled Type C meeting (written response) on Alzheimer’s disease (AD) with the US Food & Drug Administration (FDA). Actinogen and the FDA reached a common understanding of the pathway to marketing approval in AD - meaning agree ...

临床试验与药物效果 - Xanamem在抑郁症的临床试验中显示出临床和统计学上显著的益处，参与者为165人[3] - 在阿尔茨海默病的初步数据中，Xanamem在34名患者中显示出显著的临床益处[3] - 人体PET研究显示Xanamem在40名参与者中具有高脑靶向结合能力[3] - 在XanaCIDD阶段2a试验中，Xanamem的治疗组与安慰剂组相比，PT组的LS均值变化为2.7点，p值小于0.05[5] - 在高pTau181患者中，Xanamem在CDR-SB评分上显示出比抗淀粉样抗体更大的益处[7] - Xanamem在脑内的11β-HSD1酶结合能力强，7天后在所有剂量下均显示出高效的药理学作用[10] - 超过400名患者接受Xanamem治疗，未出现与药物相关的严重不良事件[25] 市场前景与发展潜力 - 阿尔茨海默病市场预计到2030年将达到200亿美元，Xanamem有潜力成为安全有效的口服药物[34] - Xanamem的国际非专利名称（INN）为emestedastat，预计在2031年之前享有成分保护[34] - 2023年全年的Metys®数据库数据显示，阿尔茨海默病的治疗市场成本预计将显著增加[41] - 预计到2060年，美国65岁及以上人群中阿尔茨海默病及相关痴呆症的种族和民族估计将显著增加[41] - 2013年美国痴呆症的货币成本为1326亿美元[41] 研究与未来展望 - XanaMIA试验的初步结果预计在2026年1月发布，最终结果将在2026年第四季度发布[16] - Xanamem®在轻度阿尔茨海默病的二期随机对照试验中，pTau181生物标志物预测临床进展[40] - CDR-SB临床痴呆评定量表的基线分数约为4分，类似于donanemab三期试验的基线[40] - 11β-HSD1抑制剂在男性Tg2576小鼠模型中显示出认知和疾病修饰效果[40] - 11β-HSD1在大脑、肝脏和脂肪组织中选择性表达，可能影响阿尔茨海默病的进展[42] - 研究表明，皮质醇水平的降低可以逆转人类海马萎缩[41] - 2024年1月的生物精神病学期刊将发布关于皮质醇、脑淀粉样β和认知衰退的前瞻性队列研究[41] - 2024年1月的《阿尔茨海默病杂志》将发布关于Xanamem在阿尔茨海默病中的PET评估的研究[40]

阿尔茨海默病2b/3期临床试验进展 - 试验已入组60名参与者 预计本季度末达到100名 触发6个月后的中期分析[1] - 最终220名参与者的完整结果预计在2026年第四季度公布[1] - 试验针对pTau181血液生物标志物阳性的轻度至中度患者 旨在识别可能疾病进展的人群[2] - 主要终点采用国际公认的临床痴呆评定量表(CDR-SB)[2][13] - 超过560人已完成血液pTau预筛查 另有35人通过pTau检测 预计未来数周内完成入组[3] - 美国新增临床站点使总站点数达35个 患者招募和随机化进程加速[3] Xanamem药物机制与临床效果 - 采用每日10mg剂量 通过抑制11β-HSD1酶控制脑内皮质醇水平[15] - 在2a期XanaCIDD抑郁症试验中显示临床和统计学显著获益 覆盖167名治疗抵抗性抑郁症患者[14] - 人类PET影像研究证实每日5mg剂量即可实现高水平脑内靶点结合[17] - 累计在8项临床试验中对约400名志愿者和患者完成11β-HSD1抑制研究[17] - 作为每日一次口服药物 无需抗淀粉样蛋白抗体药物所需的昂贵监测[7] 监管沟通与适应症扩展 - 与FDA就重度抑郁症(MDD)召开Type C会议 就附加临床试验和药理学研究达成共识[4] - 计划2025年下半年与FDA神经科召开阿尔茨海默病Type C会议 明确上市批准路径[5] - 除阿尔茨海默病和抑郁症外 未来拟研究脆性X综合征等神经精神疾病[12] 商业化准备与科学传播 - 将于5月14日举办临床试验科学论坛网络研讨会 讨论阿尔茨海默病治疗现状与未满足需求[7][8] - 首席医疗官与老年病学专家将出席 首席商务官将阐述晚期临床阶段公司的商业规划[8] - 研讨会录像将在公司官网和YouTube频道发布[9] 公司背景与研发重点 - 专注于开发针对脑皮质醇失调相关神经疾病的创新疗法[10] - 脑内皮质醇水平与认知功能损害、脑细胞损伤存在强关联[10][16] - Xanamem作为同类首创新药 目前尚未获得任何监管机构批准用于临床试验之外[18]