Construct including CT domain demonstrated higher levels of microdystrophin protein, increased muscle force, and improved resistance to damage in mice lacking dystrophin REGENXBIO's next-generation investigational gene therapy, RGX-202, is the only microdystrophin construct that includes the CT domain Findings support the positive functional data seen in Phase I/II AFFINITY DUCHENNE® trial of RGX-202ROCKVILLE, Md., July 10, 2025 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today announced the publicatio ...

融资协议 - REGENXBIO与Healthcare Royalty达成非稀释性有限追索权债券协议，总额高达2.5亿美元，首期获得1.5亿美元资金，将现金储备延长至2027年初[1][5] - 该协议基于ZOLGENSMA®治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的预期销售分成，以及RGX-121(MPS II)和RGX-111(MPS I)的里程碑付款权利，涉及与日本新药、Rocket Pharmaceuticals和Ultragenyx的合作[3] - 剩余1亿美元将分两笔支付：5000万美元需在2027年4月30日前达成ZOLGENSMA销售里程碑，另外5000万美元需双方协商一致[5] 资金用途 - 融资资金将用于支持RGX-121(MPS II)的FDA审批准备、RGX-202(杜氏肌营养不良症)的BLA提交，以及ABBV-RGX-314(湿性AMD)两项关键研究的顶线数据读取[2] - 公司保留其他非稀释性融资渠道，包括RGX-121的优先审评凭证(PRV)潜在出售、艾伯维的开发和销售里程碑付款，以及日本新药的大部分开发里程碑[6] - 资金将加速商业化准备，巩固公司在罕见病和视网膜基因治疗领域的领导地位，同时保留NAV®技术平台被许可方的长期财务上升空间[2] 交易条款 - HCRx将获得季度利息支付，来源于特许权使用费和里程碑收入，扣除向上游许可方的付款，并获268,096份认股权证，行权价14.92美元(较30日均价溢价100%)[4] - ZOLGENSMA静脉给药已在50多个国家获批，2025年1月诺华宣布其鞘内给药III期研究达到主要终点[7] - 科文顿律师事务所担任REGENXBIO法律顾问，摩根路易斯律师事务所为HCRx提供咨询[7] 公司背景 - REGENXBIO是专注于AAV基因治疗的生物技术公司，拥有治疗杜氏肌营养不良、MPS II、MPS I和湿性AMD的后期管线，与艾伯维和日本新药建立合作关系[8][9] - Healthcare Royalty是生物制药特许权收购领域的领先企业，自成立以来已在90多个生物制药产品投资超50亿美元，在多个金融中心设有办事处[10]

公司动态 - 公司将于2025年5月12日美国东部时间下午4:30召开电话会议，讨论2025年第一季度财务业绩及近期运营亮点 [1] - 听众可通过指定链接注册网络直播，分析师可通过另一链接参与问答环节 [2] - 网络直播回放将在电话会议结束后约两小时在公司投资者网站上提供 [2] 公司背景 - 公司是一家专注于基因疗法的生物技术公司，致力于通过基因疗法的治愈潜力改善患者生活 [3] - 自2009年成立以来，公司一直是AAV基因治疗领域的先驱 [3] - 公司正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗方案 [3] 研发管线 - RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症 [3] - clemidsogene lanparvovec (RGX-121)用于治疗MPS II，与Nippon Shinyaku合作开发 [3] - RGX-111用于治疗MPS I，与Nippon Shinyaku合作开发 [3] - surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变，与艾伯维合作开发 [3] 技术平台 - 公司的AAV平台已用于治疗数千名患者，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [3] - 公司的研究性基因疗法有潜力改变数百万人的医疗保健方式 [3]