纪要涉及的公司和行业 - **公司**：ABIVAX（ABVX）[1] - **行业**：制药行业，专注于溃疡性结肠炎治疗领域 [6] 纪要提到的核心观点和论据 试验概况 - **试验规模**：ATTeX试验是全球性项目，在36个国家的600多个临床点开展，历时30个月，招募1275名患者 [6] - **患者类型**：涵盖初治患者和对先进疗法反应不足的患者 [6] 治疗效果 - **高疗效**：50毫克剂量显示出高度显著且具有临床意义的疗效，安慰剂校正缓解率达16.4%；25毫克和50毫克剂量组在与安慰剂对比时，FDA主要终点有21.4%和19.3%的统计学显著差异；EMA共同主要终点在两剂量组均达到，有高度统计学显著差异 [7][12] - **多终点达标**：关键次要终点如内镜改善、临床反应和组织学内镜黏膜改善等在两剂量组大多达到，且有高度统计学显著p值 [13] - **剂量响应**：各终点均观察到明显的剂量响应 [14] 安全性 - **良好安全**：最终数据库锁定预计8月完成，超95%已完成，整体安全状况良好，无新的安全信号；治疗相关不良事件导致的停药率低，与安慰剂相似；未观察到恶性肿瘤、严重或机会性感染信号；头痛是最常见不良事件，发生率和停药率低于2b期试验，且为短暂性，中位持续时间少于一周 [16] 治疗优势 - **独特机制**：obafasimod是治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的首创新机制药物，从源头关闭炎症，重置免疫系统平衡 [21] - **口服小分子**：为口服药物，避免了单克隆抗体因蛋白质从活跃结肠泄漏带来的挑战，具有良好且可预测的药代动力学吸收和特征 [22] 未来展望 - **维护试验**：44周的METINOUS试验无时间风险，将于2026年第二季度公布结果 [18] - **克罗恩病研究**：基于药物作用机制，有理由相信其在克罗恩病治疗中也会有良好效果，但需进一步研究验证 [39][42] - **组合疗法**：公司正在进行多种化合物的临床前组合试验，有望在年底报告IL - 23和alpha - four beta - seven的临床前结果 [57][58] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **研究局限性**：公司仅获取数据集几天，尚未完成详尽的二次数据分析，部分亚组分析将留作在即将召开的国际会议上展示 [4] - **患者群体差异**：Apec 2中随机分配到25毫克剂量组的患者是所有组中最难治疗的，可能需要超过8周才能达到临床缓解 [15] - **与其他药物对比**：与S1P受体调节剂和JAK抑制剂相比，obafasimod无心脏和眼部相关担忧，安全性更优 [49][50] - **资金需求**：公司短期内需要筹集资金，目标是为公司提供资金直至2026年第二季度维护试验结果公布，并预留一定缓冲资金，约2亿美元 [83]