公司信息 **公司名称** Travere Therapeutics (TVTX) [1] **公司定位** 专注于罕见病治疗的生物技术公司 核心领域为罕见肾病学和罕见代谢疾病 [3] **核心产品** - Filspari：唯一获批用于IgA肾病（IgAN）并在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）研发中的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂 [3] - Pegtobatinib：酶替代疗法 针对经典同型半胱氨酸尿症（HCU） 计划2026年启动III期研究 [4] 核心产品Filspari的商业进展 **上市与批准** - 2023年2月获得加速批准用于IgAN [5] - 2025年9月获得完全批准 标签扩展至所有有疾病进展风险的患者（取消1.5克蛋白尿阈值限制） [7] **商业化表现** - 加速批准阶段需求稳定 符合预期 超越近期肾脏疾病领域其他新药上市基准 [6] - 完全批准后需求从500份患者起始表（PSF）跃升至700份PSF [7] - 2025年Q2需求和收入均创历史新高 [24] **市场定位** - 唯一替代标准护理（RAS抑制剂）的药物 非免疫抑制疗法 [31] - 目标成为IgAN的基石治疗 与针对免疫系统的疗法协同使用 [32][34] 监管与临床进展 **sNDA与REMS修改** - 提交sNDA申请修改REMS： - 移除胚胎胎儿毒性监测（FDA要求的类别变更） [13] - 将肝监测从每月一次改为每季度一次（与临床试验和患者常规检查节奏一致） [14][15] - PDUFA日期为2025年8月28日 [17] - 目标最终完全移除REMS 需满足FDA的3,000例患者2年上市后要求 [20] **FSGS标签扩展** - sNDA申请用于FSGS PDUFA日期为2026年1月 [35] - 关键证据： - PARASOL研讨会结论：蛋白尿（非eGFR）是FSGS可行终点 阈值1.5克以下与避免肾衰竭强相关 [38][39] - DUPLEX III期研究数据：Filspari对比irbesartan显示更强蛋白尿降低效应 部分或完全缓解患者避免肾衰竭概率达67%-77% [40] - 预计FDA将召开AdCom会议讨论PARASOL与DUPLEX数据一致性 [42][44] 市场与竞争环境 **IgAN市场格局** - 预计可寻址患者超70,000例 市场持续增长 [25] - 新竞品（如Tepalta、Venrafia）未影响Filspari增长 因治疗机制互补（Filspari针对肾脏过度激活 其他针对免疫系统） [27][28][32] - KDIGO指南更新强调蛋白尿目标≤0.5克 推动早期治疗和Filspari使用 [27] **FSGS市场潜力** - 患者数量约为IgAN的一半（不含继发性FSGS） 但市场潜力更大 [47] - 医患治疗意愿更强 肾病专家重叠度超80% 利于Filspari快速渗透 [48][51] - 计划小幅扩大销售团队 覆盖儿科肾病专家（FSGS标签包含儿科数据） [52][53] 其他重要项目 **Pegtobatinib进展** - 针对HCU（全球患者约7,000-10,000例） 无现有疾病修饰疗法 [56] - 正在优化CMC（化学、制造和控制） 预计2026年启动III期研究 [56] 财务与运营指标 **医保覆盖** - 96%患者已覆盖或具有获取路径 [11] **患者获取时间** - 从提交起始表到获取药物时间从60天缩短至20天 持续改善 [11][12] 风险与监管关注点 **FDA AdCom潜在焦点** - PARASOL研讨会结论与DUPLEX数据独立性的关联 [44] - Filspari在FSGS中的风险收益平衡（安全性数据与irbesartan相当） [45] **单位说明** - 所有患者数量、百分比及时间单位均直接引用原文 未进行换算