业绩总结 - 11名1至4岁儿童接受rAAV8.hRKp.AIPL1治疗，所有患者均显示出疗效[3] - 单侧治疗组的患者在治疗后，视力改善至平均0.9 LogMAR，未治疗眼无改善[6] - 双侧治疗组的患者在干预前，双眼视力仅限于光感知，治疗后平均视力改善至1.0 LogMAR[14] - 所有11名儿童的视觉功能改善超过3行，部分患者从光感知/手动动作检测提升至LogMAR 0.6[15] - 治疗后，患者的视网膜结构相对保存，治疗眼的中央视网膜厚度优于未治疗眼[11] - 所有患者在治疗后均显示出功能性视觉行为的显著改善[6] 用户数据 - 患者在治疗后在沟通、行为、心理和社会整合等方面均有显著改善[15] 未来展望 - MeiraGTx获得英国创新许可通行证，计划申请“特殊情况下的市场授权”[16] - AAV-AIPL1在美国和欧盟获得孤儿药地位，并获得罕见儿童疾病认定[16] - 目前，MeiraGTx正与FDA进行沟通，以加快美国的监管批准进程[16]