核心观点 - 公司Pierre Fabre Pharmaceuticals Inc (PFP)宣布其生物制品许可申请(BLA)获得FDA受理并进入优先审评，用于治疗EBV+ PTLD患者，这是美国首个针对该适应症的潜在疗法 [1][3] - 该疗法tabelecleucel是一种同种异体、即用型EBV特异性T细胞免疫疗法，靶向并清除EBV感染细胞，BLA包含超过430名患者的数据 [3] - 如果获批，tabelecleucel将成为美国首个治疗EBV+ PTLD的疗法，PDUFA目标行动日期为2026年1月10日 [1] 产品与研发 - tabelecleucel已在欧洲获得上市许可(品牌名EBVALLO™)，并于2022年12月获得欧洲委员会批准，2023年5月获英国MHRA批准，2024年5月获瑞士Swissmedic批准 [4] - 该产品正在进行关键的ALLELE研究，针对成人和2岁以上儿童患者的复发或难治性EBV+ PTLD [3] - EBV+ PTLD是一种极其罕见、急性且可能致命的血液恶性肿瘤，发生在造血细胞移植(HCT)或实体器官移植(SOT)后，患者初始治疗失败后生存期仅数周至数月 [1] 公司合作与生产 - Atara Biotherapeutics Inc与PFP合作，迅速解决了2025年1月完全回应信中概述的第三方生产设施问题，并于2025年7月11日重新提交BLA [2] - 自2025年3月31日起，PFP负责欧洲市场商业产品和全球临床试验供应的tabelecleucel生产 [5] - 2025年7月15日，Atara将tabelecleucel的研究性新药申请转移给Pierre Fabre Medicament [5] 公司背景 - PFP是Pierre Fabre Laboratories的美国制药子公司，专注于肿瘤学和罕见病领域，为需求未满足的患者群体提供突破性疗法 [6] - Pierre Fabre Laboratories是一家全球医疗保健公司，在43个国家设立机构，拥有超过10,000名员工，产品分销至120个地区 [7] - 公司采用基金会所有制结构，增强了为患者创造长期价值的能力，并通过合作伙伴关系和收购推动创新精准治疗管线 [7] 研发管线 - 公司研发管线包括EBV+ PTLD、NRAS突变黑色素瘤、MET突变或扩增的非小细胞肺癌以及X连锁少汗性外胚层发育不良(XLHED) [9] - 公司总部位于美国新泽西州Secaucus，秉承创新精神，以患者体验为核心，致力于开发受患者和医疗专业人员启发的治疗解决方案 [8][9]

核心观点 - Pierre Fabre Laboratories全面接管tabelecleucel临床项目的全球临床试验活动，包括制造和临床开发责任[1][4] - Atara Biotherapeutics于2025年7月11日重新提交tabelecleucel的生物制品许可申请(BLA)至美国FDA[1] - tabelecleucel是一种现成的同种异体EBV特异性T细胞免疫疗法，用于治疗EBV相关疾病[4] - tabelecleucel已在欧洲获批上市，品牌名为EBVALLO®，用于治疗成人和儿童患者的复发/难治性EBV+PTLD[5] 临床试验进展 - 关键性3期ALLELE研究(NCT03394365)正在进行中，评估tabelecleucel在实体器官移植和异基因造血细胞移植后EBV+PTLD患者中的疗效[1][2] - 另一项多中心、多队列、开放标签的2期研究(NCT04554914)正在招募EBV相关疾病患者[1][3] 公司合作与责任转移 - 2023年12月，Atara与Pierre Fabre Laboratories扩大全球合作伙伴关系，涵盖美国和剩余全球商业市场[6] - 2025年3月31日，Pierre Fabre Pharmaceuticals接管tabelecleucel的全球制造责任，包括欧洲市场的商业产品供应和全球临床试验供应[1] - 2025年7月14日，Atara将tabelecleucel的研究性新药申请(IND)转移至Pierre Fabre Medicament[1] 产品特点 - tabelecleucel是一种非基因修饰的同种异体T细胞疗法，来源于第三方供体，通过暴露于EBV抗原富集EBV特异性T细胞[4] - 与自体CAR-T疗法不同，tabelecleucel是现成的疗法，无需为每位患者单独定制[4] 疾病背景 - EBV+PTLD是一种超罕见、急性且可能致命的血液恶性肿瘤，发生在移植后免疫抑制导致T细胞免疫反应受损时[7] - 标准治疗失败后，HCT和SOT患者的生存期中位数分别为3周和4.1个月，凸显对新治疗方案的迫切需求[7] 公司背景 - Pierre Fabre Pharmaceuticals是Pierre Fabre Laboratories的美国制药子公司，专注于肿瘤学和罕见病领域[8][9] - Pierre Fabre Laboratories是一家全球医疗保健公司，在43个国家设立，产品分销至120个地区，拥有超过10,000名员工[9] - 公司采用基金会所有制结构，增强为患者创造长期价值的能力[10] - 公司研发管线包括EBV+PTLD、NRAS突变黑色素瘤、MET突变或扩增的非小细胞肺癌等[12]