核心观点 - ANAVEX®2-73在脆性X综合征（FXS）的临床前研究中显示出积极的成果，能够直接转化为人类的脑电图（EEG）生物标志物，具有治疗神经发育障碍患者行为和认知缺陷的潜力 [1][2][3] - 公司计划启动一项针对FXS患者的临床试验，以评估ANAVEX®2-73的安全性和有效性 [5][6] 脆性X综合征（FXS）背景 - FXS是最常见的遗传性智力障碍，也是自闭症谱系障碍的最常见单基因病因，美国约有62,500名患者，全球约有1,088,500名患者 [2] - FXS患者通常表现出认知、行为和感官挑战，如学习困难、焦虑、多动和感官刺激敏感，目前尚无获批的治疗方法 [2][8] ANAVEX®2-73的研究成果 - 在FXS小鼠模型中，ANAVEX®2-73通过脑电图（EEG）显示出剂量依赖性的脑功能改善，特别是在听觉稳态反应（ASSR）测试中，显著增强了大脑前额叶和听觉皮层的神经同步性 [3] - ANAVEX®2-73能够恢复兴奋-抑制信号平衡，改善神经元连接性，直接转化为人类，显示出治疗FXS患者行为、感官和认知异常的潜力 [4] - 此前的研究表明，ANAVEX®2-73能够逆转多动、恢复联想学习并减少焦虑，同时改善关键血液信号生物标志物 [5] 公司产品管线 - ANAVEX®2-73是公司的主要候选药物，用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病、Rett综合征和FXS，已成功完成多项临床试验 [10] - ANAVEX®3-71是另一种临床阶段候选药物，针对SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，显示出对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性 [10] 行业背景 - 自闭症谱系障碍是一种行为诊断，而FXS是一种医学/遗传诊断，两者之间存在密切联系，46%的男性FXS患者和16%的女性FXS患者被诊断或治疗过自闭症谱系障碍 [9]

核心观点 - Blarcamesine（ANAVEX®2-73）在早期阿尔茨海默病（AD）患者中显著减缓了临床衰退，具有良好的比较安全性，且未出现神经影像学不良事件 [1] - Blarcamesine在30 mg和50 mg剂量组中均显示出临床益处，特别是在认知和神经退行性变方面 [1][2] - Blarcamesine对阿尔茨海默病的两个病理标志物——淀粉样蛋白β和脑容量——均显示出积极影响 [1] - 公司计划在2024年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交Blarcamesine的监管申请 [1][4] 临床数据 - Blarcamesine在48周时显著减缓了临床进展，50 mg组和30 mg组分别比安慰剂组减缓了38.5%和34.6% [2] - 主要认知终点ADAS-Cog13在50 mg组（-2.149；P = 0.021）和30 mg组（-1.934；P = 0.026）均显著优于安慰剂 [4] - 关键次要终点CDR-SB在50 mg组（-0.465；P = 0.045）和30 mg组（-0.502；P = 0.020）也显著优于安慰剂 [5] - Blarcamesine显著减缓了脑萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1% [2] 安全性 - Blarcamesine的安全性良好，未出现神经组织损伤或淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA） [3] - 常见的不良事件包括头晕，主要发生在剂量调整期间，且多为轻度至中度 [5] - 通过调整剂量调整计划和夜间给药，可以有效管理这些不良事件 [5] 公司背景 - Anavex Life Sciences Corp 是一家专注于开发神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病治疗药物的生物制药公司 [8] - 公司的主要候选药物ANAVEX®2-73（Blarcamesine）已成功完成多项临床试验，包括阿尔茨海默病、帕金森病痴呆和Rett综合征 [8] - ANAVEX®2-73通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体，恢复细胞稳态，显示出潜在的疾病修饰作用 [8] 行业影响 - Blarcamesine的口服给药方式和良好的安全性可能降低阿尔茨海默病治疗的复杂性，并为更多患者提供便利 [3] - 该药物的独特作用机制可能使其成为现有抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充治疗选择 [3] - 公司通过精准医学方法，专注于改善自噬机制，为阿尔茨海默病治疗提供了创新解决方案 [4]

文章核心观点 - 阿纳维克斯生命科学公司公布IIb/III期研究综合结果，显示每日口服一次的布拉卡美辛显著减缓早期阿尔茨海默病患者的临床衰退，有望成为新的治疗选择 [1] 药物效果 - 布拉卡美辛在50mg和30mg治疗组中，在预设的主要认知终点ADAS - Cog13上，48周时分别比安慰剂显著减缓临床进展38.5%和34.6% [2] - 功能共同主要终点ADCS - ADL在48周时呈积极趋势但未达显著水平，可能因该量表对早期AD敏感性较低 [2] - 预设的关键次要复合终点CDR - SB在48周时，30mg和50mg组均显著改善 [2] - 布拉卡美辛显著减缓关键脑区萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，总灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1% [2] - 对于主要终点ADAS - Cog13，48周时50mg组（−2.149；P = 0.021）和30mg组（−1.934；P = 0.026）均显著优于安慰剂 [4] - 关键次要终点CDR - SB在50mg（−0.465；P = 0.045）和30mg（−0.502；P = 0.020）剂量组均显著优于安慰剂 [5] - CGI - I在50mg（−0.314；P = 0.008）和30mg（−0.248；P = 0.024）组均显著改善 [5] 药物优势 - 布拉卡美辛是口服小分子药物，给药途径方便，安全性良好，神经影像学评估未发现神经组织损伤 [3] - 与已批准疗法相比，临床疗效数值上更优，且能减缓早期AD患者神经退行性变 [3] - 安全性表明无需常规MRI监测，作用机制独特，可作为现有抗β - 淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充治疗 [3] 公司观点 - 公司精准医疗方法旨在改善自噬，有望为患者及其家人开发创新解决方案 [4] - 研究结果为早期AD患者提供更多参与有意义活动的时间，预计2024年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交布拉卡美辛的全面监管申请 [4] - 公司认为通过激活SIGMAR1进行自噬的上游精准医疗补偿过程，有望解决阿尔茨海默病的复杂病理 [6] 药物安全性 - 常见治疗突发不良事件为头晕，多为短暂性且严重程度为轻至中度，可通过调整滴定时间表和夜间给药进行管理 [5] 公司介绍 - 阿纳维克斯生命科学公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [1][8] - 公司领先候选药物ANAVEX®2 - 73（布拉卡美辛）已完成多项临床试验，具有多种潜在治疗特性 [8] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性 [8]

公司动态 - Anavex Life Sciences Corp 的首席执行官 Christopher U Missling 博士将在 2024 年 6 月 27 日举行的 H C Wainwright 第五届年度神经展望虚拟会议上发表演讲 [1] - 音频网络直播将于 2024 年 6 月 27 日星期四东部时间上午 7:00 开始在公司网站的投资者部分提供 [1] 公司概况 - Anavex Life Sciences Corp 是一家公开交易的生物制药公司专注于开发用于治疗神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病的新型疗法包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征、精神分裂症和其他中枢神经系统疾病、疼痛以及各种类型的癌症 [2] - 公司的主要候选药物 ANAVEX®2-73（blarcamesine）已完成阿尔茨海默病的 2a 期和 2b/3 期临床试验、帕金森病痴呆的 2 期概念验证研究以及成人患者的 2 期和 3 期研究以及雷特综合征儿科患者的 2/3 期研究 [2] - ANAVEX®2-73 是一种口服候选药物通过靶向 SIGMAR1 和毒蕈碱受体恢复细胞稳态临床前研究表明其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力 [2] - ANAVEX®2-73 在动物模型中表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性表明其具有治疗其他中枢神经系统疾病包括癫痫的潜力 [2] - 迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会此前向 Anavex 提供了研究资助全额资助了一项临床前研究以开发 ANAVEX®2-73 用于治疗帕金森病 [2] - ANAVEX®3-71 是一种有前景的临床阶段候选药物靶向 SIGMAR1 和 M1 毒蕈碱受体在转基因（3xTg-AD）小鼠中表现出针对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性包括认知缺陷、淀粉样蛋白和 tau 病理学 [2] - 在临床前试验中 ANAVEX®3-71 显示出对线粒体功能障碍和神经炎症的有益作用 [2] 联系方式 - 公司提供免费电话 1-844-689-3939 和电子邮件 info@anavex com 供进一步咨询 [4] - 投资者关系联系人 Andrew J Barwicki 电话 516-662-9461 电子邮件 andrew@barwicki com [4]

公司动态 - Anavex Life Sciences Corp 首席执行官 Christopher U Missling 博士将于 2024 年 6 月 27 日在 H C Wainwright 第五届年度神经展望虚拟会议上发表演讲 [1] - 音频网络直播将于 2024 年 6 月 27 日美国东部时间上午 7:00 开始在公司网站的投资者部分提供 [1] 公司概况 - Anavex Life Sciences Corp 是一家公开交易的生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征、精神分裂症和其他中枢神经系统疾病、疼痛和各种类型的癌症 [2] - 公司的主要候选药物 ANAVEX®2-73（blarcamesine）已完成阿尔茨海默病的 2a 期和 2b/3 期临床试验、帕金森病痴呆的 2 期概念验证研究以及成人患者的 2 期和 3 期研究和儿科患者的 2/3 期研究 [2] - ANAVEX®2-73 是一种口服候选药物，通过靶向 SIGMAR1 和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，在临床前研究中显示出阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力，还具有抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [2] - ANAVEX®3-71 是一种有前景的临床阶段候选药物，靶向 SIGMAR1 和 M1 毒蕈碱受体，在临床前试验中显示出对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性，包括认知缺陷、淀粉样蛋白和 tau 病理学，对线粒体功能障碍和神经炎症也有有益影响 [2] - 迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会此前授予 Anavex 研究资助，全额资助了一项临床前研究，以开发 ANAVEX®2-73 用于治疗帕金森病 [2]

文章核心观点 - 公司宣布任命三名资深高管,加强公司的研发和临床开发能力,以推动公司的商业化战略 [1][2][3][4][5] - 新任高管在药物开发和监管审批方面拥有丰富的经验,有助于公司推进其主要药物候选物的临床开发 [3][4][5] - 公司表示这些高管任命是为了建立一支优秀的团队,以执行公司的明确的商业化策略 [3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神障碍的创新疗法,包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征、精神分裂症等 [6] - 公司的主要药物候选物ANAVEX®2-73已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验,并在帕金森病痴呆和雷特综合征等其他适应症进行了临床研究 [7][8] - 公司还在开发另一候选药物ANAVEX®3-71,在阿尔茨海默病动物模型中显示出改善认知功能、减少淀粉样蛋白和tau蛋白异常的作用 [8]

文章核心观点 - Anavex Life Sciences获Zacks评级上调至买入，反映其盈利前景积极，股价可能上涨 [1][2] 评级依据 - Zacks评级仅基于公司盈利情况变化，通过追踪卖方分析师对当前和下一年每股收益的共识预测来评估 [1] 盈利预测与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预测计算股票公允价值并进行买卖，从而影响股价 [3] Zacks评级系统优势 - 该系统有效利用盈利预测修正的力量，将股票分为五类，自1988年以来，Zacks排名第一的股票平均年回报率达25% [4] Anavex Life Sciences盈利预测情况 - 该生物制药公司预计在2024年9月结束的财年每股亏损0.55美元，同比变化8.3% [5] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预测提高了23.1% [5] 总结 - Zacks评级系统对所有股票保持买入和卖出评级比例相等，Anavex Life Sciences升至Zacks排名第二，处于前20%，意味着短期内股价可能上涨 [6][7]

公司概况 - [公司是临床阶段生物制药公司，专注中枢神经系统疾病差异化疗法开发，有两个核心和两个种子项目][85] - [公司拥有25项美国专利、24项美国专利申请以及各种PCT或美国以外的专利申请，涉及药物候选物、相关方法和研究项目][165] - [公司拥有多项与ANAVEX系列药物相关的美国专利，不同专利的预计到期时间不同，部分在澳大利亚、加拿大、中国等国家或地区的专利或申请预计2035年后到期][166][168] - [公司将专利和其他知识产权视为企业资产，通过多种方式保护知识产权和机密信息，但知识产权状况存在不确定性][170][171] - [公司预计在建立联盟开发、共同开发、授权、收购或销售产品后才能获得收入，自2004年成立以来尚未获得任何收入][172] - [公司运营成本主要包括研发活动，如临床试验、临床用品、临床药物制造和配方等费用，以及人员相关成本和第三方合同研究组织费用][173] - [公司的一般和行政费用包括人员成本、外部专业服务费用以及作为上市公司运营的相关费用][174] ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病 - [排除约10%-20%有SIGMAR1生物标志物变异的患者，约80%-90%患者使用ANAVEX2 - 73治疗后功能和认知得分有显著改善][91] - [2016年11月完成ANAVEX2 - 73针对轻中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，共57周，涉及32名患者][92] - [2018年8月启动ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2b/3期双盲安慰剂对照试验，招募509名患者，于2022年年中完成][94] - [ANAVEX2 - 73治疗早期阿尔茨海默病患者48周，认知功能衰退减缓，认知改善几率比安慰剂组高1.84倍，功能改善几率高2.67倍，认知衰退较安慰剂组降低45%，临床衰退降低27%][95] - [2023年9月数据显示，ANAVEX2 - 73使血浆中病理性淀粉样β水平显著降低，脑部萎缩速率显著减慢][97] - [ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病2b/3期试验中，常见治疗突发不良事件为头晕，滴定期120名（35.8%）、维持期76名（25.2%）参与者出现，安慰剂组滴定期10名（6.0%）、维持期9名（5.6%）出现][99] - [针对完成48周2b/3期安慰剂对照试验的患者，启动为期96周的ANAVEX2 - 73长期开放标签扩展研究ATTENTION - AD试验，目前正在进行中][99] - [在阿尔茨海默病动物模型中，ANAVEX2 - 73显示出神经保护、抗遗忘、抗惊厥和抗抑郁的治疗作用，还对淀粉样蛋白、tau病理和炎症有潜在双重机制影响][134] - [2018年7月对ANAVEX2 - 73 2a期临床试验参与者的基因组DNA和RNA评估显示，约80%具有常见SIGMAR1野生型基因变异的参与者认知和功能评分改善][138] ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征 - [2016年2月公布ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的积极临床前数据，2017年1月获国际雷特综合征基金会至少60万美元资助][100] - [2019年3月启动ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验][101] - [ANAVEX2 - 73美国2期试验中，5mg剂量耐受性良好，ITT队列中66.7%治疗组受试者RSBQ反应有显著改善，而安慰剂组为10%（p = 0.011）][102] - [ANAVEX2 - 73国际3期AVATAR试验于2022年2月公布数据，达到所有主要和次要疗效及安全终点，最高30mg每日一次口服液体制剂耐受性良好][105] - [ANAVEX2 - 73针对儿科Rett综合征患者的EXCELLENCE试验，92名5 - 17岁患者参与，治疗12周后关键共同主要终点RSBQ有改善，CGI - I未达标][106][107] - [EXCELLENCE试验特设分析中，治疗12周后治疗组与安慰剂组RSBQ总得分LS均值差为 - 4.61（2.439）分（p = 0.063），4周时差值为 - 4.65（2.233）分（p = 0.041）][108] - [EXCELLENCE试验OLE入组率超91%，同情用药计划申请率达93%][110] - [在Rett综合征的MECP2 HET疾病模型中，ANAVEX2 - 73液态形式给药在一系列行为范式上有显著且剂量相关的改善，还增加了自动视觉反应][130] - [2016年5月和6月，FDA分别授予ANAVEX2 - 73治疗Rett综合征和婴儿痉挛症的孤儿药资格；2019年11月，授予治疗Rett综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定；2020年2月，授予治疗Rett综合征的快速通道指定][131] ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆 - [ANAVEX2 - 73帕金森病痴呆2期试验招募约132名患者，结果显示最高50mg每日一次口服剂量安全且耐受性良好，有临床意义改善][113][114] - [ANAVEX2 - 73帕金森病痴呆OLE试验初步数据显示有纵向有益效果，患者服用药物时各疗效终点表现更好][116] - [公司获迈克尔·J·福克斯基金会100万美元研究赠款用于开发ANAVEX2 - 73治疗帕金森病][117] - [2020年10月，公司完成ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的2期概念验证试验，约132名患者参与，随机1:1:1分配到30mg、50mg ANAVEX2 - 73剂量组或安慰剂组][132] ANAVEX3 - 71相关试验 - [ANAVEX3 - 71一期临床试验在36名健康受试者中进行，达到安全主要和次要终点，单剂量5 - 200mg耐受性良好，药代动力学呈线性且剂量成比例][120][121] - [2024年3月公司启动ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症的2期试验，将评估多种剂量及使用多种生物标志物][125] - [2020年7月，公司开始ANAVEX3 - 71的1期临床试验，试验在澳大利亚进行，达到安全的主要和次要终点，无严重不良事件或剂量限制性毒性][147] ANAVEX系列药物作用机制 - [公司认为ANAVEX2 - 73可通过激活SIGMAR1为神经退行性和神经发育性疾病提供疾病修饰疗法，有口服液和胶囊两种剂型][129] - [ANAVEX3 - 71是临床候选药物，通过SIGMAR1激活和M1毒蕈碱变构调节发挥作用，在阿尔茨海默病模型中可增强神经保护和认知功能][145] - [ANAVEX1 - 41是sigma - 1激动剂，通过调节内质网、线粒体和氧化应激显示出显著神经保护益处，还能防止海马体中细胞凋亡相关酶caspase - 3的表达][149] 阿尔茨海默病现状 - [2023年，估计670万65岁及以上美国老年人患有阿尔茨海默病，阿尔茨海默病协会预计到2050年，阿尔茨海默病和其他痴呆症的新发病例数将翻倍][154] 公司财务情况 - [2024年第一季度总运营费用为1250万美元，2023年同期为1420万美元；2024年前六个月总运营费用为2380万美元，2023年同期为2960万美元][176] - [2024年第一季度研发费用为970万美元，2023年同期为1130万美元；2024年前六个月研发费用为1840万美元，2023年同期为2340万美元][176] - [研发费用在三个月和六个月期间的减少主要是由于基于里程碑的期权奖励归属和授予时间延长，导致股票薪酬费用在三个月内减少100万美元，六个月内减少330万美元][176] - [研发支出方面，雷特综合征项目3个月和6个月支出分别减少约130万美元和210万美元，阿尔茨海默病项目6个月支出减少约110万美元，ANAVEX3 - 71 - SZ - 001临床试验3个月和6个月支出均增加50万美元][177] - [2024年3月31日结束的3个月和6个月研发总成本分别为972.9万美元和1841.3万美元，2023年同期分别为1130.7万美元和2337.3万美元][178] - [2024年3月31日结束的3个月和6个月一般及行政费用分别为280万美元和540万美元，2023年同期分别为290万美元和620万美元，主要因股票薪酬费用减少][181] - [2024年3月31日结束的3个月和6个月其他收入净额分别为210万美元和480万美元，2023年同期分别为110万美元和350万美元][183] - [2024年3月31日结束的3个月和6个月净亏损分别为1050万美元（每股0.13美元）和1920万美元（每股0.23美元），2023年同期分别为1310万美元（每股0.17美元）和2610万美元（每股0.33美元）][184] - [2024年3月31日净流动资产为1.445亿美元，较2023年9月30日减少1000万美元，净营运资金降至1.35亿美元][185] - [2024财年上半年运营使用现金及现金等价物1900万美元，2023年同期为1430万美元，2024年3月31日现金头寸为1.394亿美元][186] - [2024年3月31日结束的6个月经营活动使用净现金1900万美元，2023年同期为1430万美元；融资活动提供现金730万美元，2023年同期为1860万美元][189] - [2024年3月31日结束的6个月，公司根据2023年购买协议向林肯公园资本基金发行150.3707万股普通股，剩余可用额度1.147亿美元][198] - [2024年和2023年3月31日结束的6个月，公司根据销售协议均未出售股票，目前无法通过该协议出售普通股][201]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金头寸为1.394亿美元,本季度运营活动中使用了1,170万美元现金,按当前现金使用率,公司有约4年的现金储备 [16] - 本季度一般及行政费用为280万美元,上一季度为260万美元 [17] - 本季度研发费用为970万美元,上一季度为870万美元 [17] - 公司本季度净亏损1,050万美元,每股亏损0.13美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进阿尔茨海默病、雷特综合征、帕金森病和脆性X综合征等适应症的临床试验 [9][12][13] - 阿尔茨海默病方面,正在进行2b/3期临床试验,预计将在2024年中期发布中期数据,并在2024年下半年发布ATTENTION-AD开放标签延长试验的中期数据 [11] - 雷特综合征方面,公司计划启动12周疗效研究的3期试验,并将在2024年6月的IRSF雷特综合征科学会议上进行教育演示 [12] - 帕金森病方面,预计将在2024年下半年启动ANAVEX2-73的2b/3期6个月试验 [13] - 脆性X综合征方面,将在2024年7月的第19届全国脆性X基金会会议上发表支持启动潜在关键性2/3期试验的新生物标志物数据 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于神经退行性、神经发育和神经精神疾病的创新疗法开发,利用差异化的精准医疗平台提供易于获取和可扩展的治疗选择 [87][88] - 公司正在推进多个适应症的临床试验,包括阿尔茨海默病、雷特综合征、帕金森病和脆性X综合征等 [9][12][13] - 公司正在与欧洲药品管理局(EMA)合作,就阿尔茨海默病适应症的上市申请进行准备 [10][34][44] - 公司正在关注提高临床试验的执行效率和商业化准备 [87][88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FDA最新发布的早期阿尔茨海默病指南表示欢迎,认为这为公司提供了另一种可能的发展路径 [9] - 管理层对公司的临床进展和未来发展前景表示乐观,认为这是公司历史上一个令人兴奋的新阶段 [19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Soumit Roy 提问** 对于FDA指南中提到的强生物标志物和强统计数据支持临床认知结果的要求,公司如何解读?公司在A β 42/40比率方面的数据是否足够强劲,FDA是否会要求更大规模的试验? [22] **Dr. Christopher Missling 回答** - 公司的药物机制不是直接针对Aβ的抗体药物,而是一种口服、每日一次、易于使用和可扩展的药物,具有很多便利性优势 [23][24] - 公司观察到Aβ 42/40比率的下降,这反映了大脑中Aβ的下降,这是一个有趣但并不意外的发现,因为公司的药物并未直接针对Aβ [25][26][27][28][29][30] - 公司还观察到大脑萎缩的显著延缓,这可能是一个更强大的生物标志物,公司将在即将发表的论文中详细介绍这些数据 [27][28][29][30] - 公司将与FDA进一步讨论这些生物标志物数据的影响 [30] 问题2 **Ram Selvaraju 提问** 关于欧洲上市申请的进度,公司预计何时完成MAA提交,CHMP将如何参与审评,主要评估标准是什么? [39] **Dr. Christopher Missling 回答** - 公司计划今年内提交MAA,团队正在加班加点准备申请文件 [40][41] - 在提交申请之前,公司已与EMA进行了互动,获得了积极的反馈,EMA要求公司尽快提交申请 [43][44] - CHMP将参与审评过程,公司希望CHMP的反馈能继续保持积极态度 [42][43][44] - 公司认为欧洲存在未满足的医疗需求,且某些欧洲国家的MRI中心资源有限,这可能有利于公司的申请 [44] 问题3 **Tom Bishop 提问** 对于ANAVEX3-71在精神分裂症适应症的临床试验,公司如何评估疗效,预期与现有药物相比的主要差异在哪里? [45] **Dr. Christopher Missling 回答** - 公司希望ANAVEX3-71在安全性和疗效方面都能优于现有的抗精神分裂症药物 [46] - 公司将关注EEG/ERP作为精神分裂症的生物标志物,并同时评估PANSS量表评分 [47][48] - 公司将根据临床试验结果决定如何推进ANAVEX3-71在精神分裂症适应症的开发 [48]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为1.394亿美元，预计在当前现金消耗率下可维持约4年的运营[10] - 现金及现金等价物从2023年9月30日的151,024美元减少至2024年3月31日的139,386美元[21] - 总资产从2023年9月30日的154,386美元减少至2024年3月31日的144,516美元[21] - 总负债从2023年9月30日的12,534美元减少至2024年3月31日的9,558美元[21] - 股东权益从2023年9月30日的141,852美元减少至2024年3月31日的134,958美元[21] - 应收账款从2023年9月30日的2,709美元增加至2024年3月31日的3,785美元[21] - 预付费用及其他流动资产从2023年9月30日的653美元增加至2024年3月31日的1,345美元[21] - 应付账款从2023年9月30日的4,322美元减少至2024年3月31日的3,726美元[21] - 应计负债从2023年9月30日的7,295美元减少至2024年3月31日的4,915美元[21] - 资本公积从2023年9月30日的434,839美元增加至2024年3月31日的447,345美元[21] - 累计赤字从2023年9月30日的293,069美元增加至2024年3月31日的312,237美元[21] 研发进展 - 2024年第二季度研发费用为970万美元，较2023年同期的1130万美元有所下降[10] - 公司正在进行ANAVEX®3-71治疗精神分裂症的II期临床试验，首个患者队列已完全入组[5] - 公司计划在2024年下半年启动ANAVEX®2-73治疗帕金森病的IIb/III期临床试验[5] - 公司将继续推进Rett综合征的III期12周疗效研究，并将在2024年IRSF Rett综合征科学会议上进行教育展示[6] - 公司将在2024年7月的第19届国家脆性X基金会会议上展示ANAVEX®2-73的新生物标志物数据，支持其II/III期临床试验的启动[6] - 公司于2024年1月获得美国专利商标局授予的专利，扩展了ANAVEX®2-73在治疗神经发育障碍中的应用[9] - 公司预计在2024年中期发布blarcamesine治疗早期阿尔茨海默病的RNA测序分析中期数据[3] 市场与产品 - 公司正在向欧洲药品管理局（EMA）提交blarcamesine治疗阿尔茨海默病的市场授权申请，预计欧洲有700万阿尔茨海默病患者，到2030年这一数字可能翻倍[3] 财务表现 - 2024年第二季度净亏损为1050万美元，每股亏损0.13美元，较2023年同期的1310万美元净亏损有所减少[10]