文章核心观点 - 公司开发的药物blarcamesine(ANAVEX®2-73)通过上游激活SIGMAR1受体,可以显著减缓早期阿尔茨海默病患者的临床症状恶化,且安全性良好 [1][2][3][4] - 在携带SIGMAR1野生型基因的患者中,blarcamesine可以使临床症状恶化减缓49.8% [3] - blarcamesine是一种口服小分子药物,具有优异的临床疗效,可能成为抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充或替代选择 [4] 根据目录分别总结 药物机制和疗效 - blarcamesine通过上游激活SIGMAR1受体,可以诱导自噬从而恢复细胞稳态 [3] - 在48周的临床试验中,blarcamesine在主要终点ADAS-Cog13评分上显示了优于2分的临床意义改善 [4] - 在携带SIGMAR1野生型基因的患者中,blarcamesine可以使临床症状恶化减缓49.8% [3] 安全性 - blarcamesine的安全性良好,不需要常规MRI监测 [4] 公司信息 - 公司专注于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神障碍的创新药物,包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征等 [7] - 公司正在准备在欧洲提交blarcamesine的监管申请 [4]

文章核心观点 - Anavex公司公布ANAVEX®3 - 71治疗精神分裂症的2期安慰剂对照临床研究A部分初步脑电图生物标志物结果积极，B部分正在进行，预计2025年上半年出数据 [1][5] 研究进展 - 治疗精神分裂症的ANAVEX®3 - 71的2期安慰剂对照临床研究A部分已完成，B部分患者正在给药，将研究更长治疗时间 [1] - A部分研究是对16名参与者进行的多次递增剂量研究，参与者分别接受口服安慰剂、每日90mg或180mg的ANAVEX®3 - 71治疗10天 [2] 研究结果 - 初步结果显示ANAVEX®3 - 71对精神分裂症患者两个关键脑电图生物标志物有剂量依赖性影响，与安慰剂相比，40Hz听觉稳态反应（ASSR）试验间相干性（ITC）和静息状态α功率均增加，高剂量组效果最明显 [2] - 观察到的变化逆转了与精神分裂症相关的已知脑电图和事件相关电位生物标志物异常，这些脑电图生物标志物与精神分裂症的阳性、阴性和认知症状相关 [3] - ANAVEX®3 - 71耐受性良好，未报告严重不良事件 [3] 药物机制及优势 - 口服ANAVEX®3 - 71是一种双重SIGMAR1受体激动剂和M1正变构调节剂，具有激动作用，这种新作用机制有望治疗精神分裂症所有症状领域，且无标准护理抗精神病药的副作用 [4] - 除M1毒蕈碱受体活性外，结合的SIGMAR1受体活性可能提供一种新作用机制，可解决多个症状领域，且无传统抗精神病药的运动副作用 [4] 疾病背景 - 精神分裂症是一种持续性且常使人丧失能力的精神疾病，影响全球近2400万人，包括美国280万人，其特征为阳性、阴性和认知障碍三个症状领域 [6] - 由于现有治疗的局限性，精神分裂症患者常难以维持就业、独立生活和管理人际关系，约34%的人对治疗无反应，另有50 - 60%的人症状仅部分改善或出现不可接受的副作用 [6] 公司概况 - Anavex是一家公开交易的生物制药公司，致力于开发用于治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法 [7] - 公司领先候选药物ANAVEX®2 - 73已成功完成多项临床试验，具有多种潜在治疗特性，曾获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助 [7] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，在临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益影响 [7]

分组1：ANAVEX2-73的临床试验和开发 - 公司的主要产品候选药物ANAVEX2-73（blarcamesine）正在开发用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病及其他中枢神经系统疾病，包括Rett综合征[113] - 在阿尔茨海默病的Phase 2b/3临床试验中，ANAVEX2-73在509名患者中进行了为期48周的治疗，显示出显著的认知和功能改善，如ADAS-Cog13和CDR-SB评分显著改善[123][124][125] - ANAVEX2-73的长期开放标签扩展研究（ATTENTION-AD试验）已完成，提供了长达96周的额外安全性和有效性数据[127] - 在Rett综合征的Phase 2临床试验中，ANAVEX2-73使用口服液体制剂，正在进行中[129] - 公司通过与斯坦福大学的合作，使用PET成像技术验证了ANAVEX2-73对SIGMAR1受体的剂量依赖性靶向作用[115] - 公司的临床试验设计包括了预先指定的与基因组精准医疗生物标志物相关的统计分析[123] - 公司的临床试验数据显示，ANAVEX2-73显著减缓了大脑关键区域的萎缩，包括全脑、灰质和侧脑室[125] - 公司的临床试验中，ANAVEX2-73的安全性良好，常见的治疗相关不良事件为轻至中度的头晕[126] - ANAVEX2-73在Rett综合征的首次Phase 2试验中，66.7%的患者在RSBQ评分上显示出统计学显著改善，而对照组为10%[130] - AVATAR试验数据显示，ANAVEX2-73在Rett综合征患者中达到了所有主要和次要疗效及安全终点，RSBQ评分改善显著（p=0.037）[132] - EXCELLENCE试验在12周后，ANAVEX2-73治疗组在RSBQ总评分上显示出-12.93（2.150）分的改善，而安慰剂组为-8.32（2.537）分，尽管未达到统计显著性（p=0.063）[135] - ANAVEX2-73在Parkinson's disease dementia的Phase 2试验中，显示出剂量依赖性和统计学显著的认知改善，使用CDR系统评估（p=0.037）[141] - ANAVEX2-73的48周开放标签扩展试验显示，患者在MDS-UPDRS和CGI-I评分上持续改善，表明药物可能有助于减缓或逆转Parkinson's disease的症状[143] - 公司开发的ANAVEX2-73药物在Rett综合征的动物模型中显示出显著和剂量相关的改善，特别是在行为范式方面[155] - ANAVEX2-73在帕金森病痴呆的二期临床试验中，招募了约132名患者，进行了14周的随机双盲安慰剂对照试验[158] - 该药物在阿尔茨海默病的动物模型中显示出神经保护、抗遗忘、抗痉挛和抗抑郁的潜在治疗效果[160] - 公司已完成ANAVEX2-73的二期临床试验，用于治疗阿尔茨海默病，该试验在32名轻至中度阿尔茨海默病患者中评估了药物的安全性和探索性疗效[162] - 公司计划在提交二期临床试验结果给FDA后，继续进行ANAVEX2-73在帕金森病痴呆的进一步临床试验[159] - 公司正在开发ANAVEX2-73作为治疗多种神经退行性疾病的潜在平台药物，包括癫痫、婴儿痉挛、脆性X综合征、天使人综合征、多发性硬化症和最近发现的结节性硬化症[165] 分组2：ANAVEX3-71的临床试验和开发 - ANAVEX3-71的Phase 1临床试验显示，药物在健康志愿者中安全且耐受性良好，无严重不良事件报告，且药代动力学呈线性[147] - ANAVEX3-71的临床前研究显示，该药物可能具有预防阿尔茨海默病认知下降的疾病修饰特性[148] - ANAVEX3-71的药代动力学评估显示，药物在单次递增剂量下呈线性、剂量比例和时间不变，且食物对药代动力学无影响[149] - 公司计划推进ANAVEX3-71进入针对阿尔茨海默病、前额叶痴呆和精神分裂症的生物标志物驱动的临床开发项目[150] 分组3：公司合作与资助 - 公司获得了Michael J. Fox Foundation的100万美元研究资助，用于开发ANAVEX2-73治疗Parkinson's disease[144] - 公司已获得FDA授予ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征和婴儿痉挛的孤儿药资格[156] - 公司已获得FDA授予ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征的罕见儿科疾病资格[156] - 公司已获得FDA授予ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征的快速通道资格[157] - 公司已获得FDA授予ANAVEX3-71用于治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格[171] 分组4：公司财务状况 - 公司目前处于开发阶段，自2004年成立以来尚未实现任何收入[205] - 公司预计在与其他公司建立合作关系，进行产品开发、共同开发、授权、收购或市场推广后才能开始获得收入[205] - 公司的运营成本主要包括研发活动，如临床试验和临床供应成本，以及临床药物制造和配方成本[206] - 研发费用还包括直接参与研发活动的员工的工资、福利和非现金股票期权补偿[206] - 一般和管理费用包括员工成本、外部专业服务费用以及作为上市公司的运营费用[207] - 2024财年第三季度总运营费用为1470万美元，相比2023财年同期的1350万美元有所增加[208] - 2024财年前九个月总运营费用为3850万美元，相比2023财年同期的4310万美元有所减少[208] - 2024财年第三季度研发费用为1190万美元，相比2023财年同期的1030万美元有所增加[209] - 研发费用增加主要由于新增顾问人员成本增加130万美元，主要用于准备向欧洲药品管理局提交市场授权申请[209] - 与制造ANAVEX2-73以支持市场授权申请相关的制造活动费用增加约260万美元[209] - ANAVEX3-71-SZ-001临床试验相关支出增加90万美元，该试验于2024财年第二季度启动[210] - 公司2024财年第三季度研发费用为1187万美元，相比2023财年第三季度的1028万美元有所增加[215] - 公司2024财年前九个月研发费用为3028万美元，相比2023财年前九个月的3366万美元有所减少[215] - 公司2024财年第三季度外部服务提供商成本为626万美元，相比2023财年第三季度的522万美元有所增加[216] - 公司2024财年前九个月外部服务提供商成本为1599万美元，相比2023财年前九个月的1744万美元有所减少[216] - 公司2024财年第三季度净亏损为1220万美元，每股亏损0.14美元，相比2023财年第三季度的1130万美元，每股亏损0.14美元有所增加[220] - 公司2024财年前九个月净亏损为3140万美元，每股亏损0.38美元，相比2023财年前九个月的3740万美元，每股亏损0.47美元有所减少[220] - 公司2024财年第三季度其他收入净额为240万美元，相比2023财年第三季度的230万美元有所增加[219] - 公司2024财年前九

文章核心观点 Anavex公司公布2024财年第二季度财务结果，其差异化精准医学临床项目取得进展，各管线有更新，近期业务有亮点，公司现金可支撑约4年运营 [1][2][6] 分组1：公司概况 - Anavex是临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法 [1][8] - 公司主要候选药物ANAVEX®2 - 73和ANAVEX®3 - 71，前者已完成多项临床试验，后者在临床阶段展现出对阿尔茨海默病的治疗潜力 [8][9] 分组2：管线更新 阿尔茨海默病 - 布拉克美辛2b/3期安慰剂对照临床试验的完整数据将在同行评审期刊发表，预计2024年第四季度向欧洲药品管理局提交营销授权申请 [3] - RNA测序分析中期数据预计2024年下半年公布，ATTENTION - AD开放标签扩展96周试验的中期数据也预计在下半年公布 [3] - AAIC 2024会议为公司阿尔茨海默病项目带来积极反馈，公司将继续开展教育推广活动 [3] 精神分裂症 - ANAVEX®3 - 71治疗精神分裂症的2期安慰剂对照临床试验已完成第一组给药，第二组招募接近完成 [3] 帕金森病 - 预计2024年下半年启动ANAVEX®2 - 73的2b/3期超6个月试验，包括生物标志物研究 [3] Rett综合征 - 公司在2024年IRSF Rett综合征科学会议上进行教育演讲，收到患者家庭和研究人员的积极反馈 [3] 脆性X综合征 - 公司在第19届NFXF国际脆性X会议上展示了ANAVEX®2 - 73的新生物标志物数据，加强了与社区的关系 [3] 新罕见病 - 启动ANAVEX®2 - 73的2/3期临床试验 [4] 医学事务 - 公司正在建设医学事务能力，以扩大教育和医生支持活动，确保最佳医疗影响 [4] 分组3：近期业务亮点 - 2024年5月22日，公司宣布任命新的领导团队成员，他们均有成功将药物推向市场的经验 [5] - 2024年7月28日，ANAVEX®2 - 73（布拉克美辛）2b/3期临床试验的综合结果在AAIC会议上公布，显示其对早期阿尔茨海默病患者有显著疗效 [5] - 2024年7月30日，公司报告了ANAVEX®2 - 73在脆性X综合征疾病模型中的积极临床前生物标志物结果 [5] 分组4：财务亮点 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为1.388亿美元，较2023财年末的1.51亿美元有所减少，按当前现金利用率可支撑约4年运营 [6] - 本季度一般及行政费用为290万美元，低于2023财年同期的320万美元 [6] - 本季度研发费用为1190万美元，高于2023财年同期的1030万美元 [6] - 本季度净亏损为1220万美元，每股亏损0.14美元，与2023财年同期基本持平 [6] 分组5：会议信息 - 公司将于美国东部时间2024年8月6日上午8:30举行网络直播会议，可通过公司网站观看，也可通过电话参与，会议回放将在网站保留30天 [1][7]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Anavex Life Sciences Corp.宣布将于2024年8月6日发布截至2024年6月30日财季的财务结果，同日上午8:30管理层将主持电话会议回顾财务结果并更新公司增长战略执行情况 [1] 公司信息 - Anavex Life Sciences Corp.是一家公开交易的生物制药公司，致力于开发用于治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征、精神分裂症等中枢神经系统疾病、疼痛和各类癌症 [3] - 公司的主要候选药物ANAVEX®2 - 73已成功完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、帕金森病痴呆的2期概念验证研究，以及针对雷特综合征成年患者的2期和3期研究和儿科患者的2/3期研究 [3] - ANAVEX®2 - 73是一种口服药物，通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，临床前研究显示其有潜力阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程，在动物模型中还表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [3] - 迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会曾授予Anavex研究资助，以开发用于治疗帕金森病的ANAVEX®2 - 73 [3] - ANAVEX®3 - 71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，是一个有前景的临床阶段候选药物，在转基因（3xTg - AD）小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [3] 财务与会议安排 - 公司将于2024年8月6日发布截至2024年6月30日财季的财务结果 [1] - 2024年8月6日上午8:30管理层将主持电话会议回顾财务结果并更新公司增长战略执行情况，随后有问答环节 [1] 会议参与方式 - 电话会议的直播可在Anavex网站www.anavex.com上观看 [2] - 美国参与者可拨打1 929 205 6099，使用会议ID 821 9280 7728和参考密码121725接入电话会议 [2] - 电话会议的回放将在Anavex网站上提供长达30天 [2] 联系方式 - 研究与业务发展：免费电话1 - 844 - 689 - 3939，邮箱info@anavex.com [5] - 投资者联系：Andrew J. Barwicki，电话516 - 662 - 9461，邮箱andrew@barwicki.com [6]

文章核心观点 - Anavex公司公布ANAVEX®2 - 73在脆性X综合征（FXS）疾病模型中针对可转化为人类的生物标志物的积极临床前结果，计划开展FXS患者临床试验 [1] 关于脆性X综合征（FXS） - FXS是最常见的遗传性智力障碍形式和自闭症谱系障碍最常见的单基因病因，美国约有62,500人患病，全球约有1,088,500人患病 [2] - FXS由FMR1基因中CGG重复序列不稳定扩增导致，平均诊断年龄男孩为35 - 37个月，女孩为42个月，常伴有行为异常包括自闭症谱系障碍 [8] - 约46%的男性和16%的女性FXS患者被诊断或治疗过自闭症谱系障碍 [9] ANAVEX®2 - 73研究结果 - 研究用脑电图（EEG）检测ANAVEX®2 - 73对FXS小鼠模型大脑活动的影响，与未治疗小鼠相比，治疗小鼠在几个关键脑功能生物标志物上有显著剂量依赖性改善 [3] - 在听觉稳态反应（ASSR）EEG测试中，ANAVEX®2 - 73能剂量依赖性地增强大脑额叶和听觉皮层对声音的神经同步性 [3] - ANAVEX®2 - 73可恢复调节兴奋 - 抑制信号平衡的细胞功能，改善神经元连接，对解决FXS患者行为、感官和认知异常有治疗潜力 [4] - 此前研究表明ANAVEX®2 - 73能改善FXS小鼠模型的行为缺陷和血液生物标志物特征，逆转多动、恢复联想学习并减少焦虑 [5] 公司计划与展望 - 公司计划开展ANAVEX®2 - 73治疗FXS患者的临床试验，评估其安全性和有效性 [5] - 公司总裁称这些非侵入性生物标志物结果为ANAVEX®2 - 73扩展到FXS这一最大可治疗自闭症谱系障碍市场提供了证据，期待开展双盲、安慰剂对照研究 [6] 公司概况 - Anavex是临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [1][10] - 公司主要候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验，可通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，有治疗多种中枢神经系统疾病的潜力 [10] - ANAVEX®3 - 71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，在临床前试验中对阿尔茨海默病主要特征有疾病修饰活性，对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [10]

核心观点 - ANAVEX®2-73在脆性X综合征（FXS）的临床前研究中显示出积极的成果，能够直接转化为人类的脑电图（EEG）生物标志物，具有治疗神经发育障碍患者行为和认知缺陷的潜力 [1][2][3] - 公司计划启动一项针对FXS患者的临床试验，以评估ANAVEX®2-73的安全性和有效性 [5][6] 脆性X综合征（FXS）背景 - FXS是最常见的遗传性智力障碍，也是自闭症谱系障碍的最常见单基因病因，美国约有62,500名患者，全球约有1,088,500名患者 [2] - FXS患者通常表现出认知、行为和感官挑战，如学习困难、焦虑、多动和感官刺激敏感，目前尚无获批的治疗方法 [2][8] ANAVEX®2-73的研究成果 - 在FXS小鼠模型中，ANAVEX®2-73通过脑电图（EEG）显示出剂量依赖性的脑功能改善，特别是在听觉稳态反应（ASSR）测试中，显著增强了大脑前额叶和听觉皮层的神经同步性 [3] - ANAVEX®2-73能够恢复兴奋-抑制信号平衡，改善神经元连接性，直接转化为人类，显示出治疗FXS患者行为、感官和认知异常的潜力 [4] - 此前的研究表明，ANAVEX®2-73能够逆转多动、恢复联想学习并减少焦虑，同时改善关键血液信号生物标志物 [5] 公司产品管线 - ANAVEX®2-73是公司的主要候选药物，用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病、Rett综合征和FXS，已成功完成多项临床试验 [10] - ANAVEX®3-71是另一种临床阶段候选药物，针对SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，显示出对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性 [10] 行业背景 - 自闭症谱系障碍是一种行为诊断，而FXS是一种医学/遗传诊断，两者之间存在密切联系，46%的男性FXS患者和16%的女性FXS患者被诊断或治疗过自闭症谱系障碍 [9]

核心观点 - Blarcamesine（ANAVEX®2-73）在早期阿尔茨海默病（AD）患者中显著减缓了临床衰退，具有良好的比较安全性，且未出现神经影像学不良事件 [1] - Blarcamesine在30 mg和50 mg剂量组中均显示出临床益处，特别是在认知和神经退行性变方面 [1][2] - Blarcamesine对阿尔茨海默病的两个病理标志物——淀粉样蛋白β和脑容量——均显示出积极影响 [1] - 公司计划在2024年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交Blarcamesine的监管申请 [1][4] 临床数据 - Blarcamesine在48周时显著减缓了临床进展，50 mg组和30 mg组分别比安慰剂组减缓了38.5%和34.6% [2] - 主要认知终点ADAS-Cog13在50 mg组（-2.149；P = 0.021）和30 mg组（-1.934；P = 0.026）均显著优于安慰剂 [4] - 关键次要终点CDR-SB在50 mg组（-0.465；P = 0.045）和30 mg组（-0.502；P = 0.020）也显著优于安慰剂 [5] - Blarcamesine显著减缓了脑萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1% [2] 安全性 - Blarcamesine的安全性良好，未出现神经组织损伤或淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA） [3] - 常见的不良事件包括头晕，主要发生在剂量调整期间，且多为轻度至中度 [5] - 通过调整剂量调整计划和夜间给药，可以有效管理这些不良事件 [5] 公司背景 - Anavex Life Sciences Corp 是一家专注于开发神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病治疗药物的生物制药公司 [8] - 公司的主要候选药物ANAVEX®2-73（Blarcamesine）已成功完成多项临床试验，包括阿尔茨海默病、帕金森病痴呆和Rett综合征 [8] - ANAVEX®2-73通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体，恢复细胞稳态，显示出潜在的疾病修饰作用 [8] 行业影响 - Blarcamesine的口服给药方式和良好的安全性可能降低阿尔茨海默病治疗的复杂性，并为更多患者提供便利 [3] - 该药物的独特作用机制可能使其成为现有抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充治疗选择 [3] - 公司通过精准医学方法，专注于改善自噬机制，为阿尔茨海默病治疗提供了创新解决方案 [4]

文章核心观点 - 阿纳维克斯生命科学公司公布IIb/III期研究综合结果，显示每日口服一次的布拉卡美辛显著减缓早期阿尔茨海默病患者的临床衰退，有望成为新的治疗选择 [1] 药物效果 - 布拉卡美辛在50mg和30mg治疗组中，在预设的主要认知终点ADAS - Cog13上，48周时分别比安慰剂显著减缓临床进展38.5%和34.6% [2] - 功能共同主要终点ADCS - ADL在48周时呈积极趋势但未达显著水平，可能因该量表对早期AD敏感性较低 [2] - 预设的关键次要复合终点CDR - SB在48周时，30mg和50mg组均显著改善 [2] - 布拉卡美辛显著减缓关键脑区萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，总灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1% [2] - 对于主要终点ADAS - Cog13，48周时50mg组（−2.149；P = 0.021）和30mg组（−1.934；P = 0.026）均显著优于安慰剂 [4] - 关键次要终点CDR - SB在50mg（−0.465；P = 0.045）和30mg（−0.502；P = 0.020）剂量组均显著优于安慰剂 [5] - CGI - I在50mg（−0.314；P = 0.008）和30mg（−0.248；P = 0.024）组均显著改善 [5] 药物优势 - 布拉卡美辛是口服小分子药物，给药途径方便，安全性良好，神经影像学评估未发现神经组织损伤 [3] - 与已批准疗法相比，临床疗效数值上更优，且能减缓早期AD患者神经退行性变 [3] - 安全性表明无需常规MRI监测，作用机制独特，可作为现有抗β - 淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充治疗 [3] 公司观点 - 公司精准医疗方法旨在改善自噬，有望为患者及其家人开发创新解决方案 [4] - 研究结果为早期AD患者提供更多参与有意义活动的时间，预计2024年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交布拉卡美辛的全面监管申请 [4] - 公司认为通过激活SIGMAR1进行自噬的上游精准医疗补偿过程，有望解决阿尔茨海默病的复杂病理 [6] 药物安全性 - 常见治疗突发不良事件为头晕，多为短暂性且严重程度为轻至中度，可通过调整滴定时间表和夜间给药进行管理 [5] 公司介绍 - 阿纳维克斯生命科学公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [1][8] - 公司领先候选药物ANAVEX®2 - 73（布拉卡美辛）已完成多项临床试验，具有多种潜在治疗特性 [8] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性 [8]

公司动态 - Anavex Life Sciences Corp 的首席执行官 Christopher U Missling 博士将在 2024 年 6 月 27 日举行的 H C Wainwright 第五届年度神经展望虚拟会议上发表演讲 [1] - 音频网络直播将于 2024 年 6 月 27 日星期四东部时间上午 7:00 开始在公司网站的投资者部分提供 [1] 公司概况 - Anavex Life Sciences Corp 是一家公开交易的生物制药公司专注于开发用于治疗神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病的新型疗法包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征、精神分裂症和其他中枢神经系统疾病、疼痛以及各种类型的癌症 [2] - 公司的主要候选药物 ANAVEX®2-73（blarcamesine）已完成阿尔茨海默病的 2a 期和 2b/3 期临床试验、帕金森病痴呆的 2 期概念验证研究以及成人患者的 2 期和 3 期研究以及雷特综合征儿科患者的 2/3 期研究 [2] - ANAVEX®2-73 是一种口服候选药物通过靶向 SIGMAR1 和毒蕈碱受体恢复细胞稳态临床前研究表明其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力 [2] - ANAVEX®2-73 在动物模型中表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性表明其具有治疗其他中枢神经系统疾病包括癫痫的潜力 [2] - 迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会此前向 Anavex 提供了研究资助全额资助了一项临床前研究以开发 ANAVEX®2-73 用于治疗帕金森病 [2] - ANAVEX®3-71 是一种有前景的临床阶段候选药物靶向 SIGMAR1 和 M1 毒蕈碱受体在转基因（3xTg-AD）小鼠中表现出针对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性包括认知缺陷、淀粉样蛋白和 tau 病理学 [2] - 在临床前试验中 ANAVEX®3-71 显示出对线粒体功能障碍和神经炎症的有益作用 [2] 联系方式 - 公司提供免费电话 1-844-689-3939 和电子邮件 info@anavex com 供进一步咨询 [4] - 投资者关系联系人 Andrew J Barwicki 电话 516-662-9461 电子邮件 andrew@barwicki com [4]