文章核心观点 Anavex Life Sciences公司总裁兼首席执行官将参加H.C. Wainwright两场会议 公司专注神经相关疾病治疗药物研发 [1] 公司参会信息 - 公司总裁兼首席执行官Christopher U. Missling将参加H.C. Wainwright第3届年度BioConnect投资者会议和第6届年度神经展望会议 [1] - H.C. Wainwright第3届年度BioConnect投资者会议时间为2025年5月20日下午2:30（美国东部时间） 可通过https://hcwevents.com/观看网络直播 [1] - H.C. Wainwright第6届年度神经展望会议时间为2025年6月17日晚上7:00（美国东部时间） 可通过https://hcwevents.com/观看网络直播 [1] 公司业务信息 - 公司是临床阶段生物制药公司 致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等治疗药物 包括阿尔茨海默病、帕金森病等 [1][2] - 公司领先候选药物ANAVEX2 - 73已完成多项临床试验 可靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体 有治疗多种中枢神经系统疾病潜力 [2] - 公司认为ANAVEX3 - 71是有前景的临床阶段候选药物 对阿尔茨海默病主要特征有疾病修饰活性 临床前试验显示有益效果 [2] 公司联系方式 - 研究与业务发展联系电话1 - 844 - 689 - 3939 邮箱info@anavex.com [4] - 投资者联系Andrew J. Barwicki 电话516 - 662 - 9461 邮箱andrew@barwicki.com [4][5]

公司研发管线情况 - 公司专注于中枢神经系统疾病创新疗法开发，研发管线包括处于不同临床试验阶段的ANAVEX2 - 73、ANAVEX3 - 71等化合物[84][85] ANAVEX2 - 73阿尔茨海默病临床试验情况 - 2016年11月完成ANAVEX2 - 73针对轻中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，为期57周，涉及32名患者[94] - 2018年7月对2a期临床试验参与者进行基因组DNA和RNA评估，约80%具有常见SIGMAR1野生型基因变异的参与者认知和功能评分改善[96] - 2018年8月开始ANAVEX2 - 73针对早期阿尔茨海默病的2b/3期安慰剂对照试验，招募508名患者，于2022年年中完成[97] - 2b/3期试验中，ANAVEX2 - 73与安慰剂组相比，ADAS - Cog13和CDR - SB在P < 0.025水平显著[98] - 48周时，50mg和30mg剂量组的ANAVEX2 - 73较安慰剂组使临床进展分别减缓38.5%和34.6%，关键次要终点CDR - SB显著改善[99] - ANAVEX2 - 73显著减缓关键脑区萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，总灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1%[99] - 安全人群中，服用ANAVEX2 - 73在滴定期有120名参与者（35.8%）、维持期有76名参与者（25.2%）出现头晕[100] - 2024年11月公司向欧洲药品管理局提交ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的上市许可申请，12月获受理[101] - 公司计划在欧洲药品管理局审查和决策完成后公布结果，不提供中期更新[101] - 2024年6月完成ANAVEX2 - 73长达96/144周的试验扩展，显示治疗患者4年内持续获益[102] ANAVEX2 - 73其他疾病临床试验情况 - 2020年10月完成的帕金森病痴呆2期试验，约132名患者参与，随机1:1:1分配至30mg、50mg ANAVEX2 - 73组或安慰剂组[104] - 2020年12月完成的雷特综合征2期试验，25名成年女性患者参与，5mg ANAVEX2 - 73剂量耐受性良好，66.7%治疗组患者RSBQ反应有显著改善，而安慰剂组为10%（p = 0.011）[111] - 2022年2月公布的AVATAR试验数据显示，试验达到所有主要和次要疗效及安全终点，30mg ANAVEX2 - 73每日一次口服耐受性良好[114] - 2024年1月公布的EXCELLENCE试验结果，12周治疗后，治疗组RSBQ总得分较安慰剂组改善LS Mean（SE） - 4.61（2.439）分（p = 0.063），4周时差异有统计学意义（p = 0.041）[117] - EXCELLENCE试验开放标签扩展（OLE）入组率超91%，同情用药计划申请率达93%[120] ANAVEX2 - 73临床前研究情况 - 临床前研究表明ANAVEX2 - 73对癫痫、婴儿痉挛等多种神经疾病有潜在治疗作用[122] - 2018年3月公布的临床前数据显示，ANAVEX2 - 73治疗可显著提高结节性硬化症（TSC）小鼠存活率并减少癫痫发作[126] ANAVEX2 - 73治疗效果相关情况 - 排除约10%-20%有SIGMAR1生物标志物变异的患者，有望使约80%-90%患者的功能和认知评分显著改善[127] ANAVEX3 - 71临床试验情况 - 2020年7月公司开展ANAVEX3 - 71的首次人体1期临床试验，共36名健康受试者参与[131] - ANAVEX3 - 71单剂量5 - 200mg试验中无严重不良事件，药代动力学呈线性且剂量成比例，食物和性别对其无影响[132] - 2024年1月研究显示ANAVEX3 - 71单剂量5 - 200mg药代动力学线性、剂量成比例且时间不变，食物无影响[134] - 2024年3月公司开展ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症的2期试验，分两部分进行[136] - ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症2期试验A部分16名参与者显示剂量依赖药效，逆转相关生物标志物异常[137] - 2025年5月宣布完成ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症2期试验B部分入组，预计下半年公布topline数据[138] 疾病市场规模及患者情况 - 2024年美国约690万人患阿尔茨海默病，预计到2050年新病例数将翻倍[145] - 全球超1000万人患帕金森病，预计到2029年市场规模达115亿美元[145] - Rett综合征约每10000 - 15000名女性中有1人患病[145] - 全球恶性黑色素瘤市场预计到2029年增长至75亿美元，全球抗抑郁药市场预计到2030年达到210亿美元，前列腺癌药物疗法预计到2030年底接近101亿美元，全球胰腺癌药物治疗市场预计到2027年增长至37亿美元[146][152] 公司专利情况 - 公司拥有27项已授权美国专利、22项待审批美国专利申请及众多PCT和美国以外专利申请[147] - 公司多项专利有预计到期时间，如“ANAVEX2 - 73和某些抗胆碱酯酶抑制剂组合物及神经保护方法”专利预计2034年6月到期[148] 公司收入情况 - 公司自2004年成立以来处于开发阶段，未获得任何收入，预计在与其他公司建立联盟开发、共同开发、授权、收购或销售产品后才能获得收入[166] 公司运营费用情况 - 2025年3月31日结束的三个月总运营费用为1250万美元，2024年同期为1260万美元；2025年3月31日结束的六个月总运营费用为2610万美元，2024年同期为2400万美元[169] 公司研发费用情况 - 2025年3月31日结束的三个月研发费用为990万美元，2024年同期为970万美元；2025年3月31日结束的六个月研发费用为2030万美元，2024年同期为1840万美元[170] - 研发费用在三个月和六个月期间的增加，部分被阿尔茨海默病项目支出减少和基于股票的补偿费用减少所抵消，阿尔茨海默病项目在三个月和六个月期间分别减少约60万美元和120万美元，基于股票的补偿费用在三个月和六个月期间分别减少80万美元和90万美元[171] - 2025年3月31日止三个月研发总成本为989.2万美元，2024年同期为972.9万美元；六个月研发总成本为2033.8万美元，2024年同期为1841.3万美元[172] 公司一般及行政开支情况 - 2025年3月31日止三个月一般及行政开支为260万美元，2024年同期为290万美元；六个月为580万美元，2024年同期为560万美元[172] 公司其他收入净额情况 - 2025年3月31日止三个月其他收入净额为130万美元，2024年同期为210万美元；六个月为280万美元，2024年同期为480万美元[174][175] 公司净亏损情况 - 2025年3月31日止三个月净亏损为1120万美元，每股亏损0.13美元，2024年同期净亏损为1050万美元，每股亏损0.13美元；六个月净亏损为2330万美元，每股亏损0.27美元，2024年同期净亏损为1920万美元，每股亏损0.23美元[176][177] 公司净流动资产情况 - 2025年3月31日净流动资产为9980万美元，较2024年9月30日减少约2050万美元[178] 公司现金流量情况 - 2025年3月31日止六个月经营活动所用现金净额为1800万美元，2024年同期为1900万美元；融资活动所得现金流量为160万美元，2024年同期为730万美元[180][181][182] 公司购买协议情况 - 2023年2月3日公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订1.5亿美元的购买协议，有效期至2026年2月3日[184] - 2025年3月31日止六个月公司未根据2023年购买协议发行普通股，2024年同期发行1503707股[189] - 2025年3月31日，2023年购买协议下未使用金额为1.108亿美元，公司需获得新注册声明的有效性才能获取资金[190] 公司资产负债表外安排情况 - 公司没有对股东有重大影响的资产负债表外安排[191] 公司试验资助情况 - 2021年1月公司获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会100万美元研究资助[109] - 该雷特综合征2期试验获国际雷特综合征基金会60万美元资助[112]

财务数据和关键指标变化 - 2025财年第二季度，公司现金状况为1.158亿美元，无债务 [10] - 该季度运营活动使用现金及现金等价物590万美元，考虑非现金营运资金账户变化后得出 [10] - 按当前现金利用率计算，公司预计资金可维持约四年 [11] - 本季度一般及行政费用为260万美元，去年同期为290万美元 [11] - 本季度研发费用为990万美元，去年同期为970万美元 [11] - 本季度净亏损1120万美元，合每股0.13美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病治疗业务 - 4月，公司在ADPD 2025会议上展示了用于阿尔茨海默病的blacaramazine开放标签扩展数据，证实该药物对早期阿尔茨海默病患者有持续临床意义的益处，每日口服一次，连续治疗三年以上可显著改善临床衰退情况，通过COC13和ADCS ADL临床终点衡量，治疗患者在长达四年内持续获益 [4][5] 精神分裂症治疗业务 - 本月初，公司宣布用于治疗精神分裂症的ANAVEX 371二期临床研究完成患者招募，共招募71名参与者，其中A部分16名，B部分55名 [6] - A部分研究已完成，初步安全性和脑电图生物标志物结果令人鼓舞 [6] - B部分研究治疗时长为28天，将提供更全面的临床和生物标志物数据，以评估ANAVEX 371对精神分裂症患者的疗效和安全性 [7][23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于推进非侵入性靶向上游精准化合物组合，特别关注阿尔茨海默病和精神分裂症治疗 [4] - 公司持续与潜在合作伙伴就blacaramazine在欧洲的分销和获取进行讨论，也与CRO进行沟通，以建立销售团队，决策将以实现股东价值最大化为导向 [27] - 公司计划今年与英国、加拿大、澳大利亚等国监管机构并行开展对话，但目前暂无法提供具体讨论时间 [32][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为精神分裂症治疗领域仍有大量未满足的需求，特别是针对阴性症状的治疗 [18] - 公司希望在精神分裂症二期研究中看到药物对患者的生物标志物效应 [17] 其他重要信息 - 4月，公司宣布任命Audrey Gabel教授为科学顾问委员会成员 [8] - Marwan Zabak教授在第九届中东阿尔茨海默病及相关疾病国际会议上发表了题为“阿尔茨海默病的口服新机制：通过上游sigma - 1激活恢复自噬，IIb/III期临床试验疗效”的口头报告 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于阿尔茨海默病药物，预计何时收到EMA反馈，是否已收到中期审查意见？ - 公司预计从提交（去年11月提交，12月被接受）起约12个月收到反馈，即今年年底或明年第一季度，且无法提供中期更新，将直接公布EMA最终决定 [15] 问题2：2025年公司的关键转折点是什么，能否详细介绍精神分裂症试验的患者特征及试验目标？ - 精神分裂症二期研究是首个疗效研究，初步为安全性研究，重点关注药物对患者的生物标志物效应，同时也纳入了一些临床指标，研究对象为难以治疗的患者，目前该领域阴性症状治疗需求未得到满足 [17][18] 问题3：精神分裂症试验中“更长治疗时长”具体指多久？ - 试验分为两部分，A部分是短期单次递增剂量，B部分是28天（四周）的治疗时长 [23][24] 问题4：公司在blacaramazine可能在欧洲上市前做了哪些准备工作？ - 公司自摩根大通会议以来，与潜在合作伙伴就药物在欧洲的分销和获取进行了多次讨论，也与CRO沟通以建立销售团队，决策将以实现股东价值最大化为导向 [27] 问题5：精神分裂症试验使用的ANAVEX 371与blacaramazine是否不同？ - 是的，ANAVEX 371是完全不同的分子，与blacaramazine（又名Ganovex 273）来源和对sigma - 1受体的亲和力均不同 [30] 问题6：除欧洲外，哪些国家可能会借鉴欧洲的批准结果，公司与FDA、加拿大、澳大利亚监管机构的沟通情况如何？ - 其他可能借鉴欧洲批准结果的国家包括南美、非洲、中东和部分亚洲国家；公司计划今年与英国、加拿大、澳大利亚监管机构并行开展对话，但暂无法提供具体讨论时间 [31][32][34] 问题7：如果药物在11月获批，公司多久能实现收入？ - 欧洲批准适用于整个欧盟，但销售按国家进行，部分国家获批次日即可销售，部分国家需先达成销售时间协议，目前无法准确预测收入时间，但公司会做好准备 [40][41] 问题8：药物在哪里生产，是否有上市库存？ - 药物由美国最大的制造商生产，公司有大量上市库存 [42] 问题9：是否有关税影响？ - 公司目前没有相关信息 [43] 问题10：口服blacaramazine对患者有什么优势？ - 患者可及时获得帮助，无需繁琐不便的复杂诊断程序，避免因诊断和治疗延迟导致病情加重，确诊后医生可立即开药，患者可凭处方拿药并在三个月后复诊 [46][47] 问题11：口服blacaramazine对患者家属和医生有什么优势？ - 对家属而言，可减少护理压力和经济负担，无需频繁安排患者去医院进行MRI或PET扫描，不影响家属工作安排；对医生而言，治疗无后勤障碍，无需安排复杂的侵入性PET扫描、腰椎穿刺或多次MRI检查，且及时治疗可让患者获得长期益处，提高生活质量 [48][49]

财务数据和关键指标变化 - 2025财年第二季度，公司现金头寸为1.158亿美元，无债务 [9] - 该季度经营活动使用现金及现金等价物590万美元，考虑非现金营运资金账户变化后得出 [9] - 按当前现金使用率，公司预计资金可维持约四年 [10] - 本季度一般及行政费用为260万美元，去年同期为290万美元；研发费用为990万美元，去年同期为970万美元 [10] - 本季度净亏损1120万美元，合每股亏损0.13美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病药物研发 - 4月在ADPD 2025会议上公布了blacaramazine治疗阿尔茨海默病的开放标签扩展数据，证实对早期患者有持续临床意义的益处，每日口服一次，连续治疗三年以上可显著改善临床衰退，通过COC13和ADCS ADL临床终点衡量，治疗患者长达四年仍持续获益 [4][5] 精神分裂症药物研发 - 本月初宣布ANAVEX 371治疗精神分裂症的II期临床研究成功完成入组，共招募71名参与者，A部分16名，B部分55名 [6] - A部分已完成多剂量递增研究，初步安全性和脑电图（EEG）生物标志物结果令人鼓舞 [6] - B部分参与者更多、治疗时间更长，将提供更全面的临床和生物标志物数据，预计今年下半年公布研究顶线数据 [6][7] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于推进非侵入性靶向上游精准化合物组合，尤其关注阿尔茨海默病和精神分裂症治疗 [4] - 扩大了科学顾问委员会，4月任命Audrey Gabel教授加入 [7] - 针对glorcomazine在欧洲可能的上市，公司自摩根大通会议以来已与潜在合作伙伴展开讨论，也与合同研究组织（CRO）进行交流，以确定是与欧洲大型企业合作还是组建欧洲临床销售团队，目标是实现股东价值最大化 [24] - 计划今年与英国、加拿大、澳大利亚等国的监管机构并行展开对话 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望为阿尔茨海默病和精神分裂症患者提供可扩展的治疗选择，口服给药方式便捷 [12] - 公司将继续专注于执行和商业准备，推进治疗管线，改善患者生活 [49] 其他重要信息 - 口服blacaramazine对患者的优势在于可及时获得帮助，无需繁琐诊断程序，相比抗体治疗，患者确诊后能更快获得药物 [43] - 对患者家属而言，可减少护理压力和经济负担，无需频繁安排患者就医；对医生而言，无需安排复杂侵入性检查，减少治疗的后勤障碍 [45][46] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于阿尔茨海默病药物，预计何时收到欧洲药品管理局（EMA）反馈，是否已收到中期审查意见？ - 公司预计参考其他监管审查周期，大约需要12个月，去年11月提交申请，12月被受理，预计今年年底或明年第一季度获得反馈，且不会提供中期更新，将直接公布EMA最终决定 [14] 问题2: 2025年的关键转折点是什么，能否详细介绍精神分裂症试验，包括患者特征和试验目标？ - 精神分裂症的II期研究是首次疗效研究，初步为安全性研究，重点关注药物的生物标志物效应，患者治疗难度大，未满足的医疗需求多，尤其是阴性症状，试验还包括一些临床指标，但目前重点是长期安全性和通过脑电图事件相关电位（ERP）验证的生物标志物效应 [15][16] 问题3: 精神分裂症试验中“更长治疗时间”具体指多久？ - 试验分为两部分，A部分是短期单剂量递增，B部分是28天（四周），B部分有55名患者随机分配到安慰剂或活性药物组，将更全面了解药物效果 [21][22] 问题4: 公司在glorcomazine欧洲可能上市前做了哪些准备？ - 公司自摩根大通会议以来与潜在合作伙伴讨论药物在欧洲的分销和获取途径，也与CRO交流，考虑组建独立销售团队，决策将以实现股东价值最大化为目标 [24] 问题5: ANAVEX 371与blacamazine是否为不同药物？ - 是的，ANAVEX 371是完全不同的分子，作用机制和对sigma - 1受体的亲和力不同，blacamazine也称为Ganovex 273 [27] 问题6: 哪些国家可能会跟随欧洲的批准，公司与FDA、加拿大、澳大利亚监管机构的进展如何？ - 除欧洲外，南美、非洲、中东和部分亚洲国家可能会跟随欧洲批准；公司计划今年与英国、加拿大、澳大利亚监管机构并行展开对话，但目前不便透露具体时间安排，有相关结果会及时更新 [28][29][34] 问题7: 如果11月获得批准，公司多久能实现收入？ - 欧洲批准适用于整个欧盟，但销售按国家进行，部分国家获批次日可销售，部分国家需先达成销售时间协议，目前无法预测具体收入时间，但公司会做好准备 [36][37] 问题8: 药物在哪里生产，是否有上市库存，是否有关税影响？ - 药物由美国最大制造商生产，有大量上市库存，目前无法确定关税影响 [38][39] 问题9: 口服blarcamesine对患者、家属和医生有哪些优势？ - 对患者，可及时获得帮助，无需繁琐诊断程序；对家属，可减少护理压力和经济负担，不影响工作安排；对医生，无需安排复杂侵入性检查，减少治疗后勤障碍，且及时治疗可让患者获得长期益处 [43][45][46]

公司财务表现 - 公司2025年第二季度净亏损1120万美元 每股亏损013美元 较2024年同期净亏损1050万美元有所扩大 [5][11] - 现金及现金等价物从2024年9月30日的1322亿美元下降至2025年3月31日的1158亿美元 按当前消耗率预计可维持约4年运营 [5] - 研发费用季度环比从970万美元增至990万美元 行政管理费用从290万美元降至260万美元 [5][10] - 上半年累计净亏损2331万美元 每股亏损027美元 较去年同期1917万美元亏损幅度扩大 [12] 研发进展与临床数据 - 完成精神分裂症药物ANAVEX3-71二期临床试验入组 共71名受试者 A部分16人已完成剂量爬坡研究 B部分55人将提供更长期疗效数据 顶线结果预计2025年下半年公布 [5] - 阿尔茨海默病药物blarcamesine开放标签扩展试验显示 持续三年每日口服治疗可显著延缓早期患者临床衰退 疗效指标ADAS-Cog13和ADCS-ADL显示获益持续长达4年 [5] - 在AD/PD™ 2025会议上公布blarcamesine新机制研究结果 证实通过上游SIGMAR1激活恢复自噬功能的治疗路径 [5] 管理层与专家动态 - 任命阿尔茨海默病个性化医疗专家Audrey Gabelle教授加入科学顾问委员会 该专家同时任职于蒙彼利埃大学神经退行性疾病卓越中心 [5] - 科学顾问委员会主席Marwan Sabbagh教授在中东阿尔茨海默病国际会议上发表关于blarcamesine作用机制的口头报告 [5] 产品管线与技术平台 - 核心候选药物ANAVEX2-73(blarcamesine)为口服SIGMAR1/毒蕈碱受体调节剂 已完成阿尔茨海默病2b/3期 帕金森病痴呆2期及Rett综合征2/3期临床试验 [8] - 临床前研究显示该药物具有抗惊厥 抗遗忘 神经保护和抗抑郁特性 在动物模型中可阻断或逆转阿尔茨海默病进程 [8] - 第二候选药ANAVEX3-71在转基因阿尔茨海默病小鼠模型中显示可改善线粒体功能障碍和神经炎症 靶向淀粉样蛋白和tau病理标志物 [8] 行业活动与学术参与 - 公司近期在AD/PD™ 2025和第九届中东阿尔茨海默病国际会议等行业顶级论坛发布多项临床研究成果 [5][8] - 获得迈克尔J福克斯帕金森研究基金会资助 用于ANAVEX2-73治疗帕金森病的临床前研究 [8]

文章核心观点 公司将于2025年5月13日发布第二财季财务结果，并于同日上午8:30举行电话会议回顾财务结果并更新增长战略执行情况 [1][2] 分组1：财务结果与会议安排 - 公司将于2025年5月13日发布第二财季财务结果 [1] - 管理层将于5月13日上午8:30举行电话会议回顾财务结果并更新增长战略执行情况，之后有问答环节 [2] - 电话会议直播可在公司网站www.anavex.com观看，美国参与者可拨打1 929 205 6099，使用会议ID 856 5033 5285和参考密码014 352接入，回放将在网站保留30天 [3] 分组2：公司简介 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [4] - 公司领先候选药物ANAVEX2 - 73已完成多项临床试验，可靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体，有治疗多种中枢神经系统疾病的潜力 [4] - 公司认为ANAVEX3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [4] 分组3：联系方式 - 研究与业务发展联系电话1 - 844 - 689 - 3939，邮箱info@anavex.com [6] - 投资者联系Andrew J. Barwicki，电话516 - 662 - 9461，邮箱andrew@barwicki.com [7]

文章核心观点 - 公司宣布治疗精神分裂症的ANAVEX3 - 71的2期临床研究（ANAVEX3 - 71 - SZ - 001）成功完成入组，预计2025年下半年公布顶线数据 [1][2][5] 临床研究情况 - 研究共招募71名参与者，A部分16名，B部分55名 [1][3] - A部分研究多递增剂量已完成，初步安全性和脑电图生物标志物结果令人鼓舞 [3] - B部分参与者更多、治疗时间更长，将提供更全面临床和生物标志物数据 [3] 公司表态 - 公司总裁对研究完成入组表示高兴，感谢参与者，希望结果能推动ANAVEX3 - 71进一步开发 [4] - 口服ANAVEX3 - 71是双重SIGMAR1受体激动剂和M1正变构调节剂，有望治疗精神分裂症所有症状且无标准护理抗精神病药副作用 [4] 精神分裂症行业情况 - 精神分裂症是持续性且常具致残性的精神疾病，全球约2400万人受影响，美国有280万人受影响 [6] - 该病有阳性、阴性和认知障碍三种症状领域，当前治疗有局限性，约34%患者无反应，50 - 60%患者部分改善或有不可接受副作用 [6] 公司情况 - 公司致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法，主要候选药物ANAVEX2 - 73在多项研究中取得进展 [7] - ANAVEX2 - 73可恢复细胞稳态，临床前研究显示其治疗阿尔茨海默病潜力，在动物模型中有多种特性 [7][8] - 公司认为ANAVEX3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，临床前试验显示有益效果 [8]

文章核心观点 Anavex Life Sciences公司将在2025年5月7 - 8日于纽约举行的The Citizens Life Sciences Conference上进行展示，公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling将于5月7日下午3:30（美国东部时间）进行公司介绍 [1] 公司介绍 - Anavex是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征等中枢神经系统疾病、疼痛和各类癌症 [2] 公司药物进展 - 公司领先候选药物ANAVEX2 - 73已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、帕金森病痴呆的2期概念验证研究，以及成人雷特综合征患者的2期和3期研究和儿科患者的2/3期研究 [2] - ANAVEX2 - 73是一种口服药物，可通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，临床前研究显示其有潜力阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程，在动物模型中还表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [2] - 公司认为ANAVEX3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中对阿尔茨海默病主要特征表现出疾病修饰活性，临床前试验显示其对线粒体功能障碍和神经炎症有益 [2] 联系方式 - 研究与业务发展：免费电话1 - 844 - 689 - 3939，邮箱info@anavex.com [4] - 投资者联系：Andrew J. Barwicki，电话516 - 662 - 9461，邮箱andrew@barwicki.com [4]

文章核心观点 Anavex Life Sciences公司宣布任命Audrey Gabelle教授加入科学顾问委员会，其专业经验将助力公司推进阿尔茨海默病治疗药物blarcamesine的研发 [1][6] 公司动态 - Anavex Life Sciences宣布任命Audrey Gabelle教授加入科学顾问委员会 [1] 新成员信息 - Audrey Gabelle是蒙彼利埃大学多个研究中心的神经学教授、神经科医生和神经科学博士，也是蒙彼利埃神经科学研究所研究员和欧洲阿尔茨海默病协会成员 [2] - 拥有超10年创新驱动经验和超10年临床I - IV期试验经验，管理法国网络内400多个记忆中心，发表超200篇同行评审科学论文，有公私合作和与制药公司合作经验，是欧洲和全球研究项目的创始成员并与国际团队合作 [3] - 自2007年创建NeuroCognition生物样本库，在诊断、预测和预后生物标志物方面有专长，样本超35000个，涉及脑脊液、血浆蛋白质组学和临床数据 [4] - 参与多项研究，从基于人群的3C研究到临床队列研究，以确定神经退行性疾病早期的风险分层和预防策略 [4] - 近期专注于真实世界证据、数字健康策略和人工智能，曾在哥伦比亚大学、哈佛大学接受培训，曾领导百健数字项目，相关研究发表于《自然医学》 [5] 各方表态 - Audrey Gabelle表示因blarcamesine的潜力而高兴加入，期待合作开发新疗法，改善神经退行性疾病治疗状况 [6] - Anavex总裁Christopher U Missling欢迎Audrey Gabelle加入，期待其为推进blarcamesine用于阿尔茨海默病患者贡献力量 [6] 公司概况 - Anavex是一家上市生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [7] - 主要候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验，可口服，能靶向相关受体恢复细胞稳态，临床前研究显示有治疗阿尔茨海默病潜力，在动物模型中有多种特性，曾获帕金森研究基金会资助 [7] - ANAVEX®3 - 71是有潜力的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，临床前试验显示对线粒体功能障碍和神经炎症有益 [7]

文章核心观点 Anavex公司宣布其科学顾问委员会主席在中东第9届阿尔茨海默病及相关疾病国际会议上进行了关于Blarcamesine治疗阿尔茨海默病的口头报告 [1] 会议信息 - 第9届中东阿尔茨海默病及相关疾病国际会议于2025年4月18 - 20日在阿联酋阿布扎比举行 [2] - 会议召集了来自中东、北非、美国、欧洲等地区对该地区阿尔茨海默病及相关疾病感兴趣的临床医生、研究人员等 [2] - 会议特别强调了该地区特定的医疗服务问题 [2] 公司信息 - Anavex是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [1][4] - 公司主要候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验，可靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体，有治疗多种疾病的潜力 [4] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中显示出有益效果 [4] - 公司官网为www.anavex.com，可在多个社交平台联系 [4] 联系方式 - 公司研究与业务发展部免费电话1 - 844 - 689 - 3939，邮箱info@anavex.com [7] - 投资者联系Andrew J. Barwicki，电话516 - 662 - 9461，邮箱andrew@barwicki.com [7]