公司概况 - 公司是一家专注于开发治疗严重疾病的临床阶段生物制药公司，主要针对炎症和免疫过程以及直接细胞损伤[102] - 公司由A. Rachel Leheny博士担任首席执行官[238] - 公司由Daniel Geffken先生担任临时首席财务官[239] - 公司于2024年8月12日发布财报[237,238,239] 主要产品及临床进展 - 公司的主要产品候选药物Auxora是一种强效且选择性的静脉给药小分子CRAC通道抑制剂，在动物模型中可减少急性上皮和/或内皮细胞损伤以及器官如胰腺、肺和肾脏的炎症[102] - Auxora在治疗急性胰腺炎、新冠肺炎重症肺炎和急性肾损伤合并急性低氧性呼吸衰竭等多项II期临床试验中均显示患者恢复时间缩短、器官损伤减少[102,103] - 公司计划在2025年就急性胰腺炎的Auxora治疗方案与FDA进行III期临床试验前沟通会议，并有望在2025年启动III期临床试验[102] - 公司还计划针对慢性胰腺炎和类风湿性关节炎等适应症开发另一候选药物CM6336，并计划于2025年向FDA提交IND申请[103] - 公司正在进行多项临床试验，包括Auxora在急性胰腺炎、COVID-19肺炎相关ARDS、急性肾损伤等适应症的临床试验[149,150] 财务状况 - 公司目前主要通过股权融资获得运营资金，截至2024年6月30日拥有1.91亿美元现金及现金等价物[104] - 公司预计未来研发和运营费用将持续增加，需要通过股权融资或其他方式筹集资金以维持业务运营[104] - 公司尚未获得任何产品的监管批准和销售收入，未来能否成功开发和商业化产品存在重大不确定性[105] - 公司的净亏损可能会随着临床试验时间的变化而大幅波动[104] - 研发费用为410.7万美元，较上年同期增加9%，主要由于Auxora临床试验的化学制造和控制活动增加735万美元[111,112] - 一般及行政费用为237.2万美元，较上年同期下降14%，主要由于专业服务费用减少35.2万美元[114,115] - 其他收益为257.5万美元，较上年同期增加823%，主要由于2024年私募配售导致的认股权公允价值变动收益增加229.6万美元[116] - 研发费用和一般及行政费用的大幅下降导致净亏损同比下降37%至395.4万美元[110] - 截至2024年6月30日，公司拥有现金及现金等价物和短期投资19.1百万美元[125,126] - 2024年1月和2月完成私募配售，募集资金净额约1900万美元[126] - 根据目前的经营计划，公司相信现有资金可为未来12个月的运营提供资金支持[126] - 公司的现金、现金等价物和短期投资以及2024年私募配售的净收益将足以为公司运营提供资金直到2025年下半年[127] - 公司目前的现金、现金等价物和短期投资不足以为任何产品候选药物提供资金直到监管批准,也不足以用于拓展Auxora的其他适应症或为公司组合中其他产品候选药物提供临床资金,公司需要筹集大量额外资金来完成产品候选药物的开发和商业化[127] - 公司已通过私募配售、可转换票据和普通股发行等方式为运营提供资金,但预计未来还需要大量额外资金[128] - 公司2024年上半年的经营活动现金流出为11.5百万美元,主要用于研发支出和日常运营[129,130,131] - 公司主要的现金需求来自租赁费用,未来6个月预计租赁费用约为60,000美元[132] 资金筹措 - 公司自2006年10月成立以来主要通过首选股、可转换债券和普通股的私募融资[144] - 公司目前现金、现金等价物和短期投资为1910万美元,预计可支持公司运营至2025年下半年,但不足以支持任何产品候选物的监管批准和商业化[146] - 公司需要继续寻求股权融资、债务融资或其他资本来源,如合作、授权等,以满足未来运营和研发的资金需求[146] - 公司可能会因市场环境恶化而难以及时获得必要的融资,从而可能被迫延迟、减少或放弃研发项目和商业化计划[146] - 公司可能需要通过战略合作、许可或其他安排放弃对某些产品候选物的独家开发和商业化权利，从而集中资源开发更有前景的产品[46] 临床试验风险 - 公司的CRAC通道抑制技术是一种新颖的技术,尚未有获批的产品,存在一定的不确定性和风险[149] - Auxora是公司的主要产品候选药物,公司高度依赖其成功开发和获批,但临床试验结果存在不确定性[149,150] - 临床试验可能会遇到各种延迟和中断,如患者入组、试验方案、制造等问题,这可能会对公司产品开发产生不利影响[150] - 公司临床试验可能会因为多种原因而受到影响,包括监管要求、供应链问题、资金不足等[151,152,153] - 公司正在开发的产品候选药物可能会出现严重不良事件、不良反应等问题,从而导致公司放弃或限制其开发[154] 监管及商业化风险 - 公司产品候选药物必须满足严格的监管要求才能获得商业化批准,批准过程可能会包含限制条件,需要公司投入大量额外资源[157] - 公司产品候选物可能因为多种原因而无法进入临商业化阶段,包括技术平台失败、竞争

临床试验进展 - 公司完成了CARPO II期临床试验的患者入组,并公布了积极的临床试果[7] - 公司启动了KOURAGE II期临床试验,预计2025年公布试验结果[8] - CRSPA II期临床试验正在扩展并继续入组,预计2025年公布结果[10] - 公司计划与FDA就CARPO III期临床试验的设计进行沟通,并有望于2025年启动[7] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为1910万美元,预计可支持公司运营至2025年下半年[11] - 第二季度运营亏损650万美元,全年亏损1230万美元[11] - 第二季度净亏损400万美元,每股亏损0.36美元[11] 公司发展 - 公司宣布加入罗素小型股指数[9] - 公司的CRAC通道抑制疗法有望为急性和慢性炎症性疾病提供治疗[12] - 公司正在积极推进多个临床项目,展现出良好的研发进展[6]

文章核心观点 CalciMedica公司在临床研究上取得进展，公布AP的CARPO 2b期试验积极顶线数据，启动AKI的KOURAGE 2期试验，同时公布2024年第二季度财务结果，现有资金预计可支持运营至2025年下半年 [1][2][3] 近期临床进展与预期里程碑 - 公布CARPO 2b期试验积极顶线数据：2024年6月公司公布AP患者的CARPO 2b期试验积极顶线数据，达到主要目标，预计2024年下半年公布完整数据，计划与FDA讨论并于2025年启动关键试验 [2] - KOURAGE 2期试验首例患者入组：2024年7月公司宣布AKI患者的KOURAGE 2期试验首例患者给药，预计入组150名患者，2025年公布顶线数据 [2] - 公司被纳入罗素微型股指数：2024年7月公司宣布加入罗素微型股指数，7月1日生效 [2] - CRSPA研究扩大并持续入组：CRSPA研究扩大至更多试验点，预计入组约24名患者，2025年获得数据 [2] 财务结果 - 资金状况：截至2024年6月30日公司拥有约1910万美元现金、现金等价物和短期投资，预计可支持运营至2025年下半年 [3] - 运营亏损：2024年第二季度运营总亏损约650万美元，上半年运营总亏损约1230万美元 [3] - 净亏损：2024年第二季度净亏损约400万美元，每股亏损0.36美元；上半年净亏损380万美元，每股亏损0.37美元 [3] 公司概况 CalciMedica是临床阶段生物制药公司，专注开发CRAC通道抑制疗法，主要候选产品Auxora在多项临床试验中取得积极结果，目前正在进行多项临床试验 [4] 资产负债表 - 资产：截至2024年6月30日公司总资产2105.2万美元，较2023年12月31日的1218.5万美元有所增加 [7] - 负债：截至2024年6月30日总负债721.4万美元，较2023年12月31日的402.8万美元有所增加 [7] - 股东权益：截至2024年6月30日股东权益1383.8万美元，较2023年12月31日的815.7万美元有所增加 [7] 运营情况表 - 运营费用：2024年第二季度总运营费用652.9万美元，上半年总运营费用1229.6万美元 [8] - 运营亏损：2024年第二季度运营亏损652.9万美元，上半年运营亏损1229.6万美元 [8] - 其他收入：2024年第二季度其他收入257.5万美元，上半年其他收入847.2万美元 [8] - 净亏损：2024年第二季度净亏损395.4万美元，每股亏损0.36美元；上半年净亏损382.4万美元，每股亏损0.37美元 [8]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司CalciMedica宣布其评估Auxora治疗严重急性肾损伤（AKI）伴急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）的2期试验KOURAGE已对首位患者给药，Auxora在临床前模型和先前人体试验中显示出潜力，KOURAGE预计2025年公布顶线数据 [2][3][10] 关于KOURAGE和AKI - KOURAGE是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，预计招募约150名2期和3期AKI伴AHRF患者，随机接受5天剂量的Auxora或安慰剂治疗，评估患者至最后一次给药后30天，以评估无需呼吸机或透析的存活天数，次要终点包括90天内全因死亡率、估算肾小球滤过率（eGFR）下降和透析发生率等，顶线数据预计2025年公布 [10] - AKI指肾功能突然下降，可由败血症、呼吸道感染和衰竭、急性胰腺炎、创伤、手术和烧伤等严重疾病并发症导致，美国每年约370万AKI患者住院，约110万进展到2期和3期AKI，超半数伴有AHRF，目前AKI无获批疗法 [12] 关于CalciMedica - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发新型CRAC通道抑制疗法治疗炎症和免疫疾病，其专有技术旨在抑制CRAC通道调节免疫反应、保护组织细胞免受损伤，有望为目前无获批疗法的危及生命的炎症和免疫疾病提供治疗益处 [13] - 公司主要候选产品Auxora在多项已完成的疗效临床试验中显示出积极一致的临床结果，已公布AP伴SIRS的2b期试验（CARPO）顶线数据，完成COVID肺炎的2期试验（CARDEA），目前正在进行AKI伴AHRF的2期试验（KOURAGE）和AIPT的1/2期试验（CRSPA），预计2025年公布数据 [13] 关于Auxora™ - Auxora是一种强效选择性小分子Orai1含CRAC通道抑制剂，正在开发用于急性炎症和免疫疾病患者，目前正在进行AP伴SIRS的2b期试验（CARPO）、AKI伴AHRF的2期试验（KOURAGE）和儿科患者AIPT的1/2期试验（CRSPA），目前AP、AKI或AIPT均无获批疗法，此前试验中患者对Auxora反应良好，公司还在探索其治疗其他急性适应症的潜力 [11]

文章核心观点 CalciMedica公司首席执行官将在两个即将举行的医疗保健投资会议上发表演讲，公司专注于开发新型CRAC通道抑制疗法，其领先候选产品Auxora™已取得积极临床结果，多项临床试验正在进行或已完成 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发用于急慢性炎症和免疫疾病的新型CRAC通道抑制疗法 [1][2] - 公司专有技术通过抑制CRAC通道调节免疫反应、保护组织细胞免受损伤，有望为目前无获批疗法的危及生命的炎症和免疫疾病提供治疗益处 [2] - 公司由Torrey Pines Therapeutics和哈佛CBR生物医学研究所的科学家创立，总部位于加利福尼亚州拉霍亚 [2] 产品研发 - 公司领先候选产品Auxora™在多项已完成的疗效临床试验中显示出积极且一致的临床结果 [2] - 公司已公布AP伴SIRS的2b期试验（CARPO – NCT04681066）的 topline 数据，完成COVID肺炎患者的2b期试验（CARDEA – NCT04345614） [2] - 公司持续支持正在进行的1/2期AIPT研究（CRSPA – NCT04195347），预计2025年公布数据，已启动AKI伴相关AHRF的2期研究（KOURAGE – NCT06374797），预计2025年公布数据 [2] 会议安排 - 首席执行官Rachel Leheny博士将在两个即将举行的医疗保健投资会议上发表演讲 [1] - 两个会议分别是7月15日上午11点ET/上午8点PT的H.C. Wainwright第三届肾脏虚拟会议和7月15日下午1点15分ET/上午10点15分PT的JonesTrading医疗保健海滨峰会 [3] 信息获取 - 两场演讲的直播可在公司投资者关系网站的“即将举行的活动”部分访问，网址为https://ir.calcimedica.com/，网络直播回放将在公司网站存档90天 [1] - 更多公司信息请访问www.calcimedica.com [2] 联系方式 - 投资者和媒体联系Argot Partners的Sarah Sutton或Kevin Murphy，邮箱[email protected]，电话(212) 600-1902 [3] - 公司联系信息显示来源为CalciMedica, Inc. [4]

文章核心观点 - 公司CalciMedica Inc.将加入罗素小型股指数(Russell Microcap® Index) [1][2][3] - 这反映了公司自2023年第一季度上市以来的快速发展 [3] - 公司专注于开发针对急性和慢性炎症性及免疫性疾病的CRAC通道抑制疗法 [5] - 公司的主要产品候选药物Auxora在多项临床试验中显示出积极和持续的临床结果 [5] 公司概况 - CalciMedica是一家临床阶段生物制药公司 [5] - 公司由Torrey Pines Therapeutics和哈佛大学CBR生物医学研究所的科学家创立,总部位于加利福尼亚州拉霍亚 [5] - 公司专注于开发针对炎症性和免疫性疾病的CRAC通道抑制疗法 [5] - 公司的技术旨在通过抑制CRAC通道来调节免疫反应,保护组织细胞免受损伤 [5] 公司产品管线 - 公司的主要产品候选药物Auxora在多项临床试验中显示出积极和持续的临床结果 [5] - 公司已完成急性胰腺炎伴全身炎症反应综合征(AP with SIRS)的2b期试验(CARPO - NCT04681066)和新冠肺炎患者的2b期试验(CARDEA - NCT04345614) [5] - 公司正在支持正在进行的1/2期AIPT研究(CRSPA - NCT04195347),预计2025年有数据结果 [5] - 公司已启动2期研究(KOURAGE - NCT06374797)用于急性肾损伤伴急性呼吸窘迫综合征(AKI with associated AHRF),预计2025年有数据结果 [5] 行业地位 - 公司被纳入罗素小型股指数(Russell Microcap® Index)是其发展的一个标志 [3] - 罗素指数被广泛用于投资管理和机构投资者的指数基金和主动投资策略的基准 [3][4] - 罗素美国指数作为约10.5万亿美元资产的基准 [3] - 罗素指数由FTSE罗素(FTSE Russell)提供,是一家领先的全球指数提供商 [4][6][7][8][9]

文章核心观点 - 公司公布CARPO 2b期试验积极顶线数据，显示Auxora在治疗急性胰腺炎（AP）伴全身炎症反应综合征（SIRS）上有剂量反应，确定目标患者群体和关键试验可能用药剂量，重申安全性和耐受性 [1] 分组1：公司及产品介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发新型钙释放激活钙（CRAC）通道抑制疗法，用于急慢性炎症和免疫疾病 [1] - 公司主要临床化合物Auxora是含Orai1的CRAC通道小分子抑制剂，正评估用于AP伴SIRS、急性肾损伤（AKI）伴急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）、儿童急性淋巴细胞白血病治疗副作用等，此前试验患者反应良好 [12] 分组2：CARPO试验介绍 - 2b期CARPO试验是国际、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围试验，旨在确定Auxora在AP伴SIRS中的剂量反应和疗效，目标入组216人 [3] - 患者随机分四组，分别接受高、中、低剂量Auxora或安慰剂静脉注射，治疗和观察30天，按基线血细胞比容分层以评估高炎症亚组患者疗效 [3] 分组3：试验结果 疗效数据 - 试验达到研究目标，在固体食物耐受时间等临床终点显示剂量反应，高炎症AP患者亚组中，高、中、低剂量组较安慰剂组分别改善1.9天、2.1天、1.5天，相对风险降低41.0%、43.6%、31.0% [4] - 非高炎症AP患者中，Auxora无明显益处 [5] - Auxora在减少严重器官衰竭上有显著剂量反应，高、中剂量组较安慰剂组相对风险降低59.6%、61.7% [6] - 安慰剂组中位住院时间5.0天，高剂量组减少1.0天，平均住院时间上，高、中剂量组较安慰剂组减少1.2天，高炎症患者中减少更多 [7] - 高剂量组住院超21天患者比例为0%，中、低剂量组和安慰剂组分别为1.8%、5.8%、5.7%，高低剂量组合并与中高剂量组合并相比，长期住院相对风险为84.3% [8] 安全数据 - Auxora耐受性良好，安慰剂组、高、中、低剂量组分别报告20、14、21、23例治疗突发严重不良事件（TESAEs），高、中剂量组无药物相关TESAEs，低剂量组1例，安慰剂组无 [9] - 治疗突发不良事件（TEAEs）导致安慰剂组3例、高、中、低剂量组各2例停药，安慰剂组和中剂量组各1例死亡，高、低剂量组无死亡 [9] 分组4：公司计划及展望 - 公司计划与FDA召开2期结束会议，为关键试验做准备，还计划在今年医学会议上公布CARPO更多数据 [1][11] - 公司计划迅速启动AP的3期试验，期待与FDA讨论试验计划 [2] - 公司认为CARPO证明Auxora治疗急性炎症疾病潜力，确定目标患者群体和关键试验可能剂量，对推进AP关键项目更有信心 [10] 分组5：疾病背景 急性胰腺炎（AP） - AP是胰腺炎症，可危及生命，中度或重度AP有时导致胰腺细胞死亡、全身炎症、器官衰竭和死亡，美国每年约27.5万人因AP住院，约40%伴有SIRS，目前无批准疗法 [13] 急性肾损伤（AKI） - KOURAGE试验将评估150例2、3期AKI伴AHRF患者，AKI指肾功能突然下降，美国每年约370万AKI患者住院，约110万进展到2、3期，超半数伴有AHRF，目前无批准疗法 [14]

文章核心观点 CalciMedica公司将于2024年6月27日上午8:30（美国东部时间）/上午5:30（美国太平洋时间）举行电话会议和网络直播，讨论Auxora™在急性胰腺炎（AP）伴全身炎症反应综合征（SIRS）的2b期CARPO试验的 topline 数据 [1][3] 会议参与信息 - 参与者网络直播链接为https://app.webinar.net/jDbvg4E9yPn [1] - 参与者拨入号码为1 - 800 - 836 - 8184（美国）和1 - 646 - 357 - 8785（国际） [1] - 也可在CalciMedica投资者关系网站的“即将举行的活动”部分（https://ir.calcimedica.com/）访问活动的实时网络直播，活动结束后可观看网络直播回放 [4] - 网络直播参与步骤：点击网络直播链接并完成在线注册表，注册后将连接到在线网络直播 [5] - 电话会议参与步骤：若接线员提示，要求加入CalciMedica 2b期CARPO topline数据解读电话会议 [6] 公司介绍 - CalciMedica是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于急性和慢性炎症及免疫疾病的新型钙释放激活钙（CRAC）通道抑制疗法 [3][7] - 公司专有技术旨在抑制CRAC通道，调节免疫反应并防止组织细胞损伤，有望为目前尚无获批疗法的危及生命的炎症和免疫疾病提供治疗益处 [7] - 公司领先的候选产品Auxora™在多项已完成的疗效临床试验中显示出积极且一致的临床结果 [7] - 公司已完成AP伴SIRS的2b期试验（CARPO – NCT04681066）和COVID肺炎患者的2b期试验（CARDEA – NCT04345614），继续支持正在进行的1/2期AIPT研究（CRSPA – NCT04195347），预计2025年获得数据，并已启动急性肾损伤（AKI）伴相关急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）的2期研究（KOURAGE – NCT06374797），预计2025年获得数据 [7] - 公司由Torrey Pines Therapeutics和哈佛CBR生物医学研究所的科学家创立，总部位于加利福尼亚州拉霍亚 [7] 投资者和媒体联系方式 - 联系Argot Partners的Sarah Sutton或Kevin Murphy，邮箱[email protected]，电话(212) 600 - 1902 [8]

公司概况 - 公司是一家专注于开发治疗由炎症和免疫过程以及直接细胞损伤驱动的严重疾病的临床阶段生物制药公司[109] 产品信息 - 公司的主要产品候选药物是Auxora，是一种有效且选择性的静脉注射小分子CRAC通道抑制剂，已在动物模型中显示出减少器官内上皮和/或内皮细胞损伤和炎症的作用[109] 公司合并 - 公司已完成与Private CalciMedica和Graybug的合并，使得Private CalciMedica的股东和Graybug的股东分别拥有合并公司的72%和28%的股份[112] 研发费用 - 公司的研发费用主要包括人员成本、与顾问和第三方合同组织的协议产生的费用、与制造临床材料相关的成本等[115] - 公司的研发费用预计在可预见的未来将大幅增加，因为公司将继续投资于与开发产品候选药物相关的研发活动[115] 财务状况 - 公司截至2024年3月31日拥有现金、现金等价物和短期投资共计2570万美元[125] - 公司通过2024年私募交易获得了约1900万美元的净收益，预计这些资金将足以支持公司的运营至2025年下半年[126] - 公司需要筹集大量额外资金来完成产品候选品的开发和商业化，以及追求Auxora的其他适应症和其他产品候选品的临床工作[127] - 公司自2006年开始运营以来，主要通过私募优先股、可转换票据和普通股融资，预计未来的支出将大幅增加[128] - 公司预计将通过现有现金、现金等价物和短期投资以及股权发行、债务融资或其他资本来源来满足未来的现金需求和义务[129] - 公司将继续需要额外融资来推进当前产品候选品的临床开发，开发、收购或许可其他潜在产品候选品，并为可预见的未来运营提供资金支持[130] 财务表现 - 公司在2024年第一季度实现净利润0.1百万美元，主要来自于5.8百万美元的总营业费用中的5.6百万美元的权证负债公允价值调整收益和0.3百万美元的利息收入[131] - 2024年第一季度，公司的现金流量情况为：经营活动现金流为-4,715千美元，投资活动现金流为-13,103千美元，融资活动现金流为19,043千美元，现金及现金等价物净增加为1,225千美元[133] - 公司在2024年第一季度通过私募交易向特定认可投资者出售了价值20.4百万美元的证券，净收益约19.0百万美元，其中包括1.4百万美元的佣金和其他交易成本[136] 法律事务 - 公司可能会涉及日常业务中产生的法律诉讼[150] - 诉讼的最终结果是不确定的，不利结果可能对公司的业绩和财务状况产生负面影响[151] - 目前我们认为没有任何可能对公司业绩或财务状况产生重大不利影响的待决诉讼[151]

现金储备与财务状况 - 公司预计现金储备将支持运营至2025年下半年[2] - 2024年第一季度，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2570万美元[19] - 2024年第一季度，公司运营亏损为580万美元，但通过认股权证公允价值调整获得560万美元收益，净收入为10万美元[19] - 公司已完成一项私募融资，总收益约为5400万美元，其中2040万美元为前期资金，3310万美元为认股权证[19] - 2024年第一季度，公司总资产为2713.4万美元，较2023年底的1218.5万美元大幅增加[29] 研发进展与试验计划 - 公司已完成CARPO试验的最后一例患者入组，预计2024年第二季度公布顶线数据[10] - 公司计划在2024年第二季度启动KOURAGE试验的患者入组，预计2025年公布数据[11] - 公司预计2025年公布CRSPA试验的数据，目标总入组人数为24人[12] - 公司预计2025年公布KOURAGE试验的数据[11] 研发费用 - 2024年第一季度，公司研发费用为294.4万美元，同比下降54.6%[23]