财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损约380万美元，合每股0.14美元，而2019年第二季度亏损70万美元，合每股0.03美元，亏损增加是因DEFENCATH商业发布准备工作费用增加 [31] - 2020年第二季度运营费用约890万美元，较2019年第二季度的560万美元增长约61% [32] - 2020年第二季度研发费用增长约91%至570万美元，销售、一般和行政费用增长约26%至320万美元 [32][33] - 2020年第二季度经营活动净现金使用量为30万美元，而2019年第二季度经营活动净现金流入为20万美元 [34] - 6月30日现金及短期投资为2240万美元，较3月31日资产负债表上的金额低约100万美元，预计资金可支持运营超12个月 [35] - 近期股权融资扣除费用后约筹集2150万美元，融资目标均达成 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将DEFENCATH推向美国血液透析市场，预防导管相关血流感染，后续拓展至其他适应症 [8] - 完成DEFENCATH新药申请（NDA）提交，争取获批并获得优先审评，为商业发布做准备 [9][10] - 进行市场调研，确定销售团队和市场准入组织规模，与外部付款方合作建立预算模型，拓展与透析服务提供商、付款方的联系 [14][15][16] - 争取将DEFENCATH纳入CMS的TDAPA计划，成为肾脏护理相关患者医疗保健提供者倡导组织的贡献成员 [18][19] - 考虑与商业伙伴合作，评估所有选项以实现股东价值最大化 [38] - 确定DEFENCATH在肿瘤和TPN患者导管使用的额外适应症，制定相关临床试验方案 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受新冠疫情挑战，公司仍取得进展，对NDA提交、融资完成和市场拓展工作感到满意 [40] - 若DEFENCATH获FDA批准，有望迅速成为美国标准治疗方法 [39] - 未来更新围绕FDA对NDA的受理、优先审评和PDUFA日期、NDA批准、TDAPA提交、DEFENCATH发布等关键事件 [42] 其他重要信息 - 公司在电话会议中所作陈述包含前瞻性声明，实际结果可能与预测有重大差异，风险在公司向SEC提交的文件中有详细描述 [4][6] - 公司不打算更新前瞻性声明，除非法律要求 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度是否确认NDA申请费，研发费用环比大幅增加的原因及未来正常研发费用率预期 - 研发费用增加是因购买了340万美元用于生产DEFENCATH的原材料，未来正常研发费用率预计降低约340万美元 [45] 问题2: 获批后毛利率是否会因库存增加而提高 - 这种推测合理，接近获批时会提供更多细节 [46] 问题3: 获批后从CMS获得报销的情况，包括时间和获批前的应对措施 - 获批后提交TDAPA报销申请和医疗通用程序代码申请，通常需一个季度获批，具体时间取决于FDA审评情况 [47][48] 问题4: 若DEFENCATH NDA获优先审评，是否意味着审评时间为六个月，有无可能更快获批 - 六个月是目标时间，实际审评和获批时间可能更快或更长，取决于FDA处理NDA信息的时间 [52] 问题5: 公司是否有快速通道指定但无突破性疗法指定 - 公司有快速通道指定和合格传染病产品指定，均使NDA有资格获得优先审评 [54] 问题6: DEFENCATH推出时的商业环境，COVID - 19限制措施对商业化的影响及应对策略，以及销售团队组成预期 - COVID - 19情况在变化，若限制持续到明年会有挑战，公司通过与倡导组织合作传播信息；销售团队规模不超50人，涵盖销售、市场准入和医疗事务，人员在获批和发布临近时入职，希望招聘血液学领域有经验的人员 [56][57][58] 问题7: 近期融资的超额配售权是否全部行使，以及G系列优先股转换为普通股的时间 - 超额配售权已全部行使；目前无G系列优先股相关信息可分享 [59] 问题8: 鉴于之前的现金跑道指引，如何评价近期融资的时机 - 融资决策基于确保公司有足够资金执行计划、扩大机构股东基础和拓展投资银行关系，避免因意外情况导致资金不足 [61] 问题9: FDA是否仍有可能因只有一项研究而在受理后拒绝NDA - 受理基于提交材料的完整性，审评将确定DEFENCATH在减少血液透析患者CRBSIs方面的安全性和有效性，目前认为不应成为受理障碍 [62] 问题10: 若认为LOCK - IT - 100研究足够，为何请求根据LPAD获批 - LPAD可作为备选方案，若FDA需要额外灵活性批准基于单项研究的NDA，LPAD可发挥作用 [63] 问题11: 合作是否仍在考虑中，是否因无感兴趣的合作伙伴而筹集更多资金 - 所有选项都会评估以实现股东价值最大化，会积极寻求合作，但相关讨论保密 [64]

核心产品信息 - 公司核心产品Defencath/Neutrolin含1.35%牛磺罗定、3.5%柠檬酸盐和1000u/ml肝素，用于预防中心静脉导管相关血流感染和血栓形成[153] - 2013年7月Neutrolin获CE认证，12月在德国开始商业销售，2014年获标签扩展批准[159][161] - 2019年9月公司在沙特阿拉伯的注册过期，无法销售Neutrolin，计划完成文件更新注册，但时间和结果不确定[164] - 2018年2月牛磺罗定获FDA孤儿药认定，用于治疗儿童神经母细胞瘤[162] 产品临床试验结果 - LOCK - IT - 100试验中，基于28例病例Defencath较肝素使CRBSI降低72%（p = 0.0034），基于41例病例降低71%（p = 0.0006）[156] 产品审批进展 - 2020年3月开始Defencath的NDA模块化提交，7月8日完成所有模块提交，申请优先审评，标准审评需10个月，优先审评目标为6个月[157] - Defencath获批后儿科研究若获排他权，总营销排他期可达10.5年[177] 公司财务收入与收益 - 2020年4月公司出售新泽西州净运营亏损获约520万美元，还收到FDA退还的290万美元NDA申请费[165][166] - 2020年7月30日公司完成普通股包销公开发行，毛收益约2300万美元，发行5111110股，每股4.50美元[167] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月和六个月的税收优惠分别为516.9万美元和506.1万美元[201] - 2020年截至6月30日的六个月内，公司通过股权销售协议发行368,144股普通股获得净收益247万美元，通过行使认股权证获得41.2万美元[202] - 2020年7月30日，公司完成普通股包销公开发行，毛收益约为2300万美元，发行5,111,110股普通股，发行价为每股4.50美元[203] - 2020年4月，公司通过NJEDA计划出售新泽西州净运营亏损获得约520万美元净收益，2019财年可出售的600万美元净运营亏损税收优惠中约出售了550万美元[204] 公司累计亏损情况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损约2.048亿美元，无法预测未来亏损程度和盈利时间[170] 公司费用情况 - 2020年上半年，商业预发布库存制造费用约370万美元，所有研发费用均在发生时计入费用[172] - 新工作订单预算约为140万美元且已完成[176] 公司营收关键指标变化 - 2020年Q2营收1.6443万美元，较去年同期3.5266万美元下降53%；H1营收9.0498万美元，较去年同期19.8958万美元下降55%[184] 公司销售成本关键指标变化 - 2020年Q2销售成本1.9184万美元，较去年同期2.1128万美元下降9%；H1销售成本6.7701万美元，较去年同期24.8083万美元下降73%[184] 公司研发费用关键指标变化 - 2020年Q2研发费用568.5292万美元，较去年同期297.9907万美元增长91%；H1研发费用815.7408万美元，较去年同期585.4903万美元增长39%[184] 公司销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2020年Q2销售、一般和行政费用323.2576万美元，较去年同期257.1587万美元增长26%；H1该费用639.7747万美元，较去年同期455.6509万美元增长40%[184] 公司外汇交易损失关键指标变化 - 2020年Q2外汇交易损失5.5985万美元，较去年同期0.8808万美元增长536%；H1外汇交易损失5.9206万美元，较去年同期1.0285万美元增长476%[184] 公司利息收入关键指标变化 - 2020年Q2利息收入3.8603万美元，较去年同期9.5964万美元下降60%；H1利息收入10.2282万美元，较去年同期15.4785万美元下降34%[184] 公司利息费用关键指标变化 - 2020年Q2利息费用1.3828万美元，较去年同期30.6736万美元下降95%；H1利息费用2.0104万美元，较去年同期60.8783万美元下降97%[184] 公司净亏损关键指标变化 - 2020年Q2净亏损378.2424万美元，较去年同期69.6158万美元增长443%；H1净亏损933.9991万美元，较去年同期586.4042万美元增长59%[184] 公司现金流量关键指标变化 - 2020年截至6月30日的六个月内，经营活动净现金使用量为872.1万美元，较2019年同期的720.3万美元增加151.8万美元[205] - 2020年截至6月30日的六个月内，投资活动提供现金603万美元，而2019年同期使用现金1184万美元[207] - 2020年截至6月30日的六个月内，融资活动提供净现金283.5万美元，而2019年同期为1598.1万美元[208] 公司现金和投资情况 - 截至2020年6月30日，公司手头现金和短期投资为2240万美元，2019年12月31日为2830万美元；当前股权销售协议约有210万美元可用，当前暂搁注册声明约有3030万美元可用，7月股权融资后暂搁注册声明余额约为730万美元[209] 公司租赁情况 - 2020年3月，公司签订一份为期七年的办公空间租赁协议，面积约6089平方英尺，平均每月租金约1.7万美元，预计2020年第三季度末或第四季度初开始，当前租赁将于2020年11月30日到期[215] 公司运营与产品推出预期 - 公司预计截至2020年6月30日手头现金至少可支持运营至报告提交日期后的十二个月，预计2021年年中可获得营销批准并推出产品[214]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司手头现金和短期投资总计2320万美元，不包括20万美元受限现金 [36] - 第一季度，公司通过出售约26.8万股股票，平均每股约6.92美元，扣除佣金后筹集约250万美元；还从某些认股权证的行使中获得约40万美元收入 [36] - 公司获批通过销售税证书计划出售550万美元新泽西州净运营亏损，扣除佣金后筹集约520万美元，这些资金于4月收到 [19][36] - 4月，公司获得FDA退还的290万美元NDA申请费，这是因获得小企业申请费豁免 [19] - 截至2020年3月31日，公司预估现金头寸为3130万美元，认为有足够资源支持运营至2021年第二季度 [20][37] - 2020年第一季度，公司运营现金支出为800万美元，远高于上一季度，其中很大一部分是可退还的申请费和约70万美元的增量费用，主要用于支持产品上市前活动 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为到2025年，美国血液透析市场对Neutrolin的需求约为每年8000万瓶 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进Neutrolin在美国市场的新药申请流程，预计2020年下半年获得NDA批准 [10][27] - 公司准备在FDA批准Neutrolin NDA后提交TDAPA申请，认为获批后将加速Neutrolin成为血液透析中预防CRBSI的标准治疗方案 [12] - 公司为DEFENCATH在美国的商业化做准备，考虑自行或与战略或商业伙伴合作推出产品，正在组建商业团队 [32][33] - 公司除专注血液透析市场外，还计划为DEFENCATH寻求在肿瘤学和TPN患者等其他适应症的应用，并与FDA讨论临床试验设计，制定相关方案 [14][28][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临新冠疫情挑战，公司仍取得进展，对DEFENCATH获批和商业化前景充满信心 [39] - 认为DEFENCATH若获FDA批准，将迅速成为美国预防血液透析患者导管相关血流感染的标准治疗方案 [35][40] - 相信生物制药行业从长远来看将取得胜利，像CorMedix这样的公司能解决临床问题，满足未满足的医疗需求，为患者和利益相关者创造巨大价值 [22] 其他重要信息 - 公司新任命首席财务官Matt David，他拥有丰富的资本市场和咨询经验，曾在多家金融机构任职，还曾在研究机构工作，且有医师培训背景 [8] - 公司获得FDA对导管锁定解决方案品牌名称DEFENCATH的有条件批准，美国、加拿大及尚未推出产品的市场将使用该名称，欧洲和中东等现有市场仍使用Neutrolin [17] - 公司将于2020年5月19日中午举办面向投资者的KOL活动，邀请三位经验丰富的关键意见领袖，聚焦血液透析患者感染预防等话题 [18][30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第一季度折旧、摊销和基于股票的薪酬是多少？新冠疫情对招聘人才，特别是销售和营销人员有无影响？ - 公司建议查看提交的10 - Q报告，会在电话会议后跟进解答疑问 [44] - 公司3月中旬关闭新泽西办公室，员工远程工作，招聘未受影响，通过视频会议进行招聘工作 [44] 问题2: TDAPA方面有无新进展，还是仅重申符合资格的观点？ - 公司重申坚信符合TDAPA资格，市场准入支付方环境、编码和报销方面的人员与业内专家进行了内外部讨论，认为获批可能性很大 [45] 问题3: 新冠疫情是否影响与监管机构或潜在合作伙伴（如DaVita或Fresenius）的讨论？FDA是否放宽对美国境外设施检查的早期限制？ - 公司未收到FDA关于美国境外设施检查是否延迟的后续消息，FDA目前仍受旅行限制 [47] - 公司一直与包括大型透析提供商在内的各方进行讨论，目前暂不透露具体内容，未来会继续深入讨论 [48] 问题4: KOL活动是否会分享新信息？ - KOL活动将从临床专家角度为投资者和分析师提供信息，分享新冠疫情下血液透析患者面临的挑战以及CRBSI相关情况，投资者可与专家交流看法 [50] 问题5: 此前未担任过CFO，为何认为能胜任该角色？ - 作为医疗保健投资银行家，曾与多位CFO密切合作，熟悉该角色职责 [51] - 拥有资本市场和战略顾问经验，曾在上市公司负责融资战略和投资者关系 [51] - 过渡期间能得到优秀团队和Bob经验的支持 [51] 问题6: 滚动提交时，FDA是否会逐节审查？滚动提交的价值是什么？ - FDA提供滚动提交和滚动审查模块的项目，公司对此表示感激 [52] - 滚动提交和审查旨在提高赞助商和FDA的效率并节省时间，赞助商可完成相关信息部分或模块后提交，FDA可在收到信息后开始审查，并实时要求补充信息 [52] 问题7: NDA模块已提交的百分比是多少？为何不告知完成提交的时间？ - 公司认为关键信息是FDA接受NDA提交的时间，因为FDA需认为NDA足够完整才能进行审查，公司将NDA准备工作作为优先事项，会努力提交信息 [53] 问题8: 是否仍认为有可能在2020年下半年获得批准？ - 公司维持2020年下半年获得NDA批准的预期，会准备完整的NDA并按FDA要求格式提供信息，以确保审查高效进行 [54] 问题9: 公司现金无法覆盖烧钱率，近期是否需要融资？是否会稀释股权？ - 公司表示有足够现金维持到2021年第二季度，作为生物制药公司有多种融资途径，会在考虑股东价值的前提下评估替代方案，暂不讨论融资时间和具体细节 [55] 问题10: 是否与战略合作伙伴进行过沟通？ - 公司表示会积极寻求符合股东利益的途径，包括寻找战略合作伙伴，但在需要披露之前不会提供相关信息 [56]

主要产品信息 - 公司主要产品Neutrolin是含1.35%牛磺罗定、3.5%柠檬酸盐和1000u/ml肝素的抗感染溶液，用于减少和预防相关感染及血栓[138] - 2013年7月Neutrolin获CE Mark认证，12月在德国商业推出，目前已在部分欧盟和中东国家注册销售[144] - 2019年9月公司在沙特阿拉伯的注册过期，无法销售Neutrolin，不确定注册能否续期及所需时间[151] 产品研究与审批进展 - LOCK - IT - 100研究基于首28例病例的中期疗效分析显示CRBSI降低72%（p = 0.0034），最终基于41例病例的分析显示CRBSI降低71%（p = 0.0006）[141] - 2020年3月公司开始提交Neutrolin的NDA，有望在2020年下半年获批，但FDA受疫情影响或致延迟[143] - Neutrolin获批用于成人血液透析患者后开展儿科研究，有望获得总计10.5年的市场独占期[159] 财务收入与资金情况 - 2020年4月公司出售部分未使用的新泽西州净运营亏损获约520万美元，还收到FDA退还的290万美元NDA申请费[149][150] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损约2.01亿美元，预计未来运营仍需大量现金[152] - 公司自成立以来主要通过债务和股权融资支持运营，尚未产生大量收入[153] - 公司与CRO签订的新工作订单预算约140万美元，已完成[158] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度营收7.4万美元，较去年同期16.4万美元下降55%，主要因中东销售额减少13.6万美元，部分被欧盟销售额增加4.7万美元抵消[165][166] - 2020年第一季度销售成本4.9万美元，较去年同期22.7万美元下降79%，主要因中东销售额下降致材料成本降低，以及2019年第一季度过期原材料注销和过期产品更换成本[166][167] - 2020年第一季度研发费用247.2万美元，较去年同期287.5万美元下降14%，主要因临床试验费用、咨询费和股票薪酬非现金费用减少，部分被原材料制造成本、人员费用和新药申请费用增加抵消[166][169] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用316.5万美元，较去年同期198.5万美元增加59%，主要因法律费用、人员费用、招聘费用、保险费用、会计费用、咨询费用、董事会费用以及业务发展和投资者活动成本增加，部分被股票薪酬非现金费用减少抵消[166][170] - 2020年第一季度外汇交易损失3000美元，较去年同期1000美元增加118%[166][171] - 2020年第一季度利息收入6.4万美元，较去年同期5.9万美元增加8%，主要因2020年第一季度平均生息现金余额和短期投资增加[166][172] - 2020年第一季度利息费用6000美元，较去年同期30.2万美元下降98%，主要因2019年第一季度与高级有担保可转换票据相关的债务折扣摊销和非现金利息费用不再存在[166][173] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量796.7万美元，较去年同期736.7万美元增加60万美元，主要因净亏损增加、预付费用和其他流动资产增加以及应付账款增加[178] - 2020年第一季度投资活动提供现金98.5万美元，去年同期使用现金796.5万美元，主要因短期投资到期和购买减少[179] - 2020年第一季度融资活动提供现金283.5万美元，较去年同期1596.8万美元减少，主要因普通股销售和权证行使所得净收益减少[180] 会计准则采用情况 - 2018年8月FASB发布公允价值计量披露要求新指引，2020年第一财季生效，公司于2020年1月1日采用，对合并财务报表无重大影响[192] - 2018年11月FASB发布协作安排与客户合同收入交互新指引，2020年第一财季生效，公司于2020年1月1日采用，对合并财务报表无重大影响[193] - 2019年11月FASB发布客户股份支付奖励计量和分类新指引，2020年第一财季生效，公司于2020年1月1日采用，对合并财务报表无重大影响[194] - 2019年12月FASB发布所得税会计新指引，2021年第一财季生效，公司正在评估采用该指引对合并财务报表的影响[195] 其他财务相关信息 - 公司没有任何资产负债表外安排[196] - 关于市场风险的定量和定性披露为无[197][198]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年12月31日，公司手头现金和短期投资总额达2830万美元，不包括20万美元受限现金 [23] - 2020年1月起，公司通过ATM计划筹集约250万美元（扣除佣金后），预计2月完成新泽西州净运营亏损出售，筹集约520万美元（扣除佣金后） [23] - 公司认为基于2019年底现金资源及ATM和NOL融资，有足够资金支持运营至2021年第二季度末，包括提交Neutrolin的NDA和初步商业准备 [23] - 2019年第四季度运营现金支出为390万美元，与第三季度大致相同，2020年初起烧钱率将增加 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要推进Neutrolin作为血液透析患者导管锁定溶液在美国市场的上市，后续计划拓展至其他适应症 [7] - LOCK - IT - 100试验数据显示，Neutrolin可使成人血液透析患者导管相关血流感染减少71% [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 到2025年，仅血液透析市场每年预计需要8000万个导管锁定溶液，加上接受化疗和全胃肠外营养的患者，预计共需2.3亿个导管锁定溶液 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是实现股东价值最大化，继续准备在血液透析领域推出Neutrolin，同时考虑潜在合作伙伴关系 [18] - 公司开始建立医学事务和支付方市场的内部职能，招聘相关高级人员，若独自运营，年底将招聘现场销售团队 [19] - 公司通过市场研究了解透析市场利益相关者，制定独特且一致的预发布信息策略，重新与CMS和商业支付方接触 [20] - 公司除推进血液透析适应症的NDA提交，还在探索Neutrolin在肿瘤患者和全胃肠外营养患者中的监管途径 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Neutrolin的NDA在2020年下半年获批持乐观态度，但因新冠疫情，FDA海外旅行限制可能影响审批，公司将及时更新相关延迟情况 [11] - 公司认为若Neutrolin获FDA批准，将成为美国预防导管相关血流感染的标准治疗方法 [21] - 公司意识到新冠疫情限制，已采取预防措施确保员工安全和福祉 [28] 其他重要信息 - 公司提交Neutrolin的NDA时，请求豁免或推迟进行儿科研究，FDA批准推迟，公司承诺在成人血液透析患者NDA获批后进行儿科研究，并已提交研究计划供FDA审查和批准 [12][15] - Neutrolin获批后可能获得10年市场独占期，若获得儿科独占权，独占期将延长至10.5年 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 销售和营销战略、销售团队规模和招聘时间，以及CMS覆盖和Fresenius、DaVita市场份额的影响 - 销售和营销方面，公司关注血液透析患者集中地，直接销售团队规模不大，先引入支付方和医学事务人员，销售团队在确定独自运营且临近产品推出时招聘 [31][32] - CMS为重要利益相关者，2020年1月CMS修订TDAPA计划，新化学实体有资格在该计划下获得报销，Neutrolin若获批，报销将基于平均销售价格等计算，一般支付至少两年，公司预计FDA批准后申请TDAPA和医疗通用程序编码系统需3 - 4个月，将与专家合作争取纳入TDAPA计划 [33][34][36] 问题2: 是否还需进行另一项三期试验 - 这取决于FDA对NDA提交数据的审查，若认为数据不足以证明安全性和有效性，可能要求进行第二项三期试验，但公司认为LOCK - IT - 100试验数据足够，但最终结果需等FDA审查 [39][40] 问题3: 儿科研究计划在NDA审批过程中的时间安排 - 公司已获得儿科研究推迟进行的批准，需在NDA获批后进行儿科研究，NDA审查期间可与FDA讨论相关事宜，儿科研究计划已提交并获FDA同意 [43][45] 问题4: 销售和营销基础设施的人员招聘情况 - 公司已任命两人，分别负责支付方和医学事务领域，后续将继续招聘 [46] 问题5: 新技术附加支付和TDAPA的区别及适用框架 - 公司目前未准备好谈论两者区别，强调若为新化学实体且药物或生物制品不符合现有类别，有资格申请TDAPA，公司将争取使Neutrolin纳入该计划 [47] 问题6: Neutrolin的分销渠道及使用是否有学习曲线 - 公司将使用第三方物流协调美国分销，预计销售通过专业GPO、批发商和直接销售给大型透析提供商，具体比例将确定 [49] - 预计Neutrolin使用无缝，因其使用方式与现有导管锁定溶液相同，且感染率降低71%将带来显著益处 [52] 问题7: 美国抗生素生产可能转移至国内是否影响公司CMC计划 - 公司供应链未涉及中国，将继续密切关注情况并按需调整 [55] 问题8: 与参与LOCK - IT - 100试验的两大血液透析连锁机构的讨论情况 - 两大机构参与了试验，与公司有开放对话，但目前不便分享更多讨论信息 [56] 问题9: NDA提交状态和已提交部分数量 - NDA提交已开始，FDA在所有模块提交后才会决定是否接受，公司预计Neutrolin NDA在2020年下半年获批，若有新冠疫情导致的延迟将更新情况 [57] 问题10: CMS TDAPA决策对与DaVita和Fresenius谈判的影响 - 若获得TDAPA，支付方策略将不同，LOCK - IT - 100试验数据表明Neutrolin可预防感染，满足未满足的医疗需求，这将是价值主张的一部分 [58] 问题11: NDA是否按计划在2020年下半年获FDA审查和指导 - 公司仍对NDA在2020年下半年获批持乐观态度，但新冠疫情影响可能导致审批延迟 [59] 问题12: 公司是否与政府机构讨论如何应对新冠疫情 - 公司认为新冠疫情造成全球干扰，政府每日应对以控制感染传播和提供医疗资源，公司未与政府机构讨论重新分配有限资源事宜 [60]

公司主要产品信息 - 公司主要产品Neutrolin是含1.35%牛磺罗定、3.5%柠檬酸盐和1000u/ml肝素的抗感染溶液[301] - 产品Neutrolin于2013年7月在欧洲获得CE认证，同年12月开始向透析中心发货，按ASC 606的五步模型确认产品销售收入[360] 产品相关监管指定 - 2015年1月，FDA授予Neutrolin合格传染病产品（QIDP）和快速通道（Fast Track）指定[302] - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定治疗儿童神经母细胞瘤的孤儿药指定[311][322] 临床试验进展 - 2015年12月，公司启动LOCK - IT - 100的3期临床试验，最终疗效分析基于795名受试者[303][305] - 2018年7月，独立数据安全监测委员会（DSMB）建议提前终止LOCK - IT - 100研究[304] 财务收益与亏损 - 2019年4月，公司通过出售新泽西州净运营亏损（NOL）获得约510万美元净收益，出售了2018财年总计610万美元可用NOL税收优惠中的约540万美元[313] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约1.954亿美元[315] 收入相关数据 - 2019年全年收入为28.3万美元，2018年同期为43万美元，减少14.7万美元[327] - 2019年中东地区销售额减少18.2万美元，欧盟地区销售额增加3.5万美元[327] - 2019年营收2.83亿美元，较2018年的4.3亿美元下降34%[328] 成本与费用数据 - 2019年销售成本37.3万美元，较2018年的39.7万美元下降6%[328][333] - 2019年研发费用1105.3万美元，较2018年的1882.2万美元下降41%[328][334] - 2019年销售、一般和行政费用986.5万美元，较2018年的807.5万美元增长22%[328][335] 利息与税收数据 - 2019年利息收入32.3万美元，较2018年的3.7万美元增长770%[328][336] - 2019年利息支出78.7万美元，较2018年的0.2万美元增长393%[328][338] - 2019年税收优惠506.1万美元，2018年无此项[328][339] 现金流量数据 - 2019年经营活动净现金使用量为1505.2万美元，较2018年的2370.1万美元减少864.9万美元[343] - 2019年投资活动现金使用量为1202万美元，2018年为提供155.5万美元[344] - 2019年融资活动提供净现金2580.4万美元，较2018年的2939.7万美元有所下降[345] 财务准则相关 - 公司于2018年1月1日采用新收入确认准则ASC 606，使用修改后的追溯法[359] - 2016年6月FASB发布新指引，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无影响[370] - 2018年8月FASB发布新指引，修改公允价值计量的披露要求，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无重大影响[371] - 2018年11月FASB发布新指引，明确合作安排与客户合同收入之间的相互作用，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无影响[372] - 2019年11月FASB发布新指引，要求实体按ASC 718的指引计量和分类授予客户的股份支付奖励，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无影响[373] - 2019年12月FASB发布新指引，取消所得税会计一般原则的某些例外情况，公司正在评估2021年第一季度采用该指引对合并财务报表的影响[374] 其他业务相关 - 2018年11月，公司与CRO签署和解协议，新工作订单预算约140万美元且已完成[321] 会计政策相关 - 公司委托第三方制造、包装待售库存，存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[362] - 公司将可销售证券在购买时确定适当分类，并在每个资产负债表日重新评估，可供出售的有价债务和权益证券按公允价值报告[365] - 公司将金融工具分为三级公允价值层次，优先考虑用于衡量公允价值的估值技术的输入值[366]

财务数据和关键指标变化 - 2019年9月公司与Elliot Management Corporation管理的基金完成交换协议，Elliot支付200万美元现金，并将所有未行使认股权证、10%优先有担保可转换票据以及C2、D和F系列可转换优先股交换为新的G系列可转换优先股，G系列可转换优先股可转换为约560万股普通股 [33] - 因交换协议公司确认2670万美元的视同股息，由四项要素构成 [34] - 2019年9月公司同意降低120万美元2022年8月到期认股权证的行权价格以换取立即行权，产生490万美元现金，同时确认约37万美元的视同股息 [36] - 第三季度公司通过交换协议、认股权证行权等获得约1000万美元总收益，减少约290万股认股权证悬而未决，目前约34.5万股认股权证尚未行使 [36] - 截至2019年9月30日，公司现金及短期投资共计3240万美元，不包括20万美元受限现金，较6月30日的2640万美元有所增加，预计2020年初烧钱率将上升 [37] - 机构投资者目前持有公司近30%的已发行股票，按完全摊薄计算，机构投资者持有约40%的已发行普通股、普通股等价物和认股权证 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 透析导管锁定解决方案市场估计每年约有4000万美元剂量，考虑到透析用中心静脉导管有两个管腔，实际相当于每年800万瓶 [30] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Neutrolin在美国市场的监管进程，目标是在2020年下半年获得FDA批准 [20][40] - 建立美国供应链，初始成品将在欧洲制造，计划在北美认证第二个第三方制造工厂，长期预计在两个或更多合同制造工厂生产以满足美国市场需求 [23] - 根据LOCK - IT - 100研究数据，针对血液透析患者市场，获批后将推出预定量填充小瓶包装；针对肿瘤学市场，将推出预填充、无针注射器包装 [29][31] - 简化公司资本结构，减少未行使认股权证和优先股类别，增强与潜在战略合作伙伴谈判的地位 [33][41] - 寻求Neutrolin在肿瘤学和TPN领域的额外适应症，在血液透析NDA提交后确定这些患者群体的监管途径 [43] - 继续准备在血液透析领域推出Neutrolin，同时对潜在合作伙伴关系持开放态度 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为基于2019年9月30日的现金资源，有足够资金支持运营至2021年，包括提交Neutrolin的NDA和商业发布的初步准备工作 [37] - 管理层对Neutrolin的监管进展感到满意，相信若获批，它将成为血液透析患者预防导管相关血流感染的标准治疗方法 [40][45] 其他重要信息 - 公司正在寻找新的首席财务官 [45] - 公司即将召开年度股东大会并发布了委托书，新股票计划旨在吸引、奖励和留住顶尖人才，该计划获得IFS推荐批准 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司管道中的其他产品（如网片、缝线等）之前的工作情况以及对未来的帮助 - 过去几个季度公司所有资源都用于推进Neutrolin的监管进程，目前目标是先完成Neutrolin的NDA提交，再关注管道中的其他产品 [47] - 公司在2017年末至2018年对神经母细胞瘤进行过研究，并已在ASCO上展示，相关内容可在公司网站查看 [49]

股权交易与结构调整 - 公司于2019年3月26日进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股[189] - 2019年8月14日，公司与投资者达成交换协议，投资者以所有未行使认股权证、10%高级有担保可转换票据、C - 2系列、D系列和F系列优先股，外加200万美元现金，换取10万股G系列优先股，清算优先权总计1873.6452万美元，可转换为556.0138万股普通股，转换价格为每股3.37美元[192] - 因上述交换协议，公司确认了2673.3098万美元的视同股息[193] - 2019年9月25日，公司与B系列认股权证持有人达成协议，将行使价格从每股5.25美元降至4美元，持有人全额行使认股权证，公司发行122.4263万股普通股，净收入约490万美元，同时确认了36.95万美元的视同股息[194] 净运营亏损处理 - 2019年4月，公司通过新泽西州经济发展局技术商业税收证书转让计划出售部分未使用净运营亏损，净收入约510万美元，出售约540万美元，总可用净运营亏损税收优惠为610万美元[191] 财务状况概述 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约1.9亿美元[196] - 公司自成立以来未产生大量收入，运营资金主要通过债务和股权融资获得[198] 业务研发规划 - 公司预计未来将产生大量研发费用，以完成美国Neutrolin的开发，包括结束LOCK - IT - 100临床试验和提交新药申请[200] 产品市场情况 - 2013年公司的Neutrolin获得CE认证，并在德国商业推出，目前已在部分欧盟和中东国家注册销售[181] - 2014年8月公司与Wonik Corporation签订独家分销协议，Wonik支付5万美元不可退还预付款，产品在韩国注册后再支付5万美元，2019年和2018年前9个月分别确认相关收入2200美元和6600美元[248] 临床试验进展 - 2018年，独立数据安全监测委员会建议提前终止LOCK - IT - 100临床试验，因其达到主要终点的预先指定统计显著性水平且证明了有效性[183] 协议和解情况 - 2018年11月公司与CRO签署和解协议，新工作订单预算约140万美元且已完成[202] 营收数据变化 - 2019年第三季度营收6万美元，较去年同期37.3万美元减少31.3万美元，降幅84%；前九个月营收25.8万美元，较去年同期40.3万美元减少14.5万美元，降幅36%[209][212][213] 销售成本变化 - 2019年第三季度销售成本7.9万美元，较去年同期31.2万美元减少23.3万美元，降幅75%；前九个月销售成本32.7万美元，较去年同期37.5万美元减少4.8万美元，降幅13%[209][214][215] 研发费用变化 - 2019年第三季度研发费用252.1万美元，较去年同期828.9万美元减少576.8万美元，降幅70%；前九个月研发费用837.6万美元，较去年同期2317万美元减少1479.4万美元，降幅64%[209][216][217] SG&A费用变化 - 2019年第三季度SG&A费用263.1万美元，较去年同期201.2万美元增加61.9万美元，增幅31%；前九个月SG&A费用718.8万美元，较去年同期586.1万美元增加132.7万美元，增幅23%[209][218][220] 利息收入变化 - 2019年第三季度利息收入9.2万美元，较去年同期0.5万美元增加8.7万美元，增幅1602%；前九个月利息收入24.7万美元，较去年同期3万美元增加21.7万美元，增幅713%[209][223][224] 外汇交易损失变化 - 2019年第三季度外汇交易损失1.3万美元，较去年同期极小损失大幅增加；前九个月外汇交易损失2.3万美元，较去年同期0.4万美元增加1.9万美元，增幅450%[209][221][222] 利息费用变化 - 2019年第三季度利息费用17.2万美元，去年同期无；前九个月利息费用78.1万美元，较去年同期0.2万美元增加77.9万美元，增幅41609%[209][225][226] 资金获取情况 - 2019年前九个月公司通过多种方式获得资金，包括发行普通股获1523.5万美元、行使权证和股票期权获877.6万美元、交换协议获200万美元，4月出售部分未使用NOL获约510万美元[230] 现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1116.7万美元，较去年同期1650万美元减少533.3万美元[231] - 2019年前9个月投资活动使用现金1231.7万美元，2018年同期为提供现金155.5万美元[232] - 2019年前9个月融资活动提供净现金2601万美元，2018年同期为1101.3万美元[233] 现金储备情况 - 截至2019年9月30日，公司手头现金和短期投资共3240万美元，2018年12月31日为1760万美元[234] - 截至报告日期，公司当前ATM计划下约有460万美元可用，当前暂搁注册声明下约有3030万美元可用于发行股权、债务或股权关联证券[234] 未来预期情况 - 公司预计2019年9月30日手头现金足够支持运营到2021年第一季度[239] - 公司预计Neutrolin在美国的FDA营销批准可能在2020年下半年获得[239] 会计准则评估 - 2018年11月FASB发布新指引，2020财年第一季度生效，公司正在评估对合并财务报表的影响[258] - 2018年8月FASB发布修改公允价值计量披露要求的新指引，2020财年第一季度生效，公司正在评估影响[259] - 2016年6月FASB发布新指引，2020财年第一季度生效，公司正在评估对合并财务报表的影响[260]

业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为164百万美元，股价为6.80美元[3] - Neutrolin在临床试验中显示出71%的CRBSI发生风险降低（p=0.0006）[7] - Neutrolin的FDA批准预计在2020年下半年[8] 用户数据 - 美国每年约有250,000例导管相关血流感染（CRBSI），导致医疗系统每年损失数十亿美元[20] - LOCK-IT 100研究的总受试者人数为795人[30] 新产品和新技术研发 - Neutrolin获得FDA快速通道认证，作为新化学实体享有10年的市场独占权，若批准用于儿童使用则可再延长6个月[5] - Neutrolin的独特配方包括1.35%的taurolidine，具有抗感染和抗炎作用[18] - Neutrolin在欧洲已获得CE标志，适用于多种需要使用中心静脉导管的适应症[6] 市场扩张 - Neutrolin在美国的市场机会预计每年需要约4000万瓶用于血液透析的导管锁解决方案[11] - 公司计划在FDA批准后，初期产品将在欧洲生产[11] 负面信息 - Neutrolin®组的导管通畅性丧失率为16%，肝素组为12%[38] - Neutrolin®组的导管移除事件率为每千导管天3.48，肝素组为3.23，p值为0.416，未显示出显著差异[33] 其他新策略和有价值的信息 - Neutrolin的定价将基于其对美国医疗系统经济负担的减轻，包括CRBSI相关的住院和门诊费用减少[12] - Neutrolin®组的事件发生率为每千导管天0.133，p值为0.0006，显示出显著的统计学意义[30][31] - Neutrolin®组的女性患者占比为45.7%，而肝素组为38.2%[27] - Neutrolin®组的平均体重指数（BMI）为29.7 kg/m²，肝素组为29.2 kg/m²[28] - Neutrolin®组在治疗中出现的严重不良事件发生率与肝素组相似，死亡率分别为4.5%和5.3%[39] - Neutrolin®组的积极原因下的导管移除总数为162例，而肝素组为131例[36]

主要产品Neutrolin相关情况 - 公司主要产品Neutrolin是用于减少和预防导管相关感染和血栓的抗感染溶液，2013年获CE Mark批准，已在德国及部分欧盟和中东国家上市[157][158] - 2015年12月在美国启动Neutrolin的3期临床试验“LOCK - IT - 100”，2018年因达到主要终点统计显著性水平且证明有效性，试验提前终止[160] - 2019年7月公司认为“LOCK - IT - 100”研究足以支持Neutrolin新药申请（NDA），无需进行第二次临床试验[161] - 2019年2月FDA同意公司可按LPAD程序申请Neutrolin批准，该程序旨在加速药品开发[161] - 预计美国以外的Neutrolin销售短期内不会产生显著收入，美国市场获批预计在2020年下半年[209] 公司股票及股权交易情况 - 2019年3月26日公司进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股，每股面值0.001美元不变[165] - 2019年8月14日公司与投资者达成交换协议，投资者以所有未行使认股权证、10%高级可转换票据和部分优先股交换10万股G系列可转换优先股，支付200万美元现金，G系列优先股清算优先权总计1873.6452万美元，可按3.37美元每股转换为556.0138万股普通股[168] - 2019年3月26日公司进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股，每股面值保持0.001美元[208] 公司财务数据关键指标变化 - 2019年Q2和H1营收分别为3.5266亿美元和19.8958亿美元，较去年同期增长367%和547%，主要因中东地区销售增加[180] - 2019年Q2和H1销售成本分别为2.1128亿美元和24.8083亿美元，较去年同期变动 - 37%和299%，Q2下降因稳定性研究成本降低，H1增加因向中东新经销商转售产品[180] - 2019年Q2和H1研发费用分别为297.9907万美元和585.4903万美元，较去年同期下降55%和61%，主要因LOCK - IT - 100临床试验逐步结束[180] - 2019年Q2和H1销售、一般及行政费用分别为257.1587万美元和455.6509万美元，较去年同期增长32%和18%，主要因咨询费、非现金股票薪酬等增加[180] - 2019年Q2和H1利息收入分别为9.5964万美元和15.4785万美元，较去年同期增长841%和520%，因2019年平均生息现金余额和短期投资增加[180] - 2019年Q2和H1外汇交易损益分别为亏损8808美元和1.0285万美元，较去年同期变动 - 275%和148%，因重新计量非功能货币交易[180] - 2019年Q2和H1利息费用分别为30.6736万美元和60.8783万美元，较去年同期增长100%和32403%，因2018年12月发行的高级有担保可转换票据的债务折价摊销和非现金利息费用[180] - 2019年上半年公司通过股权发行、行使认股权证和股票期权获得净收益1598.1万美元，较去年同期的415万美元增加[203] - 2019年6月30日公司净运营活动现金使用量为720.3万美元，较去年同期减少418.7万美元，主要因净亏损减少和非现金股票薪酬增加[201] - 截至2019年6月30日，公司现金及短期投资为2640万美元，较2018年12月31日的1760万美元增加，当前ATM计划和货架注册分别有460万美元和3030万美元可用额度[205] 公司运营及资金情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约1.849亿美元，预计未来运营将使用大量现金[169] - 2018年公司与合同研究组织（CRO）就“LOCK - IT - 100”试验未支付费用产生争议，11月达成和解协议并签署新工作订单，预算约140万美元[174] - 2018年2月FDA授予牛磺罗定孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤，公司可能寻求战略合作伙伴或其他资金来源开发和商业化该用途[162][175] - 截至2019年6月30日，公司现有现金足够支持运营至2020年第三季度[210] 公司销售协议及收入确认情况 - 2014年8月与Wonik Corporation签订独家分销协议，Wonik已支付5万美元，获批后再支付5万美元，2019年和2018年上半年分别确认2200美元和4400美元收入[219] - 公司按ASC 606规定的五步模型确认收入[216] 公司会计政策及核算情况 - 公司按FASB ASC 718核算股票期权，基于授予日估计公允价值计量股份支付成本[214] - 存货按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法确定成本[220] - 短期投资包括美国政府机构证券、高等级公司债券和商业票据，按公允价值计量[222] 公司新指引及资产负债表情况 - 2018年11月、8月及2016年6月FASB发布的新指引均于2020财年第一季度生效，公司正在评估影响[225][226][227] - 公司没有任何资产负债表外安排[231] 公司净运营亏损出售情况 - 2019年4月公司通过新泽西州项目出售部分未使用净运营亏损（NOL），净收入约510万美元，出售约540万美元NOL税收优惠，占可用总额610万美元的约88.5%[167]