财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度净亏损约70万美元，合每股0.03美元，而2018年第二季度净亏损860万美元，合每股0.52美元 [52] - 2019年第二季度运营费用降至550万美元，较去年同期的850万美元下降35%；研发费用降至300万美元，较去年同期的660万美元下降约55%；销售、一般和行政费用增至260万美元，较去年同期的190万美元增长32% [53][54] - 2019年第二季度经营活动产生正现金流20万美元，而去年同期经营活动使用现金430万美元 [55] - 截至2019年6月30日的六个月净亏损约590万美元，合每股0.25美元，而2018年同期净亏损1870万美元，合每股1.19美元 [56] - 2019年上半年运营费用降至1040万美元，较2018年上半年的1870万美元减少44%；研发费用降至590万美元，下降61%；销售、一般和行政费用较去年上半年增长约18% [57][58] - 2019年上半年经营活动使用现金约720万美元，而2018年上半年使用现金1140万美元 [59] - 截至6月30日，公司现金及短期投资为2640万美元，与3月31日资产负债表上的金额基本相同 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血液透析领域导管锁定解决方案市场估计约为每年4000万个，且在增长；肿瘤学和全胃肠外营养（TPN）领域估计约为每年1.5亿个，也在增长 [43] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续努力将Neutrolin作为血液透析患者的导管锁定解决方案引入美国市场，并分析该解决方案的商业机会 [6] - 计划在第四季度与FDA会面讨论化学、制造和控制（CMC）信息，之后进行预新药申请（NDA）会议，目标是在2020年下半年获得NDA批准 [20][25] - 正在确定美国市场的供应链和分销网络，初始成品将在欧洲制造，预计在北美认证第二个第三方制造基地，长期将在两个或更多合同制造基地生产 [33][34] - 公司目标是实现股东价值最大化，继续准备在血液透析领域推出Neutrolin，同时对潜在合作持开放态度，开始为美国市场招聘商业市场准入和医学事务领导 [50] - 公司认为Neutrolin有潜力成为同类最佳产品，目前市场上唯一的导管锁定解决方案是肝素，Neutrolin相比有显著改进 [68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对取得的进展感到满意，认为团队在LOCK - IT - 100项目上的高质量工作得到了回报，目前团队正并行专注于即将到来的FDA会议和NDA组件的持续准备工作 [62][63] - 若获批，Neutrolin将成为预防中心静脉导管（CVC）使用者导管相关血流感染的标准治疗方法 [64] 其他重要信息 - 公司在与FDA的沟通中完成了Neutrolin在血液透析患者中的3期临床开发，无需进行第二次3期研究，节省了两年多时间和数百万美元 [11] - 公司参与了FDA关于有限人群抗菌和抗真菌药物途径（LPAD）的公开会议，并向FDA提交评论，强调在产品开发早期对LPAD资格进行肯定性认定的必要性 [23] - Neutrolin获得了快速通道指定，使NDA有资格申请优先审评，若获批，FDA的审评周期目标为6个月而非标准的10个月 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明Neutrolin的报销环境，包括定价框架、适用的CMS代码以及药物类别和处方定位等方面 - 定价框架方面，TDAPA旨在将适用产品聚焦于为市场带来创新的产品，Neutrolin作为新化学实体将从中受益；CMS改为按季度更新J - 代码对新产品有利，能更快获得代码；目前谈论处方定位还为时尚早，但Neutrolin相比市场上现有的肝素导管锁定解决方案有显著改进，公司将努力使其进入处方目录 [66][67][68] 问题2: NDA提交过程是否为模块化提交，预计有多少模块，不同模块提交的时间间隔如何 - 公司获得了FDA的快速通道指定，有资格申请滚动提交，若获批，将与FDA协商选择特定模块和提交顺序；CMC部分先提交有利于FDA进行预批准检查，临床部分对NDA的成功审评和批准也很重要；公司会尽快完成模块提交，努力缩短时间间隔 [69][70][71]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度公司运营净亏损520万美元，合每股亏损0.22美元，较2018年第一季度的1020万美元（每股亏损0.68美元）减少49%，主要因研发费用下降65% [77] - 2019年第一季度研发费用为290万美元，较2018年第一季度的830万美元减少540万美元，临床试验费用从去年第一季度的730万美元降至本季度的160万美元，CRO费用降至50万美元 [78] - 2019年第一季度SG&A费用为200万美元，较2018年第一季度增长4%，股票薪酬、人员配置和合规费用增加，法律、专利和会计费用减少 [79] - 2019年第一季度运营现金使用量约为740万美元，较2018年第一季度的700万美元增加6%，主要因应付账款和应计费用减少340万美元 [80] - 2019年第一季度通过ATM融资1520万美元，平均股价8.90美元；4月出售540万美元NOL税收优惠，获得约510万美元现金 [83][84] - 截至2019年3月31日，公司现有现金和短期投资2640万美元，加上出售NOL所得510万美元，预计资金可支持运营至2020年第三季度 [85] 各条业务线数据和关键指标变化 Neutrolin产品 - LOCK - IT - 100研究中，中期分析时Neutrolin较肝素使CRBSI风险降低72%（P值0.0034），研究结束时降低71%（P值0.0006） [63][65] - 次要终点方面，导管移除原因分析显示Neutrolin组因积极原因移除导管更多，肝素组因CRBSI移除导管更多；导管通畅性方面，两组使用tPA和导管移除情况相当 [68][69][70] 其他业务 - 美国临床肿瘤学会将于2019年5月15日发布公司赞助研究的摘要，展示taurolidine对复发性难治性神经母细胞瘤的抗肿瘤活性 [38] - 公司提交三项关于taurolidine对抗耳念珠菌的临床研究以供发表 [42] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续与FDA就LOCK - IT - 100数据进行沟通，准备临床研究报告和NDA申请所需材料，争取获批Neutrolin用于血液透析患者预防CRBSI [88] - 待Neutrolin获批后，将其作为预防CRBSI的标准治疗方法，并探索taurolidine在其他炎症和感染领域的应用 [90] - 未来将继续扩充团队，提升公司能力 [91] 行业竞争 文档未提及相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与FDA的讨论进展顺利，团队有能力完成NDA申请，若获批，Neutrolin将成为预防CRBSI的标准治疗方法，taurolidine也有其他应用潜力 [88][90] - 自公布试验结果以来，机构投资者对公司的兴趣显著增加，预计未来投资也会增加 [110][111] 其他重要信息 - 公司欢迎Phoebe Mounts加入，她和团队将专注于Neutrolin在美国的监管授权工作 [10][22] - 公司已完成LOCK - IT - 100研究数据的统计分析，证明Neutrolin可安全用于血液透析患者 [29] - 公司请求与FDA进行面对面会议，已获批准，正在准备会议材料 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司与FDA的进展及为何要提交额外信息 - 公司与FDA关系良好，一直在分析数据以创建临床研究报告并回应FDA问题，请求的后续会议已获批，将继续对话，提交额外信息是FDA流程要求 [93][94][95] 问题: 是否有3期结束会议及潜在的NDA前会议的可见性 - 目前的流程旨在确定是否处于3期结束阶段，若FDA认可LOCK - IT - 100的结果，将无需额外3期研究，届时可进行NDA前讨论 [96][97] 问题: NKF会议发布的新信息及意见领袖的反应 - NKF会议展示了LOCK - IT - 100研究结果，结果显著，意见领袖认为这是治疗严重问题的重大突破，反应积极 [98][100] 问题: Phoebe Mounts的加入是否有帮助及是否参与FDA讨论 - Phoebe Mounts自2013年就参与公司事务，带领制定Neutrolin的监管策略，加入公司后全职专注于公司优先事项，有助于NDA申请 [100][101] 问题: 神经母细胞瘤项目的当前开发计划 - 很高兴ASCO摘要被接受，目前优先推动Neutrolin获批，完成后将推进神经母细胞瘤项目 [102][103] 问题: FDA为何迟迟不决定公司能否基于一项研究进行NDA申请 - FDA流程需要时间审查LOCK - IT - 100的大量数据，公司请求基于单一试验获批不符合传统要求，FDA需谨慎评估 [105][106][107] 问题: 公司是否有机构投资者 - 自公布试验结果以来，机构投资者的兴趣显著增加，会议请求增多，卖方分析师的关注度也提高，预计投资也会增加 [110][111]

产品与业务进展 - 公司主要产品Neutrolin在2013年7月获CE Mark批准，已在部分欧盟和中东国家注册销售[153] - 2015年12月启动LOCK - IT - 100的3期临床试验，2018年7月因达到主要终点统计显著性水平且证明有效性，DSMB建议提前终止该试验[155] - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定治疗神经母细胞瘤孤儿药称号[158][170] - 2017年8月获美国国立卫生研究院研究资助，用于扩大抗菌水凝胶医疗器械项目[160] 财务事件 - 2019年3月26日进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股，每股面值保持0.001美元[162] - 2019年4月通过新泽西州经济发展局项目出售约540万美元净运营亏损，获约510万美元收入，公司可用净运营亏损总额为610万美元[163] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约1.842亿美元[164] - 2018年与CRO就LOCK - IT - 100研究未支付临床试验费用产生争议，11月达成和解协议，新工作订单预算约140万美元[169] 费用构成 - 公司研发费用涵盖内部成本、第三方费用、技术许可成本等多项内容，预计未来将产生大量研发费用[165][166] - 销售、一般和行政费用包括商业人员、营销等相关成本及设施、促销等其他费用[171] 2019年第一季度财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度营收为16.4万美元，较去年同期的2.3万美元增长605%，主要因中东地区销售增加[176] - 2019年第一季度销售成本为22.7万美元，较去年同期的2.9万美元增长694%，主要因过期原材料注销、过期产品更换成本及中东地区产品转售成本增加[177] - 2019年第一季度研发费用为287.5万美元，较去年同期的828万美元下降65%，主要因LOCK - IT - 100临床试验收尾[178] - 2019年第一季度销售、一般及行政费用为198.5万美元，较去年同期的190.3万美元增长4%，主要因股票薪酬非现金费用增加[179] - 2019年第一季度利息收入为5.9万美元，较去年同期的1.5万美元增长298%，因平均生息现金余额和短期投资增加[180] - 2019年第一季度利息费用为30.2万美元，较去年同期的0.2万美元增长16026%，因债务折价摊销和非现金利息费用[181] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为736.7万美元，较去年同期的705.4万美元增加31.3万美元，净亏损减少因研发费用降低[185] - 2019年第一季度投资活动使用现金796.5万美元，去年同期为提供现金156.6万美元，因本季度购买短期投资[186] - 2019年第一季度融资活动提供净现金1596.8万美元，较去年同期的326.9万美元大幅增加，主要来自普通股销售等[187] 资金状况 - 截至2019年3月31日，公司现金及短期投资为2620万美元，较2018年12月31日的1760万美元增加，现有资金预计可支持运营至2020年第三季度[188] 会计政策与计量 - 存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[205] - 可出售的有价债务和权益证券投资按公允价值报告，公允价值根据活跃市场报价等确定[207] - 金融工具分为三级公允价值层次，最高优先级为活跃市场相同资产报价，最低为不可观察输入值[209] 存货风险 - 未来需求减少、质量问题或供应过剩可能导致存货水平调整，增加产品销售成本[206] 会计准则变更 - 2018年11月FASB发布新指引，明确合作安排与客户合同收入的相互作用，2020财年第一季度生效[212] - 2018年8月FASB发布新指引，修改公允价值计量披露要求，2020财年第一季度生效[213] - 2016年6月FASB发布新指引，用预期信用损失方法取代现行GAAP中的已发生损失减值方法，2020财年第一季度生效[214] 其他财务信息 - 公司没有任何资产负债表外安排[215] - 关于市场风险的定量和定性披露为无[216][217]

财务数据和关键指标变化 - 2018年全年净亏损约2680万美元，合每股0.30美元，而2017年全年净亏损3300万美元，合每股0.60美元，2018年净亏损大幅减少主要因第四季度运营费用降低 [32] - 2018年运营费用为2690万美元，较上一年的3310万美元减少620万美元，降幅18.7%，主要得益于与CRO的财务结算 [33] - 2018年研发费用较2017年减少560万美元，销售、一般及行政费用（SG&A）下降约60万美元 [34] - 2018年运营活动使用现金约2370万美元，2017年为2860万美元，减少主要因CRO结算、应付账款和应计费用增加以及库存、应收账款和预付费用减少 [34] - 2018年第四季度运营净收入为210万美元，2017年第四季度亏损1030万美元，2018年第三季度运营亏损1020万美元，CRO结算使公司该季度确认收入 [35] - 2018年第四季度SG&A费用为220万美元，较第三季度增长约10%，主要因开始为Neutrolin在美国的预期商业化进行营销准备工作 [36] - 2018年第四季度运营活动使用现金约720万美元，较第三季度的510万美元增加，主要因应付账款和应计费用减少980万美元 [37] - 截至2018年12月31日，公司现金为1760万美元，之后通过ATM计划额外获得1500万美元现金，预计出售净运营亏损（NOLs）可获得约500万美元收益，公司认为现有资金可支持运营至2020年第二季度 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司聚焦三项关键工作以提升价值，包括Neutrolin的3期LOCK - IT - 100临床试验、更新公司财务状况和战略（含资产负债表、融资和反向股票分割计划）以及更新董事会任命 [10] - 公司与FDA讨论以LOCK - IT - 100研究作为单一研究支持Neutrolin的监管批准，FDA同意公司可按LPAD途径申请批准，若获批，将为药物开发和监管提供灵活性 [12][13] - 公司正进行详细分析以满足FDA对LOCK - IT - 100研究完整数据集主要和次要终点的要求，预计数周内提交给FDA，这对FDA决策和NDA提交时间有重要影响 [15][16] - 公司宣布董事会批准1比5的反向股票分割计划，将于3月26日交易开始前生效，目的是为未来机会预留未发行股份、吸引机构投资者、满足可转债融资的股份预留要求等 [46][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前财务状况较以往明显改善，现有现金预计可支持运营至2020年第二季度，审计师对2018年财务报表的意见中不再包含持续经营段落 [17] - 管理层对LOCK - IT - 100研究结果和与FDA的讨论进展感到满意，认为若Neutrolin获批，将成为预防导管相关血流感染的标准治疗方法，taurolidine在抗炎和抗感染方面也有重要应用前景 [55] 其他重要信息 - 公司任命Alan Dunton加入董事会，他是经验丰富的制药高管，在药物开发、监管报销、商业化和公司治理等方面有丰富经验，参与过20多种处方药和非处方药的开发和获批工作 [18] - 新泽西经济发展局批准公司参与新泽西技术企业税收证书转让计划，公司可将约540万美元的610万美元可用税收优惠转让给无关的盈利新泽西公司，目前正在与两方完成出售交易 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：CRO结算是否为一次性事件，未来季度是否有持续影响 - 回答：CRO结算为一次性事件，2019年有一些根据结算协议需支付的款项，预计第二季度末完成，之后不会有持续影响 [58] 问题2：自2018年底以来，ATM活动对现金水平有何变化 - 回答：2018年第四季度通过ATM筹集1100万美元，截至目前又筹集1500万美元，公司已获得足够流动性，可支持运营一段时间，有望今年提交NDA [59] 问题3：1月份完成的750万美元可转债融资，以及自2018年底以来通过ATM筹集1500万美元是否正确 - 回答：正确 [61] 问题4：是否已正式请求预NDA会议，请求前还有哪些关键事项 - 回答：计划先完成FDA要求的分析并整理好资料包，然后提交资料包并请求会议，是否获批及会议时间由FDA决定，通常在请求后75天内安排，这在3期结束会议之前 [62] 问题5：3期结束会议是否等同于预NDA会议 - 回答：3期结束会议通常在最终临床研究报告完成后与FDA讨论研究结果，之后是预NDA会议，预NDA会议主要讨论申报的技术细节，是逐步推进的过程 [63] 问题6：进入预NDA会议时，是否知道FDA是否允许滚动提交 - 回答：这是预NDA会议的讨论内容之一 [64] 问题7：若FDA允许滚动提交NDA，是3模块还是4模块提交 - 回答：目前回答此问题过早，首要任务是完成FDA要求的分析 [65] 问题8：美国商业化准备工作的启动时间和内容 - 回答：自2017年以来美国商业化准备工作较少，目前主要关注品牌名称（需符合特定法规并提交FDA）和市场准入，在获得FDA明确信息前会保持较低投入，以便适时加大准备力度 [67] 问题9：FDA表示Neutrolin有资格获得OPEB地位，但又不确定能否用一项3期研究提交NDA，如何解释 - 回答：FDA表示公司可申请OPEB地位，但最终是否批准要在NDA提交后决定 [70]

公司整体财务状况 - 公司累计亏损约1.79亿美元，无法预测未来亏损程度和盈利时间[270] - 公司可出售约540万美元税收优惠，获约500万美元现金[269] LOCK - IT - 100临床试验相关费用 - LOCK - IT - 100临床试验已记录约2850万美元费用，已支付约2400万美元[276] - 公司与CRO达成和解协议，需累计净支付约620万美元[276] - 新工作订单预算约140万美元，用于LOCK - IT - 100研究收尾[276] 衍生负债及权证相关损失 - 2017年11月公司初始记录衍生负债270592美元，第四季度记录公允价值变动费用56487美元[279] - 2017年公司因权证从负债重分类为权益，记录损失12.1万美元[280] 产品获批及业务进展 - 2013年7月Neutrolin获CE Mark批准，可在部分欧盟和中东国家销售[261] - 2015年12月公司启动LOCK - IT - 100临床试验，2018年7月建议提前终止[262] - 2018年2月FDA授予牛磺罗定孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤[265] 年度财务指标变化 - 2018年营收43万美元，较2017年的32.9万美元增长31%，主要因中东和德国销售额增加[285] - 2018年销售成本39.7万美元，较2017年的11.5万美元增长245%，主要因确认额外销售成本和减少库存储备[286] - 2018年研发费用1882.2万美元，较2017年的2448.6万美元下降23%，主要因临床试验费用和制造工艺开发活动成本减少[288] - 2018年销售、一般和行政费用807.5万美元，较2017年的865.2万美元下降7%，主要因股票薪酬费用和咨询费减少[289] - 2018年利息收入3.7万美元，较2017年的11.1万美元下降67%，因平均生息现金余额和短期投资减少[290] - 2018年经营活动使用的净现金为2370万美元，较2017年的2858.7万美元减少488.7万美元，主要因净亏损减少[296] - 2018年投资活动提供的现金为155.5万美元，主要来自短期投资出售所得，部分被设备采购抵消[298] - 2018年融资活动提供的净现金为2939.7万美元，较2017年的2052.5万美元增加，主要来自普通股出售和可转换票据发行[299] 现金及投资情况 - 截至2018年12月31日，公司现金和短期投资为1762.4万美元，较2017年的1198.4万美元增加，当前有2030万美元的ATM计划额度和3030万美元的货架注册额度[300] - 基于当前发展计划，公司认为2018年12月31日的现有现金及通过ATM计划筹集的资金，足以支持运营至2020年第二季度[305] 员工股票期权期限 - 公司员工股票期权预期期限为5年，非员工为10年[314] 收入确认准则相关 - 公司于2018年1月1日采用ASC 606新收入确认准则[316] - 因采用ASC 606，公司加速确认递延收入和相关销售成本净额70,500美元，并记录保修义务52,900美元[318] 协议相关递延收入 - 2014年8月公司与Wonik Corporation签订协议，Wonik支付50,000美元不可退还预付款，后续获产品注册还将支付50,000美元，2018年和2017年与该协议相关的递延收入分别约为11,000美元和20,000美元[319] 短期投资情况 - 公司短期投资包括美国政府机构证券、高等级公司债务和商业票据，期限超90天但少于12个月[324] 会计准则采用情况 - 2019年1月1日采用2016年2月FASB发布的租赁资产和负债新指引，对合并财务报表无重大影响[329] - 2020财年第一季度开始执行2016年6月FASB发布的预期信用损失新指引，公司正评估其影响[330] - 2019年1月1日采用2017年7月FASB发布的某些股权挂钩金融工具分类分析新指引，对合并财务报表无重大影响[331] - 2019年1月1日采用2018年6月FASB发布的扩大ASC 718范围的新指引，对合并财务报表无重大影响[332] - 2020财年第一季度开始执行2018年8月FASB发布的公允价值计量披露要求修改新指引，公司正评估其影响[333]