公司主要产品信息 - 公司主要产品DefenCath/Neutrolin是含13.5mg/ml牛磺罗定和1000USP单位/ml肝素的抗感染溶液[157] 产品临床研究成果 - LOCK - IT - 100研究中，基于前28例潜在CRBSI病例，DefenCath较肝素使CRBSI降低72%（p = 0.0034）；基于41例病例，降低71%（p = 0.0006）[161] 产品审批与上市进程 - 2020年3月公司开始DefenCath的NDA模块化提交流程，8月FDA接受提交并给予优先审评，审评期为6个月而非标准的10个月[163] - 2015年1月，FDA授予DefenCath合格传染病产品（QIDP）称号，获批后有5年市场独占期，同时授予快速通道资格[158] - 2015年12月，公司在美国启动DefenCath/Neutrolin的3期临床试验LOCK - IT - 100 [160] - 2013年7月，公司的Neutrolin在欧盟获得CE认证，12月在德国商业推出[172] - 2014年9月，TUV - SUD和荷兰药品评估委员会批准Neutrolin在欧盟标签扩展，12月德国黑森州批准相同扩展[173] - 2019年9月，公司在沙特阿拉伯的Neutrolin注册过期，无法在沙特销售[174] 其他产品相关荣誉 - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定治疗儿童神经母细胞瘤的孤儿药称号[169] 公司特殊收入 - 2021年6月，公司通过出售新泽西州净运营亏损获得约130万美元净收入[175] 公司累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约2.379亿美元[177] 营收数据变化 - 2021年第三季度营收3.8万美元，较去年同期9.3万美元减少5.5万美元，降幅59%；前九个月营收13.5万美元，较去年同期18.4万美元减少4.9万美元，降幅27%[192][194][195] 销售成本数据变化 - 2021年第三季度销售成本2.5万美元，较去年同期8万美元减少5.5万美元，降幅69%；前九个月销售成本10.1万美元，较去年同期14.8万美元减少4.7万美元，降幅32%[192][196][197] 研发费用数据变化 - 2021年第三季度研发费用474.1万美元，较去年同期292.5万美元增加181.6万美元，增幅62%；前九个月研发费用989.8万美元，较去年同期1108.3万美元减少118.5万美元，降幅11%[192][198][199] 销售、一般和行政费用数据变化 - 2021年第三季度销售、一般和行政费用383.7万美元，较去年同期369.2万美元增加14.5万美元，增幅4%；前九个月该费用1179.4万美元，较去年同期1008.9万美元增加170.5万美元，增幅17%[192][200][201] 外汇交易数据变化 - 2021年第三季度外汇交易损失2000美元，去年同期无损失或收益；前九个月外汇交易损失1.1万美元，去年同期为5.9万美元[192][202][203] 利息收入数据变化 - 2021年第三季度利息收入3000美元，较去年同期1.1万美元减少8000美元，降幅72%；前九个月利息收入1万美元，较去年同期11.3万美元减少10.3万美元，降幅91%[192][204] 利息费用数据变化 - 2021年第三季度利息费用5000美元，较去年同期8000美元减少3000美元；前九个月利息费用1.1万美元，去年同期为2.8万美元[192][205] 净亏损数据变化 - 2021年第三季度净亏损856.9万美元，较去年同期660.1万美元增加30%；前九个月净亏损2041.9万美元，较去年同期1594.1万美元增加28%[192] 公司业务重点 - 公司目前专注于在美国为DefenCath获得营销批准，并继续在已批准Neutrolin的国外市场进行销售[183] 其他综合损失数据对比 - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，其他综合损失分别为4000美元和6000美元[206] - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，其他综合损失分别为7000美元和收益2000美元[207] 税收优惠数据对比 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，税收优惠分别为125万美元和516.9万美元[208] 发行普通股净收益数据对比 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，公司通过发行普通股获得的净收益分别为4145.6万美元和304.6万美元[209] 行使认股权证收益数据对比 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，公司通过行使认股权证获得的收益分别为16.5万美元和41.2万美元[209] 经营活动净现金使用情况对比 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，经营活动使用的净现金分别为1528.6万美元和1603.4万美元，减少了74.8万美元[212] 投资活动现金情况对比 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，投资活动使用的现金分别为200.6万美元和提供927.4万美元[213] 融资活动净现金提供情况对比 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，融资活动提供的净现金分别为4175.8万美元和2477.8万美元，增加了1698万美元[214] 手头现金和短期投资总额情况 - 截至2021年9月30日，公司手头现金和短期投资总额为7200万美元，2020年12月31日为4630万美元[215] 办公空间租赁协议 - 公司于2020年3月签订了一份为期七年的办公空间经营租赁协议，月平均成本约为1.7万美元[221]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及等价物为7830万美元 [19] - 2021年第二季度净亏损约460万美元，即每股亏损0.12美元，而2020年第二季度亏损380万美元，即每股亏损0.14美元 [19] - 2021年第二季度运营费用约为590万美元，较2020年第二季度的890万美元下降约34% [20] - 2021年第二季度研发费用下降约56%，至250万美元；销售、一般及行政费用（SG&A）增长约4%，至340万美元 [20] - 2021年上半年总运营费用为1310万美元，较2020年上半年的1460万美元减少10% [21] - 2021年上半年研发费用下降37%，至520万美元；SG&A费用较2020年上半年增长约24% [21] - 2021年上半年运营活动使用的净现金为980万美元，而2020年上半年为870万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年第四季度重新提交DEFENCATH的新药申请（NDA），并平衡准备工作与现金消耗，以确保在获得FDA批准后能将产品推向美国市场 [8][9] - 公司致力于将DEFENCATH引入美国血液透析市场，后续还计划在肿瘤学和全胃肠外营养（TPN）等领域拓展机会，并最大化神经学技术的价值 [28][29] - 公司专注于支付方报销和准入策略、疾病状态和品牌推出计划、销售团队资源规划，并与各组织领导直接合作 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情持续，但公司运营未受到重大干扰，员工能有效适应远程工作环境，且疫情未对公司财务资源产生直接影响 [25] - 血液透析患者对广谱抗菌和抗真菌导管锁定解决方案存在未满足的医疗需求，尤其是在疫情期间，部分COVID - 19患者住院期间需要透析 [26] - 公司有信心解决第三方制造缺陷，将DEFENCATH带给美国血液透析患者，并会持续提供进展更新 [30] 其他重要信息 - 公司在电话会议中提醒，管理层的发言包含前瞻性陈述，实际结果可能因临床开发、监管批准和商业化等不确定因素与预测有重大差异 [4][6] - FDA宣布2021年只对外国设施进行关键任务检查，疫情将继续阻碍对外国设施的现场检查，公司希望FDA采用远程互动评估以避免DEFENCATH评估延迟 [15][17] - 公司提交儿科协议，需在DEFENCATH的NDA获批后才有更新 [44] - 若DEFENCATH获批，公司可能拥有超过10年的市场独占期，该独占期从NDA获批时开始计算 [51] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否确认与合同制造商仍完全达成一致，以及完成额外工艺鉴定工作需要做什么和如何完成 - 回答: 可以确认与合同制造商仍完全达成一致 [31][32] 问题2: 能否详细说明未来几个月为DEFENCATH商业化所做的资本高效工作 - 回答: 公司专注于支付方报销和准入策略、疾病状态和品牌推出计划、销售团队资源规划，并与各组织领导直接合作，以平衡现金消耗并为产品推出做准备 [33][35] 问题3: 小瓶工艺鉴定、小瓶灌装过程和手动提取研究是否需要生产新批次的DEFENCATH，提交NDA前或过程中是否需要这些新批次的稳定性数据 - 回答: 需要进行工艺鉴定并生成额外批次，将这些批次纳入稳定性计划以生成稳定性数据，公司有其他批次的稳定性数据，预计能展示一致性 [37][38] 问题4: 新批次所需的稳定性数据是否为12个月，能否在NDA审查和之后提交，是否会成为最终批准的限速步骤 - 回答: 稳定性计划持续多年，不是限速步骤，FDA接受稳定性数据更新 [38] 问题5: 能否提供FDA检查可能面临问题的历史视角 - 回答: FDA数据库中有大量关于警告信的信息，可从中了解FDA检查制造设施时关注的问题 [42] 问题6: 关于DEFENCATH儿科项目的临床协议是否有更新 - 回答: 已提交儿科协议，需在DEFENCATH的NDA获批后才有更新 [43][44] 问题7: FDA是否给出关于是否需要现场检查而非审查新提交记录的更新 - 回答: FDA会仔细审查新提交的信息，可能根据审查结果决定是否需要额外信息、进行远程互动评估或现场检查 [46] 问题8: FDA是否进行过远程互动评估，这是否仍是一种可能 - 回答: 由于疫情，FDA可能继续存在旅行限制，其未撤回关于远程互动检查的指导文件，因此这仍是一种选择 [47] 问题9: 为何现在提交通用货架和新的ATM计划 - 回答: 虽然公司目前的现金可维持到2022年，但从企业融资角度考虑，鉴于公司即将迎来关键一年，提前规划是明智的 [48]

DefenCath产品研究成果 - 公司DefenCath在LOCK - IT - 100研究中，基于前28例潜在CRBSI病例，相对肝素使CRBSI降低72%（p = 0.0034）；基于共41例病例，相对肝素使CRBSI降低71%（p = 0.0006）[151] DefenCath产品审批进展 - 2015年1月FDA授予DefenCath QIDP和Fast Track指定，QIDP获批后提供5年市场独占期外加NCE的5年独占期[149] - 2020年3月公司开始DefenCath NDA模块化提交流程，8月FDA接受提交并给予优先审评，审评期为6个月而非标准的10个月[153] - 2021年3月FDA在CRL中表示不能批准当前形式的DefenCath NDA，指出第三方制造工厂问题并要求进行手动提取研究[153] DefenCath产品临床试验 - 2015年12月公司在美国启动DefenCath/Neutrolin的LOCK - IT - 100三期临床试验[150] Neutrolin产品相关情况 - 2013年7月公司获得Neutrolin的CE Mark批准，12月在德国商业推出[162] - 2014年9月TUV - SUD和荷兰药品评估委员会批准Neutrolin标签扩展，12月德国黑森州批准相同扩展[163] - 2019年9月公司在沙特阿拉伯食品药品管理局的注册过期，无法在沙特销售Neutrolin[164] 公司财务收入与亏损情况 - 2021年6月公司通过出售新泽西州净运营亏损获得约130万美元净收入[165] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损约2.293亿美元[167] 公司财务指标月度变化 - 2021年3月和6月营收分别为819.1万美元和9645.1万美元，较去年同期分别下降50%和增长7%[181] - 2021年3月和6月销售成本分别为1442.6万美元和7576.5万美元，较去年同期分别下降25%和增长12%[181] - 2021年3月和6月研发费用分别为25202.03万美元和51565.35万美元，较去年同期分别下降56%和37%[181] - 2021年3月和6月销售、一般和行政费用分别为3355.79万美元和7956.896万美元，较去年同期分别增长4%和24%[181] - 2021年3月和6月利息收入分别为3340美元和7014美元，较去年同期分别下降91%和93%[181] - 2021年3月和6月外汇交易损失分别为4233美元和9144美元，较去年同期分别下降92%和85%[181] - 2021年3月和6月利息费用分别为0和5184美元，较去年同期分别下降100%和74%[181] - 2021年3月和6月净亏损分别为4632.935万美元和11849.873万美元，较去年同期分别增长22%和27%[181] - 2021年3月和6月综合亏损分别为4632.58万美元和11852.698万美元，较去年同期分别增长23%和27%[181] - 2021年3月和6月税收优惠均为1250.186万美元，较去年同期分别下降76%[181] 公司财务指标半年度变化 - 2021年上半年公司通过股权销售获净收益4145.6万美元，2020年同期为247万美元；2021年和2020年上半年行使认股权证分别获16.5万和41.2万美元[199] - 2021年上半年利息费用为5000美元，2020年同期为2万美元[200] - 2021年6月公司出售新泽西州净运营亏损（NOL）税收优惠获约125万美元，2020财年可出售的NOL税收优惠总额为133.7万美元[201] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为978.2万美元，2020年同期为872.1万美元，增加106.1万美元[202] - 2021年上半年投资活动使用现金73.4万美元，2020年同期投资活动提供现金603万美元[203] - 2021年上半年融资活动提供净现金4175.8万美元，2020年同期为283.5万美元，增加3892.3万美元[204] 公司现金及运营支持情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及短期投资共7830万美元，2020年12月31日为4630万美元；当前暂搁注册下约有5000万美元可用于发行证券[205] - 公司预计截至2021年6月30日的现金至少可支持运营到2022年[210] 公司办公场地租赁情况 - 2020年3月公司签订一份为期7年的办公场地运营租赁协议，自2020年9月16日起生效，月均成本约1.7万美元[211] 公司会计指引采用情况 - 2021年1月1日采用新的所得税会计指引，对合并财务报表无重大影响[214]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损约720万美元，即每股0.20美元，而2020年第一季度亏损为560万美元，即每股0.21美元，净亏损增加主要因DEFENCATH商业发布准备工作费用增加 [45] - 2021年第一季度运营费用约720万美元，较2020年第一季度的560万美元增长约29%，其中研发费用增长约7%至260万美元，销售、一般和行政费用增长约45%至460万美元 [46][47] - 2021年第一季度运营活动使用的净现金为670万美元，而2020年第一季度为800万美元，减少主要因非现金补偿增加 [48] - 截至2021年3月31日，公司现金及等价物为8120万美元，公司认为这使其有能力解决制造问题、重新提交NDA、继续为产品上市做准备并支撑到2022年下半年 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 到2040年，美国预计每年新增癌症病例约3000万，而2018年略超1800万，肿瘤患者因化疗等治疗更易感染，保护导管需求大 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续聚焦三个方面：迅速解决第三方制造缺陷、加强与血液透析社区联系、准备DEFENCATH获批后成功上市；准备DEFENCATH超出血液透析的标签扩展临床研究协议 [53] - 公司计划在2021年第四季度重新提交DEFENCATH的NDA [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有经验丰富的团队，致力于将DEFENCATH推向美国市场，无论是独自还是与战略或商业伙伴合作，以帮助有需求的患者 [84][85] - 尽管NDA批准延迟，但产品有超10年营销排他权，排他权在NDA获批后才开始计算 [86] 其他重要信息 - 公司今日宣布Tom Nusbickel加入，担任执行副总裁兼首席商务官，他在制药行业有丰富经验，尤其在血液透析领域 [9][10] - 公司与FDA会面后确定手动提取研究协议，该研究已成功完成，数据显示能从药瓶中一致提取标签上的剂量 [24] - 公司临床团队研究了接受血液透析的儿科患者标准护理和患者概况，制定了将DEFENCATH用于儿科患者的临床方案并提交给FDA等待审查 [36][39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 手动提取研究中是否与FDA商定统计分析计划，研究结果是否符合商定的SAP和FDA的小瓶填充一致性指南 - 公司表示已成功按FDA要求完成研究 [56] 问题2: 额外的过程资格认证工作是否已与CMO达成计划，能否提供完成工作的时间线 - 公司已与CMO就解决缺陷和生成FDA要求的额外数据的计划达成一致，需制造验证批次以满足机构要求 [57] 问题3: 请介绍入职后在产品发布前的关键活动，以及DEFENCATH的关键属性和营销信息 - 因是入职第一天，需更多时间了解情况，可先分享在血液透析领域的经验，如曾领导Sensipar全球发布，使其峰值销售额超15亿美元，还参与过其他肾脏治疗药物工作 [58][60][62] 问题4: 假设第四季度重新提交NDA，预计何时得到FDA回复和进行下一轮审查 - FDA表示分类和审查时间线将在NDA重新提交时确定，目前无相关信息 [64] 问题5: 关于FDA新的虚拟检查指南，是否与FDA讨论过，现阶段是否倾向于虚拟检查 - 指南文件在与FDA会面后发布，FDA未提及，FDA将决定是否进行现场评估以及能否通过远程互动评估解决问题 [65][66] 问题6: 儿科患者和血液透析患者研究是否需要重新批准CMO - 标签扩展将作为NDA的补充提交，届时制造工厂将接受FDA常规检查 [69] 问题7: 请详细说明为实现第四季度NDA提交需要完成的步骤 - FDA关注灌装操作，要求公司生成足够数据证明该过程可控且符合良好生产规范要求，过程复杂，需确保设备和每个制造步骤都合格，产品满足规格要求 [74][75][76] 问题8: 为何此时聘请首席商务官 - 公司一直计划在DEFENCATH发布前设立该职位，现在对NDA获批路径有信心，遇到合适候选人便聘请其加入，继续为产品在美国市场发布做准备 [80] 问题9: CMO重新提交活动如何影响现金消耗，当前现金指导如何考虑这一因素 - 公司已将当前制造工作和重新提交过程纳入现金指导，有信心资源能支撑到2022年下半年 [81] 问题10: 额外研究何时开始 - 公司希望在获得NDA批准后尽快开始 [82]

公司主要产品信息 - 公司主要产品DefenCath/Neutrolin是含1.35%牛磺罗定和1000u/ml肝素的抗感染溶液[139] 产品临床试验及效果 - LOCK - IT - 100研究中，基于前28例潜在CRBSI病例，DefenCath较肝素使CRBSI降低72%（p = 0.0034）；基于41例病例，降低71%（p = 0.0006）[143] 产品审批及认证时间线 - 2015年1月，FDA授予DefenCath QIDP和Fast Track认定，QIDP获批后有5年市场独占期，外加NCE的5年[141] - 2015年12月，公司在美国启动DefenCath/Neutrolin的LOCK - IT - 100三期临床试验[142] - 2013年7月，Neutrolin获CE Mark认证，12月在德国商业推出[154] - 2014年9月，Neutrolin在欧盟获标签扩展，12月在德国获批相同扩展适应症[155] - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定孤儿药认定用于治疗儿童神经母细胞瘤[151] - 2020年3月公司开始DefenCath NDA模块化提交，8月FDA接受申请并给予优先审评（6个月而非标准10个月）[145] 产品销售相关情况 - 2019年9月，公司在沙特阿拉伯的注册过期，无法销售Neutrolin[156] 公司累计亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约2.247亿美元[158] 2021年第一季度财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度营收8.8万美元，较去年同期的7.4万美元增长1.4万美元，增幅19%，主要因中东地区销售增加[169][173] - 2021年第一季度销售成本6.1万美元，较去年同期的4.9万美元增加1.2万美元，增幅24%，主要因中东销售增加致材料成本上升[169][174] - 2021年第一季度研发费用263.6万美元，较去年同期的247.2万美元增加16.4万美元，增幅7%，主要因人员费用和股票薪酬非现金费用增加[169][175] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用460.1万美元，较去年同期的316.5万美元增加143.6万美元，增幅45%，主要因股票薪酬非现金费用、营销研究成本和人员费用增加[169][176] - 2021年第一季度利息收入3000美元，较去年同期的6.4万美元减少6.1万美元，降幅95%，因2021年第一季度生息现金等价物和短期投资平均水平较低[169][178] - 2021年第一季度净亏损721.7万美元，较去年同期的555.7万美元增加166万美元，增幅30%[169] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量669.1万美元，较去年同期的796.7万美元减少127.6万美元，主要因非现金股票薪酬增加[183] - 2021年第一季度投资活动现金使用量52.6万美元，去年同期为提供98.5万美元，主要因短期投资投入减少[184] - 2021年第一季度融资活动提供净现金4158.1万美元，较去年同期的283.5万美元增加3874.6万美元，主要因普通股销售净收益增加[185] 公司资金状况 - 截至2021年3月31日，公司现金和短期投资共8120万美元，较2020年12月31日的4630万美元增加[186] - 截至2021年3月31日，公司手头现金足以支撑运营至2022年下半年[191] 公司场地租赁情况 - 2020年3月公司签订一份为期7年的办公场地运营租赁协议，自2020年9月16日起生效，月均成本约17000美元[192] - 公司原位于新泽西州伯克利高地康奈尔大道400号的场地转租协议于2020年11月30日终止[192] 公司会计政策及相关情况 - 2021年第一季度，公司关键会计政策与2020年年报相比无重大变化[194] - 2021年1月1日采用新的所得税会计指引，对合并财务报表无重大影响[196] 公司其他情况 - 公司没有表外安排[197] - 公司无市场风险的定量和定性披露[198][199]

产品与市场潜力 - DefenCath是针对中心静脉导管相关血流感染（CRBSI）的新型导管锁解决方案，预计在多个大型市场中改变护理标准[3] - 每年美国约有250,000例CRBSI，治疗及其并发症的总成本高达27亿美元[3] - 预计到2025年，美国血液透析市场每年将使用约8000万个导管腔锁[7] - LOCK-IT-100试验显示，DefenCath在795名血液透析患者中，CRBSI发生风险降低71%[15] - DefenCath的安全性与现行标准护理的肝素导管锁溶液相当，但后者并不预防感染[4] - 一旦获得批准，DefenCath将享有10.5年的市场独占权[20] - Medicare（CMS）占ESRD报销的约90%，并非常关注护理质量[23] - CorMedix的DefenCath符合TDAPA的资格，并预计将获得TDAPA，TDAPA允许在收集必要的使用数据期间对新肾透析药物进行报销[26] 财务状况 - CorMedix的市场资本约为3.5亿美元，流通股数量为3800万股[40] - 截至2020年12月31日，CorMedix的现金余额为8780万美元，且无债务[40] 制造与合规 - CorMedix已成功完成药物生产工艺的技术转移和验证，生产已在两个不同的制造地点进行[39] - CorMedix的产品制造商已获得DMF（药物主文件）认证，生产过程已得到验证[39] - 预计CorMedix的生产、运输和标签/包装成本将导致典型的制药产品毛利率[39] 市场机会 - 在美国，约有7600个透析设施，2500到3000个设施提供约70%的市场机会[35] - Hemodialysis患者的估计患者数量为565,000，市场每年有8000万次中心静脉导管锁定[37] - 肿瘤学领域的患者数量估计为600万，市场每年有1.36亿次中心静脉导管锁定[37] 监管与审批 - DefenCath的NDA已提交并获得FDA优先审查，目标审查时间为6个月[18] - FDA已发出完整回应信（CRL），要求解决第三方制造设施的缺陷[18]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净亏损约610万美元，即每股亏损0.19美元，而2019年第四季度亏损530万美元，即每股亏损0.21美元，亏损增加是由于DEFENCATH商业发布准备工作相关费用增加 [23] - 2020年第四季度运营费用约增加13%，达到610万美元，而2019年第四季度为540万美元 [24] - 2020年第四季度研发费用下降约14%，至230万美元，主要是临床试验成本支出减少 [25] - 2020年第四季度销售、一般和行政费用（SG&A）增加约41%，达到380万美元，而2019年第四季度为270万美元，增长原因是市场研究成本增加和人员招聘导致的人员成本上升 [25] - 2020年第四季度运营活动使用的净现金为590万美元，而2019年第四季度为390万美元 [26] - 2020年全年净亏损约2200万美元，即每股亏损0.77美元，而2019年净亏损1640万美元，即每股亏损0.68美元，亏损增加是由于一般和行政成本以及研发成本上升 [27] - 2020年全年运营费用增加约30%，达到2730万美元，而2019年为2090万美元 [28] - 2020年全年研发费用增加约21%，达到1340万美元，主要是原材料采购成本、人员成本增加，部分被临床试验费用减少所抵消 [28] - 2020年全年SG&A费用增加约41%，达到1390万美元，而2019年为990万美元，增长原因是人员招聘导致的人员成本上升和市场研究成本增加 [29] - 截至2020年12月31日，公司预计现金及等价物为8780万美元，包括年末的4630万美元现金及等价物和2020年底后通过ATM发行获得的4150万美元收益 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在4月中旬与FDA会面，讨论解决FDA指出的第三方制造缺陷的计划，并在会后提供进展和解决时间表的更新 [15][17] - 公司将继续专注于三个方面：与CMO合作解决第三方制造缺陷并与FDA会面；继续与血液透析社区建立联系，为DEFENCATH获批后的成功推出做准备；准备DEFENCATH标签扩展的临床研究方案，以便在获批后及时启动这些研究 [16][33] - 公司最初专注于血液透析市场，同时决心寻求DEFENCATH在中心静脉导管、肿瘤学和全胃肠外营养患者中的其他适应症 [34] - 行业面临FDA因疫情旅行限制导致的现场检查积压问题，GAO已要求FDA制定解决积压问题的计划 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 血液透析领域存在巨大未满足的医疗需求，目前美国没有获批的用于预防中心静脉导管相关血流感染（CRBSI）的抗菌导管锁定解决方案，若DEFENCATH获批，有望迅速成为美国的标准治疗方法 [32] - 公司有信心拥有合适的团队和资源来解决第三方制造缺陷，并将DEFENCATH推向美国血液透析患者市场 [35] 其他重要信息 - 2020年公司进行了团队扩充，任命Matt David为执行副总裁兼首席财务官，并在市场准入和医学事务方面进行了其他高级人员招聘 [8] - 2020年7月，公司宣布进行了2300万美元的股权融资，引入了新的机构持有人，并扩大了与银行和研究分析师的华尔街关系 [9] - 2020年夏末，FDA接受了公司DEFENCATH的新药申请（NDA），并给予优先审查，PDUFA日期为2021年2月28日 [9][10] - 2020年秋季，公司新增两名董事会成员Paulo Costa和Greg Duncan，他们分别在制药行业拥有数十年的领导经验和商业领导经验 [11][12] - 2021年1月，公司宣布计划过渡到纳斯达克平台 [12] - 几周前，FDA表示目前无法批准DEFENCATH的新药申请，原因是对第三方制造工厂的记录审查后存在担忧，但FDA对DEFENCATH的疗效和安全性没有进一步问题 [13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA会议前是否会完成FDA要求的工作或有新数据 - 公司在准备与FDA的会议背景资料时，提供了一些对缺陷问题的响应信息，其中包含新信息供FDA审查 [38][39] 问题2: 完整回应信中与DEFENCATH无关的设备问题是否仍维持原观点 - 问题涉及制造工厂的计划扩张和新设备安装，这些新设备并非用于DEFENCATH的生产，用于DEFENCATH生产的设备是合适的 [40] 问题3: 额外适应症开发计划的范围，是否需要3期疗效和安全性研究 - 这些问题需要在获批后与FDA讨论，公司预计不会进行3期试验，因为DEFENCATH在血液透析患者中减少导管相关血流感染的有效性应与在其他患者群体中使用中心静脉导管相关，应更关注安全性 [41][42] 问题4: 是否有人讨论潜在收购公司事宜 - 目前不是讨论该话题的合适时机，如有重大信息，公司会在适当时候向市场更新 [44][45] 问题5: 为何公司要参与解决CMO的缺陷问题 - FDA对制造工厂的检查包括对提交到新药申请的制造文件和信息的审查，以及对工厂、设备、维护、培训和人员的审查，这是一个相互关联的并行过程 [46][47] 问题6: 4月中旬与FDA的会议是否会确定是否需要现场检查，现场检查是否在未来12个月内不太可能进行，确定结果后多久能与市场分享 - 这是与FDA讨论的话题之一，公司希望FDA继续通过记录评估来确定不需要进行现场检查，会议后会知道是否仍有可能进行现场检查，但不确定FDA是否会给出明确答案；由于旅行限制，有很多公司等待现场检查，不清楚检查时间；公司会在与FDA会面后提供更新 [49][50][52] 问题7: 假设结果积极，标签扩展到肿瘤学和胃肠外营养适应症的时间预期 - 4月中旬与FDA会面后，公司将根据会议情况向市场提供最新信息；获批用于血液透析后，公司将与FDA确定目前正在制定的协议，若达成一致，将再次向市场更新时间和研究情况，但目前推测还为时过早 [54][55] 问题8: 手动提取研究和气流可视化研究是否与FDA因疫情无法旅行有关，理论上即使没有疫情该缺陷是否仍会导致CRO - 气流动力学问题来自制造工厂向FDA提供的信息，手动提取研究是在完整回应信中提出的，与制造工厂评估无关；是否即使没有疫情该缺陷仍会导致CRO需询问FDA [57][58][59] 问题9: 此次情况是否适用于Class I或Class II重新提交分类 - 时间是该过程中的关键问题，需与FDA讨论，4月中旬会议后可能会有更多见解 [60][61] 问题10: 由于未进行商业化活动，第一季度运营费用应如何考虑，税收抵免应在第一季度还是第二季度建模 - 短期内可以参考第四季度的运营费用情况，预计会低于该水平；税收抵免预计在第二季度完成 [63][64] 问题11: 是否预计管理团队会有变化，是否需要额外招聘来解决当前问题 - 公司认为不需要对管理团队进行增加或改变来解决当前问题，管理团队经验丰富，有信心解决问题，没有计划或预期进行额外招聘 [66]

公司主要产品信息 - 公司主要产品DefenCath/Neutrolin是含1.35%牛磺罗定和1000u/ml肝素的抗感染溶液[347] 产品临床效果及市场独占期相关 - LOCK - IT - 100研究中，基于前28例潜在CRBSI病例，DefenCath较肝素使CRBSI降低72%（p = 0.0034）；基于41例病例，降低71%（p = 0.0006）[350] - 2015年1月，FDA授予DefenCath QIDP和Fast Track认定，QIDP获批后有5年市场独占期，加上NCE的5年共10年[348] - 若DefenCath获批用于成人血液透析患者后开展儿科研究并获得儿科独占权，将额外获得6个月市场独占期，总计可达10.5年[357] 产品审批及市场推广进程 - 2020年3月公司开始DefenCath NDA模块化提交，8月FDA接受受理，且给予优先审评，审评期为6个月而非标准的10个月[353] - 2013年7月，Neutrolin获得CE Mark认证，12月在德国商业推出[360] - 2014年9月，Neutrolin在欧盟获得标签扩展，12月在德国获批相同扩展适应症[361] - 2019年9月，公司在沙特阿拉伯的注册过期，无法销售Neutrolin，计划完成文件更新注册[362] 公司组织架构变动 - 2020年5月，公司成立全资西班牙子公司CorMedix Spain, S.L.U.[346] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约2.174亿美元[364] - 2020年营收23.9万美元，较2019年的28.3万美元下降16%，主要因中东销售额减少14.6万美元，部分被欧盟销售额增加10.2万美元抵消[377] - 2020年销售成本20.5万美元，较2019年的37.3万美元下降45%，归因于材料成本、保修产品更换成本和过期原材料核销减少，部分被库存准备金增加抵消[379] - 2020年研发费用1337.7万美元，较2019年的1105.3万美元增加21%，主要因DefenCath原材料采购和制造成本及人员费用增加，部分被临床试验费用和咨询费减少抵消[380] - 2020年销售、一般和行政费用1387.8万美元，较2019年的986.5万美元增加41%，主要因人员费用、营销研究成本、保险费用、董事会费用等增加[381] - 2020年利息收入11.6万美元，较2019年的32.3万美元下降64%，因平均生息现金余额和短期投资减少[382] - 2020年外汇交易损失5.9万美元，较2019年的2.1万美元增加180%，因重新计量非功能货币交易[383] - 2020年利息费用3.3万美元，较2019年的78.7万美元下降96%，主要因高级有担保可转换票据不再存续，债务折扣摊销和非现金利息费用减少[384] - 2020年净亏损2202.8万美元，较2019年的1643.3万美元增加34%[377] - 2020年经营活动净现金使用量2196.8万美元，较2019年的1505.2万美元增加691.6万美元，主要因净亏损增加、预付费用和其他流动资产增加、应计费用减少和应付账款增加[392] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资4630万美元，2019年为2830万美元；2020年通过公开发行和ATM计划实现净收益约3970万美元；截至报告提交时，ATM计划无可用余额，当前货架注册有5000万美元可用于发行证券[395][396] - 截至2020年12月31日，公司手头现金至少可支持运营至2022年下半年[402] 公司租赁相关信息 - 公司于2020年3月签订一份为期7年的办公场地运营租赁协议，自2020年9月16日起生效，月均成本约1.7万美元[403] - 公司租赁总义务为139.3万美元，1年内需支付19.8万美元，2 - 3年需支付40.2万美元，4 - 5年需支付41.3万美元，超过5年需支付38万美元[404] 公司会计政策相关 - 公司自2018年1月1日起采用ASC 606进行收入确认[410] - 公司产品Neutrolin于2013年7月获得欧洲CE认证，同年12月开始向透析中心发货，并在发货且满足ASC 606五步模型时确认净销售[411] - 公司对库存按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[412] - 公司将可售的有价证券投资按公允价值计量，包括美国政府机构证券、高等级公司债券和商业票据等[416] - 公司将金融工具分为三个层次的公允价值层级进行分类[417] - 2019年12月FASB发布的新所得税会计指引于2021财年第一季度对公司生效，公司正在评估其影响[420] 公司资产负债表外安排情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[421]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度净亏损约660万美元，即每股0.22美元，而2019年第三季度亏损530万美元，即每股0.22美元（不包括2019年第三季度一次性项目的影响），2020年净亏损增加是由于DEFENCATH商业发布准备工作相关费用增加 [18] - 2020年第三季度运营费用约为660万美元，较2019年第三季度的520万美元增长约28% [19] - 2020年第三季度研发费用增长约16%，达到290万美元，主要是由于额外的人员成本以及为商业发布购买DEFENCATH原材料和制造相关成本的增加 [19] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用（SG&A）增长约40%，达到370万美元，而2019年第三季度为260万美元，增长原因是为DEFENCATH潜在批准进行的市场研究成本增加以及额外招聘导致的人员成本上升 [20] - 2020年第三季度运营活动使用的净现金为730万美元，主要是由于在DEFENCATH潜在批准前的研发费用（与制造成本相关）和为潜在批准进行市场研究的SG&A费用增加，而2019年第三季度运营活动使用的净现金为400万美元 [21] - 截至9月30日，公司报告的现金和短期投资为3700万美元，此外，在本季度结束后通过ATM计划出售股票获得了约460万美元的净收益，预计现金（包括2020年9月30日资产负债表上的现金和最近ATM发行的净收益）约为4180万美元，比第二季度财报电话会议中描述的预计现金少约210万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将DEFENCATH推向美国市场，用于血液透析患者的导管锁定解决方案，以预防导管相关血流感染，并随后扩展到其他适应症 [6] - 公司继续为DEFENCATH的预期商业发布做准备，与透析领域的许多关键参与者，包括透析组织和CMS进行了积极的讨论，以确保在FDA批准后能在美国市场成功推出 [10] - 公司考虑以各种方式将DEFENCATH商业化，包括自行推广、与商业伙伴合作或其他有利的交易，一切以实现股东价值最大化 [26] - 公司在专注血液透析市场的同时，决心为DEFENCATH寻求在肿瘤学和TPN患者导管中的额外适应症，并已与FDA就临床试验设计进行了讨论，正在制定方案，目标是确定减少这些额外患者群体中导管相关血流感染的监管途径，并在获批后执行这些计划 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临新冠疫情带来的挑战，但公司在将DEFENCATH推向美国市场方面取得了进展，对NDA被接受提交并进行优先审查感到高兴，期待FDA咨询委员会会议 [27] - 公司认为如果DEFENCATH获得FDA批准，它可以迅速成为美国的护理标准，因为目前美国没有批准用于预防中心静脉导管相关血流感染的药理剂 [26] - 公司相信有足够的资金维持未来12个月以上的运营，但也需要确保公司有足够的资金以实现DEFENCATH获批后的强劲商业发布 [22][24] 其他重要信息 - 2020年8月31日，DEFENCATH的新药申请（NDA）已被FDA接受提交，并获得优先审查，PDUFA日期定为2021年2月28日，FDA计划举行咨询委员会会议讨论该申请，当时未发现潜在审查问题 [7] - 9月17日，Paulo Costa加入公司董事会，他在制药行业拥有数十年的领导经验和重要的战略经验；11月2日，Mehmood Khan因新工作的政策原因辞去董事会成员职务，由Greg Duncan接替，Greg拥有数十年的高级商业经验和战略领导经验，两人的加入增强了董事会在商业和企业战略方面的专业知识 [8][9] - 公司即将于12月16日举行年度会议，由于疫情将以虚拟方式进行，议程包括董事重新选举和审计师确认 [10] - FDA暂定2021年1月14日举行抗菌药物咨询委员会会议讨论DEFENCATH NDA，会议将通过在线电话会议平台进行，相关信息将在FDA网站公布，公司已开始准备简报材料和会议发言人员 [12][15][16] - 本季度Truist和JMP Securities开始对公司进行研究覆盖，这有助于吸引投资者关注DEFENCATH项目；公司已提交新的通用货架申请，获批后将为未来几年的融资提供灵活性 [23][24] - 自11月16日起，公司的实际地址将变更为新泽西州伯克利高地康奈尔大道300号康奈尔大道4200室，邮编07922 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 在监管审查背景下，预计即将到来的咨询委员会会议会关注什么？公司在潜在商业伙伴关系或战略联盟中寻求什么？ - 目前无法了解FDA将提出的具体问题，咨询委员会会议通常关注临床数据，以确定是否有足够证据证明产品的安全性和有效性，DEFENCATH是一类新药，首次将牛磺罗定作为新药提交FDA审批，此类产品提交咨询委员会审查并不罕见 [33] - 公司将继续探索所有选项以实现DEFENCATH获批后的商业价值最大化，血液透析市场相对集中，适度规模的商业布局即可成功推出产品，公司会考虑合作伙伴提出的任何想法，并与董事会分享 [34] 问题2: 董事会新增两名成员后，预计在产品发布前还会有哪些招聘？到目前为止，为商业发布做了哪些准备工作？如何考虑DEFENCATH的定价？何时能了解更多药代动力学数据？ - 过去一个季度公司在医学事务和供应链部门增加了一些人员，目前在付款方和医学事务方面的准备工作已经有了领导团队，并且在付款方方面做了很多工作，以确保在美国市场获批后能采取必要措施 [38] - 公司团队一直在研究付款方市场，了解DEFENCATH对患者和医疗系统的临床和经济价值，评估最佳报销方案，价格尚未确定，将在接近批准和发布时确定 [41] - 公司正在整理药物经济学数据 [42] 问题3: 获得TDAPA指定的利弊是什么？DEFENCATH作为导管锁定解决方案，在考虑TDAPA文本和注释、新注射剂或静脉注射药物时，对指定有何影响？能否评论一下在有或没有TDAPA指定的情况下，潜在价格的高低？ - TDAPA计划相对较新，Amgen有两款产品获得了该计划的报销资格，公司已与CMS会面，介绍了公司和DEFENCATH以及对TDAPA资格的看法，CMS明确列出了TDAPA资格标准，公司正在努力使DEFENCATH符合这些标准，公司认为自己有资格获得TDAPA覆盖，因为满足了巨大的未满足医疗需求，药物经济学数据也能证明这一点 [44] - 公司目前不提供价格指导，采用基于价值的定价策略，关注产品对患者和医疗系统的益处，TDAPA指定对公司非常重要，制定健康经济学模型并与CMS分享是公司战略的关键部分，价格将在接近批准和发布时确定 [45] 问题4: CMDX - 001在罕见儿科癌症适应症的临床前测试进展如何？是否与FDA就医疗设备加速510(k)设备途径进行了初步对话？牛磺罗定水凝胶纳米颗粒制剂的进展如何？是否探索了其他资金来源，如国防部？ - 公司继续进行实验室研究，正在各种动物模型上进行测试，目前仍处于临床前阶段 [49] - 公司与设备和放射健康中心就牛磺罗定在医疗设备中的应用进行了对话，但过去几年的重点是促进血液透析作为导管锁定解决方案的批准 [50] - 公司围绕这些潜在产品开发领域有专利申请，但目前的工作重点是确保作为新药获批，以满足血液透析患者的未满足医疗需求 [51] 问题5: 为什么不将DEFENCATH称为抗生素？Truist和JMP Securities的研究覆盖有什么价值？ - DEFENCATH中的新型抗菌成分牛磺罗定在实验室研究中已证明能杀死细菌和真菌，而抗生素通常指治疗细菌感染的药物，DEFENCATH不是治疗药物，而是作为导管锁定解决方案，用于预防导管相关血流感染，因此应被视为抗菌剂或抗细菌和抗真菌剂，而不是抗生素 [52] - 这两家分析师对DEFENCATH的机会和市场潜力进行了基本面分析，并传达了他们对商业方面的看法，此外，这些公司和其他覆盖分析师与专注于医疗保健的机构投资者进行了广泛对话，预计他们的支持将有助于扩大投资者对公司的兴趣和认识 [53]

Defencath产品信息 - 公司Defencath配方含1.35%牛磺罗定、3.5%柠檬酸盐和1000 u/ml肝素，用于预防中心静脉导管相关血流感染和血栓[158] - LOCK - IT - 100试验中，基于28例病例Defencath较肝素使CRBSI降低72%，基于41例病例降低71%[161] - 2020年3月开始Defencath NDA模块化提交，7月完成，8月FDA接受申请并给予优先审评，PDUFA日期为2021年2月28日[163] - 若Defencath获批，儿科研究符合条件可获6个月营销独占期，总营销独占期可达10.5年[183] Neutrolin产品信息 - 2013年7月Neutrolin获CE Mark批准，12月在德国开始商业销售[165] - 2014年9月Neutrolin在欧盟获标签扩展，12月在德国获批相同扩展适应症[167] - 2019年9月公司在沙特阿拉伯的注册过期，无法销售Neutrolin[170] 牛磺罗定相关认定 - 2018年2月牛磺罗定获FDA孤儿药认定用于治疗儿童神经母细胞瘤[168] - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定治疗神经母细胞瘤孤儿药称号[184] 公司资金获取情况 - 2020年4月公司出售新泽西净运营亏损获约520万美元，还收到FDA退还的290万美元NDA申请费[171][172] - 2020年7月30日公司完成普通股包销公开发行，毛收入约2300万美元，发行5111110股，每股4.5美元[173] - 2020年前9个月公司通过ATM计划发行普通股获得净收益304.6万美元，行使认股权证获得41.2万美元，公开发行普通股获得净收益约2132万美元[208] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损约2.114亿美元[176] - 2020年前九个月商业化预发布库存制造费用约为480万美元[178] - 2020年第三季度营收为9.3万美元，较去年同期的6万美元增长3.3万美元，增幅56%；前九个月营收为18.4万美元，较去年同期的25.8万美元减少7.4万美元，降幅29%[189,192] - 2020年第三季度销售成本为8万美元，2019年同期为7.9万美元；前九个月销售成本为14.8万美元，较去年同期的32.7万美元减少17.9万美元，降幅55%[193] - 2020年第三季度研发费用为292.5万美元，较2019年同期的252.1万美元增加40.4万美元，增幅16%；前九个月研发费用为1108.3万美元，较2019年同期的837.6万美元增加270.7万美元，增幅32%[194,195] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用为369.2万美元，较2019年同期的263.1万美元增加106.1万美元，增幅40%；前九个月为1008.9万美元，较2019年同期的718.8万美元增加290.1万美元，增幅40%[196,197] - 2020年第三季度无外汇交易记录，2019年同期损失1.3万美元；前九个月外汇交易损失分别为5.9万美元和2.3万美元[199,200] - 2020年第三季度利息收入为1.1万美元，较2019年同期的9.2万美元减少8.1万美元；前九个月利息收入为11.3万美元，较2019年同期的24.7万美元减少13.4万美元[201,202] - 2020年第三季度利息支出为0.8万美元，2019年同期为17.2万美元[203] - 2020年前9个月利息支出为2.8万美元，去年同期为78.1万美元[204] - 2020年和2019年第三季度其他综合损失分别为0.6万美元和0.2万美元[205] - 2020年和2019年前9个月其他综合收益分别为0.2万美元和0.5万美元[206] - 2020年和2019年前9个月税收优惠分别为516.9万美元和506.1万美元[207] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为1603.4万美元，去年同期为1116.7万美元，增加486.7万美元[211] - 2020年前9个月投资活动提供现金927.4万美元，去年同期使用现金1231.7万美元[212] - 2020年前9个月融资活动提供净现金2477.8万美元，去年同期为2601万美元[213] - 截至2020年9月30日，公司手头现金和短期投资共计3700万美元，2019年12月31日为2830万美元[214] 公司租赁情况 - 2020年3月，公司签订一份为期7年的租赁协议，租赁约6089平方英尺办公空间，平均月租金约1.7万美元，于2020年9月16日开始支付[220]