CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) is among the Growth Stock Portfolio: 12 Stock Picks By Cathie Wood. BofA is Bullish on CRISPR Therapeutics AG (CRSP) On January 22, 2026, TheFly disclosed that Alec Stranahan, a BofA analyst. It reduced the price objective for CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) from $90 to $89 and retained a buy rating. Casgevy’s 2026 projections were slightly lowered as a result of the modification. Based on an earnings preview paper covering the biotechnology group, BofA still pro ...

Swiss-American biotechnology company, CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) , has come under renewed pressure in recent weeks, amid insider sales, slow revenue growth, and weak adoption of its core products.The company, which often features at the top of several funds managed by Cathie Wood’s Ark Invest, such as the Ark Innovation ETF (BATS:ARKK) and the Ark Genomic Revolution ETF (BATS:ARKG) , is seeing its Momentum score slide over the past couple of days.Biotech Stock Sees Momentum SlideThe Momentum score ...

CEO Samarth Kulkarni sold 60,000 shares, impacting CRISPR Therapeutics AG's (NASDAQ:CRSP) stock performance.The stock experienced a 4.71% decline recently, contrasting with the broader market's gains.Upcoming earnings report expected to show a significant decrease in EPS and revenue, highlighting financial challenges.CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) is a biotechnology company focused on developing transformative gene-based medicines. The company is a leader in CRISPR/Cas9 gene-editing technology, which ...

市场前景与宏观环境 - ARK Invest首席执行官Cathie Wood认为未来三年市场可能进入“黄金时代” [1] - 预计在特朗普政府下更宽松的商业环境将支持技术投资 从而释放美国企业增长 [1] - 预计降息、减税和放松管制可能推动股市上涨 并使美国名义GDP年增长率在未来几年加速至6%至8% [2] 投资主题与行业关注 - 公司专注于投资引领行业颠覆性创新的企业 在科技投资界拥有大量追随者 [3] - 预计美国最大公司的巨额资本支出 加上AI等技术进步将带来生产率提升 且运行模型的成本预计将下降 [3] - 认为AI、机器人、能源存储、区块链和生物技术等领域的发展 可能将生产率增长推至可持续的新高并创造显著财富 [4] 公司产品与表现 - 旗舰产品ARK创新ETF（ARKK）的最大持仓包括特斯拉、Crispr Therapeutics、Roku和Coinbase 体现了公司在相关领域的投资布局 [5] - 去年ARK创新ETF（ARKK）录得总回报率约35% 表现优于标普500指数18%的涨幅 [5]

股价表现与市场对比 - 在最新交易时段 CRISPR Therapeutics AG 收盘价为 5421美元 单日下跌471% 表现落后于标普500指数026%的日涨幅 同时道琼斯指数上涨06% 以科技股为主的纳斯达克指数上涨025% [1] - 在此次交易日前 公司股价上涨393% 表现超过了医疗板块092%的涨幅和标普500指数157%的涨幅 [1] 近期财务业绩预期 - 市场预计公司即将公布的季度每股收益为 -115美元 较去年同期大幅下降16136% [2] - 市场预计公司即将公布的季度营收为 400万美元 较去年同期大幅下降8878% [2] - 对于全年 市场共识预期每股收益为 -633美元 较前一年下降4585% 预期营收为 854万美元 与前一年相比变化为 0% [3] 分析师预期与评级 - 投资者应关注分析师对公司估计的最新调整 这些调整通常反映最新的短期业务趋势 乐观的调整表明分析师对公司业务健康和盈利能力持有利看法 [4] - 研究表明 这些估计调整与短期股价动量直接相关 [5] - 过去一个月内 Zacks共识每股收益预期上调了017% 目前公司Zacks评级为 3级 即持有 [6] - Zacks评级体系从1级到5级 其中1级股票自1988年以来平均年回报率为 +25% [6] 行业概况 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业是医疗板块的一部分 [7] - 该行业目前的Zacks行业排名为 100 在所有超过250个行业中位列前41% [7] - Zacks行业排名基于行业内各公司平均Zacks排名进行排序 研究表明 排名前50%的行业表现优于后50% 比率约为2比1 [7]

作者背景与投资理念 - 作者拥有超过20年注册会计师经验，曾任职于四大会计师事务所高级经理，并于2010年后担任两家销售额在5000万至1亿美元之间的私营公司首席财务官，涉足航空航天、国防及美容行业 [1] - 作者自1999年开始投资，经历过多个市场周期，尝试过多种投资哲学，但其核心认同巴菲特/芒格式的“以合理价格购买卓越企业”的价值投资理念 [1] - 作为注册会计师，作者擅长财务数据分析，但投资决策不仅依赖于财务指标，更强调在投资前后及持有期间对公司进行深入研究，包括定期检查财报、参加电话会议及关注新闻 [1] - 作者的投资目标是长期持有并将股息再投资，尽量减少买卖操作，并致力于通过全面分析投资标的的各个方面来与受众互动 [1]

作者背景与投资理念 - 作者拥有超过20年的注册会计师资格，曾任职于四大会计师事务所高级经理，并于2010年后担任两家销售额在5000万至1亿美元之间的私营公司首席财务官，涉足航空航天、国防以及美容行业 [1] - 作者自1999年开始投资，经历过多个市场周期，尝试过多种投资哲学，但其核心认为自己是价值投资者，同时保持开放态度，在认为合理时会涉足其他投资方法 [1] - 作者坚信巴菲特/芒格式的“以合理价格购买卓越企业”是最佳路径，投资前及持有期间均进行深入研究，包括定期检查财务报告、参加电话会议及关注新闻，目标是长期持有并将股息再投资，尽量减少买卖操作 [1] - 作为内容贡献者，作者旨在通过吸引读者参与来全面分析投资头寸，主张审视事物的各个方面，而非只听赞同的意见，并认识到任何投资都存在积极面与风险 [1]

公司进展与战略定位 - 公司致力于通过基因编辑开发严重疾病疗法已近十年 目前处于非常有利的地位 在四大业务领域均取得进展 [2] - 在血液疾病领域 公司已有一款获批产品CASGEVY上市 该产品与合作伙伴Vertex共同开发 具有数十亿美元的收入潜力 [2] 产品管线与研发进展 - 公司正持续扩大其获批产品CASGEVY的可及患者人群 [2] - 公司正致力于体内基因编辑研究 以显著改善镰状细胞病患者的治疗可及性 [2] - 公司高度关注其体内基因编辑平台 专注于肝脏的体内基因编辑 [3] - 公司于去年11月发布了针对高胆固醇血症的候选药物CTX310的变革性数据 [3] - 公司通过一项合作伙伴关系扩展了其平台 拥有一流的RNA技术 [3]

电话会议纪要关键要点总结 一、 涉及的公司与行业 * 公司：CRISPR Therapeutics (CRSP)，一家专注于基因编辑疗法的生物技术公司 [1] * 行业：生物技术、基因治疗、细胞治疗、心血管疾病、自身免疫疾病、罕见病、肿瘤学 [2][3][4] 二、 核心观点与论据 1. 已上市产品 Casgevy 的商业化进展与前景 * Casgevy 于 2023 年底获批，目前已在全球多国获得批准 [5] * 合作伙伴 Vertex 已建立超过 75 个授权治疗中心 [5] * 2024 年至 2025 年间，启动治疗的患者数量增加了 3 倍，首次细胞采集数量增加了 3 倍，并开始转化为更多细胞输注 [5] * 公司对 Casgevy 的收入轨迹非常乐观，已实现超过 1 亿美元的收入目标 [5] * 支付方覆盖情况良好：美国 CMMI 试点非常成功，已被大多数州采纳；欧洲和中东（沙特、卡塔尔、巴林等）覆盖情况普遍良好 [6][7] * 公司正在推进更温和的预处理方案（基于 ADC 或抗体药物偶联物），以扩大可治疗患者群体 [7][8] 2. 体内基因编辑平台（In Vivo Platform）的进展 * **CTX310 (ANGPTL3)**：用于治疗严重高胆固醇血症和严重高甘油三酯血症 [3][10] * 2025年11月8日在美国心脏协会会议上公布了数据，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表 [10][11] * 15名患者的剂量递增研究显示，在最高剂量（0.7 mg/kg）下，ANGPTL3编辑接近完全（约80%，为肝脏产生的最大值）[13] * 最高剂量下，低密度脂蛋白胆固醇降低近 50%，甘油三酯降低 55% [13] * 即使患者正在接受 PCSK9 疗法，仍能观察到 LDL 的显著额外降低，显示协同作用 [14] * 对于甘油三酯水平极高（例如 >1000 mg/dL）的患者也显示出显著控制效果 [15] * 总体安全性良好，有一例死亡事件（治疗后 180 天）被认为与疗法无关 [15] * 市场潜力巨大，可能成为数十亿美元的机会 [16][17] * **Lp(a) 项目**： * CTX320（第一代）可降低 Lp(a) 水平高达 73% [18] * CTX321（第二代）在临床前研究中效力是 CTX320 的两倍，预计可将 Lp(a) 降低 80%-90% [18] * 公司正在等待诺华 Horizon 试验的结果，以决定 CTX320 或 CTX321 的后续开发路径（二期或三期）[18] * **其他早期项目**： * CTX340（血管紧张素原，AGT）：在临床前小鼠模型中显示出 53 毫米汞柱的血压降低，效果显著，即将进入临床 [19][33] * A1AT（α-1抗胰蛋白酶缺乏症）：采用新的 Synthase Editing 平台，在临床前大鼠模型中显示出卓越的编辑效果和 AAT 产量，预计将成为同类最佳疗法 [20][37][41] 3. siRNA 平台与新合作 * 2025年与 Sirius Therapeutics 达成合作，获得了靶向凝血因子 XI 的 siRNA 疗法 CTX611（原 SRSD107）[3][21] * 抗凝市场价值 200 亿美元，但长期缺乏创新 [21] * CTX611 旨在提供每六个月一次给药、无出血风险的抗凝效果，有望成为该领域的“圣杯” [22][23] * 数据显示，治疗后近六个月，凝血因子 XI 抗原降低 93%，峰值降低 95% [23] * 正在进行二期试验，关键数据预计在 2026 年下半年公布 [23] * 市场机会达数十亿美元 [24] 4. CAR-T 平台（CTX112）的突破性数据 * CTX112 是一种异体 CAR-T 疗法，采用健康供体细胞，并通过基因编辑增强效力（REGNASE-1 和 TGF-R2 编辑）[24][25] * **肿瘤学领域（DLBCL）**： * 患者病情严重，均为高风险，许多对先前疗法（包括 T 细胞衔接器疗法和自体 CAR-T）无效 [26][27] * 完全缓解率高达 70% [27] * 安全性可耐受，3级细胞因子释放综合征发生率为 17% [27] * 公司正与礼来合作，探索 CTX112 后使用 BTK 抑制剂 pirtobrutinib 进行维持治疗，以期获得更持久缓解 [28][29] * **自身免疫领域（SLE等）**： * 在系统性红斑狼疮患者中观察到深度 B 细胞耗竭，B 细胞重建中位时间约为 90 天，与自体疗法相当 [25] * 一名患者实现长达 9 个月的无需用药缓解，另一名患者 SLEDAI 评分降至零 [26] * 这些患者均为重症，曾尝试过 9 或 10 种其他药物无效 [26] * 公司正在将试验扩展到其他自身免疫疾病，如免疫性血小板减少症和温抗体型自身免疫性溶血性贫血 [33][55] * 公司对“免疫重置”概念治疗自身免疫疾病的前景非常乐观 [55] 5. 体内 CAR-T 与 1 型糖尿病项目 * **体内 CAR-T**：采用专有的 LNP 系统和 mRNA 技术，可实现瞬时或永久性 CAR-T 细胞生成，无需病毒载体 [30] * 在非人灵长类动物实验中，实现了近 50% 的 GFP（替代 CAR）表达，且具有细胞靶向特异性 [30][31] * **1 型糖尿病**： * CTX211 概念验证数据显示，5 名患者植入后 12 个月内无需免疫抑制即有 C 肽产生，表明细胞存活 [31][32] * 下一代疗法 CTX213 采用直接细胞注射，避免设备纤维化问题 [32] * 在 STZ 小鼠模型中，CTX213 在植入后 14-15 周内实现血糖控制，C 肽水平达到约 1000 皮摩尔范围 [32] 6. 体内造血干细胞编辑 * 目标是通过 LNP 封装基因编辑组件并直接注射，实现体内造血干细胞编辑，从而避免预处理和体外移植过程 [8][9] * 在非人灵长类动物实验中，单剂量 LNP-mRNA 可实现持久编辑，平台期达到约 50%，被认为是同类最佳水平 [9] * 若成功转化，可显著扩大可治疗患者群体，不仅适用于镰状细胞病和地中海贫血，还可用于其他适应症 [10] 三、 其他重要内容 1. 2026年展望与催化剂 * 2026 年被视为了解公司下一阶段发展的关键一年 [38] * 公司价值可分为三部分：1) Casgevy 的商业化；2) 三个已显示积极一期数据的资产（CTX310， CTX611， CTX112）的后续监管路径和关键试验设计；3) 即将进入临床的临床前资产（如 A1AT， AGT）[36][37] * 预计 2026 年将获得多个项目的数据更新和监管 clarity [33][40] 2. 业务发展与合作策略 * 对于已显示概念验证的多个资产（CTX310， 611， 112， Lp(a)），公司可能无法独立开发所有项目，未来可能需要就其中一项或多项寻求合作伙伴 [47] * 随着基因治疗从罕见病扩展到常见病，大型制药公司的兴趣正在回升，公司预计将有更多选择权 [48] 3. 可及性与支付考量 * 公司认为，通过一次性基因编辑干预（如心血管项目）或低成本异体细胞疗法（如 CAR-T），可以降低医疗系统的总成本 [49] * 例如，异体 CAR-T 的每位患者成本已真正低于 1 万美元，公司正在印度进行试验，因为当地无法负担自体 CAR-T [49] * 目标是使一次性基因编辑程序最终降低医疗成本，但前期仍需持续投资 [50] 4. 技术、监管与竞争环境 * 公司认为 FDA 对基因编辑非常支持，态度前瞻，这从同行披露的约 50 名患者的关键试验中获得体现 [40] * 在 CAR-T 领域，许多第一代异体疗法的效果不如自体疗法 [54] * 公司的 CTX112 作为第二代产品，通过持续创新，在效果上已可与自体疗法媲美，同时具备便利性，这是获得市场认可的关键 [54] * 人工智能的应用目前主要集中在临床前领域，如蛋白质/mRNA 折叠、向导 RNA 选择等，以提高效率 [53] * 公司注意到不同种族/族群在疾病风险和治疗反应上存在差异（例如 PCSK9 研究中的 SNP 差异），随着测序普及，未来可实现更个性化的治疗方案 [51][52]

业绩总结 - CASGEVY在2025年的收入超过1亿美元，已在所有地区进行输注，适用于镰状细胞病(SCD)和β-地中海贫血(TDT)患者[13] - CASGEVY在2025年获得了10个国家的批准，包括美国、英国、欧盟等[13] 用户数据 - 在儿童5-11岁患者中，100%（4/4）达到至少12个月无血管阻塞危机的主要终点[14] - CTX310在美国的可寻址患者群体超过100万，代表数十亿美元的商业机会[46] 新产品和新技术研发 - CTX310在针对ANGPTL3的I期研究中，平均LDL和甘油三酯分别减少约50%和55%[29] - CTX320在剂量递增阶段显示出高达73%的Lp(a)减少[49] - CTX611在临床试验中表现出FXI抗原减少95.0%和FXI活性减少93.9%[66] - CTX340在自发性高血压大鼠模型中，MAP在第7天显著降低，持续约8.5个月[58] - CRISPR在HSC编辑平台中实现了超过50%的编辑率，且在非人灵长类动物中持续超过6个月[22] 市场扩张和并购 - CRISPR的CASGEVY在2025年获得了超过75个全球授权治疗中心的激活[12] - CTX611的市场机会包括约850,000名癌症相关VTE患者和约800,000名膝关节置换术患者[76] 未来展望 - CRISPR预计在2026年上半年提交CASGEVY在5-11岁儿童中的监管申请[17] - CTX340预计在2026年上半年启动第一阶段临床试验[56] - 预计在2026年下半年将发布额外的第一阶段临床数据更新[91] - 2026年下半年将发布Zugo-cel在血液恶性肿瘤中的临床数据[109] 负面信息 - CTX310的安全性良好，93%的参与者报告了任何不良事件，但与CTX310相关的严重不良事件为0[43] - 在所有接受DL4治疗的LBCL患者中，3级细胞因子释放综合症（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）和严重感染的发生率分别为17%、17%和8%（n=12）[90] 其他新策略和有价值的信息 - Zugo-cel在自体免疫疾病患者中显示出良好的B细胞耗竭效果，28天后完全耗竭[85] - Zugo-cel的生产成本预计低于每位患者1万美元[83] - Zugo-cel与BTK抑制剂联合使用的研究显示，单独的自体CD19 CAR-T治疗的ORR为93%，CRR为81%，12个月的反应持续率为66%[94] - Zugo-cel细胞清除和造血恢复通常在28天内发生[94] - CTX213在5名患者的第一阶段临床试验中完成，耐受性良好，无严重不良事件或关注的安全性事件[108]