文章核心观点 基因制药公司CRISPR Therapeutics宣布首席执行官兼董事长将出席会议并提供直播和回放 [1][2] 公司动态 - 公司首席执行官兼董事长Samarth Kulkarni博士将于2024年11月20日下午4点（格林尼治标准时间）在杰富瑞伦敦医疗保健会议上发表演讲 [1] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站投资者板块的“活动与演示”页面观看，直播回放将在演讲后存档14天 [2] 公司介绍 - 公司成立十多年来，已从基因编辑研究阶段公司转变为拥有多种候选产品组合的公司，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学等多个疾病领域 [3] - 2018年公司将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进到临床试验，2023年末CASGEVY在一些国家获批用于治疗特定疾病 [3] - 公司与拜耳和Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系，总部位于瑞士楚格，在美国、英国等地设有子公司和办事处 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Susan Kim，电话+1 - 617 - 307 - 7503，邮箱susan.kim@crisprtx.com [4] - 媒体联系人为Rachel Eides，电话+1 - 617 - 315 - 4493，邮箱rachel.eides@crisprtx.com [4]

文章核心观点 - 邀请投资者加入Haggerston BioHealth市场频道获取制药、生物技术和医疗保健行业独家股票提示并进行投资 [1] 分组1：Haggerston BioHealth介绍 - 该投资小组面向新手和有经验的生物技术投资者 [2] - 提供需关注的催化因素、买卖评级、大型制药公司产品销售及预测、综合财务报表、现金流折现分析和逐市场分析 [2] 分组2：负责人信息 - Edmund Ingham是生物技术顾问，有超5年生物技术、医疗保健和制药行业研究经验，撰写超1000家公司详细报告，领导Haggerston BioHealth投资小组 [2]

文章核心观点 - CRISPR Therapeutics AG股票过去四周上涨11.4%，华尔街分析师短期目标价显示其仍有上涨空间，但仅依赖目标价做投资决策不明智，分析师上调公司盈利预期及公司的Zacks排名表明其股价近期有上涨潜力 [1][3][9] 分析师目标价情况 - 24个短期目标价均值为81.96美元，暗示潜在涨幅62.8%，标准差34.57美元，最低目标价30美元意味着较当前价格下跌40.4%，最乐观目标价199美元意味着上涨295.2% [1][2] - 目标价易误导投资者，分析师常因业务激励设定过高目标价，但目标价集中（标准差低）可作为进一步研究的起点，投资决策不应仅基于目标价 [5][6][8] 公司股价上涨原因 - 分析师上调公司每股收益预期，显示对公司盈利前景乐观，盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 过去一个月，Zacks对公司本年度的共识预期提高0.5%，无负面修正 [10] - 公司Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期排名的4000多只股票的前20%，表明股价近期有上涨潜力 [11]

公司财务状况 - 2024年第三季度每股亏损1.01美元低于Zacks共识预期的每股亏损1.33美元较去年同期每股亏损1.41美元有所收窄总营收虽可忽略不计但全部来自补助收入为60万美元远低于Zacks共识预期的640万美元去年同期无营收 [1] - 研发费用同比下降9%至8220万美元因外部可变研发和制造成本降低一般及行政费用本季度同比下降5%至1740万美元合作费用本季度为1120万美元同比下降52% [2] - 截至2024年9月30日公司拥有现金现金等价物可出售证券和应收账款19亿美元较2024年6月30日的20亿美元有所减少 [3] 公司股票表现 - 公司股票今年迄今已下跌19.5%而行业下跌3.8% [3] 公司产品管线及其他进展 - 公司与合作伙伴Vertex的一次性体外基因疗法Casgevy于2023年末2024年初在美国和欧洲获批用于两种血液疾病VRTX在2021年协议条款下领导Casgevy的全球开发和商业化并得到公司支持 [5] - 自10月中旬以来全球已激活超过45个授权治疗中心VRTX在治疗第一名患者后录得200万美元的Casgevy产品收入且在财报电话会议上提到Casgevy推出情况良好 [6] - 除Casgevy外公司正在开发CRISPR候选产品以创建新型CAR - T细胞疗法目前正专注于优先开发下一代CAR - T疗法候选产品CTX112和CTX131分别处于I/II期研究预计CTX131研究的初步数据将于2024年底出炉 [7] - 管理层正在探索这些下一代候选产品在其他适应症中的潜力8月公司宣布已启动两项新临床研究分别评估CTX131用于血液系统恶性肿瘤CTX112用于系统性红斑狼疮还打算评估CTX112在其他自身免疫适应症中的应用 [8] - 管理层也在关注体内候选产品公司正在分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a)的I期临床研究中研究其前两个体内候选产品CTX310和CTX320 [9] - 管理层打算再用两个项目CTX340和CTX450进一步扩展体内产品线已启动这两个候选产品的IND - enabling研究预计2025年下半年开始临床研究 [10] 公司排名及其他股票参考 - 公司目前Zacks排名为2(买入) [11] - 同行业其他排名靠前的股票如Amicus Therapeutics和Biogen目前Zacks排名均为2过去60天Amicus Therapeutics的2024年每股收益预期从21美分升至22美分2025年每股收益预期从50美分升至53美分今年迄今FOLD股票已下跌17.3%过去四个季度中有三个季度盈利超出预期一次未达预期平均惊喜为23.96% [12] - 过去60天Biogen的2024年每股收益预期从16.12美元升至16.36美元2025年每股收益预期从17.09美元升至17.15美元今年迄今BIIB股票已上涨40.9%过去四个季度中有三个季度盈利超出预期一次未达预期平均惊喜为9.99% [13]

文章核心观点 - 介绍CRISPR Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Adma Biologics业绩预期 [1][3][9] CRISPR Therapeutics季度财报情况 - 本季度每股亏损1.01美元，好于Zacks共识预期的亏损1.33美元，去年同期每股亏损1.41美元，此次财报盈利惊喜为24.06% [1] - 上一季度预期每股亏损1.37美元，实际亏损1.49美元，盈利惊喜为 - 8.76% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收0.6百万美元，未达Zacks共识预期，较去年同期零营收有所增长 [2] CRISPR Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约19.2%，而标准普尔500指数上涨19.8% [3] CRISPR Therapeutics未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，近期盈利预期修正趋势与短期股价走势相关 [4][5] - 财报发布前盈利预期修正趋势有利，当前Zacks排名为2（买入），预计短期内股票表现将超市场 [6] - 下一季度共识每股收益预期为 - 1.17美元，营收60.54百万美元；本财年共识每股收益预期为 - 5.55美元，营收64.2百万美元 [7] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业Zacks行业排名处于前38%，研究显示排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Adma Biologics业绩预期 - 预计11月7日公布截至2024年9月季度财报，预计每股收益0.13美元，同比增长1200%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收1.0725亿美元，较去年同期增长59.4% [10]

财务状况 - 公司2021年第四季度营收为1.38亿美元，同比增长18%。[1] - 公司2021年全年营收为5.04亿美元，同比增长22%。[1] - 公司2021年第四季度毛利率为78.5%，同比提高1.5个百分点。[1] - 公司2021年全年毛利率为77.9%，同比提高1.1个百分点。[1] 业务发展 - 公司在2021年第四季度新增了超过1,000家付费客户，总付费客户数达到约15,000家。[1] - 公司在2021年全年新增了超过4,000家付费客户。[1] - 公司在2021年第四季度新增了超过100家大型企业客户，总大型企业客户数达到约1,000家。[1] - 公司在2021年全年新增了超过300家大型企业客户。[1] 未来展望 - 公司预计2022年第一季度营收将达到1.38亿至1.40亿美元，同比增长约15%至17%。[1] - 公司预计2022年全年营收将达到5.80亿至5.90亿美元，同比增长约15%至17%。[1] - 公司将继续专注于产品创新和客户服务,以推动未来增长。[1]

产品管线 - CASGEVY™已获得瑞士和加拿大批准用于12岁及以上患有镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的患者[3] - 针对CD19的下一代CAR T产品候选物CTX112™正在进行两项临床试验,用于B细胞恶性肿瘤和系统性红斑狼疮[5][11] - 针对CD70的下一代CAR T产品候选物CTX131™正在进行两项临床试验,用于实体瘤和血液恶性肿瘤[5] - 针对ANGPTL3和LPA的体内基因编辑产品候选物CTX310™和CTX320™正在进行临床试验[6] - 针对1型糖尿病的同种异体、低免疫原性、基因编辑干细胞衍生产品候选物CTX211™正在进行1期临床试验[7] - CRISPR Therapeutics正在开发CTX131,这是一种针对CD70抗原的下一代同种异体CAR T产品候选药物,可用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤,包括T细胞淋巴瘤[12] - CTX211是一种同种异体、基因编辑的干细胞衍生的1型糖尿病治疗候选药物,正在进行1期临床试验[14] 商业合作 - 公司建立了与拜耳和辉瑞的战略合作关系[15] 财务状况 - 截至10月中旬,全球已有45个授权治疗中心启用,约40名患者已进行细胞采集[3] - 公司现金、现金等价物和有价证券约为19.356亿美元[8] - 截至2024年9月30日,CRISPR Therapeutics的现金及现金等价物为22,567万美元,有价证券为17.1亿美元[20] - 截至2024年9月30日,CRISPR Therapeutics的总资产为22.56亿美元,股东权益为19.40亿美元[20] 未来计划 - 公司计划在2024年美国血液学会年会上提供CTX112在B细胞恶性肿瘤1期剂量递增研究的更新[5] - CRISPR Therapeutics建立了一个专有的脂质纳米颗粒(LNP)平台,用于将CRISPR/Cas9递送到肝脏,其体内项目包括针对ANGPTL3和LPA的候选药物CTX310和CTX320,正在针对高胆固醇血症和高脂蛋白(a)进行临床试验[13]

公司产品研发进展 - CASGEVY在瑞士和加拿大被批准用于12岁及以上镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者的治疗全球已有45个授权治疗中心被激活 截至10月中旬约有40名患者进行了细胞采集 [1][3] - 下一代CAR T产品候选物CTX112针对B细胞恶性肿瘤和系统性红斑狼疮的两项临床试验正在进行中 [1] - 下一代CAR T产品候选物CTX131针对实体肿瘤和血液恶性肿瘤的两项临床试验正在进行中 [1] - 体内基因编辑产品候选物CTX310和CTX320的临床试验正在进行中 [1] - CTX211用于治疗1型糖尿病的临床试验正在进行中 [1] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日公司拥有约19亿美元现金现金等价物和有价证券 [1] - 2024年第三季度研发费用为8220万美元较2023年第三季度减少主要由于外部研究和制造成本降低 [7] - 2024年第三季度一般和管理费用为1740万美元较2023年第三季度减少 [7] - 2024年第三季度合作费用净额为1120万美元较2023年第三季度减少 [7] - 2024年第三季度净亏损为8590万美元较2023年第三季度减少 [7]

文章核心观点 - 投资CRISPR Therapeutics这类生物科技公司较难判断管理层计划是否有效，投资者应关注该公司Q3财报中两个关键数据，以确定近期及未来表现，判断是否适合买入其股票 [1][2] 分组1：产品情况 - 公司首款产品基因疗法Casgevy获批准，可治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血，经研发投入扩大适用市场后，美欧超16.6万患者或符合治疗条件 [3] 分组2：关键数据1——实际治疗患者数量 - 从投资角度，实际治疗患者数量很重要，未治疗患者就无法通过药品销售实现收入 [4] - Q2财报发布时，公司仅开始治疗20名患者，尚无收入，Casgevy生产复杂，治疗过程耗时且患者需住院，成功治疗案例或能吸引更多患者，新患者治疗速度值得关注 [5][6] 分组3：关键数据2——授权治疗中心（ATCs）数量 - 截至二季度末有35个运营中的ATCs，公司目标是到2024年底在美国运营50个、在欧盟运营25个，ATCs数量与管理层目标的对比是另一个关键数据 [7] - 若ATCs平均吸引患者不足，意味着公司在其设立和运营上的投资回报不佳 [8] 分组4：盈利情况 - 目前Casgevy刚推出，华尔街分析师认为今年及2025年该疗法收入难以覆盖成本使公司盈利，若新患者数量超预期或ATCs设立速度加快，盈利情况可能改变，因此Q3财报很重要 [9][10] - 假设Casgevy与目标市场契合，短期问题长期影响不大，随着新患者启动治疗和ATCs经济效率数据增多，能更清晰判断该药物表现 [11] - 目前迹象显示Casgevy虽可能成不了畅销药，但能为公司提供足够现金流使其成为自给自足的生物科技公司，投资者等待越久情况越清晰，但风险降低的同时潜在收益也会减少，可参考下次财报关键数据判断公司进展是否符合计划 [12][13]

公司业绩预期 - 预计CRISPR Therapeutics (CRSP)将在2024年第三季度财报中超出预期 公司在上一季度财报中每股收益低于预期876% [1] - Zacks对CRSP第三季度销售额的共识预期为640万美元 每股亏损预期为133美元 [1] 收入来源与合作 - CRSP目前的主要收入来源包括与大市值生物科技公司Vertex Pharmaceuticals (VRTX)的合作收入 [2] - CRSP与VRTX合作开发的基因疗法Casgevy已于2023年底/2024年初在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT) [3] - Casgevy是CRSP首个上市产品 预计第三季度将开始记录该疗法的销售收入 公司预计其基因疗法销售份额为500万美元 [4] 研发管线进展 - 除Casgevy外 CRSP正在开发CRISPR候选药物以创建新型CAR-T细胞疗法 目前重点开发两个下一代CAR-T疗法候选药物CTX112(针对CD19阳性B细胞恶性肿瘤)和CTX131(针对复发或难治性实体瘤) 均处于I/II期研究阶段 [5] - CRSP正在探索这些下一代候选药物在其他适应症中的潜力 8月宣布启动两项新临床研究 一项评估CTX131用于血液系统恶性肿瘤(包括T细胞淋巴瘤) 另一项评估CTX112用于系统性红斑狼疮适应症 并计划评估CTX112在其他自身免疫性疾病中的应用 [6] - CRSP还在研究其前两个体内候选药物CTX310和CTX320 分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a) 均处于I期临床研究阶段 预计这些研发活动将增加第三季度的运营费用 [7] 历史业绩与市场表现 - 在过去四个季度中 CRSP有三个季度的收益超出预期 一个季度低于预期 平均超出预期10183% [8] - 今年以来 CRSP股价下跌243% 而行业整体下跌39% [8] 模型预测 - 模型预测CRSP本次财报将超出预期 因其具有+10000%的Earnings ESP和Zacks Rank 2评级 [10][11] 其他相关公司 - 辉瑞(PFE)目前Earnings ESP为+268% Zacks Rank 3 今年以来股价下跌12% 过去四个季度均超出预期 平均超出预期6982% 预计10月29日发布第三季度财报 [12] - Regeneron(REGN)目前Earnings ESP为+265% Zacks Rank 3 今年以来股价上涨62% 过去四个季度中三个季度超出预期 一个季度低于预期 平均超出预期601% 预计10月31日发布2024年第三季度财报 [13]