CRISPR Therapeutics(CRSP)
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Crispr Therapeutics price target raised to $74 from $62 at Evercore ISI
Yahoo Finance· 2026-02-14 22:06
公司评级与目标价调整 - Evercore ISI将Crispr Therapeutics (CRSP)的目标股价从62美元上调至74美元,并维持“跑赢大盘”评级 [1] - 目标价上调反映了公司强劲的发展势头 [1] 分析师观点与前景 - 分析师认为,Vertex Pharmaceuticals (VRTX)为Casgevy提供的新指引“前景看好” [1] - 分析师进一步指出,Crispr Therapeutics的发展态势“似乎比最初预想的还要好” [1]
Crispr Therapeutics price target raised to $82 from $80 at Needham
Yahoo Finance· 2026-02-14 22:05
公司评级与目标价调整 - Needham将Crispr Therapeutics的目标价从80美元上调至82美元,并维持“买入”评级 [1] 公司产品业绩表现 - 公司产品Casgevy在2025年的销售额达到1.16亿美元,超过了合作伙伴Vertex Pharmaceuticals设定的约1亿美元的目标 [1]
The Blastoff-Ready Biotech Stock You'll Kick Yourself for Not Buying in 2026
The Motley Fool· 2026-02-14 04:10
文章核心观点 - 2026年可能成为CRISPR Therapeutics (CRSP) 的关键年份 其股价具备爆发潜力 投资者若错过2026年的买入机会可能会后悔 [1][2][9] - 生物技术领域是除科技股外 另一个能提供潜在爆发性增长机会的投资方向 [1] - CRISPR Therapeutics 作为基因编辑领域的领导者 其已获批的产品Casgevy具有“数十亿美元潜力” 且其丰富的研发管线有望在2026年迎来多项催化剂 为长期成功奠定基础 [2][4][6][8][9] 公司概况与市场表现 - 公司名称为CRISPR Therapeutics 股票代码为CRSP [7] - 公司是基因编辑领域的领导者 采用基于CRISPR的技术 通过切割特定位置的DNA并利用自然修复过程来治疗疾病 [4] - 当前股价为52.60美元 当日上涨7.50% 涨幅3.67美元 [8] - 市值为47亿美元 当日交易区间为49.88至54.04美元 52周交易区间为30.04至78.48美元 [8] - 当日成交量为8.8万股 平均成交量为190万股 [8] 核心产品与商业化进展 - 公司的Casgevy是首个获得美国食品药品监督管理局批准的基于CRISPR的产品 用于治疗血液疾病镰状细胞病和β地中海贫血 [5] - 基于CRISPR的治疗方法通过改变致病基因发挥作用 可作为一种功能性治愈手段 [5] - Casgevy的上市推广势头正在增强 该产品具有“数十亿美元潜力” [6] - 尽管需要与合作伙伴Vertex Pharmaceuticals分享利润 但这仍可能为公司带来巨大的增长 [6] - 基因编辑疗法的推出速度不如药丸快 涉及多个冗长步骤 因此需要时间才能产生收入 [6] 2026年研发管线催化剂 - 2026年可能是公司股票迎来多项催化剂的一年 [8] - 下半年 预计将公布心血管候选药物CTX310和血栓栓塞候选药物CTX611的临床试验更新 以及自身免疫性疾病和免疫肿瘤学候选药物的更新 [8] - 上半年 预计将启动难治性高血压候选药物的临床试验 [8] - 年中 预计将启动针对肺部和肝脏疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏症候选药物的临床试验 [8] - 这些潜在的更新和里程碑可能在短期内提振股价 而丰富的管线及Casgevy目前的成功为公司长期获胜奠定了基础 [9]
Why CRISPR Therapeutics Stock Is Up Today (Despite Its Q4 Earnings Miss)
Yahoo Finance· 2026-02-14 03:22
核心观点 - CRISPR Therapeutics股价在四季度业绩不及预期后逆势上涨9.7% 主要归因于其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals对基因疗法Casgevy在2026年的积极收入展望[1][2] - 尽管CRISPR Therapeutics四季度营收仅86.4万美元 每股亏损1.37美元 均差于分析师预期 但市场关注点转向其长期商业化潜力[1] 财务表现与市场反应 - CRISPR Therapeutics第四季度营收为86.4万美元 远低于分析师预期的至少数百万美元[1] - 公司第四季度每股亏损1.37美元 差于分析师预期的约1.20美元亏损[1] - 尽管业绩不及预期 公司股价在周五美国东部时间下午2:03仍上涨9.7%[1] 产品与商业化进展 - CRISPR Therapeutics的基因编辑疗法Casgevy已获得FDA批准用于治疗镰状细胞病 这是FDA批准的首个基因编辑疗法[2] - 合作伙伴Vertex Pharmaceuticals在第四季度确认了Casgevy的5400万美元收入[3] - Vertex预计 到2026年 其非囊性纤维化产品(包括Casgevy)的收入将达到5亿美元或更多[3] - Vertex的展望证实 Casgevy的增长将远超其2025年1.16亿美元的总收入[4] - Casgevy于2023年底首次获批 但由于需要数月时间准备治疗中心并为每位患者定制治疗 因此并未预期立即产生巨额收入[5] - 该疗法每位患者的治疗成本超过200万美元[5] 行业与公司挑战 - CRISPR Therapeutics与大多数其他年轻的生物技术公司一样 面临持续且通常重大的亏损以及不稳定、不可预测的收入等挑战[2] - 许多生物技术初创公司需要更大的开发合作伙伴来帮助新疗法实现其全部商业化潜力[2] - 对于CRISPR Therapeutics而言 该合作伙伴是授权方Vertex Pharmaceuticals[3]
CRISPR Therapeutics Spotlights Momentum For Lead Gene Therapy As Adoption Widens
Benzinga· 2026-02-14 02:45
Casgevy基因疗法商业化进展 - 公司基因编辑疗法Casgevy用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 第四季度收入为5400万美元 全年收入为1.16亿美元 [1] - 2025年共有64名患者接受了Casgevy输注 其中第四季度有30名 全年全球有147名患者通过首次细胞采集启动了治疗 [1] - 患者启动治疗数量相比2024年增长近两倍 为2026年的发展积蓄了增长势头 [1] - William Blair指出 首次细胞采集数量增至147例增强了市场信心 预计更高的启动量将转化为2026年收入的实质性增长 [2] 研发管线推进 - 除血液学领域外 公司持续推进其体内肝脏编辑项目 [2] - CTX310针对脂质紊乱疾病 目前处于1b期临床试验阶段 [2] - 下一代Lp(a)项目CTX321正在进行支持性研究 预计在2026年下半年获得更新 [2] - 与Sirius Therapeutics合作开发的基于siRNA的候选药物CTX611 目前正处于针对膝关节置换手术患者的2期临床试验阶段 并可能在血栓栓塞性疾病中拥有更广泛的应用前景 [3] - William Blair分析师认为 公司的体内心血管基因编辑项目是重要的价值驱动因素 [3] 公司财务与市场表现 - 截至2025年底 公司拥有19.8亿美元的现金及有价证券 [4] - 第四季度研发费用上升至8350万美元 [4] - 第四季度净亏损扩大至1.306亿美元 上年同期为3730万美元 [4] - 公司股价在发布当日上涨8.81% 报收于53.24美元 [4]
CRSP Posts Wider-Than-Expected Loss in Q4, Sales Miss Estimates
ZACKS· 2026-02-14 00:05
2025年第四季度财务业绩 - 每股亏损1.37美元,高于市场预期的1.15美元亏损,上年同期每股亏损为0.44美元 [1] - 总收入仅为90万美元,大幅低于市场预期的400万美元,总收入仅包含赠款收入,上年同期总收入为3570万美元,其中包含来自合作伙伴Vertex Pharmaceuticals的3500万美元合作收入 [2] - 研发费用同比增长16%至8350万美元,主要受许可费增加驱动,一般及行政费用同比增长约2%至1840万美元 [8] - 净合作费用为5370万美元,上年同期为1040万美元,费用增加主要由于公司在2025年未行使与Casgevy项目相关的特定成本递延选择权 [9] - 截至2025年12月31日,公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计19.8亿美元,较2025年9月30日的19.4亿美元有所增加,主要得益于发行普通股所得款项 [10] 核心产品Casgevy商业表现与展望 - Casgevy由公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发,已在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血,根据协议,Vertex主导全球开发、制造和商业化,双方按60:40的比例分摊项目成本并分享全球利润 [5] - Vertex在2025年第四季度录得Casgevy销售额5400万美元,较上一季度的1690万美元大幅增长,2025年全年该疗法销售额达到1.16亿美元,患者启用和首次细胞采集数量较2024年水平增长约三倍 [6] - 公司预计这一增长势头将在2026年持续,主要基于疗法的持续采用以及主要地区报销进展的推动 [7] - 公司与Vertex计划在2026年上半年提交监管申请,寻求将Casgevy的标签扩展至5至11岁的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者,Vertex计划使用FDA局长的国家优先审评券,将审评期大幅缩短至1-2个月 [11] 研发管线进展 - 公司正在开发CRISPR候选药物以创建新型CAR-T细胞疗法,其中候选药物zugo-cel正在多项早期研究中评估用于自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤,这些研究的更新预计在2026年下半年公布 [12] - 公司同时专注于体内候选药物,目前优先开发靶向ANGPTL3的CTX310,用于治疗严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症的早期研究,该研究的更新预计在2026年下半年公布 [13] - 与Sirius Therapeutics的合作帮助公司将其管线从基因治疗扩展到RNA治疗领域,双方正在开发一种名为CTX611的研究性RNA疗法,用于预防接受全膝关节置换术患者的静脉血栓栓塞,该研究的中期数据预计在2026年下半年公布,双方还将该药物的开发扩展到一系列血栓栓塞和凝血相关适应症,包括心房颤动和慢性肾病 [14] 股价表现与行业对比 - 公司股价在盘后交易中下跌,主要由于季度亏损超出预期 [3] - 过去一年,公司股价上涨近13%,而同期行业涨幅为19% [3]
CRISPR Therapeutics AG (CRSP) Reports Q4 Loss, Lags Revenue Estimates
ZACKS· 2026-02-13 08:01
核心财务表现 - 2025年第四季度每股亏损1.37美元,低于市场预期的亏损1.15美元,也差于去年同期每股亏损0.44美元,经非经常性项目调整 [1] - 当季营收为86万美元,远低于市场预期,未达预期幅度达78.42%,去年同期营收为3569万美元 [2] - 本季度业绩带来-18.85%的每股收益意外,而上一季度曾实现+11.36%的每股收益意外 [1] - 过去四个季度中,公司有两次超过市场每股收益预期,但未能超过任何一次营收预期 [2] 市场表现与近期展望 - 年初至今,公司股价已下跌约7.9%,而同期标普500指数上涨1.4% [3] - 公司当前的Zacks评级为3(持有),预计其近期表现将与市场同步 [6] - 业绩发布前,市场对其的盈利预测修正趋势好坏参半,业绩发布后该趋势可能发生变化 [6] 未来财务预期 - 对下一季度的市场普遍预期为营收254万美元,每股亏损1.12美元 [7] - 对本财年的市场普遍预期为营收1.5388亿美元,每股亏损4.19美元 [7] 行业背景与比较 - 公司所属的Zacks医疗-生物医学和遗传学行业,在250多个Zacks行业中排名前36% [8] - 研究表明,排名前50%的Zacks行业的表现优于后50%,幅度超过2比1 [8] - 同行业公司ANI Pharmaceuticals预计将报告2025年第四季度每股收益2.01美元,同比增长23.3%,营收预计为2.3391亿美元,同比增长22.7% [9]
CRISPR Therapeutics(CRSP) - 2025 Q4 - Annual Report
2026-02-13 05:59
财务数据关键指标变化:收入 - 公司2025年总营收为351万美元,较2024年的3731.4万美元大幅下降3380.4万美元[719] - 公司2025年未确认任何合作收入,2024年和2023年合作收入分别为3500万美元和3.7亿美元,主要来自与Vertex的合作[693] - 2025年合作收入为零,而2024年因Vertex达成里程碑获得3500万美元收入[719][722] - 公司2025年、2024年和2023年来自非营利实体合同的赠款收入分别为350万美元、230万美元和120万美元[694] 财务数据关键指标变化:成本和费用 - 2025年研发费用为2.848亿美元,较2024年的3.1024亿美元减少2543万美元[719][724] - 2025年收购的在研流程研发费用为9625.3万美元,2024年此项费用为零[721][725] - 2025年一般及行政费用为7354.2万美元,较2024年的7297.7万美元小幅增加56.5万美元[721] - 公司2025年一般及行政费用为7350万美元,较2024年的7300万美元略有增加[726] - 一般及行政费用变动包括:员工相关费用减少2580万美元;设施费用减少560万美元;外部研发成本减少360万美元;但被增加的1040万美元分许可及许可费所部分抵消[727] - 2025年净合作费用为2.135亿美元,较2024年的1.207亿美元增加约9280万美元,主要原因是2024年达到了1.103亿美元的递延上限,而2025年无此限制[728] - 2025年合作费用净额为2.1348亿美元,较2024年的1.2067亿美元大幅增加9281.3万美元[721] - 2025年总运营费用为6.6808亿美元,较2024年的5.0388亿美元增加1.642亿美元[721] 财务数据关键指标变化:利润与亏损 - 公司2025年运营亏损为6.6457亿美元,较2024年的4.6657亿美元扩大1.9801亿美元[721] - 2025年净亏损为5.816亿美元,较2024年的3.6625亿美元增加2.1535亿美元[721] - 2025年其他收入净额为8660.6万美元,较2024年的1.039亿美元减少1729.5万美元[721] - 2025年其他净收入为8660万美元,较2024年的1.039亿美元有所下降,主要原因是现金、现金等价物及有价证券的利息收入减少[729] 财务数据关键指标变化:现金流与融资 - 截至2025年12月31日,公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计19.758亿美元,其中约1.034亿美元位于美国境外;累计赤字为19.476亿美元[730] - 截至2025年12月31日,公司现金、现金等价物及有价证券总额为19.758亿美元[751] - 2025年运营活动净现金流出为3.45014亿美元,较2024年的1.42774亿美元增加2.022亿美元,主要原因是里程碑付款的收款时间差异[738][739] - 2025年融资活动净现金流入为4.26026亿美元,主要来自2021年及2025年ATM计划的股票销售净收益约3.973亿美元,以及股票期权行权净收益约2770万美元[738][741] - 2025年通过2021年ATM计划以平均每股59.63美元的价格发行并出售610万股普通股,总收益3.59亿美元(扣除470万美元股权发行成本及360万美元印花税)[732] - 2025年通过2025年ATM计划以平均每股60.81美元的价格发行并出售70万股普通股,总收益4230万美元(扣除50万美元股权发行成本及40万美元印花税);该计划下仍有最多5.572亿美元的总收益额度可用[735] 各条业务线表现:已上市产品 - 首个CRISPR基因编辑疗法CASGEVY于2023年获批,已在美、欧、英、加、瑞士及中东部分国家获批用于治疗12岁及以上SCD或TDT患者[669][672] 各条业务线表现:临床阶段候选产品(血液与免疫) - 领先的下一代CAR-T候选产品zugocabtagene geleucel (zugo-cel) 在自身免疫病和血液恶性肿瘤的临床试验中持续推进[681] - zugo-cel针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的1/2期临床试验正在进行,初步积极临床数据支持其进入试验的2期部分[683] 各条业务线表现:临床阶段候选产品(体内编辑) - 公司体内肝脏编辑产品线包括针对ANGPTL3的CTX310,目前正在针对多种血脂异常的1b期临床试验中[675] - 候选产品CTX611(靶向凝血因子FXI)正在进行针对全膝关节置换术患者的2期临床试验[678][679] - 公司体内肝脏编辑早期研究项目包括针对血管紧张素原的CTX340(难治性高血压)和针对LPA的CTX321(Lp(a)升高),两者均处于IND支持研究阶段[676] 各条业务线表现:临床前产品 - 公司再生医学产品线包括用于治疗1型糖尿病的CTX213,临床前数据显示其通过直接给药有效[685] 管理层讨论和指引:财务展望 - 公司预计现有现金、现金等价物及有价证券足以支持未来至少24个月的运营支出和资本支出,未计入可能从许可协议、合作及融资交易中获得的额外收益[745] 管理层讨论和指引:业务合作 - 公司于2025年5月与Sirius达成合作,共同研发、商业化CTX611等Sirius合作产品[688] 其他没有覆盖的重要内容:投资与风险敞口 - 投资组合主要包括美国国债、政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户[751] - 利率每波动1%,公司投资组合的公允价值变动金额不重大[751] - 公司面临外汇汇率风险,主要涉及瑞士法郎和英镑对美元[752] - 外汇风险主要来自现金、应付账款及公司间应收/应付款[752] - 外汇交易损益至今未对财务报表产生重大影响[752] - 公司未进行任何外汇对冲交易[752] - 通货膨胀会影响劳动力成本、临床试验和制造成本[753] - 在2025、2024及2023财年,通货膨胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[753]
CRISPR Therapeutics(CRSP) - 2025 Q4 - Annual Results
2026-02-13 05:35
财务数据关键指标变化:收入和利润 - 2025年第四季度总收入为86.4万美元,同比大幅下降97.6%(2024年同期为3569.1万美元)[25] - CASGEVY在2025年第四季度营收为5400万美元,全年营收为1.16亿美元[5] - 2025年第四季度净亏损为1.306亿美元,而2024年同期净亏损为3730万美元[14] - 2025年第四季度净亏损为1.3061亿美元,同比扩大250.1%(2024年同期为3731.1万美元)[25] - 2025年全年净亏损为5.8160亿美元,同比扩大58.8%(2024年为3.6625亿美元)[25] - 2025年全年基本每股净亏损为6.47美元,同比扩大49.1%(2024年为4.34美元)[25] 财务数据关键指标变化:成本和费用 - 2025年第四季度研发费用为8350万美元,较2024年同期的7170万美元有所增加[14] - 2025年第四季度研发费用为8352.6万美元,同比增长16.4%(2024年同期为7173.8万美元)[25] - 2025年第四季度合作费用净额为5370万美元,远高于2024年同期的1040万美元[14] - 2025年第四季度合作费用净额为5370.3万美元,同比激增415.5%(2024年同期为1041.7万美元)[25] 财务数据关键指标变化:其他财务数据 - 2025年第四季度其他收入净额为2476.5万美元,同比下降11.5%(2024年同期为2797.7万美元)[25] - 2025年第四季度运营亏损为1.5476亿美元,同比扩大139.6%(2024年同期为6458.8万美元)[25] - 截至2025年12月31日,公司现金、现金等价物及有价证券为19.758亿美元,较2024年底的19.038亿美元有所增加[14] - 截至2025年12月31日,现金及现金等价物为3.4756亿美元,市场证券为16.2827亿美元[27] - 截至2025年12月31日,总资产为22.6524亿美元,股东权益为19.2181亿美元[27] 核心产品表现 - 2025年全年有64名患者接受了CASGEVY输注,其中第四季度为30名;全年有147名患者启动了治疗流程[5] - 2025年患者启动和首次细胞采集数量较2024年增加了近三倍[5] - 截至2025年底,美国约90%的患者可通过报销获得CASGEVY[5] 研发管线进展 - 下一代LPA项目CTX321在临床前测试中显示出约两倍的效力提升[5] - 针对FXI的长效siRNA药物CTX611正在进行二期临床试验,目标市场为数十亿美元级别[9]
CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results
Globenewswire· 2026-02-13 05:30
核心观点 - CRISPR Therapeutics在2025年第四季度及全年财务业绩报告中展示了其广泛且日益成熟的产品管线在多领域取得的稳健进展 包括CASGEVY的商业化增长、体内肝脏编辑项目的推进、与Sirius Therapeutics的siRNA合作进展 以及自体免疫疾病和免疫肿瘤学项目zugo-cel的持续发展 [1][2] 财务业绩摘要 - **现金状况**:截至2025年12月31日,现金、现金等价物及有价证券为19.758亿美元,较2024年12月31日的19.038亿美元有所增加,增长主要源于普通股发行收入、期权行使活动及利息收入 [14] - **研发费用**:2025年第四季度研发费用为8350万美元,高于2024年同期的7170万美元,增长主要受许可费增加驱动 [14] - **管理费用**:2025年第四季度一般及行政费用为1840万美元,与2024年同期的1810万美元基本持平 [14] - **合作费用**:2025年第四季度合作费用净额为5370万美元,远高于2024年同期的1040万美元,主要因2024年公司行使了选择权递延了与Vertex修订合作协议下超过1.103亿美元限额的CASGEVY项目特定成本,而2025年无类似递延 [14] - **净亏损**:2025年第四季度净亏损为1.306亿美元,而2024年同期净亏损为3730万美元 [14] - **总收入**:2025年第四季度总收入为86.4万美元,2025年全年总收入为351万美元 [25] - **每股净亏损**:2025年第四季度基本每股净亏损为1.37美元,2025年全年基本每股净亏损为6.47美元 [25] 血红蛋白病与CASGEVY商业化进展 - **批准与营收**:CASGEVY已在美国、欧盟、英国、加拿大、瑞士、沙特阿拉伯、巴林、卡塔尔、阿联酋和科威特获批,用于治疗12岁及以上严重镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者,2025年第四季度营收为5400万美元,2025年全年营收为1.16亿美元 [5] - **治疗患者**:2025年全年有64名患者接受了CASGEVY输注,其中第四季度有30名,全球范围内有147名SCD或TDT患者在年内启动了治疗流程并完成首次细胞采集 [5] - **患者增长**:2025年患者启动治疗和首次细胞采集数量较2024年增长近三倍,且增长势头延续至2026年 [5] - **市场准入**:截至2025年底,美国约90%的患者可通过报销获得CASGEVY,该产品在英国、意大利、奥地利、丹麦、卢森堡、沙特阿拉伯、巴林、阿联酋和科威特也已获得报销,2026年1月,Vertex在苏格兰为符合条件的SCD患者也获得了报销准入 [5] - **儿科数据与监管**:在2025年12月的美国血液学会年会上公布了5-11岁SCD或TDT儿童的关键研究积极数据,针对该年龄组的全球监管提交预计于2026年上半年开始,美国FDA已为此儿科提交授予了局长国家优先审评券 [5] 体内肝脏编辑项目管线 - **平台与技术**:公司利用其专有的LNP递送平台推进多样化的体内基因编辑项目管线,包括使用CRISPR/Cas9及其新型专有SyNTase编辑技术 [4][16] - **CTX310**:靶向ANGPTL3,正处于1b期临床试验,优先开发用于严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症,预计2026年下半年提供更新 [5] - **CTX321**:下一代LPA项目,采用更新的向导RNA,在临床前测试中显示出约两倍的效力,目前正在进行IND/CTA支持性研究,预计2026年提供Lp(a)项目更新 [5] - **CTX460**:首个从公司SyNTase编辑平台产生的候选药物,靶向SERPINA1用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症,预计2026年中期启动临床试验 [5] - **CTX340**:靶向血管紧张素原用于难治性高血压,目前正在进行IND/CTA支持性研究,预计2026年上半年启动临床试验 [6] - **体内造血干细胞编辑**:公司继续通过临床前研究推进利用LNP介导递送的体内造血干细胞编辑方法,以扩大SCD和TDT的可治疗患者群体 [5] siRNA项目与合作 - **CTX611 (SRSD107)**:与Sirius Therapeutics合作开发的长效siRNA,靶向凝血因子XI,正在进行针对全膝关节置换术患者的2期临床试验,预计2026年下半年提供更新,该计划有潜力针对一系列血栓栓塞和凝血相关适应症,代表着一个价值数十亿美元的市场机会 [10][18] - **合作架构**:根据合作协议,CRISPR Therapeutics将主导CTX611的全球3期开发,Sirius Therapeutics负责大中华区的开发活动,公司有权提名最多两个siRNA靶点进行研发,预计2026年提供更新 [10][19] 自体免疫疾病与免疫肿瘤学 - **zugo-cel进展**:zugocabtagene geleucel在自体免疫疾病和血液系统恶性肿瘤中持续推进 [8] - **自体免疫疾病试验**:zugo-cel的1期临床试验正在多个适应症中进行,包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症、炎症性肌病,以及针对免疫性血小板减少性紫癜和温抗体型自身免疫性溶血性贫血的第二项1期试验,预计2026年下半年提供更新 [10] - **免疫肿瘤学试验**:zugo-cel在B细胞恶性肿瘤中的1/2期临床试验正在进行中,预计2026年下半年提供更新,此外,正在与礼来公司现有合作下评估zugo-cel与pirtobrutinib联合治疗侵袭性B细胞淋巴瘤 [10] - **生产支持**:公司位于马萨诸塞州弗雷明翰的全资GMP生产设施为其细胞治疗产品组合提供端到端生产能力,并支持临床和未来商业供应 [10] 再生医学 - **CTX213**:一种无器械的β细胞替代候选产品,由经过编辑的诱导多能干细胞衍生的未封装前体胰岛细胞组成,用于治疗1型糖尿病,已在临床前显示出引人注目的疗效,正在向临床推进 [9] 公司近期活动 - 公司管理层将出席以下投资会议:花旗2026年虚拟肿瘤学领导力峰会(2026年2月18日)、TD Cowen第46届年度医疗保健大会(2026年3月2日)、Leerink Partners全球医疗保健大会(2026年3月11日) [11]