CRISPR Therapeutics(CRSP)
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Cathie Dumps AMD And Reddit Shares Amid Tech Bloodbath, Ark Doubles Down On Tom Lee And Peter Thiel Crypto Plays - Advanced Micro Devices (NASDAQ:AMD)
Benzinga· 2025-11-14 10:26
方舟投资交易概览 - 方舟投资于周四执行了涉及Circle、Bitmine Immersion、Bullish、AMD和Reddit等重要交易[1] - 交易反映了公司在科技和加密货币领域的战略布局[1] Circle交易详情 - 方舟投资通过ARKF、ARKK和ARKW等多个ETF合计买入188,941股Circle股票[2] - 交易总价值约为1550万美元,基于收盘价和股数计算[4] - 尽管CRCL股价周四下跌4.59%至82.34美元,但伯恩斯坦分析师仍持乐观态度,给出230美元目标价[3] - 分析师指出USDC在流动性方面保持优势,且Circle Arc区块链和支付网络的推出加强了其长期定位,但面临Stripe和PayPal等“友商”的竞争加剧[3] Bitmine Immersion交易详情 - 方舟投资通过ARKF、ARKK和ARKW增持242,347股Bitmine Immersion Technologies股票[5] - BMNR股价下跌9.86%至36.57美元,交易总价值约为890万美元[5][7] - 公司近期宣布其以太坊持仓目标为总供应量的5%,目前已扩大至总供应量的2.9%,上周增持超过11万枚ETH,总持仓超过350万枚ETH,另持有192枚比特币和3.98亿美元现金储备[6] - 公司主席表示机构兴趣增长以及以太坊在代币化中的作用增强了公司信心[6] Bullish交易详情 - 方舟投资通过ARKF、ARKK和ARKW买入177,480股Bullish股票[8] - BLSH股价下跌9.85%至41.02美元,交易价值约为730万美元[8] - 公司此前已有数百万美元的买入记录,显示对这家由彼得·蒂尔支持的加密货币交易所的持续支持[8] AMD交易详情 - 方舟投资通过ARKK减持87,051股AMD股票[9] - AMD股价下跌4.22%至247.96美元,出售价值约为2160万美元[9] - AMD设定了到2030年每股收益20美元的雄心目标,分析师反应不一,部分认为股价已反映此激进假设,部分警告该预测严重依赖高速增长、利润率扩张和持续的超大规模资本支出[9] - 根据Benzinga Edge股票排名,AMD股票的价值处于第五百分位数[12] Reddit交易详情 - 方舟投资通过ARKF和ARKW出售39,854股Reddit股票[10] - RDDT股价下跌6.61%至189.42美元,出售价值约为750万美元[10] - 公司第三季度业绩超预期,每股收益80美分,营收5.85亿美元,日活跃用户增长19%至1.16亿,广告收入激增74%,调整后EBITDA攀升至2.36亿美元[11] 其他重要交易 - 方舟投资通过ARKG出售12,083股Regeneron Pharmaceuticals股票[13] - 通过ARKG和ARKK买入149,754股Tempus AI股票[13] - 通过ARKG和ARKK买入73,527股CRISPR Therapeutics股票[13] - 通过ARKG和ARKK买入140,193股Beam Therapeutics股票[13] - 通过ARKW出售21,974股Salesforce股票[13]
CRISPR Therapeutics Post Q3 Earnings: Testing Investor Patience, But Still A Buy
Seeking Alpha· 2025-11-14 04:43
公司财务表现 - CRISPR Therapeutics AG第三季度研发支出为5890万美元 较去年同期的8220万美元下降 [1] 行业信息服务 - 提供涵盖生物技术、制药和医疗保健行业的动态信息服务 包括关键趋势和估值驱动因素分析 [1] - 服务内容涵盖超过1000家公司的详细报告 提供产品销售预测、综合财务报表、现金流折现分析和市场分析 [1]
CRISPR Therapeutics (NasdaqGM:CRSP) FY Conference Transcript
2025-11-13 01:32
公司概况 * 公司为CRISPR Therapeutics (NasdaqGM:CRSP) [1] 核心产品与管线进展 CASGEVY(与Vertex合作) * CASGEVY上市进展顺利 Vertex报告了令人兴奋的同比增长指标以及对2025年超过1亿美元收入和2026年显著增长的展望 已有近300名患者开始了治疗旅程 [4] * 公司认为2025年是该项目的最大支出年 随着收入增长和成本趋于稳定 预计CASGEVY将成为一项价值数十亿美元的业务 其长期收入将缓冲公司的支出 [41] * 公司获得了针对5-11岁镰状细胞病和地中海贫血患者的CNPV券 这是CASGEVY的又一成就 [41] CTX310 (ANGPTL3项目) * 针对ANGPTL3的CTX310项目数据显示 在整个队列中甘油三酯降低55% 低密度脂蛋白降低50% 并获得了关键意见领袖的积极反应 [4] * 剂量递增研究确定了0.7和0.8两个最高剂量 能够实现非常高的ANGPTL3敲低水平 接近饱和 公司将采用固定剂量在特定患者群体中进行B部分试验 [22][23] * 与siRNA疗法相比 ANGPTL3靶点可能减轻肝脂肪分数 这可能成为一个差异化优势 [30] Factor XI项目 * Factor XI项目的差异化在于能够特异性抑制血管内血栓形成 同时出血风险有限 目标患者群体是目前因出血风险而未使用抗凝治疗的人群 [7][8] * 与现有抗凝疗法相比 其siRNA方法具有持久的活性 可实现数月一次的给药 解决依从性问题 并且具有可逆性的额外安全性优势 [10][11] * 主要的去风险研究是TKA研究 预计在2026年下半年获得数据读出 [12] * 公司比一些竞争对手晚约12-18个月 这使其能够观察其他项目在适应症和定价方面的表现 从而为自身策略提供参考 [13] CTX112 (细胞疗法) * 公司将在年底前提供细胞疗法更新 包括CTX112在自身免疫疾病的初步结果 以及更高剂量水平下某些侵袭性淋巴瘤的肿瘤学额外数据 [5] * 在肿瘤学中 早期数据显示 在6名接受过T细胞衔接器治疗的患者中均观察到反应 将提供更持久的疗效数据 [45] * 在自身免疫疾病方面 已开始对患者给药 将展示CAR-T细胞扩增 B细胞耗竭等药效学数据 以及早期疗效数据 [46] CTX320 (Lp(a)项目) * Lp(a)水平主要由遗传决定 心血管风险随暴露时间累积 因此基因编辑作为一次性长期解决方案具有吸引力 [32] * 该项目的推进在很大程度上取决于Horizon试验的结果 该结果将有助于确定干预人群 所需治疗效果水平以及给药方案 [33][34][35] * CTX320试验仍在进行中 分次给药是一种潜在的滴定治疗方法 可根据患者基线水平定制治疗方案 [36][37] 财务状况与战略 * 公司资产负债表上有19.4亿美元资金 资本充足 能够全面执行计划 [5][6] * 礼来收购Verve证明了制药公司认为RNA模式和基因编辑模式是协同而非对抗的 这与公司从制药业讨论中观察到的情况一致 [30] 行业环境与风险应对 * 针对竞争对手Intellia项目出现的不良事件 公司强调其项目与Intellia存在差异 包括不同的LNP 适应症 引导RNA和药物产品 公司审查了自身数据 对平台充满信心 并且在CTX310项目中未观察到类似反应 [16][20] * 公司认为Intellia事件可能是指征特异性或靶点相关的问题 而非LNP本身的问题 [19][20] 技术平台与未来方向 * 公司正积极研究ADC方法以及与Vertex合作的体内HSC方法 利用内部建立的LNP能力来推进这些疗法 [42] * 公司也在开发体内CAR-T方法 [43] * 公司在高血压等早期项目中探索分次给药 作为在不同患者群体中滴定治疗效果的一种方式 [36]
CRISPR Therapeutics's Options Frenzy: What You Need to Know - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)
Benzinga· 2025-11-12 04:02
期权交易活动分析 - 资金雄厚的投资者对CRISPR Therapeutics采取了明显看跌的立场 在检测到的13笔交易中 84%的投资者开仓时持看跌预期 仅7%持看涨预期 [1] - 看跌期权(PUT)总计3笔 总金额为220,010美元 看涨期权(CALL)总计10笔 总金额为579,566美元 [1] - 过去30天内 在30美元至70美元的行权价范围内 出现了多笔值得注意的看跌期权交易 包括一笔在60美元行权价的看涨期权交易 金额为166,600美元 以及一笔在58美元行权价的看跌期权交易 金额为132,000美元 [8] 股价目标与市场表现 - 重要投资者为CRISPR Therapeutics设定的近期三个月目标价格区间为30美元至70美元 [2] - 当前股价为54.37美元 交易量为1,184,163股 下跌0.38% [14] - 相对强弱指数(RSI)显示该股目前处于中性区间 既未超买也未超卖 [14] 分析师观点汇总 - 过去30天内 共有4位专业分析师对该股进行评级 平均目标价为66.75美元 [11] - 各机构评级存在分歧 Baird维持中性评级 目标价44美元 RBC Capital维持行业一致评级 目标价50美元 Needham维持买入评级 目标价80美元 美国银行证券维持买入评级 目标价93美元 [12] 公司业务概况 - CRISPR Therapeutics是一家专注于开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的公司 该技术能精确改变基因组DNA特定序列 [9] - 公司首款获批药物Casgevy是与Vertex Pharmaceuticals合作开发 用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [10] - 公司正在推进多个基因编辑项目 涉及免疫肿瘤学、心血管疾病以及用于治疗1型糖尿病的干细胞衍生疗法 [10]
CRSP Posts Narrower-Than-Expected Loss in Q3, Sales Miss Estimates
ZACKS· 2025-11-11 23:01
财务业绩 - 第三季度每股亏损117美元 较市场预期的亏损132美元有所收窄 但较去年同期每股亏损101美元有所扩大 [2] - 季度总收入仅为90万美元 全部为政府拨款收入 远低于市场预期的670万美元 去年同期总收入为60万美元 同样全部为拨款收入 [2] - 研发费用同比下降28%至5890万美元 主要因制造和员工相关成本减少 一般及行政费用同比下降3%至1690万美元 [9] - 净合作费用为5710万美元 显著高于去年同期的1120万美元 主要因公司在上年同期达到了Casgevy项目相关成本的递延上限 [9] - 截至2025年9月30日 公司拥有现金 现金等价物及有价证券共计194亿美元 高于2025年6月30日的172亿美元 [10] 核心产品Casgevy - 与合作伙伴Vertex Pharmaceuticals共同开发的基因编辑疗法Casgevy已于2023/2024年在多个国家获批 用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [5] - Vertex负责Casgevy的全球开发 生产和商业化 双方按60:40的比例分摊项目成本并分享全球利润 [5] - Vertex第三季度Casgevy销售额为1690万美元 低于上一季度的3040万美元 但Vertex维持强劲展望 预计今年Casgevy收入将超过1亿美元 并在2026年实现显著增长 [6] - 2025年前九个月 Vertex的Casgevy总收入为6150万美元 [6] 研发管线进展 - 已完成针对儿科输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病患者的Casgevy两项后期研究的患者入组 初步数据将于2025年12月6日公布 [11] - 针对CD19阳性B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的下一代CAR-T疗法候选产品CTX112 以及针对实体瘤和血液恶性肿瘤的CTX131 正处于不同的I/II期研究阶段 CTX112研究的最新进展预计在年底前公布 [12] - 首个体内候选产品CTX310的I期临床研究更新数据显示 单剂量CTX310可剂量依赖性地降低循环ANGPTL3 低密度脂蛋白和甘油三酯水平 峰值降低幅度分别高达89% 84%和87% 针对脂蛋白(a)的CTX320研究数据预计在2026年上半年公布 [13] - 与Sirius Therapeutics的合作有助于公司管线多元化 双方正在开发用于预防全膝关节置换术后静脉血栓栓塞的研究性RNA疗法SRSD107 [14] - 用于治疗I型糖尿病的干细胞疗法CTX211的最新进展也预计在年底前公布 [14] 股价表现 - 公司股价今年迄今已上涨39% 表现远超行业11%的增长水平 [3]
Wall Street Rallies as Shutdown Deal Looms, Tech Leads Midday Gains
Stock Market News· 2025-11-11 01:07
市场整体表现 - 美国股市在2025年11月10日午盘交易中强劲上涨,主要受政府停摆有望解决以及科技板块强劲反弹的乐观情绪推动[1] - 三大主要股指均处于上涨区间,科技股集中的纳斯达克综合指数领涨,反弹幅度在1.4%至1.9%之间,标准普尔500指数上涨约0.7%至1.2%,道琼斯工业平均指数上涨幅度较小,在0.1%至0.6%之间[2] - 此次上涨扭转了上周的跌势,上周纳斯达克指数下跌3%,标普500指数下跌1.6%,道琼斯指数下跌1.2%[2] 主要驱动因素 - 市场乐观情绪的主要催化剂是美国创纪录的41天政府停摆有望结束,参议院在周日推进了一项可能达成联邦政府拨款协议的措施[3] - 第三季度财报季表现强劲,约82%的标普500公司盈利超出预期,为四年来最高比例[6] 板块与个股表现 - 增长型板块表现突出,特别是科技股,人工智能相关股票在经历上周因估值担忧的回调后领涨市场复苏[4] - 能源股和工业股也为指数的整体积极情绪做出贡献,而健康保险公司因医疗保健税收抵免延期存在不确定性而下跌[4] - 英伟达股价大涨3.7%至4%,是表现突出的个股,该公司在10月底达到5万亿美元估值[11] - 特斯拉股价上涨约4%,此前股东批准了首席执行官埃隆·马斯克1万亿美元的薪酬方案[11] - 台积电美国存托凭证上涨3.1%至3.2%,因其公布10月营收同比增长近17%[11] 公司交易与财报 - 辉瑞公司同意以约100亿美元收购减肥药制造商Metsera,Metsera股价因此下跌15%,辉瑞股价逆转早盘涨幅下跌约2%[11] - 泰森食品公司第三季度利润超出预期,股价上涨2.5%至近4%[11] - Plug Power公司宣布计划通过资产货币化和运营效率提升产生超过2.75亿美元,并宣布与一家美国数据中心开发商合作[11]
CRISPR Therapeutics(CRSP) - 2025 Q3 - Quarterly Report
2025-11-10 21:15
产品管线进展与里程碑 - CASGEVY已在包括美国、欧盟等9个国家及地区获批,用于治疗12岁及以上镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者[125] - 候选药物SRSD107在1期临床试验中显示出超过93%的FXI水平和活性降低[139] - CTX112已获得美国FDA的再生医学先进疗法认定,用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤[129] - 公司正在推进针对ANPGTL3的CTX310和针对Lp(a)的CTX320的1期临床试验[133][134][135] - 用于1型糖尿病的基因编辑干细胞疗法CTX211正在进行1期临床试验[140][144] 战略合作与协议 - 公司与Sirius Therapeutics的战略合作涉及2500万美元的预付款[145] - 从Vertex获得2.05亿美元的前期和里程碑付款收入[144] - 公司与Vertex就血红蛋白opathies项目共同开发和共同商业化CASGEVY[143] - 公司与Sirius将平均分担所有Sirius合作产品的开发和商业化成本及净损益[146][147] 生产设施 - 公司拥有位于马萨诸塞州弗雷明翰的GMP生产设施,以支持自身免疫疾病和免疫肿瘤学项目[128] 收入表现 - 2025年第三季度总收入为89.9万美元,其中全部为政府补助收入,无合作收入[162][163] - 2025年前九个月总收入为264.6万美元,较2024年同期的162.3万美元增长63.0%(增加102.3万美元)[169][170] 利润表现 - 公司2025年第三季度净亏损为1.064亿美元,较2024年同期的8590万美元增加2050万美元[162] - 2025年前九个月净亏损为4.510亿美元,较2024年同期的3.289亿美元增加1.220亿美元[169] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为5890万美元,较2024年同期的8220万美元下降28.3%(减少2330万美元)[162][164] - 2025年前九个月研发费用为2.013亿美元,较2024年同期的2.385亿美元下降15.6%(减少3720万美元)[169][171] 合作费用净额 - 2025年第三季度合作费用净额激增至5710万美元,较2024年同期的1120万美元增长412%(增加4600万美元)[162][166] - 合作费用净额为1.598亿美元,较去年同期的1.103亿美元增加约4950万美元,增幅约44.9%[175] 其他收入净额 - 2025年第三季度其他收入净额为2620万美元,较2024年同期的2510万美元略有增加[162][168] - 2025年前九个月其他收入净额为6180万美元,较2024年同期的7590万美元下降18.6%(减少1410万美元)[169] - 其他收入净额为6180万美元,较去年同期的7590万美元减少约1410万美元,降幅约18.6%[176] 收购在研研发费用 - 2025年前九个月新增9630万美元的收购在研研发费用[169] - 公司收购正在进行中的研发费用为9630万美元,而去年同期为零,主要由于2025年第二季度与Sirius达成协议相关[173] 一般及行政费用 - 一般及行政费用为5510万美元,较去年同期的5490万美元增加约30万美元,增幅约0.5%[174] 现金状况与融资活动 - 截至2025年9月30日,公司拥有现金、现金等价物及有价证券总计19.441亿美元,累计赤字为18.169亿美元[177] - 根据2021年ATM计划,公司在2025年前九个月以平均每股57.39美元的价格发行并出售了510万股普通股,总收益为2.868亿美元[179] - 截至2025年9月30日,2021年ATM计划下仍有价值7.32亿美元的普通股可供发行[179] - 2025年ATM计划下已发行并出售20万股普通股,平均价格为每股73.53美元,总收益为1170万美元[181] 现金流量 - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为2.525亿美元,较去年同期的9270万美元增加1.597亿美元[189][190] - 2025年前九个月投资活动所用现金净额为6900万美元,较去年同期的3.863亿美元减少3.173亿美元[189][191] 外汇风险 - 公司面临主要来自瑞士法郎和英镑兑美元汇率波动的外汇风险[201] - 外汇风险主要存在于现金、应付账款及公司间应收/应付账款[201] - 汇率变动影响公司合并经营报表并扭曲期间比较[201] - 截至目前外汇交易损益对公司财务报表不重大[201] - 公司未进行任何外汇对冲交易[201] 通货膨胀影响 - 通货膨胀通过增加劳动力成本、临床试验和制造成本影响公司[202] - 在截至2025年及2024年9月30日的三个月和九个月期间,通货膨胀对公司业务、财务状况或经营成果未产生重大影响[202]
CRISPR Therapeutics(CRSP) - 2025 Q3 - Quarterly Results
2025-11-10 21:10
收入和利润 - 2025年第三季度总收入为88.9万美元,较2024年同期的60.2万美元增长47.7%[30] - 2025年第三季度净亏损为1.064亿美元,高于2024年同期的8590万美元[14] - 2025年前九个月净亏损为4.50986亿美元,较2024年同期的3.28941亿美元扩大37.1%[30] - 2025年第三季度基本和稀释后每股净亏损为1.17美元,2024年同期为1.01美元[30] - 2025年前九个月基本和稀释后每股净亏损为5.12美元,2024年同期为3.92美元[30] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为5890万美元,低于2024年同期的8220万美元[13] - 2025年第三季度合作费用净额为5710万美元,高于2024年同期的1120万美元[13] - 2025年前九个月研发费用为2.0128亿美元,较2024年同期的2.38498亿美元下降15.6%[30] - 2025年前九个月合作费用净额为1.59777亿美元,较2024年同期的1.1025亿美元增长44.9%[30] - 2025年第三季度运营亏损为1.32059亿美元,较2024年同期的1.1013亿美元扩大19.9%[30] 现金及有价证券状况 - 截至2025年9月30日,公司现金、现金等价物及有价证券为19.441亿美元[12] - 截至2025年9月30日,现金及现金等价物为2.86497亿美元,较2024年12月31日的2.98257亿美元减少4.0%[32] - 截至2025年9月30日,有价证券为16.29213亿美元,较2024年12月31日的16.05569亿美元增长1.5%[32] 产品CASGEVY®表现与展望 - CASGEVY® 2025年总营收预计将超过1亿美元,2026年预计将显著增长[2][6] - 截至2025年9月30日,全球已有近300名患者被转诊至治疗中心,约165名患者完成首次细胞采集,39名患者已接受输注[2][6] - 2025年前九个月完成110例细胞采集,是2024年全年总数的两倍[6] 在研产品管线进展 - CTX460™临床前数据显示在AATD疾病模型中mRNA校正率超过90%,总AAT水平增加5倍[8] - CTX340™临床前数据显示在自发性高血压大鼠模型中平均动脉压降低53 mmHg,肝脏编辑率超过70%[8] - 公司主导的体内研究项目CTX310和CTX320正在进行针对心血管疾病的临床试验[18] 地区市场潜力 - 意大利约有5000名12岁及以上TDT患者和约2300名SCD患者[6]
CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Third Quarter 2025 Financial Results
Globenewswire· 2025-11-10 21:00
核心观点 - 公司在2025年第三季度取得显著进展,核心产品CASGEVY商业化势头强劲,预计2025年总收入将超过1亿美元,并在2026年实现显著增长 [1] - 研发管线取得多项里程碑:CTX310公布积极一期数据,儿科研究完成入组,CTX112和SRSD107等多项临床项目持续推进 [1][2] - 公司财务状况稳健,截至2025年9月30日,拥有现金、现金等价物及有价证券约19.4亿美元 [1][15] 血红蛋白病与CASGEVY - CASGEVY商业化势头加速:全球已有近300名患者被转诊至授权治疗中心,约165名患者完成首次细胞采集,39名患者已接受输注 [1][5] - 2025年第三季度有50名患者完成细胞采集,10名患者接受输注,前九个月完成110例细胞采集,是2024年全年总数的两倍 [5] - 针对5至11岁儿童的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的两项全球三期研究已完成入组,预计本季度完成给药,初步数据将于2025年12月6日在美国血液学会年会上公布 [1][5] - 截至9月底,已有25个授权治疗中心启动超过5名患者的治疗,每个区域至少有一个中心启动超过20名患者 [5] - 公司预计CASGEVY今年总收入将明确超过1亿美元,并预期2026年实现显著增长 [1][5] - CASGEVY已在多个主要市场获批,覆盖超过60,000名符合条件的患者,其中北美和欧洲约37,000名,中东超过23,000名 [3] - 9月份在意大利就镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者达成报销协议,意大利是欧洲输血依赖性β地中海贫血患者最多的地区,约有5,000名12岁及以上患者 [3] 体内基因编辑项目 - CTX310针对ANGPTL3,在一期临床试验中显示出单次静脉给药后可安全持久地降低甘油三酯和低密度脂蛋白,积极一期数据在美国心脏协会科学会议上公布并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [1][5] - CTX310正推进至一期b临床试验,优先开发用于严重高甘油三酯血症和混合性血脂异常 [5] - CTX320针对LPA基因,用于治疗升高的脂蛋白(a),计划在2026年上半年提供更新 [5] - CTX460是首个使用新型SyNTase编辑平台的研究候选药物,临床前数据显示在α-1抗胰蛋白酶缺乏症疾病模型中实现超过90%的mRNA校正,总AAT水平增加5倍,血清M-AAT:Z-AAT比率超过99%,计划于2026年中期启动临床试验 [1][5] - CTX340临床前数据显示在自发性高血压大鼠模型中实现超过70%的肝脏编辑,平均动脉压较对照组持续降低53毫米汞柱,在非人灵长类动物中显示两剂方案可使AGT减少超过90% [6] 自身免疫疾病与免疫肿瘤学 - CTX112针对CD19,正在开发用于自身免疫疾病和血液恶性肿瘤,已获得美国FDA的再生医学先进疗法认定,针对系统性红斑狼疮、系统性硬化症和炎症性肌病的自身免疫疾病一期临床试验以及针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤的一期临床试验正在进行中,公司计划在年底前提供广泛更新 [1][10] - 公司已战略性地将资源从CTX131项目中转移出来,以推进其他具有最大长期价值创造潜力的项目 [10] - 公司正在利用其专有脂质纳米颗粒递送平台、mRNA和偶联技术推进体内CAR-T平台 [10] siRNA与合作项目 - 与Sirius Therapeutics合作开发的SRSD107(靶向因子XI的长效小干扰RNA)二期临床试验已在欧洲给首例患者用药,用于预防全膝关节置换术后的静脉血栓栓塞,试验已扩展到欧洲更多中心 [1][10] - SRSD107正在开发用于一系列血栓栓塞和凝血相关适应症,包括房颤、癌症相关血栓形成、慢性肾病、外周血管疾病、慢性冠状动脉疾病、缺血性卒中和静脉血栓栓塞 [10] 再生医学 - 公司继续推进其针对1型糖尿病的再生医学研究,除了CTX211,还在开发利用诱导多能干细胞衍生的、同种异体的、基因编辑的β胰岛细胞前体的下一代项目,旨在使1型糖尿病患者实现胰岛素独立且无需长期免疫抑制,公司预计今年提供更新 [9] 财务业绩 - 截至2025年9月30日,现金、现金等价物及有价证券为19.4亿美元,较2024年12月31日的19.0亿美元有所增加 [1][15][27] - 2025年第三季度研发费用为5890万美元,低于2024年同期的8220万美元,主要因外部研发和制造成本以及员工相关费用减少 [15] - 2025年第三季度一般及行政费用为1690万美元,低于2024年同期的1740万美元 [15] - 2025年第三季度净亏损为1.064亿美元,高于2024年同期的8590万美元 [15] - 2025年第三季度合作收入净额为5710万美元,高于2024年同期的1120万美元,主要因2024年达到成本递延上限的时间点影响 [15]
CRISPR gene therapy slashes 'bad' cholesterol, triglycerides by half in small study
Reuters· 2025-11-08 23:03
疗法核心观点 - 单次输注CRISPR Therapeutics公司的实验性基因疗法是安全的[1] - 在服用最高剂量的四名患者中,有害的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平降低了一半[1] 疗法效果数据 - 最高剂量组患者的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平降低了50%[1]