业绩总结 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2.627亿美元，且无债务[50] - 2022年第一季度研发费用为1500万美元，较2021年同期的1260万美元增长了19.05%[50] - 2022年第一季度一般管理费用为1270万美元，较2021年同期的350万美元增长了262.86%[50] - 2022年第一季度净亏损为2770万美元，较2021年同期的1610万美元增长了72.67%[50] 用户数据 - 2020年美国25岁以下的BRAF突变低级别胶质瘤的年发病率估计为1100例，SEER估计的患病率为26000例[30] - Tovorafenib (DAY101) 在复发性儿童低级别胶质瘤患者的临床试验中，8名具有RAF融合的患者中，有2名实现完全缓解，3名实现部分缓解，2名实现长期稳定病情[14] 新产品和新技术研发 - Tovorafenib获得美国FDA的突破性疗法和孤儿药物认证，适用于具有RAF改变的儿童患者[14] - Tovorafenib的中位反应时间为10.5周，最常见的副作用为皮疹和头发颜色变化[14] - Tovorafenib的单药治疗针对RAF融合，结合MEK抑制剂可广泛应用于其他MAPK改变的肿瘤[12] - Tovorafenib的临床试验预计将支持注册，FIREFLY-11（关键性）试验已完成入组，初步数据预计在2023年第一季度公布[11] - Tovorafenib在小型试验中具有清晰的终点，允许快速开发至临床概念验证和潜在批准[8] - Tovorafenib (DAY101) 在成人肿瘤患者中显示出临床活性，尤其是在BRAF V600E突变肿瘤中，反应与I型BRAF抑制剂相似[34] - Tovorafenib (DAY101) 在与pimasertib联合使用时显示出强大的协同作用，正在进行相关的临床研究[34] 市场扩张和并购 - 公司预计在2023年提交新药申请（NDA），前提是FIREFLY-1的数据支持[50] 负面信息 - 目前，pLGG的治疗模式显示出80%的复发率，治疗目标是最大化肿瘤控制，同时最小化治疗相关毒性[13] - Tovorafenib (DAY101) 的药物相关不良事件 (AE) 显示出良好的安全性和耐受性，Grade 1-2不良事件发生率为67%（贫血）至89%（皮疹）[23] - Tovorafenib (DAY101) 没有观察到Grade 4不良事件，而在使用selumetinib的患者中，40%的患者需要剂量减少[23] - 在Tovorafenib (DAY101)的治疗中，最常见的不良事件包括皮疹（89%）、疲劳（55%）和低磷血症（44%）[23] 其他新策略和有价值的信息 - Tovorafenib的开发团队在儿童和成人肿瘤市场具有深厚的经验，确保产品的开发和商业化[9] - FIREFLY-1临床试验的患者招募于2022年5月完成，初步临床数据预计于2022年6月发布[50] - FIRELIGHT-1试验中，Tovorafenib（DAY101）与Pimasertib的组合治疗于2022年5月开始给药[50] - Pimasertib在NRAS突变黑色素瘤中显示出单药临床活性，且中位无进展生存期较达卡巴嗪有所改善[43] - Pimasertib的中枢神经系统穿透能力是其他MEK抑制剂的近三倍[43] - Tovorafenib（DAY101）与Pimasertib的组合治疗在KRAS突变和BRAF突变肿瘤模型中表现出协同作用[46]

财务数据关键指标变化 - 公司在2022年和2021年第一季度净亏损和综合亏损分别为2770万美元和1610万美元，截至2022年3月31日累计亏损1.552亿美元[83] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物总额为2.627亿美元，管理层认为现有资金可支持运营至2024年[85] - 2022年第一季度研发费用为1500.3万美元，较2021年同期的1263.2万美元增长18.8%，主要因临床试验、制造和人员相关费用增加[102][103] - 2022年第一季度一般及行政费用为1274.5万美元，较2021年同期的345.4万美元增长269.0%，主要因员工薪酬、法律保险和专业服务及设施成本增加[102][106] - 2022年第一季度总运营费用为2774.8万美元，较2021年同期的1608.6万美元增长72.5%，运营亏损也同比增长72.5% [102] - 2022年第一季度净亏损及综合亏损为2774.7万美元，较2021年同期的1610.1万美元增长72.3% [102] - 2021年6月1日公司完成首次公开募股，出售1150万股普通股，净收益1.67亿美元，此前通过出售优先股和可转换票据筹集约1.92亿美元[107] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1552万美元，现金及现金等价物为2627万美元，预计可满足未来12个月至2024年的现金需求[107] - 2022年第一季度经营活动使用净现金2156.3万美元，主要因净亏损和应付账款减少；2021年同期为974.3万美元[113][114] - 2022年第一季度投资活动使用净现金1.5万美元，用于财产和设备支出；2021年同期为800万美元，用于MRKDG许可协议付款[113][115] - 2022年第一季度融资活动无现金使用或提供；2021年同期提供净现金1.298亿美元，来自出售优先股收益[113][116] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司首款候选产品托伐拉非尼（DAY101）已在超250名患者中研究，预计2022年6月报告关键2期试验初始数据，2023年第一季度报告顶线数据，若数据支持，2023年将向FDA提交新药申请[81] - 公司第二款候选产品皮马塞替尼，2022年3月启动FIRELIGHT - 1试验，研究托伐拉非尼（DAY101）和皮马塞替尼联合用药[81] 产品相关费用支出 - 2019年12月16日，公司子公司DOT - 1为收购托伐拉非尼（DAY101）相关技术支付100万美元现金并发行9857143股A系列可赎回可转换优先股，公允价值约990万美元[90] - 2019年12月，公司为修订和重述的Viracta许可协议向Viracta支付200万美元现金，2021年2月支付300万美元里程碑付款，后续可能支付高达5400万美元里程碑付款[92] - 2021年2月10日，公司子公司DOT - 2为皮马塞替尼和MSC2015103B化合物许可协议向默克支付800万美元预付款，后续可能支付高达3.67亿美元里程碑付款及高个位数特许权使用费[93] 公司业务运营现状 - 公司自2018年11月成立以来未实现产品商业化销售，无销售收入，持续亏损[83] - 公司依靠第三方进行候选产品临床测试和商业制造，未来将探索增加备用供应商[86] 外部因素影响 - 新冠疫情对公司业务运营、研发项目和财务状况的影响不确定，可能影响临床试验患者招募和保留，上海封控措施影响未知[87][88] 融资风险与影响 - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，需获得大量额外融资，否则可能影响研发和商业化工作[117][119] - 出售股权或可转换债务证券会稀释股东权益，相关证券条款可能影响普通股股东权利[120] - 债务融资和优先股融资协议可能限制公司采取特定行动的能力[121] - 通过合作等方式筹集资金可能使公司放弃有价值的权利[121] - 全球经济状况恶化、信贷和金融市场动荡可能影响公司筹集资金的能力[122] 盈利不确定性 - 因产品开发风险和不确定性，无法预测费用增加的时间和金额，也不能保证盈利或产生正现金流[122] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的表外安排[123] 会计政策披露 - 公司关键会计政策披露于2022年3月7日提交给美国证券交易委员会的2021年12月31日年度报告10 - K表格及相关附注中[124] 会计准则参考 - 有关最近发布和采用的会计准则的摘要可参考本季度报告10 - Q表格中未经审计的简明合并财务报表附注2[125] 新兴成长公司会计准则选择 - 作为新兴成长公司，公司选择使用延长过渡期来遵守对上市公司和私人公司生效日期不同的新会计准则[126] 较小报告公司披露豁免 - 公司作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[127]

财务数据关键指标变化 - 公司自成立以来未产生任何收入，2019 - 2021年净亏损分别为1700万美元、4380万美元和7280万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.275亿美元[198] - 公司预计未来可预见的时间内将持续亏损且可能无法实现或维持盈利，研发费用将显著增加[198] - 截至2021年12月31日，公司有2.843亿美元现金及现金等价物，预计可支撑运营费用和资本支出至2024年[214] - 公司未来财务状况和经营业绩预计将因多种因素出现季度和年度间的大幅波动[199] 公司运营与产品现状 - 公司成立于2018年，运营历史有限，尚未完成1期以上的临床试验，没有获批商业销售的产品[193] - 公司主要依赖领先产品候选药物DAY101（tovorafenib）的成功，该药物目前处于2期关键临床试验阶段[200] 产品候选药物成功因素及风险 - 公司产品候选药物的成功取决于多个因素，包括成功及时完成临床试验、获得监管批准、建立供应链等，许多因素不可控[202] - 公司若无法及时实现相关目标，可能会导致产品候选药物商业化延迟或失败，对业务造成重大损害[204] - 公司的盈利能力取决于能否实现产品候选药物的发现、开发和商业化等多个目标[205] - 公司要实现并保持盈利，需成功完成一系列具有挑战性的活动，但可能永远无法成功或产生足够的收入[207] 公司融资情况 - 公司运营主要通过出售和发行可赎回可转换优先股、可转换票据以及首次公开募股来融资[194] - 公司需要大量额外资金来完成临床开发计划、实现目标，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消研发等项目[211][215] - 若无法按需求或可接受条款筹集资金，将对公司财务状况和业务战略产生负面影响，可能需调整研发等项目[218] - 公司需通过多种方式筹集资金，可能稀释股东权益、限制运营活动，且筹集资金能力可能受经济和市场条件影响[217] 临床开发风险 - 临床开发成本高、耗时长、结果不确定，产品候选药物后期临床试验可能无积极结果或无法获批[219] - DAY101（tovorafenib）的1期试验由第三方开展，公司无法控制试验操作和结果报告，且不确定FDA是否要求更多患者数据支持批准[223] - 公司不控制研究者发起的试验设计、管理等，若结果与公司试验不一致，可能需提供更多临床数据，延迟开发或获批[224] - 若为同情用药项目提供药物候选物，严重不良事件可能影响药物安全性，限制供应能力可能需调整项目，引发负面宣传[225] - 临床开发可能因多种原因失败，如无法证明安全性和有效性、监管反馈需修改试验设计等[228] - 若需额外临床试验或无法及时完成试验、结果不佳或有安全问题，公司可能产生额外成本、延迟获批、获批受限或药物被撤市[229] - 公司产品候选药物初始目标为儿科人群，临床试验面临诸多挑战，可能导致延迟或无法获批[230] - 若临床试验结果不确定或有安全问题，公司可能面临获批延迟、获批范围受限等多种情况[231][233] - 公司药物开发成本会因测试或获批延迟而增加，获批延迟还可能提高商业化成本[234] - 公司、FDA或IRB可能随时暂停临床试验，在国外开展试验也有额外风险[235] - 若无法为临床试验招募足够儿科患者，可能导致试验延迟、放弃试验、影响融资和获批[230][239][240] 市场竞争风险 - 公司面临激烈竞争，包括来自美国和国际的各类企业、机构，可能影响产品商业化前景[242][243][244] - 已有3种BRAF抑制剂和4种MEK抑制剂获FDA批准，还有多家公司在开发相关产品[245][246][247] - 公司竞争对手可能先获批、开发和商业化产品，使公司商业机会减少或产品竞争力降低[252] 新冠疫情影响 - COVID - 19疫情可能对公司业务和临床试验造成严重干扰，如患者招募、数据收集等方面[254] - 新冠疫情导致临床试验活动实施减少、关键活动中断、员工资源受限等，影响公司业务和财务状况[256] - 新冠疫情使公司部分临床试验出现启动、患者参与和入组延迟，可能继续影响后续试验和数据收集分析[257] 产品副作用风险 - 公司主要产品候选药物DAY101（tovorafenib）和其他候选药物出现痤疮样皮疹、贫血等副作用，可能影响审批和商业前景[261] 临床试验数据风险 - 临床试验初步、中期、初始和顶线数据可能随更多患者数据获取而改变，受审计和验证程序影响，可能与最终数据不同[269] 公司资源与机会风险 - 公司可能因资源有限，专注特定产品候选药物或适应症而错过更有盈利潜力的机会[272] 产品市场机会风险 - 公司产品候选药物获批后的市场机会可能限于较小患者子集，实际患者数量可能低于预期[273] 产品开发领域风险 - 公司临床开发聚焦基因组定义癌症的靶向疗法，该领域新兴且科学证据有限，不确定能否成功[276] 产品市场接受度风险 - 即使产品候选药物获得监管批准，也可能因疗效、安全性、市场引入时间等因素无法获得足够市场接受度[277] - 产品候选药物若未获医生、医院、医保支付方和患者充分认可，公司可能无法获得足够收入，财务业绩将受负面影响[280] 医保报销风险 - 第三方支付方的覆盖范围和报销水平对产品商业化至关重要，若报销不足或不可用，公司产品可能无法成功商业化[281] - 美国儿科产品支付方构成分散，国家支付方政策对实现广泛支付覆盖至关重要，但单一支付方的覆盖决定不保证其他支付方也会提供覆盖[282] 产品责任风险 - 公司业务面临重大产品责任风险，若无法获得足够保险，可能对业务和财务状况产生不利影响[290] 监管批准风险 - 公司产品候选药物的开发和商业化受严格监管，可能无法及时或根本无法获得监管批准[291] - FDA对新药申请的批准不确定，审查和批准过程昂贵且耗时，只有小部分药物能成功完成该过程并商业化[292] - 临床研究失败可能由多种因素导致，FDA可能因多种原因延迟、限制或拒绝产品候选药物的批准[295] - 公司未获得任何产品的FDA批准，缺乏经验可能阻碍及时获得批准，且外国监管机构的批准也无保证[296] - 产品候选药物的加速批准途径不一定能加快开发或审批过程，也不增加获得营销批准的可能性[299] - 即使DAY101（tovorafenib）获得FDA突破性疗法认定，也不一定能加快开发或审批过程，也不增加获得营销批准的可能性[301] - 公司寻求FDA快速通道指定，获批后也不一定加快开发、审评或审批流程，FDA可撤回指定[319] - 公司产品候选药物获FDA加速批准后需进行确证性临床试验，未达终点可能被撤回批准[320] 产品监管相关政策 - DAY101（tovorafenib）在美国和欧盟分别获得治疗恶性胶质瘤和胶质瘤的孤儿药指定，美国孤儿药市场独占期为7年，欧盟为10年，欧盟独占期在特定情况下可减至6年[305][306] - 罕见儿科疾病优先审评券计划中，2024年9月30日后，FDA仅能为在该日期前获得指定的药物授予审评券，2026年9月30日后不再授予[313] - DAY101于2021年5月获FDA罕见儿科指定用于治疗携带激活RAF改变的低级别胶质瘤[310] - 美国罕见病患者群体一般定义为少于200,000人，满足特定条件的药物可获孤儿药指定[305] - 若产品候选药物需伴随诊断测试，公司开发、验证、获批及商业化遇阻或延迟，将影响产品商业潜力[314] 获批产品监管要求 - 获批产品及其制造商和营销商需持续接受审查和广泛监管，包括实施REMS、进行上市后研究等[320] - 公司获批产品需遵守广告和促销要求，宣传需与批准标签信息一致[322] - 公司及CMO需确保生产符合cGMP，可能接受FDA不定期检查，不遵守规定可能被撤回营销批准[323] 医疗政策影响 - 医保药品折扣计划要求制造商为符合条件的受益人提供适用品牌药70%的销售点折扣[336] - 2013年起，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该政策将持续到2030年，2020年5月1日至2021年12月31日因疫情暂停[338] - 2013年，政府收回对供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[338] - 自2024年1月1日起，取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[340] 违规处罚风险 - 公司或未来合作伙伴若违反监管要求，可能面临重大经济处罚[328] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临重大处罚[329] - 确保内部业务流程和第三方业务安排符合医疗保健法律法规将产生大量成本[332] - 近期和未来立法可能增加公司产品获批和商业化难度及成本，降低产品价格[333] - 美国以外政府倾向于实施严格价格控制，可能对公司收入产生不利影响[343] - 若公司开展国际业务，需遵守相关法律法规，否则可能面临重大民事和刑事处罚[345] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临重大成本和责任，影响财务状况和经营成果[349][350][351][354] - 违反美国和外国反腐败、反洗钱等贸易法律法规，可能导致重大民事和刑事罚款、监禁等后果[355][356] 产品联用风险 - 公司开发产品候选药物与其他疗法联用，面临FDA撤销批准、现有疗法出现问题等风险[357][358][360] 产品商业化风险 - 公司从未商业化过产品候选药物，缺乏相关专业知识、人员和资源，自行商业化或合作都存在挑战[361][362] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和部分研究，若第三方未履行职责，可能导致开发项目延迟、成本增加或无法获得监管批准[364][365][368] - 公司无法控制研究者发起的试验设计和实施，可能影响产品候选药物的监管批准和公众认知[367] - 公司产品候选药物的制造依赖第三方，可能面临生产困难、供应中断、成本增加等问题[370] - 公司与第三方制造商建立协议可能存在困难，依赖第三方制造商存在多种风险[371] - 新冠疫情可能影响公司产品候选药物的供应，物流和运输中断也可能影响供应链[370] - 公司产品候选药物供应安排有限，未涉及商业供应，需与第三方建立协议以开展后续工作[373] - 公司依赖少数供应商，部分为单一来源，面临供应商产能、价格、交付等多方面风险[374] - 第三方制造商可能无法遵守cGMP法规，若不符合规定，公司产品供应可能受影响[375] - 公司产品候选药物可能与其他产品竞争制造设施，且符合cGMP法规的制造商数量有限[376] - 公司尚未扩大任何产品候选药物的制造规模，第三方制造商可能无法及时或经济高效地增加产能[377] - 现有或未来制造商的性能故障可能延迟临床开发或营销批准，更换制造商可能产生额外成本和延误[379] - 公司依赖他人制造产品候选药物或产品，可能影响未来利润率和产品商业化能力[380] - 公司可能与第三方合作开发和商业化产品候选药物，合作存在多种风险[381][382][384] 人才风险 - 公司未来成功取决于能否留住高管和关键员工，吸引、留住和激励合格人员[386] - 公司主要在旧金山湾区运营，面临激烈的人才竞争，可能无法吸引或留住合格人员[388]

主要产品DAY101临床进展 - 公司主要产品DAY101已在超250名患者中研究，单药治疗耐受性良好，在特定患者群体中展现抗肿瘤活性，单药缓解率超50%[122] - 2021年第二季度启动DAY101针对小儿复发性或进展性低级胶质瘤的关键2期试验，预计2022年上半年公布初始数据[122] - 2021年第三季度启动FIRELIGHT - 1主方案下的DAY101成人实体瘤2期试验[122] - 预计2022年第一季度启动DAY101和pimasertib联合用于12岁及以上多种MAPK改变实体瘤患者的1b/2期试验[123] 财务亏损情况 - 2021年和2020年第三季度净亏损和综合亏损分别为1920万美元和380万美元，2021年和2020年前九个月分别为5080万美元和820万美元，截至2021年9月30日累计亏损1.055亿美元[126] - 三个月对比（2021年9月30日与2020年9月30日）：净亏损从384.2万美元增至1924万美元，增幅401%[153] - 九个月对比（2021年9月30日与2020年9月30日）：净亏损从824.3万美元增至5081.6万美元，增幅516.5%[159] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.055亿美元，现金及现金等价物为2.972亿美元[165] 现金及资金支持情况 - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物总计2.972亿美元，管理层认为现有资金可支持运营至2023年下半年[128] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2023年下半年[166] 协议费用支出情况 - 2019年12月16日，子公司DOT - 1为Takeda资产协议支付100万美元现金并发行9857143股A系列可赎回可转换优先股，公允价值约990万美元，2021年前九个月记录1090万美元相关费用[134][135] - 2019年12月16日，为Viracta许可协议支付200万美元前期现金，2021年2月支付300万美元里程碑付款，还需支付最高5400万美元里程碑付款[136][137] - 2021年2月10日，子公司DOT - 2为与Merck KGaA的许可协议支付800万美元前期费用，可能需支付最高3.67亿美元额外款项及高个位数特许权使用费[138] 研发费用相关情况 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因推进产品临床试验、扩大研发工作及开发更多候选产品[143] - 三个月对比（2021年9月30日与2020年9月30日）：研发费用从253.7万美元增至984.9万美元，增幅288%[153] - 九个月对比（2021年9月30日与2020年9月30日）：研发费用从493.5万美元增至3239.5万美元，增幅556.4%[159] - 2021年9月30日止三个月，第三方费用增加450万美元，人员相关费用增加270万美元[154] - 2021年9月30日止九个月，第三方费用增加1170万美元，人员相关费用增加470万美元[160] - 2021年9月30日止三个月，DAY101和pimasertib项目第三方临床试验成本分别为620万美元和20万美元[156] - 2021年9月30日止九个月，DAY101和pimasertib项目第三方临床试验成本分别为1390万美元和70万美元[161] 行政费用相关情况 - 三个月对比（2021年9月30日与2020年9月30日）：行政费用从102.4万美元增至939.2万美元，增幅817%[153] - 九个月对比（2021年9月30日与2020年9月30日）：行政费用从270.3万美元增至1837.3万美元，增幅579.7%[159] - 2021年9月30日止三个月，行政费用增加840万美元，主要是员工薪酬510万美元、法律和专业服务300万美元、设施成本等30万美元[157] - 2021年9月30日止九个月，行政费用增加1570万美元，主要是员工薪酬900万美元、法律和专业服务600万美元、设施成本等50万美元[162] 衍生档负债公允价值变动费用情况 - 2020年9月30日止三个月，衍生档负债公允价值变动费用为30万美元；2020年9月30日止九个月，该费用为60万美元；2021年相应期间无此费用[158][163] 公司股权及子公司变动情况 - 2021年5月26日，武田将其在DOT - 1的股份换为公司普通股，可赎回可转换非控股股东权益消除，DOT - 1成为全资子公司[152] - 2021年5月，公司与武田制药进行股份交换，确认1亿美元非现金清偿损失[164] 首次公开募股情况 - 2021年6月1日，公司完成首次公开募股，出售1150万股普通股，每股16美元，净收益1.67亿美元[165] 现金流量情况 - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为3540万美元，投资活动为800万美元，融资活动提供2.968亿美元[168] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用量为760万美元，投资活动为10万美元，无融资活动净现金流入[168] 许可协议里程碑情况 - 2021年4月，公司达成Viracta许可协议300万美元里程碑[183] 公司会计准则及披露情况 - 作为新兴成长型公司，公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则[187] - 公司目前没有任何表外安排[186] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[188]

首次公开募股情况 - 公司于2021年6月1日完成首次公开募股，发行1150万股普通股，每股发行价16美元，扣除相关费用后净收益1.67亿美元[87] - 2021年6月1日公司完成首次公开募股，出售1150万股普通股，净收益1.67亿美元；此前通过出售可赎回可转换优先股和可转换债券筹集约1.92亿美元；截至2021年6月30日，累计亏损8630万美元，现金及现金等价物为3.1亿美元[134] 公司现金及运营资金情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物总额为3.1亿美元，管理层认为现有资金可支持运营至2023年下半年[94] - 公司预计未来将继续产生重大费用和不断增加的经营亏损，现有现金及现金等价物预计可支持到2023年下半年，但未来资本需求受多种因素影响[143][145] - 公司需要获得大量额外融资，可能通过股权发行、债务融资、合作等方式，但可能面临资金不足、股权稀释、限制行动等风险[146][147] 公司亏损情况 - 2021年和2020年第二季度，公司净亏损和综合亏损分别为1550万美元和240万美元；2021年和2020年上半年，净亏损和综合亏损分别为3160万美元和440万美元；截至2021年6月30日，累计亏损8630万美元[93] - 公司自2018年11月成立以来，尚未有产品获批上市销售，未产生产品销售收入，预计未来费用将显著增加，亏损将持续[93] - 2021年第二季度运营亏损为1543.9万美元，2020年同期为230.9万美元，同比增长569%[117] - 2021年第二季度净亏损及综合亏损为1547.3万美元，2020年同期为240.9万美元，同比增长542%[117] - 2021年第二季度归属于可赎回可转换非控股股东的净亏损为119.1万美元，2020年同期为64.9万美元，同比增长84%[117] - 2021年第二季度可赎回非控股股东股份交换视为股息，确认1亿美元非现金损失，2020年同期无此项损失[115][117][124] - 2021年上半年净亏损及综合亏损为3157.5万美元，较2020年上半年的440.1万美元增长617%；归属于可赎回可转换非控股股东权益的净亏损为210.9万美元，较2020年上半年的110.6万美元增长91%；归属于普通股股东的净亏损为12946万美元，较2020年上半年的329.5万美元增长3829%[126] - 2021年上半年因与武田制药的交易确认了1亿美元的非现金注销损失，作为视同股息处理，2020年上半年无此类损失[133] 产品研发及试验情况 - 公司主要产品候选药物DAY101已在超250名患者中进行研究，2021年第二季度启动针对小儿复发性或进展性低级胶质瘤的关键2期试验，预计2022年上半年公布初步数据[85] - 公司第二款产品候选药物pimasertib，预计2022年第一季度启动1b/2期试验，研究其与DAY101联合用于12岁及以上多种MAPK改变实体瘤患者的疗效[86] 公司组织形式变更情况 - 公司在IPO生效日完成转换，Day One Holding LLC从特拉华州有限责任公司转换为特拉华州公司，并更名为Day One Biopharmaceuticals, Inc [89] 研发费用相关情况 - 公司为收购TAK - 580（现DAY101）相关技术权利和专有技术，向武田制药子公司支付100万美元现金并发行9857143股A系列可赎回可转换优先股，公允价值约990万美元，总计1090万美元计入研发费用[98] - 公司与Viracta的许可协议中，前期支付200万美元现金，2021年2月支付300万美元里程碑付款，后续可能需支付高达5400万美元里程碑付款，总计1290万美元计入研发费用[101] - 公司与默克KGaA的许可协议中，前期支付800万美元，后续可能需根据开发、监管和商业里程碑支付高达3.67亿美元，以及未来许可产品净销售额的高个位数版税[102] - 2021年第二季度研发费用为991.4万美元，2020年同期为143.7万美元，同比增长590%，主要因里程碑付款、第三方服务和人员费用增加[117][119] - 2021年上半年研发费用为2254.7万美元，较2020年上半年的239.8万美元增长840%；一般及行政费用为899万美元，较2020年上半年的168.2万美元增长434%；总运营费用为3153.7万美元，较2020年上半年的408万美元增长673%[126] - 2021年上半年研发费用中，许可协议费用1100万美元，第三方和咨询服务费用从2020年上半年的90万美元增至820万美元，人员相关费用从2020年上半年的140万美元增至340万美元[128] 一般及行政费用情况 - 2021年第二季度一般及行政费用为552.5万美元，2020年同期为87.2万美元，同比增长534%，主要因员工薪酬、法律和专业服务费用增加[117][122] - 2021年上半年一般及行政费用增加730万美元，主要是由于员工薪酬成本增加410万美元、法律和专业服务费用增加250万美元、设施成本和其他费用增加20万美元[131] 总运营费用情况 - 2021年第二季度总运营费用为1543.9万美元，2020年同期为230.9万美元，同比增长569%[117] 利息及其他费用情况 - 2021年第二季度利息费用为7000美元，2020年同期为1万美元，同比下降30%[117] - 2021年第二季度其他费用为2.7万美元，2020年同期无此项费用[117] - 2021年第二季度衍生工具负债公允价值变动无费用，2020年同期为9万美元，同比下降100%[117] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2314.9万美元，投资活动净现金使用量为800万美元，融资活动净现金流入为2.97417亿美元；2020年上半年经营活动净现金使用量为397.3万美元，投资活动净现金使用量为9.3万美元，无融资活动净现金流入[137] 合同义务情况 - 截至2021年6月30日，公司合同义务和承诺无重大变化，与CRO、CMO等签订的合同一般可通知终止，无重大不可撤销义务[150][151] 里程碑相关情况 - 2021年4月公司达成与Viracta许可协议相关的300万美元里程碑[152] - 截至2021年6月30日，无其他应达成、到期或需支付的里程碑，且产品销售版税未到期[152] 会计政策情况 - 公司2020年12月31日财年的关键会计政策披露于经审计的合并财务报表[153] - 自上述财务报表日期以来，除10 - Q季度报告中未审计合并及简明财务报表附注2所述外，重大会计政策无重大变化[153] - 可参考10 - Q季度报告中未审计简明合并财务报表附注2了解近期发布和采用的会计声明摘要[154] 资产负债表外安排情况 - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[155] 会计标准遵守情况 - 作为新兴成长公司，公司选择利用延长过渡期来遵守对上市公司和私人公司生效日期不同的新会计标准[156] 报告公司类型相关情况 - 公司为《交易法》规则12b - 2所定义的较小报告公司，无需提供市场风险相关信息[157]