文章核心观点 - 商业阶段生物制药公司Day One宣布进行超额认购的证券私募配售，预计募资约1.75亿美元，用于商业能力投资、研发等用途 [1][4] 私募配售情况 - 私募配售参与方包括新老投资者，如Fairmount、Braidwell LP等，还有大型投资管理公司和医疗保健专项基金 [2] - 私募配售内容为10,551,718股普通股，每股价格14.50美元；部分投资者购买1,517,241份预融资认股权证，每份价格14.4999美元，认股权证可随时行使且无到期日 [3] - 私募配售预计于2024年8月1日完成，需满足惯常成交条件 [4] - J.P. Morgan、TD Cowen、Goldman Sachs & Co. LLC和Piper Sandler担任联合配售代理 [5] - 此次发行和出售的证券未根据1933年《证券法》及其修订案或适用州证券法注册，公司将在私募配售完成后30天内提交注册声明 [6] 公司情况 - 公司旨在解决儿科癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求，与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，识别、获取和开发重要的癌症靶向疗法 [8][9] - 公司产品线包括tovorafenib (OJEMDA™)、DAY301和VRK1抑制剂项目 [9] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班 [10]

文章核心观点 - Day One Biopharmaceuticals在业务合作、产品研发和商业化方面有进展，同时介绍了相关公司的股价表现、盈利预期等情况 [1][4][9] Day One Biopharmaceuticals业务进展 - 与MabCare Therapeutics签署独家许可协议，获MTX - 13（现DAY301）全球独家开发、制造和商业化权利，用于实体瘤适应症 [1] - 2024年4月DAY301的新药研究申请获FDA批准，基于临床前研究积极结果，公司计划2024年底或2025年初对DAY301治疗实体瘤的I期研究首名患者给药 [2] - 2024年4月其领先候选药物tovorafenib（商品名Ojemda）获FDA加速批准，用于治疗6个月及以上复发或难治性BRAF改变的小儿低级别胶质瘤（pLGG），已在美国商业推出，预计二季度财报公布初始销售数据 [4][9] - 临床阶段产品线有pimasertib，正与tovorafenib联合用于治疗MAPK改变的实体瘤早期研究 [10] - 评估Ojemda作为6个月至25岁pLGG患者一线疗法的关键后期研究正在招募患者，若成功将扩大适用患者群体 [17] Day One Biopharmaceuticals财务与股价 - 年初至今股价下跌8.3%，行业下跌7.1%，6月18日因合作消息股价上涨11.3% [1][3] - 目前Zacks排名为3（持有） [18] DAY301相关情况 - 靶向PTK7，该蛋白在多种成人和儿童癌症中高表达，在正常组织或器官中表达有限，是有吸引力的治疗靶点 [7][14] - 其连接子 - 有效载荷技术有望超越以往PTK7靶向ADC的局限性，有潜力成为针对临床验证靶点的同类首创药物，公司计划未来几个月开始临床研究 [15] - 许可协议规定，公司需向MabCare支付5500万美元预付款获DAY301全球（除大中华区）权利，若产品获批还需支付11.52亿美元潜在里程碑付款及大中华区以外净销售额特许权使用费 [16] 其他公司情况 ALX Oncology Holdings（ALXO） - 过去30天，Zacks对其2024年和2025年每股亏损共识估计分别维持在2.89美元和2.73美元不变，年初至今股价暴跌53.5% [5] - 过去四个季度中两次盈利超预期，两次未达预期，平均负惊喜为8.83% [19] - 目前Zacks排名为2（买入） [11] Compugen（CGEN） - 过去30天，Zacks对其2024年每股收益共识估计从2美分增至5美分，2025年每股亏损共识估计目前为11美分，年初至今股价下跌6.1% [6] - 过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜为5.79% [13] - 目前Zacks排名为2（买入） [11] Annovis Bio（ANVS） - 过去30天，Zacks对其2024年和2025年每股亏损共识估计分别维持在2.46美元和1.95美元不变，年初至今股价暴跌71.6% [12] - 过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均负惊喜为1.39% [20] - 目前Zacks排名为2（买入） [11]

文章核心观点 - 2024年6月18日Day One Biopharmaceuticals宣布与MabCare Therapeutics达成MTX - 13（即DAY301）独家许可协议 ，公司将推进其开发和商业化以满足癌症患者未被满足的需求 [8] 公司概况 - Day One是商业阶段生物制药公司 ，致力于为各年龄段威胁生命疾病患者开发和商业化靶向疗法 ，旨在重新构想癌症药物开发 ，解决儿科癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求 [4][8] - 公司总部位于加州布里斯班 ，官网为www.dayonebio.com ，也可在LinkedIn或X上找到该公司 [11] - 公司合作伙伴包括临床肿瘤学家 、患者家属和科学家 ，公司管线包括tovorafenib（OJEMDA™）和pimasertib [4] 产品信息 - DAY301（原MTX - 13）在2024年4月获美国FDA的研究性新药（IND）申请批准 ，临床前研究显示其在多种实体瘤中具有抗肿瘤活性 [1] - DAY301靶向PTK7蛋白 ，该蛋白在多种成人和儿科癌症中高表达 ，在正常组织或器官中表达有限 ，是有吸引力的治疗靶点 [1][2] 许可协议 - 根据许可协议 ，MabCare将获得5500万美元预付款 ，并有资格获得额外11.52亿美元基于开发 、监管和商业成功的里程碑付款 ，以及大中华区以外净销售额的低至中个位数特许权使用费 [3] - Day One获得MTX - 13在全球（不包括大中华区）开发 、制造和商业化的独家权利 [8] 公司计划与展望 - 公司2024年优先事项包括成功推出OJEMDA™（tovorafenib） 、推进现有项目和通过引进临床阶段资产扩大管线 [9] - 公司预计在2024年第四季度或2025年第一季度进行I期研究的首例患者给药 [3] - 公司认为DAY301的接头 - 有效载荷技术将克服早期PTK7靶向ADC的局限性 ，有望成为针对临床验证靶点的同类首创药物 [9]

文章核心观点 - 公司出售了一个优先审评券,获得了1.08亿美元的非稀释性资金,进一步增强了公司的资产负债表 [1][2] - 公司获得这个优先审评券是因为其产品OJEMDA™获得了FDA的加速批准 [1] - 优先审评券计划旨在鼓励开发新的罕见儿童疾病药物和生物制品 [3] - 公司需要向另一家公司Viracta支付8.1百万美元,以满足其许可协议的相关义务 [4] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司,致力于为所有年龄段的人开发针对性疗法 [5] - 公司的使命是重新定义癌症药物开发,为所有癌症患者带来新的可能 [5] - 公司与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作,识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗 [6] - 公司的管线包括tovorafenib (OJEMDA™)和pimasertib [6] - 公司总部位于加州布里斯班 [7]

文章核心观点 - 商业阶段生物制药公司Day One Biopharmaceuticals出售优先审评券获1.08亿美元，加强资产负债表，推动产品上市和临床开发 [1][2] 公司交易情况 - 公司将优先审评券以1.08亿美元卖给未披露买家，该审评券是因美国FDA加速批准OJEMDA™（tovorafenib）获得 [1] - 交易中810万美元将支付给Viracta Therapeutics，以履行公司与Viracta许可协议中优先审评券相关义务 [4] 行业政策情况 - 根据罕见儿科疾病优先审评券计划，FDA会向符合特定标准的罕见儿科疾病产品申请赞助商授予优先审评券，该券可用于后续产品优先审评、出售或转让 [3] 公司概况 - Day One Biopharmaceuticals是商业阶段生物制药公司，旨在解决儿科癌症治疗开发不足问题，重新构想癌症药物开发 [5] - 公司与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，识别、获取和开发癌症靶向疗法，产品线包括tovorafenib（OJEMDA™）和pimasertib [6] - 公司位于加利福尼亚州布里斯班，可通过官网、领英或X获取更多信息 [6]

产品获批与试验进展 - 2024年4月23日，公司OJEMDA™（tovorafenib）获FDA批准用于治疗6个月及以上复发或难治性pLGG儿科患者，公司获罕见儿科疾病优先审评凭证并已在美国商业推出[107] - FIREFLY - 1试验共招募137名复发或难治性BRAF改变的pLGG患者，其中Arm 1有77名患者用于疗效分析，Arm 2有60名患者提供额外安全数据[108] - Arm 1中76名可评估患者最佳总缓解率（ORR）为51%（95% CI：40 - 63），含28例部分缓解（PR）和11例轻微缓解（MR）[110] - 有BRAF融合或重排的64名患者ORR为52%，有BRAF V600突变的12名患者ORR为50%；接受过MAPK靶向治疗的45名患者ORR为49%，未接受过的31名患者ORR为55%[111] - 截至2023年6月5日数据截止，按RAPNO LGG标准缓解持续时间中位数为13.8个月（95% CI：11.3，不可估计），66%患者仍在研究和治疗中；OJEMDA治疗后缓解时间中位数为5.3个月（范围1.6 - 11.2个月）；按RANO LGG标准ORR为53% [95% CI：（41, 64）] [112] - 2022年6月启动FIREFLY - 2 3期试验评估tovorafenib作为pLGG一线疗法，2023年3月首例患者给药，目前美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲约90个站点已启动患者入组[114] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度和2023年第一季度公司净亏损分别为6240万美元和4240万美元，截至2024年3月31日累计亏损5.21亿美元[120] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资总计3.179亿美元，管理层认为按当前运营计划资金可支持到2026年[122] - 2024年第一季度研发费用从2780万美元增至4020万美元，增长44.5%，主要因临床试验和制造活动增加、人员费用增长及Viracta许可协议付款[144][145] - 2024年第一季度一般及行政费用从1800万美元增至2660万美元，增长47.3%，主要因人员费用、外部咨询服务和其他费用增加[144][147] - 2024年第一季度总运营费用从4585.5万美元增至6676.7万美元，增长45.6%，运营亏损从4585.5万美元增至6676.7万美元，增长45.6%[144] - 2024年第一季度投资收入净额从346.6万美元增至436.5万美元，增长25.9%，归属于普通股股东的净亏损从4239.3万美元增至6241.2万美元，增长47.2%[144] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为4972.9万美元，2023年同期为2598.5万美元[156] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为8928.8万美元，2023年同期净现金使用量为1119.3万美元[156] - 2024年第一季度融资活动现金流入为4.8万美元，2023年同期为118.4万美元[156] - 2024年第一季度现金及现金等价物净增加3960.7万美元，2023年同期净减少3599.4万美元[156] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量由6240万美元净亏损、1150万美元非现金费用和120万美元经营资产与负债净变化构成[157] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量由4240万美元净亏损、890万美元非现金费用和750万美元经营资产与负债净变化构成[158] - 2024年第一季度投资活动净现金流入源于1.365亿美元短期投资到期收益，部分被4720万美元短期投资购买抵消[159] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量源于1.6亿美元短期投资购买，部分被1.488亿美元短期投资到期收益抵消[160] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损5.21亿美元，现金及现金等价物和短期投资为3.179亿美元，预计可满足未来12个月至2026年的现金需求[150] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持运营费用和资本支出至2026年[163] - 公司因预期支出需大量额外融资，否则可能影响研发和商业化进程[164] 公司股权与许可协议 - 2019年12月公司子公司签订武田资产购买协议，支付100万美元现金并发行9857143股A系列可赎回可转换优先股，2021年5月26日武田将其换为6470382股公司普通股[125][127] - 2019年12月公司修订并重述Viracta许可协议，获得全球独家许可开发、使用、制造和商业化含结合RAF蛋白家族化合物的产品[128] - 公司与Viracta的许可协议，前期支付200万美元现金，2024年3月一次性支付500万美元，后续里程碑付款最高达4900万美元，商业销售后需支付中个位数百分比的分级特许权使用费[130][131] - 公司与Merck KGaA的许可协议，前期支付800万美元，截至2024年3月31日，后续可能需支付最高达3.645亿美元的额外款项，以及高个位数百分比的特许权使用费[134] - 公司与Sprint的许可协议，前期支付300万美元，截至2024年3月31日，后续里程碑付款最高达3.09亿美元，以及个位数百分比的分级特许权使用费[137] - 2023年6月公司完成后续发行，发行1326.9231万股普通股，净收益约1.614亿美元[148] - 公司与Piper Sandler & Co.和JonesTrading Institutional Services LLC签订股权分配协议，可通过市价发行计划发行最高2.5亿美元的普通股，截至2024年3月31日未出售[149]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总计3.17944亿美元[11][21] - 2024年第一季度研发费用为4021万美元，2023年同期为2782.8万美元[11][19] - 2024年第一季度一般及行政费用为2655.7万美元，2023年同期为1802.7万美元[11][19] - 2024年第一季度净亏损总计6241.2万美元，2023年同期为4239.3万美元[11][19] - 2024年第一季度末累计亏损为5.20997亿美元，2023年末为4.58585亿美元[21] 业务线产品获批情况 - 2024年4月公司的OJEMDA获美国FDA加速批准，用于治疗特定儿科低级别胶质瘤[5] - 公司因OJEMDA获批从FDA获得一张罕见儿科疾病优先审评券[5] 业务线临床试验进展 - 评估tovorafenib作为一线疗法的3期FIREFLY - 2/LOGGIC临床试验在美国、加拿大等地持续招募，超90个站点已启动[5] - FIRELIGHT - 1试验的1b/2期子研究（102b）患者招募持续进行[5] - FIRELIGHT - 1试验1b期结果及后续计划预计在2024年下半年公布[5]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果并强调近期公司成就，OJEMDA获美国FDA加速批准用于治疗特定儿科低级别胶质瘤，公司正推进其在美国的上市及其他项目 [1][2] 项目亮点 - 2024年4月公司获美国FDA对OJEMDA的加速批准，这是首个且唯一获批用于治疗特定儿科低级别胶质瘤的疗法 [2] - OJEMDA已可使用且开出首张处方，患者开始加入EveryDay Support From Day One™综合项目 [3] - 评估tovorafenib作为一线疗法的3期FIREFLY - 2/LOGGIC临床试验持续在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲招募患者，超90个站点已启动 [4] - FIRELIGHT - 1试验的1b/2期子研究（102b）持续招募患者，评估tovorafenib与公司研究性MEK抑制剂pimasertib的联合用药 [5] 公司亮点及即将到来的里程碑 - 公司因OJEMDA获批从FDA获得一张罕见儿科疾病优先审评凭证 [6] - 预计2024年下半年公布FIRELIGHT - 1的1b期结果及下一步计划 [6] 2024年第一季度财务亮点 - 现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总计3.179亿美元，公司认为有足够资金支持运营至2026年 [7] - 研发费用：2024年第一季度为4020万美元，2023年同期为2780万美元，增长主要因员工薪酬成本增加、优先审评凭证回购付款及与OJEMDA相关的临床试验和生产活动增加 [8] - 管理费用：2024年第一季度为2660万美元，2023年同期为1800万美元，增长主要因员工薪酬成本增加、持续的商业扩张及支持公司发展的专业服务费用增加 [9] - 净亏损：2024年第一季度总计6240万美元，非现金股票薪酬费用为1260万美元；2023年同期为4240万美元，非现金股票薪酬费用为940万美元 [10] 即将到来的活动 - 2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（5月31日 - 6月4日），将在6月1日下午1:30 - 4:30以海报形式展示题为“II型RAF抑制剂tovorafenib治疗复发/难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）：2期FIREFLY - 1试验中生长速度的可逆下降”的摘要 [11][12] - 高盛第45届全球医疗保健会议（6月10 - 13日） [12] - 第21届国际儿科神经肿瘤学研讨会（6月28 - 29日） [12] 关于OJEMDA™ - OJEMDA是一种II型RAF激酶抑制剂，用于治疗特定儿科低级别胶质瘤，该适应症基于缓解率和缓解持续时间获加速批准，后续批准可能取决于确证性试验中的临床获益验证 [12][13] - tovorafenib正评估作为一线治疗pLGG的疗法，也在研究与MEK抑制剂pimasertib联合用于特定成年和青少年患者群体 [14] - tovorafenib获FDA突破性疗法和罕见儿科疾病认定，还获FDA孤儿药认定及欧盟委员会孤儿药认定 [15] 关于Day One Biopharmaceuticals - 公司是一家商业阶段生物制药公司，旨在解决儿科癌症治疗开发严重不足的问题，与多方合作识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗方法 [16][17] - 公司产品线包括tovorafenib（OJEMDA™）和pimasertib [17] - 公司位于加利福尼亚州布里斯班 [18]

Day One Biopharmaceuticals, Inc. - 美国食品和药物管理局（FDA）已批准OJEMDA（tovorafenib）用于治疗6个月及以上年龄的患有复发或难治性pLGG并携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的患者[1] - OJEMDA是首个也是唯一获得FDA批准用于患有BRAF融合或重排的儿童的药物，这是pLGG中最常见的分子改变[2] - OJEMDA是唯一一种提供每周一次口服剂量的pLGG全身疗法，可作为片剂或口服悬浮液使用[3] - OJEMDA的加速批准基于公司关键的开放标签2期FIREFLY-1试验数据，该试验招募了总共137名复发或难治性BRAF改变pLGG患者[4] Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium - Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium是一个国际联盟，致力于为患有脑肿瘤的儿童和年轻成人带来新疗法[34] Day One Biopharmaceuticals - Day One Biopharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于解决儿童癌症治疗领域的迫切需求[35] - Day One与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，致力于发现、获取和开发重要的靶向癌症治疗药物[36]

公司财务状况 - Day One Biopharmaceuticals（NASDAQ:DAWN）在2023年第四季度和全年度结束时，现金、现金等价物和短期投资总额为3.663亿美元，为公司提供了资金支持直至2026年[1] 新药发展计划 - 公司即将迎来tovorafenib的PDUFA日期，团队已经做好准备，计划为需要新治疗选择的儿童提供首个商业药物，并继续推进tovorafenib的第三阶段前线试验[2] 临床试验结果 - Nature Medicine在2023年11月发表了关于tovorafenib在BRAF突变、复发或进展的小儿低级别胶质母细胞瘤（pLGG）患者中的注册第二阶段FIREFLY-1试验结果[3]