Bright Minds Biosciences (DRUG)

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Bright Minds Biosciences Announces US$35 Million Non-Brokered Private Placement
GlobeNewswire News Room· 2024-10-18 18:50
文章核心观点 公司宣布进行非经纪私募配售普通股和预融资认股权证,总收益最高达3500万美元,用于研发和运营资金 [1] 融资情况 - 公司宣布以每股21.70美元的价格进行普通股非经纪私募配售 [1] - 公司保留以每份21.699美元的价格发行预融资认股权证的权利 [1] - 普通股发行和预融资认股权证发行的总收益最高达3500万美元 [1] - 公司可自行决定预融资认股权证和普通股的发行数量 [1] 预融资认股权证情况 - 每份预融资认股权证可按每股0.001美元的行使价转换为一股普通股 [2] - 行使日期为持有人选择行使并支付行使价之日和收盘日期起5年两者中较早的日期 [2] 资金用途 - 公司计划将融资所得用于药物研发项目的研究和开发以及一般营运资金 [2] 交易安排 - 普通股发行和预融资认股权证发行可在公司确定的一个或多个日期完成 [2] - 公司可能会根据加拿大证券交易所的政策向符合条件的独立中介支付中介费 [2] - 发行的所有证券将根据加拿大证券法在收盘日期后有四个月零一天的法定持有期 [2] 证券登记情况 - 证券未在美国证券法或任何州证券法下注册,不得在美国向美国人士发售或出售 [3] - 公司计划在收盘后向美国证券交易委员会提交注册声明,以注册普通股和预融资认股权证所对应的普通股的转售 [4] 公司简介 - 公司是一家生物技术公司,致力于为神经和精神疾病患者开发创新疗法 [5] - 公司的产品线包括针对大脑关键受体的新型化合物,以解决癫痫、抑郁症等未满足医疗需求的疾病 [5] - 公司开发了独特的高选择性血清素能激动剂平台,拥有丰富的神经学和精神病学新化学实体项目组合 [5]
Bright Minds Biosciences proprietary compound, BMB-201, 5-HT2C/2A mixed agonist, demonstrated similar efficacy to morphine in preclinical pain models
GlobeNewswire News Room· 2024-10-16 22:45
文章核心观点 公司宣布BMB - 201临床前测试积极数据,其在疼痛模型中表现出剂量依赖性疗效且与吗啡疗效相似,有望成为非阿片类神经病理性疼痛缓解替代方案 [1][3][4] 研究情况 - 临床前疼痛模型包括足底切口和L5/L6神经结扎大鼠模型,以吗啡和加巴喷丁为阳性对照测试候选药物 [2] - 研究亮点包括在神经结扎疼痛模型中BMB - 201与吗啡疗效相似,能更好减少机械性异常性疼痛和疼痛相关行为;雌性啮齿动物在疼痛缓解和保护行为上有显著改善,高剂量有显著治疗效果;BMB - 201疗效表明其可能比传统阿片类治疗提供更好疼痛缓解且无依赖和副作用风险 [3] 后续计划 - 基于有前景的临床前结果,公司计划推进BMB - 201进入临床试验,评估其在人体中的安全性和有效性,目标是将其定位为非阿片类神经病理性疼痛缓解替代方案 [4] BMB - 201介绍 - BMB - 201是选择性5 - HT2A/2C受体激动剂,旨在利用血清素调节的镇痛潜力,无5 - HT2A激活常见的致幻作用;作为BMB - A39a的前药,其在5 - HT2B受体上活性极小,副作用风险降低 [6] 公司介绍 - 公司是一家生物技术公司,开发用于神经和精神疾病患者的创新疗法,管线包括针对大脑关键受体的新型化合物,以解决癫痫、抑郁症等未满足医疗需求的病症 [7] - 公司开发了高度选择性血清素能激动剂独特平台,在不同血清素能受体上具有选择性,为神经学和精神病学领域提供了丰富的新化学实体项目组合 [8] 信息展示 - 数据已在神经科学学会年会上的美国国立卫生研究院卫星论坛上展示,海报可在公司网站查看 [5] 联系方式 - 首席运营官为Alex Vasilkevich,电话(414)7316422,邮箱alex@brightmindsbio.com,网站www.brightmindsbio.com [11]
Why did this penny stock skyrocket 1,500% in a day
Finbold· 2024-10-16 21:05
文章核心观点 - 生物技术公司Bright Minds Biosciences股价大幅上涨后盘前走弱,上涨原因不明,或因空头挤压,其基本面暂无营收,后续走势及驱动因素待察 [1][2][26] 股价表现 - 10月15日收盘时,主要作为低价股交易的DRUG股价达38美元,当日涨幅1445%,周涨幅达3950%,市值从400万美元涨至近1.72亿美元 [1] - 10月16日盘前,该股表现疲软,下跌近17% [2] 股价上涨原因 - 公司称未发现运营有重大变化能解释股价上涨,发布声明是回应加拿大投资监管机构询问 [4] - X用户观察到10月15日DRUG的借入可用性为零,借入费率飙升至175.86%,表明大量卖空需求,空头挤压或推动股价上涨 [5] - 投资组合经理称股价大幅上涨使卖空者措手不及,引发重大空头挤压,日内交易者发现五分钟图表上形成多个完美的波动率收缩模式 [22][23] 公司基本面 - 公司专注于血清素介导疾病治疗的研发,已启动针对一组耐药性癫痫疾病药物的2期临床试验,但尚未产生任何收入 [25]
Bright Minds Biosciences Stock Surges Almost 1,500%
MarketBeat· 2024-10-16 20:46
文章核心观点 - Bright Minds Biosciences是一家专注于开发治疗严重神经和精神障碍药物的生物技术公司 [1][2][3] - 公司的主要候选药物包括针对5-HT受体的选择性激动剂BMB-101、BMB-202和BMB-201,分别针对癫痫、抑郁焦虑和PTSD等 [2][3] - 公司与国立卫生研究院、德克萨斯大学医学分校和威斯康星医学院等机构有合作,加强了其研究实力 [3] - 公司股价在一个交易日内暴涨1445%,主要原因包括行业并购活动带来的投资者关注,以及股票流通量小导致的大幅短线挤压 [4] - 公司的旗舰药物BMB-101完成了I期临床试验,显示安全性良好,II期试验正在进行 [5][6] - 公司将在多个生物技术会议上展示BMB-101在治疗罕见癫痫方面的数据,财务状况良好,有足够现金支持到2026年 [6] 行业概况 - 生物技术行业近期出现并购活动,类似BMB-101的候选药物被收购,引发投资者对Bright Minds管线的关注 [4] - 行业内存在一些交易效率低下和流动性不足的情况,导致某些股票价格波动剧烈 [7] - 分析师认为Bright Minds股票波动大、流动性低,更适合短期交易者,长期投资者需谨慎 [7] 公司概况 - Bright Minds Biosciences成立于2017年,总部位于纽约 [2] - 公司专注于开发治疗严重神经和精神障碍的药物,管线包括针对5-HT受体的选择性激动剂 [2][3] - 公司与多家知名机构建立合作关系,加强了研发实力 [3] - 公司的旗舰药物BMB-101完成I期临床试验,II期试验正在进行,未来将在多个会议上展示数据 [5][6] - 公司财务状况良好,有足够现金支持到2026年,但未来可能需要进行股权融资 [6]
Bright Minds is Unaware of Any Material Changes
Newsfile· 2024-10-16 09:09
文章核心观点 - 公司管理层表示,公司最近市场活动增加,但公司并未发生任何重大经营变化 [1] - 公司专注于开发创新的神经精神疾病、癫痫和疼痛治疗方法 [2] - 公司利用其世界级的科学和药物开发专长,推出下一代安全有效的药物 [2] - 公司的药物旨在保留精神药物的强大治疗效果,同时最小化副作用 [2] 公司概况 - 公司专注于开发创新的神经精神疾病、癫痫和疼痛治疗方法 [2] - 公司拥有一系列针对神经回路异常的下一代5-羟色胺受体激动剂 [2] - 公司的药物旨在保留精神药物的强大治疗效果,同时最小化副作用 [2] 市场动态 - 公司管理层表示,公司最近市场活动增加,但公司并未发生任何重大经营变化 [1]
Bright Minds Biosciences announces participation in upcoming scientific conferences and partnering events
GlobeNewswire News Room· 2024-10-03 21:00
文章核心观点 - 公司专注于开发高选择性5-HT2激动剂,用于治疗难治性癫痫、抑郁和其他中枢神经系统疾病 [1][4][7] - 公司将参加多个科学会议,展示包括BMB-101、BMB-201和BMB-202在内的多个研发项目 [1][2] - 公司在临床1期试验中证实了BMB-101的安全性和耐受性,并观察到了良好的靶点占用效果 [5][6] BMB-101项目 - BMB-101是一种新型的5-HT2C受体偏向性激动剂,专门设计用于治疗神经系统疾病 [4] - 在动物模型中,BMB-101展现出治疗Dravet综合征和广泛性癫痫发作的疗效 [4] - 临床1期试验结果显示,BMB-101在所有剂量下都表现出良好的安全性和耐受性 [5] - 靶点占用研究证实了BMB-101在中枢神经系统中的强大作用 [6] 公司概况 - 公司专注于开发创新疗法,针对神经系统和精神疾病领域的未满足医疗需求 [7] - 公司拥有一个由高选择性5-羟色胺受体激动剂组成的丰富管线 [7]
Bright Minds Biosciences Initiates the BREAKTHROUGH Study: A Phase 2 Trial of BMB-101 in Absence Epilepsy and Developmental Epileptic Encephalopathy
Prnewswire· 2024-09-12 20:00
文章核心观点 - 公司宣布启动评估BMB - 101治疗癫痫疾病的2期临床试验,该药物有潜力为耐药癫痫患者提供新疗法,公司财务状况可支持研究至2026年 [1][6][7] 临床试验相关 试验基本信息 - 启动BREAKTHROUGH研究,为开放标签2期临床试验,评估BMB - 101对成人失神癫痫和发育性癫痫性脑病患者的安全性、耐受性和有效性 [1] - 试验为篮子临床试验,纳入失神癫痫(伴或不伴眼睑肌阵挛)或发育性癫痫性脑病患者,目标招募20名18 - 65岁成年参与者 [2] 试验设计 - 研究包括4周基线期、8周(失神癫痫组)至12周(发育性癫痫性脑病组)治疗期和4周随访期 [3] - 主要疗效终点是评估失神癫痫患者24小时脑电图上广义棘波放电频率变化,以及发育性癫痫性脑病患者每日癫痫发作日记中发作频率与基线期相比的变化 [4] - 有计划进行至少12个月的开放标签扩展试验,适用于对BMB - 101有反应且经医生同意的受试者 [5] 公司情况 公司战略 - 致力于为神经疾病未满足需求患者推进新疗法管线,探索5 - HT2C化合物在饮食失调和肥胖管理中的应用,继续推进神经精神疾病领域的5 - HT2A和5 - HT2A/C项目 [7][8] 财务状况 - 财务状况预计可完成BREAKTHROUGH研究并维持运营至2026年,为临床项目提供稳定性 [7] 投资者活动 - 9月25日10:00 ET举办投资者电话会议,邀请癫痫领域关键意见领袖讨论研究意义和BMB - 101潜在影响,投资者可在官网注册参加,会议结束后有回放 [9][10] BMB - 101介绍 药物特性 - 是新型5 - HT2C Gq蛋白偏向激动剂,采用基于结构的药物设计,专为慢性治疗常见耐受性和耐药性问题的神经疾病设计,通过Gq蛋白信号通路发挥作用,避免β - 抑制蛋白激活,减少受体脱敏和耐受性风险 [11] 研究成果 - 临床前研究中,在Dravet综合征动物模型和多种全身性癫痫发作模型中显示出疗效 [11] - 1期临床研究中,对64名健康志愿者进行单剂量递增、多剂量递增和食物影响研究,显示安全且耐受性良好,无严重不良事件,不良事件轻微且符合血清素能药物的靶向效应 [12] - 通过流体生物标志物和物理生物标志物进行广泛的靶点结合研究,证实强大的中枢靶点结合,观察到典型抗癫痫药物的脑电图特征,可能改善认知 [13] 公司简介 - 是一家生物技术公司,开发针对神经和精神疾病的创新疗法,拥有针对大脑关键受体的新化合物管线,专注于提供改变患者生活的突破性疗法 [14] - 开发了高度选择性血清素能激动剂独特平台,在神经学和精神病学领域拥有丰富的新化学实体项目组合 [15]
Bright Minds Biosciences (DRUG) - 2024 Q3 - Quarterly Report
2024-08-15 09:15
现金及现金等价物情况 - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为6190244加元,较2023年的6747986加元有所减少[1] - 截至2024年6月30日,现金及现金等价物为619.0244万加元,应付账款及应计负债为16.4612万加元;2023年9月30日,对应数据分别为674.7986万加元和20.7307万加元[54] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为619.0244万加元,可覆盖流动负债17.8628万加元[58] 净亏损情况 - 2024年前九个月公司净亏损2028505加元,2023年同期为5844227加元[4] 总负债与股东权益情况 - 截至2024年6月30日,公司总负债为178628加元,2023年为280856加元[2] - 截至2024年6月30日,公司股东权益为6099243加元,2023年为6598216加元[2] 费用情况 - 2024年前九个月咨询费为76969加元,2023年同期为143698加元[4] - 2024年前九个月研发费用为763955加元,2023年同期为3908629加元[4] - 2024年截至6月30日的九个月,研发费用为76.3955万加元,2023年同期为390.8629万加元[60] - 2024年截至6月30日的九个月,股票期权费用为313,674美元,权益结算的受限股单位费用为315,858美元,总股份支付费用为629,532美元;2023年同期分别为 - 60,924美元、812,558美元和751,634美元[35] - 2024年截至6月30日的九个月,关键管理人员相关费用总计932,308美元,2023年同期为1,235,782美元[42] 融资活动净现金情况 - 2024年前九个月融资活动净现金为834129加元,2023年为2211331加元[6] 普通股情况 - 截至2024年6月30日,公司基本加权平均流通普通股数量为4463837股[3] - 截至2024年6月30日,公司每股基本和摊薄损益为 - 0.48加元,2023年为 - 1.58加元[4] 营运资金情况 - 截至2024年6月30日,公司营运资金为6087168加元,2023年9月30日为6531803加元[10] 应付账款及应计负债情况 - 截至2024年6月30日和2023年9月30日,应付账款分别为149,612加元和182,307加元,应计负债分别为15,000加元和25,000加元,总计分别为164,612加元和207,307加元[17] - 截至2024年6月30日,应付账款和应计负债中欠公司董事和关键管理人员控制的公司的款项为61,198美元,2023年9月30日为51,480美元[40] 股票发行与行权情况 - 2023年12月22日,公司以每股1.36加元的价格发行661,765个单位,总收益900,000加元[19] - 2023年12月13日,30,000个受限股单位(RSUs)行权,232,500加元从储备金重新分类为股本[19] - 2022年12月2日,公司发行133,200个预融资认股权证(PFWs)和194,800个单位,总收益2,049,334加元[19] - 2022年8月30日,公司以每个单位7.00加元的价格发行571,600个单位,总收益4,001,200加元[22] 股票期权情况 - 2024年3月22日,公司向董事和顾问授予130,000份股票期权,行权价1.84加元,2029年3月22日到期[26] - 截至2024年6月30日,公司流通在外的股票期权数量为342,161份,加权平均行权价7.92加元,加权平均剩余寿命3.36年[29] - 公司股票期权计划允许董事会发行最多占公司流通在外普通股10%的股票期权[25] 受限股单位(RSU)情况 - 公司受限股单位(RSU)计划允许董事会发行普通股作为以权益结算的RSUs,所有基于股份的薪酬安排下预留发行的普通股总数不超过公司流通在外普通股的10%[31] - 2022年12月1日,公司向董事发行220,000份受限股单位(RSUs),公允价值估计为1,705,000美元,四年内逐年归属[32] - 截至2024年6月30日,RSUs加权平均剩余寿命为3.31年,2023年9月30日为4.07年;截至同日,流通在外的RSUs数量为192,000份,加权平均行权价格为11.38美元[33] 认股权证情况 - 截至2022年9月30日,流通在外的认股权证数量为881,520份,加权平均行权价格为23.89美元;截至2024年6月30日,数量为1,343,264份,加权平均行权价格为4.60美元[37] - 截至2024年6月30日,认股权证加权平均剩余寿命为2.33年,2023年9月30日为0.80年[38] 许可协议情况 - 2021年4月23日,公司与UIC签订独家许可协议,净销售额特许权使用费为3%(低于10亿美元)至4.5%(超过20亿美元),年度最低费用从第3年起最高达250,000美元,还有多项里程碑付款[43][44][45] 赔偿与顾问协议情况 - 公司与董事签订了多项董事赔偿协议,并于2022年4月11日与Deisseroth签订科学顾问委员会协议,每月支付4,167美元并发行5,000股支付股份[47] 承包协议情况 - 公司与承包商签订独立承包协议,支付3.5万美元签约奖金,年费20.5万美元,授予6万份期权,行权价8.25美元/股[48] 科学顾问委员会成员协议情况 - 公司与科学顾问委员会成员签订协议,支付每小时150 - 160美元,授予2.6万份股票期权(其中4000份已取消)和1.2万份受限股票单位[52] 咨询协议情况 - 公司与顾问签订咨询协议,支付每小时30 - 600美元,授予6.04万份股票期权(其中3.2万份已取消)[53] 外汇余额情况 - 截至2024年6月30日,公司有外汇余额,美元和澳元兑加元汇率波动10%,将对综合收益(亏损)产生约18.9万加元影响[57] 公寓租赁情况 - 公司纽约公寓租赁,2021年9月起月租金5300美元,2022年9月起第一年5510美元、第二年5630美元,2024年9月起六个月月租金5855美元[61] 使用权资产与租赁负债情况 - 截至2024年6月30日,使用权资产为1.2075万加元[62] - 截至2024年6月30日,租赁负债现值为1.4016万加元[63]
HARMONY BIOSCIENCES ACKNOWLEDGES U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION (FDA) ACTION DENYING THE CITIZEN PETITION FOR WAKIX® (PITOLSIANT)
Prnewswire· 2024-06-25 20:05
文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局(FDA)否认卖空者请愿,确认WAKIX有利的获益 - 风险特征,公司认为WAKIX在成人发作性睡病市场有超十亿美元机会,且公司正推进管线资产发展,有望每年推出新产品或新适应症 [4][11][27] 公司情况 - 公司由Paragon Biosciences, LLC于2017年成立,总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议,专注开发和提供罕见神经系统疾病治疗方案 [24] - 公司媒体联系人是Cate McCanless,电话202 - 641 - 6086,邮箱[email protected] [3] - 公司投资者联系人是Brennan Doyle,电话484 - 539 - 9700,邮箱[email protected] [36] WAKIX相关情况 获批情况 - WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒,以及6岁及以上儿科发作性睡病患者的EDS,2010年获发作性睡病孤儿药认定,2018年获猝倒突破性疗法认定 [14] - 2024年6月21日,FDA批准WAKIX补充新药申请(sNDA),将适应症扩大到治疗6岁及以上儿科发作性睡病患者的EDS [12] 市场前景 - WAKIX仅在成人发作性睡病市场就有超十亿美元机会,公司正朝着实现匹多利生系列产品进一步增长迈进 [4] 研发进展 - 公司计划于2024年下半年提交WAKIX用于特发性嗜睡症的sNDA [4] - 公司已着手开发匹多利生的下一代配方,以满足未满足的医疗需求,预计这些创新将产生新的知识产权,使匹多利生系列产品的市场周期延长至2040年以后 [4] 安全性和有效性 - FDA否认卖空者关于WAKIX不安全有效的请愿,确认其在获批使用条件下有有利的获益 - 风险特征 [11][26] - WAKIX在儿科临床试验中的总体不良反应特征与成人临床试验相似,在6岁及以上儿科发作性睡病患者安慰剂对照试验中,最常见不良反应(≥5%且高于安慰剂)为头痛(19%)和失眠(7%) [17] - 在成人发作性睡病患者安慰剂对照临床试验中,WAKIX最常见不良反应(≥5%且至少是安慰剂两倍)为失眠(6%)、恶心(6%)和焦虑(5%) [30] 药物相互作用 - WAKIX与强CYP2D6抑制剂合用会使匹多利生暴露量增加2.2倍,与强CYP3A4诱导剂合用会使匹多利生暴露量降低50%,可能需调整剂量 [31][32] - 能穿过血脑屏障的H1受体拮抗剂可能降低WAKIX疗效,患者应避免使用中枢作用的H1受体拮抗剂 [19] 特殊人群使用 - 有一个妊娠暴露登记处监测孕期接触WAKIX女性的妊娠结局,鼓励怀孕患者登记,可致电1 - 800 - 833 - 7460 [20] - WAKIX在治疗儿科发作性睡病患者猝倒方面的安全性和有效性尚未确立,在治疗6岁以下儿科发作性睡病患者日间过度嗜睡方面的安全性和有效性也未确立 [21][33] - 严重肝功能损害患者禁用WAKIX,中度肝功能损害和中度或重度肾功能损害患者建议调整剂量,终末期肾病患者不建议使用WAKIX [16][22][29] 公司管线和发展战略 - 公司管线扩展、产品组合多元化,有三个处于晚期开发阶段的有前景的孤儿罕见中枢神经系统(CNS)特许经营权,每个特许经营权有潜力实现10亿至20亿美元的峰值销售额,专利保护期至2030年代末至2040年代中期 [27] - 公司管线包括在这三个CNS特许经营权的13个开发项目中研究的8种资产,其中3个开发项目处于3期试验,有2个准备进入3期试验的资产 [27] - 公司预计未来五年每年至少推出一种新产品或新适应症,有潜力为数十万罕见病患者带来新治疗选择 [27] 发作性睡病情况 - 发作性睡病是一种罕见、慢性、使人衰弱的睡眠 - 觉醒状态不稳定的神经系统疾病,影响约17万美国人,主要特征是日间过度嗜睡(EDS),伴或不伴猝倒,以及其他快速眼动睡眠调节障碍表现,多数患者由大脑中支持睡眠 - 觉醒状态稳定的神经肽食欲素/下丘脑分泌素缺失引起,男女受影响程度相同,典型症状在青春期或青年期出现,但确诊可能需长达十年 [6][28]
HARMONY BIOSCIENCES RECEIVES U.S. FOOD AND DRUG ADMINISTRATION APPROVAL FOR WAKIX® (PITOLISANT) IN PEDIATRIC PATIENTS WITH NARCOLEPSY
Prnewswire· 2024-06-24 19:00
文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局(FDA)批准Harmony Biosciences公司的WAKIX(pitolisant)片剂用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的白天过度嗜睡(EDS),公司计划与FDA讨论针对发作性睡病儿科患者猝倒症适应症的后续路径 [5][6] 关于发作性睡病 - 发作性睡病是一种罕见、慢性、使人衰弱的睡眠 - 觉醒状态不稳定的神经系统疾病,影响约17万美国人,主要症状为白天过度嗜睡(EDS),多数患者是由于大脑中支持睡眠 - 觉醒状态稳定的神经肽食欲素丧失所致,男女受影响程度相同,典型症状在青春期或青年期出现,但确诊可能需要长达十年 [16] 关于WAKIX - WAKIX是一流的药物,是选择性组胺3(H₃)受体拮抗剂/反向激动剂,通过作用于H₃受体增加组胺的合成和释放来促进清醒,最初由Bioprojet设计开发,Harmony拥有其在美国的独家开发、制造和商业化许可 [7][15][32] - 2019年8月FDA首次批准WAKIX用于治疗发作性睡病成年患者的EDS,2020年10月批准用于治疗发作性睡病成年患者的猝倒症,此次批准用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的EDS [5][15] - FDA基于Bioprojet的一项3期研究对WAKIX的补充新药申请(sNDA)给予优先审查,去年欧洲药品管理局已批准WAKIX用于治疗6岁及以上儿童的发作性睡病 [30] - WAKIX被授予孤儿药称号用于治疗发作性睡病,以及突破性疗法称号用于治疗猝倒症 [32] 适应症和用法 - WAKIX适用于治疗发作性睡病成年患者的白天过度嗜睡(EDS)或猝倒症,以及6岁及以上发作性睡病儿科患者的白天过度嗜睡(EDS) [17] 不良反应 - 在6岁及以上发作性睡病儿科患者的安慰剂对照临床试验中,WAKIX最常见的不良反应(≥5%且高于安慰剂)是头痛(19%)和失眠(7%),总体不良反应情况与成人临床试验相似 [19] - 在发作性睡病成年患者的安慰剂对照临床试验中,WAKIX最常见的不良反应(≥5%且至少是安慰剂的两倍)是失眠(6%)、恶心(6%)和焦虑(5%),其他发生率≥2%且比安慰剂组更频繁的不良反应包括头痛、上呼吸道感染等 [33] 药物相互作用 - 与强CYP3A4诱导剂合用会使pitolisant暴露量降低50%,可能需要调整剂量 [10] - 与强CYP2D6抑制剂合用会使pitolisant暴露量增加2.2倍,需将WAKIX剂量减半 [39] - 能透过血脑屏障的H1受体拮抗剂可能降低WAKIX的疗效,患者应避免使用中枢作用的H1受体拮抗剂 [34] 特定人群使用 - 有一个妊娠暴露登记处监测孕期接触WAKIX的女性的妊娠结局,鼓励怀孕患者登记 [40] - 不建议终末期肾病患者使用WAKIX,估算肾小球滤过率(eGFR)<60 mL/分钟/1.73 m²的患者建议调整WAKIX剂量 [41] 公司信息 - Harmony Biosciences专注于开发和提供针对罕见神经系统疾病的治疗方法,由Paragon Biosciences于2017年成立,总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议 [13] - 公司总裁兼首席执行官Jeffrey M. Dayno对FDA批准WAKIX用于儿科发作性睡病患者表示满意,首席医疗和科学官Kumar Budur计划与FDA讨论针对发作性睡病儿科患者猝倒症适应症的后续路径 [1][6] - 公司正在研发下一代配方,有望为患者提供更多益处,扩展WAKIX产品线,巩固在罕见睡眠障碍治疗领域的领先地位 [26]