公司概况 - 公司是一家专注于发展创新生命变革性治疗方法的临床阶段肌肉疾病公司[704] - 公司的产品候选药物DYNE-101正在进行ACHIEVE阶段1/2全球临床试验，旨在治疗DM1[706] - 公司的产品候选药物DYNE-251正在进行DELIVER阶段1/2全球临床试验，旨在治疗具有可剪接外显子51突变的DMD患者[707] - 公司自成立以来一直致力于组织和人员配备、筹集资金、进行研发活动和申请和推进专利申请[709] 财务状况 - 公司在2023年和2022年分别报告了2.359亿美元和1.681亿美元的净亏损[711] - 公司预计将继续承担重大支出和不断增加的运营亏损[712] - 公司相信现有的现金、现金等价物和可市场化证券将支持其运营支出和资本支出需求至2025年[716] - 公司预计未来研发支出将大幅增加，特别是随着DYNE-101和DYNE-251通过临床试验并推进任何其他产品候选药物的临床前和临床发展活动[722] - 公司预计将在未来增加一些员工以支持其增长战略[727] - 2023年研发支出为21.08亿美元，比2022年增加6.8亿美元[1] - 2023年总研发支出中，DYNE-101（DM1）支出为6.71亿美元，比2022年增加3.57亿美元[1] - 2023年总研发支出中，DYNE-251（DMD）支出为6.39亿美元，比2022年增加1.56亿美元[1] - 2023年总行政支出为3.14亿美元，比2022年增加0.32亿美元[1] - 2023年利息收入为7641万美元，比2022年增加4724万美元[1] - 2023年其他收支为净支出1.416万美元，主要由外汇收支引起[1] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为1.231亿美元[1] - 2023年经营活动净现金流出1.88158亿美元，投资活动净现金流入0.83311亿美元，融资活动净现金流入0.54322亿美元[1] - 公司预计现有资金能够支持经营支出和资本支出需求至2025年[1] 会计政策 - 公司最关键的会计政策是与应计研发费用和股权补偿相关的[doc id='755'] - 应计研发费用的估计涉及到与服务提供商沟通，根据合同和采购订单估计服务的水平和相关成本[doc id='756'] - 估计的应计研发费用包括与临床试验、研究活动、研究材料生产和临床前开发活动相关的费用[doc id='757'] - 公司根据与供应商的合同和报价估计认可的费用，根据服务的实际提供和努力程度确认费用[doc id='758'] - 股权补偿方面，公司根据授予员工和董事的股权奖励的公允价值进行核算，股权奖励的费用在服务期内确认[doc id='759'] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计股票期权授予的公允价值[doc id='760'] - 在IPO之前，公司的普通股没有公开市场价格，公允价值由董事会确定，自IPO以来，公允价值使用纳斯达克全球精选市场上的普通股收盘价[doc id='761'] 内部控制 - 公司是一家新兴增长公司和较小的报告公司，可以利用某些适用于其他非新兴增长公司的报告要求的豁免[doc id='764'] - 公司的管理认为截至2023年12月31日，公司的披露控制和程序是有效的[doc id='768'] - 公司的管理认为截至2023年12月31日，公司的内部财务报告控制是有效的[doc id='770']

业绩总结 - Dyne Therapeutics报告2023年第四季度和全年财务业绩，现金、现金等价物和可市场证券为1.231亿美元[12] - 净亏损2023年第四季度为6,660万美元，每股基本和摊薄亏损为1.09美元[15] 研发费用 - 研发费用2023年为2.108亿美元，较2022年增加[13] - Dyne Therapeutics的研发费用在2023年达到了58,843千美元，总营业费用为67,689千美元[20] 公司信息 - Dyne Therapeutics是一家专注于发展创新治疗肌肉疾病的临床阶段公司[16] 资金情况 - Dyne Therapeutics在2023年底的现金、现金等价物和可市场交易证券总额为123,100千美元[21]

WALTHAM, Mass., Feb. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN), a clinical-stage muscle disease company focused on advancing innovative life-transforming therapeutics for people living with genetically driven diseases, today announced that management is scheduled to present at the following investor conferences in February: Guggenheim Healthcare Talks | 6th Annual Biotechnology Conference, fireside chat on Thursday, February 8, 2024 at 11:00 a.m. ET in New York Oppenheimer 34th Annua ...

公司治疗肌肉疾病项目进展 - 公司是一家专注于研发创新治疗肌肉疾病的临床阶段公司[42] - 公司使用FORCE平台组建了广泛的肌肉疾病治疗组合[43] - DYNE-101在DM1患者中的全球临床试验取得进展，预计将于2024年初发布初步数据[44] - DYNE-101获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的孤儿药品认定[45][46] - DYNE-251在DMD患者中的全球临床试验也在进行中，预计将于2024年初发布初步数据[47] - DYNE-251获得美国食品药品监督管理局的孤儿药品和罕见儿童药品认定[49] - 公司决定将重点和资源集中在DYNE-101和DYNE-251的临床项目上，推迟了DYNE-301的IND申请提交[50] 公司财务状况 - 公司自2017年成立以来一直致力于研发活动，尚未实现任何产品销售收入[51] - 公司截至2023年9月底累计亏损达5.659亿美元[52] - 公司预计未来将继续承担重大支出和增加运营亏损[53] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券为1.578亿美元[86] - 公司预计现金、现金等价物和可市场交易证券将能够支持经营费用和资本支出需求至2024年[92] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排来筹集资金[93] 公司财务表现 - 2023年第三季度研发支出为55251千美元，比2022年同期增加20581千美元[72] - 2023年第三季度总营运支出为62273千美元，比2022年同期增加19994千美元[72] - 2023年第三季度净亏损为60210千美元，比2022年同期净亏损增加18825千美元[72] - 2023年第三季度利息收入为2189千美元，比2022年同期增加1286千美元[72] - 2023年第三季度其他收入（费用）为-126千美元，比2022年同期减少117千美元[72] - 2023年第三季度总一般和行政支出为7022千美元，比2022年同期减少587千美元[75] - 2023年第三季度利息收入为22百万美元，比2022年同期增加13百万美元[77] - 2023年第三季度其他（费用）收入为-100千美元[78] - 2023年前九个月研发支出为151918千美元，比2022年同期增加42348千美元[80] 公司风险提示 - 公司需要大量额外资金，否则可能不得不延迟、减少或取消产品开发活动或商业化努力[117] - 公司的产品候选人仍处于不同阶段的临床前和临床开发中[157] - 公司依赖第三方进行产品制造、研究和临床试验[179] - 公司可能面临来自合作伙伴和其他早期阶段公司的竞争，这些公司可能通过与大型公司的合作安排成为重要竞争对手[232] - 公司产品获得市场认可的程度可能影响其商业成功，包括医生、患者、第三方支付者和医疗界其他人士的接受程度[234]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________ Commission File Number: 001-39509 Dyne Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 36 ...

产品研发 - Dyne公司的FORCE平台针对肌肉疾病进行现代寡核苷酸治疗[5] - FORCE平台利用细胞生物学修改疾病[7] - Dyne公司的FORCE平台设计用于针对疾病的基因基础进行靶向传递[9] - Dyne公司的FORCE平台在三个项目中提供全面和验证数据，准备在临床中执行[11] - Dyne公司的FORCE平台将现代寡核苷酸治疗带给患有严重肌肉疾病的患者[10] - Dyne公司的FORCE平台针对DM1和DMD的基因基础进行靶向传递，以纠正剪接[16] - DYNE-101展示了在临床中改变疾病的潜力的强大临床前数据[18] - DYNE-101展示了强大的剂量依赖性DMPK KD和剪接校正[19] - FORCE在HSALR DM1小鼠模型中展示出剂量依赖的拼接校正和完全的肌症逆转[20] - DYNE-101在hTfR1/DMSXL模型中展示出有毒DMPK KD、焦点减少和拼接校正[23] - DYNE-101在肌肉中展示出有毒DMPK KD和拼接校正[24] - DYNE-101在NHP中实现了强大的WT DMPK KD，并且耐受性良好[25] - DYNE-251在非人灵长类动物中展示了强大的外显子跳跃和良好的安全性，心脏、膈肌和股四头肌分别达到了43%、52%和18%的外显子跳跃水平[35] - DYNE-251在DMD患者中展示了强大和剂量依赖的外显子跳跃效果，同时在NHP心脏和骨骼肌中表现出有利的安全性[41] - FORCE公司的FORCE产品针对FSHD的基因基础，通过靶向有毒的DUX4表达来解决疾病，设计旨在抑制DUX4的异常转录[43] - DYNE-301在FSHD患者肌管中表现出高度强效并抑制了关键DUX4生物标志物的表达，IC50分别为0.2nM、0.05nM和0.2nM[44] - DYNE的FSHD项目通过减少有毒的DUX4 mRNA的功能增益，展示了优越的DUX4生物标志物抑制效果，同时具有增强的肌肉分布和可转化性[45] 临床试验 - ACHIEVE试验受到多方利益相关者的意见影响，包括全球倡导领导者、患者KOL和监管机构的意见[26] - ACHIEVE试验的初步安全性、耐受性和拼接数据预计将于2023年下半年公布[27] - ACHIEVE的多剂量递增阶段将在大约72名DM1患者中进行评估[28] - DELIVER试验得到多方利益相关者的意见，包括全球倡导领导者、患者KOL和监管部门，设计考虑了DMD易于外显子51跳跃的患者人群、生物标志物和功能性终点[36] - DYNE-251将在DMD患者中进行1/2期临床试验，主要终点是安全性和耐受性，关键次要终点包括外显子51跳跃水平和肌肉组织PDPF水平等[37] - DELIVER试验的多剂量阶段将评估DYNE-251每月一次给药在约48名易于外显子51跳跃的DMD男性患者中的效果，剂量范围从0.7mg/kg到40mg/kg[38] 市场前景 - DYNE公司致力于发展全球DMD产品系列，约80%的患者基因型适合外显子跳跃治疗，其中外显子51和外显子53分别占13%和8%[40]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________ Commission File Number: 001-39509 Dyne Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 3 ...

FORCE Targets Toxic Nuclear DMPK RNA RNaseH1 Approximately 10 Normal DMPK mRNA Normal DMPK mRNA is able to leave the nucleus Toxic DMPK mRNA is unable to leave the nucleus Approximately 10 Toxic DMPK mRNA Toxic DMPK RNA sequesters MBNL and forms foci Nucleus Cell Membrane ASO ASO binds DMPK RNA RNaseH1 cleaves DMPK RNA MBNL is released to restore splicing Cytoplasm in the nucleus Endosome TfR1 FORCE 16 Robust Preclinical Data Supporting the Potential of DYNE-101 to Drive Disease Modification in the Clinic | ...

公司概况 - 公司是一家专注于研发创新治疗肌肉疾病的临床阶段公司[673] - 公司自成立以来一直致力于研发，尚未实现任何产品销售收入[678] - 公司自2020年9月21日完成首次公开发行以来，通过股权发行筹集了大量资金[679] 产品发展 - 公司使用FORCE平台组建了广泛的肌肉疾病治疗组合[674] - DYNE-101和DYNE-251产品候选者正在进行临床试验，并计划在2023年下半年报告初步数据[675][676] 财务状况 - 公司在2021年和2022年分别报告了1.493亿美元和1.681亿美元的净亏损[680] - 公司预计将继续承担重大支出和不断增加的运营亏损[681] - 公司相信现有的现金和市场证券将支持其运营支出至2024年[685] - 公司的研发费用主要包括FORCE平台的开发和运营等方面的成本[687] - 公司预计将在未来增加一些支持增长战略的员工[694] - 2022年研发支出为142,760千美元，比2021年的121,308千美元增加了21,452千美元[699] - DYNE-101的研发支出增加主要是由于2022年第三季度启动的ACHIEVE试验相关的临床试验活动增加，以及为ACHIEVE试验生产足够的临床供应药品而产生的更高的可变制造成本[700] - 2022年的利息收入为2.9百万美元，比2021年的0.7百万美元增加了2.2百万美元，主要是由于利率整体上升，部分抵消了我们正在赚取利息的现金余额较低的影响[704] - 我们预计我们的现金、现金等价物和可市场出售证券将能够支持我们的运营支出和资本支出需求直至2024年[714] - 我们预计在能够产生大量产品收入之前，将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排等方式来满足我们的现金需求[715] 会计政策 - 公司最关键的会计政策是与应计研发费用和股权补偿相关[722] - 应计研发费用的估计涉及到与服务提供商沟通，根据合同和订单估计服务费用[724] - 公司对股权补偿采用Black-Scholes期权定价模型进行估值，并在授予员工和董事的股权奖励上确认补偿费用[726] - 股票期权授予的公允价值是根据Black-Scholes期权定价模型估算的[727] - 在IPO之前，公司的普通股没有公开市场，公允价值是由董事会确定的[728] 内部控制 - 公司是一家“新兴成长型公司”和“较小的报告公司”，可以利用某些豁免规定[730] - 公司的管理层认为截至2022年12月31日，公司的披露控制和程序是有效的[734] - 公司的管理层评估了截至2022年12月31日的财务报告内部控制，并得出结论认为是有效的[736] - 在2023年2月28日，董事会批准了公司的修订和重订章程[740]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________ | --- | --- | --- | |---------------------------------------------------------------------------|---------------------- ...