文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Foghorn Therapeutics将在2024年美国癌症研究协会年会上展示其管线项目的临床前数据，包括潜在同类首创BRM选择性抑制剂FHD - 909的首次临床前数据展示，体现了公司在推进多种潜在同类首创药物方面的重大进展 [1][2] 公司进展 - 公司基于靶向染色质调节系统的独特能力，在推进多种潜在同类首创药物方面取得重大进展 [2] - FHD - 909作为潜在同类首创口服BRM选择性抑制剂，具有强大抗肿瘤活性，计划于2024年第二季度提交研究性新药申请 [1][2] - 选择性CBP和选择性EP300降解剂项目有差异化特征，能实现选择性降解，产生显著抗肿瘤活性且无双重CBP/EP300抑制剂常见的血小板减少症 [2] - 公司具备长效制剂能力，蛋白降解剂可实现每月一次给药 [2] 展示详情 FHD - 909 - 海报标题为“Discovery of selective BRM (SMARCA2) ATPase inhibitors for the treatment of BRG1 (SMARCA4) mutant cancers” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为3230 / 14 - 时间为4月8日周一下午1:30 - 5:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学总监Janice Lee [2] CBP和EP300项目 口头报告 - 标题为“Targeting Chromatin Regulatory Cancer Drivers with Degraders” - 研讨会会议为“SY12 - Molecular Glues, PROTACs, and Next - Gen Degraders: Discovery and Early Preclinical Advances” - 时间为4月9日周二上午10:15 - 11:45 - 演讲者为Foghorn Therapeutics首席科学官Steve Bellon [3] 市政厅会议 - 标题为“Inhibit or Degrade?” - 研讨会会议为“TM04 – Losing our inhibitions – is (protein) degradation preferred?: A chemistry in Cancer Research Working Group Town Hall Meeting” - 时间为4月8日周一下午6:00 - 8:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学高级总监Laura La Bonte [4] 海报展示（CBP） - 标题为“Identification of selective CBP degraders with robust preclinical PK, PD, efficacy and safety across solid tumor indications” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为6067 / 26 - 时间为4月9日周二下午1:30 - 5:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学总监Darshan Sappal [4][5] 海报展示（EP300） - 标题为“Discovery of potent and selective EP300 degraders with anti - cancer activity” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为6064 / 23 - 时间为4月9日周二下午1:30 - 5:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学首席科学家Mark Zimmerman [6] FHD - 609 - 海报标题为“Long acting injectable FHD - 609 micro - suspension: A potent BRD9 degrader with comparable efficacy, reduced frequency of dosing in preclinical models” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为7185 / 26 - 时间为4月10日周三上午9:00 - 12:30 - 演讲者为Foghorn Therapeutics药理学高级科学家Mei Yun Lin [7] 产品信息 - FHD - 909（又名LY4050784）是一种高效、变构且口服可用的小分子，能选择性抑制BRM（SMARCA2）的ATP酶活性，在临床前研究中对多种BRG1突变的肺癌肿瘤有显著抗肿瘤活性 [9] 公司概况 - Foghorn Therapeutics通过其专有的可扩展Gene Traffic Control®平台，系统研究、识别和验证染色质调节系统内的潜在药物靶点，正在开发多种肿瘤学候选产品 [10] 联系方式 - 投资者联系Greg Dearborn，邮箱gdearborn@foghorntx.com - 投资者和媒体联系Karin Hellsvik，邮箱khellsvik@foghorntx.com - 媒体联系Adam Silverstein，邮箱adam@scientpr.com - 投资者联系Peter Kelleher，邮箱pkelleher@lifesciadvisors.com [13]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Foghorn Therapeutics将在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其管线项目的临床前数据，包括潜在同类首创BRM（SMARCA2）选择性抑制剂FHD - 909的临床前数据首秀，展示公司在推进多种潜在同类首创药物方面取得的重大进展 [1][2] 公司进展 - 公司基于靶向染色质调节系统的独特能力，在推进多种潜在同类首创药物方面取得重大进展 [2] - FHD - 909是潜在同类首创口服BRM选择性抑制剂，具有强大抗肿瘤活性，计划2024年第二季度提交研究性新药（IND）申请 [1][2] - 选择性CBP和选择性EP300降解剂项目有显著抗肿瘤活性，且无双重CBP/EP300抑制剂常见的血小板减少症问题 [1][2] - 公司蛋白降解剂项目有长效制剂能力，可实现每月一次给药 [1][2] 会议展示详情 FHD - 909 - 海报标题为“Discovery of selective BRM (SMARCA2) ATPase inhibitors for the treatment of BRG1 (SMARCA4) mutant cancers” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为3230 / 14 - 时间为4月8日周一下午1:30 - 5:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学总监Janice Lee [2] CBP和EP300项目 口头报告 - 标题为“Targeting Chromatin Regulatory Cancer Drivers with Degraders” - 研讨会为“SY12 - Molecular Glues, PROTACs, and Next - Gen Degraders: Discovery and Early Preclinical Advances” - 时间为4月9日周二上午10:15 - 11:45 - 演讲者为Foghorn Therapeutics首席科学官Steve Bellon [3] 市政厅会议 - 标题为“Inhibit or Degrade?” - 研讨会为“TM04 – Losing our inhibitions – is (protein) degradation preferred?: A chemistry in Cancer Research Working Group Town Hall Meeting” - 时间为4月8日周一下午6:00 - 8:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学高级总监Laura La Bonte [4] 海报展示（CBP） - 标题为“Identification of selective CBP degraders with robust preclinical PK, PD, efficacy and safety across solid tumor indications” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为6067 / 26 - 时间为4月9日周二下午1:30 - 5:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学总监Darshan Sappal [4][5] 海报展示（EP300） - 标题为“Discovery of potent and selective EP300 degraders with anti - cancer activity” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为6064 / 23 - 时间为4月9日周二下午1:30 - 5:00 - 演讲者为Foghorn Therapeutics生物学首席科学家Mark Zimmerman [6] FHD - 609 - 海报标题为“Long acting injectable FHD - 609 micro - suspension: A potent BRD9 degrader with comparable efficacy, reduced frequency of dosing in preclinical models” - 会议为“Experimental & Molecular Therapeutics” - 海报编号为7185 / 26 - 时间为4月10日周三上午9:00 - 12:30 - 演讲者为Foghorn Therapeutics药理学高级科学家Mei Yun Lin [7] 产品信息 FHD - 909 - 又名LY4050784，是高效、变构且口服可用的小分子，能选择性抑制BRM（SMARCA2）的ATP酶活性，对BRG1（SMARCA4）有选择性 - 在临床前研究中，BRG1突变肿瘤依赖BRM实现BAF功能，FHD - 909在多种BRG1突变肺癌肿瘤中显示出显著抗肿瘤活性 [9] 公司介绍 - Foghorn Therapeutics正在发现和开发一类新型药物，靶向染色质调节系统内的基因决定依赖性 - 通过其专有的可扩展Gene Traffic Control®平台，系统研究、识别和验证染色质调节系统内的潜在药物靶点 - 公司正在开发多种肿瘤学候选产品 [10] 联系方式 - 投资者联系Greg Dearborn，邮箱gdearborn@foghorntx.com - 投资者和媒体联系Karin Hellsvik，邮箱khellsvik@foghorntx.com - 媒体联系Adam Silverstein，邮箱adam@scientpr.com - 投资者联系Peter Kelleher，邮箱pkelleher@lifesciadvisors.com [13]

公司介绍 - Foghorn® Therapeutics Inc.是一家在纠正异常基因表达方面开创新药物类别的临床阶段生物技术公司[1] - Foghorn的Gene Traffic Control®平台和广泛的产品管线有潜力改变患有各种疾病的人们的生活，首要关注点是肿瘤学[1] - Foghorn Therapeutics正在发现和开发一类新型药物，针对染色质调控系统内的基因决定性依赖关系，通过其专有的可扩展Gene Traffic Control®平台，系统地研究、识别和验证染色质调控系统内的潜在药物靶点[4] 参会信息 - Foghorn将参加Cowen第44届年度医疗保健大会，时间为2024年3月4日至6日，地点在波士顿马里奥特库普利广场的波士顿[1] - Foghorn的主要医学官Alfonso Quintas-Cardama将在3月4日下午12:50参加白血病专题讨论，并将参加会议期间的一对一会议[2] - Foghorn的专题讨论网络直播可在公司网站的“事件与演示”中找到，将在30天内提供[3]

Foghorn Therapeutics Inc.股价表现 - Foghorn Therapeutics Inc. (FHTX)股价在最近一个交易日上涨了22.7%，收于5.95美元[1] - Foghorn公司的股价上涨源于投资者对公司产品线的积极态度，其中FHD-909被Eli Lilly选中进行临床开发[2] Foghorn Therapeutics Inc.财务表现 - Foghorn Therapeutics Inc.预计在即将发布的财报中每股亏损0.75美元，同比下降8.7%，预计营收为4.91百万美元，同比增长17.4%[3] - Foghorn Therapeutics Inc.目前的Zacks排名为3（持有）[6] Organogenesis财务表现 - Organogenesis的预期每股收益估计在过去一个月内保持不变，为-0.01美元，同比下降116.7%[7]

文章核心观点 - 临床阶段公司Foghorn Therapeutics Inc.的临床前候选药物FHD - 909被礼来选中进行临床开发，公司股价有相应波动，同时还介绍了其他相关药物公司情况 [1][4] 合作情况 - 2021年12月协议下Foghorn和礼来共同开发和商业化礼来的选择性BRM肿瘤学项目及另一未披露肿瘤靶点，双方平分开发成本，礼来获FHTX专有基因交通控制平台三个发现项目独家权利 [2] 药物FHD - 909情况 - FHD - 909是一流口服BRM选择性抑制剂，礼来计划2024年第二季度向FDA提交新药研究申请以开展临床研究，主要聚焦治疗BRG1突变非小细胞肺癌 [3] - 临床前研究中FHD - 909在多个BRG1突变肺癌肿瘤中显示显著抗肿瘤活性 [7] 公司股价表现 - Foghorn股票周四上涨55.4%，盘后又涨2.1%，过去一年FHTX股价暴跌34.5%，而行业下跌1.7% [4] 治疗机制 - 选择性BRM抑制新作用机制在癌症治疗中被大量研究，多种肿瘤类型BRG1有突变，突变使肿瘤依赖BRM活动生存 [5] - Foghorn新治疗方法可选择性阻断BRM活动，导致肿瘤细胞死亡并保护健康细胞 [6] 公司产品线 - FHTX临床阶段产品线目前仅含领先候选药物FHD - 286，这是一种选择性变构ATP酶抑制剂，正进行一期研究治疗复发和/或难治性急性髓系白血病 [8] 其他药物公司情况 - Puma Biotechnology和ImmunoGen目前Zacks排名均为1（强力买入） [10] - 过去30天，Puma Biotech 2023年和2024年每股收益共识估计分别维持在73美分和69美分，过去一年PBYI股价上涨23.1%，过去四个季度三次超预期一次未达预期，四个季度平均盈利惊喜为76.55% [11][12] - 过去30天，ImmunoGen 2023年和2024年每股收益共识估计分别维持在7美分和37美分，过去一年IMGN股价飙升617.9%，过去四个季度均超预期，平均盈利惊喜为136.05% [13]

CAMBRIDGE, Mass., Feb. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Foghorn® Therapeutics Inc. (NASDAQ:FHTX), a clinical-stage biotechnology company pioneering a new class of medicines that treat serious diseases by correcting abnormal gene expression, today announced that Lilly has selected FHD-909, a first-in-class oral BRM selective inhibitor, for clinical development. Lilly plans to file an IND for FHD-909 in Q2 2024. The primary target patient population is BRG1 mutated non-small cell lung cancer (NSCLC). Selective BR ...

公司概况 - Foghorn是一家临床阶段的精准治疗生物技术公司，专注于通过选择性靶向染色质调控系统来纠正异常基因表达，开创了一类治疗严重疾病的新药物[59] 技术平台 - Foghorn的专有Gene Traffic Control®平台提供了对染色质调控系统各组分如何相互作用的整合和机械理解，使其能够识别、验证和潜在地药物靶点[61] 临床阶段候选药物 - Foghorn的主要临床阶段候选药物FHD-286是一种选择性的、变构ATP酶抑制剂，正在进行一项针对复发和/或难治性急性髓系白血病（AML）的I期研究[63] 产品管线和合作项目 - Foghorn相信其目前的产品管线有潜力帮助超过50万癌症患者，预计未来四年至少将提交六个新的IND[66] - Foghorn与Lilly合作开发新的肿瘤药物，包括BRM选择性抑制剂项目和另一个未公开的肿瘤靶点项目，Foghorn将领导发现和早期研究活动，而Lilly将领导开发和商业化活动[78] - Foghorn可能获得高达13亿美元的潜在发展和商业化里程碑，此外，Foghorn将有权参与美国经济的一部分，并有资格获得从中等到低两位数的不同层次的海外销售提成[79] - Foghorn已经认可与Lilly合作的相关收入为3.378亿美元，其中包括3亿美元的Lilly合作协议的预付款，以及37.8百万美元分配给Lilly SPA的未实现收入，将在执行期间内确认[82] - Foghorn与Merck合作的相关收入为1.61亿美元，此合作协议已终止，Foghorn已确认剩余的1.61亿美元未实现收入为收入[84] 财务状况 - 研发支出预计将大幅增加，主要是因为公司将推进项目进入临床开发阶段，并在未来扩大发现、研究和临床前活动[90] - 三个月和九个月截至2023年9月30日的合作收入分别为17478万美元和28386万美元，较去年同期分别增长10844万美元和13342万美元[100][101] - 研发支出分别为26251万美元和85484万美元，较去年同期分别减少677万美元和8074万美元[102][104] - 总体而言，公司在2023年三个月和九个月的亏损分别为17081万美元和82448万美元，较去年同期分别减少11178万美元和2803万美元[99] - 自公司成立以来，通过IPO、优先股销售、贷款、合作协议等多种方式融资，截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场化证券总额为2.599亿美元[110] - 2023年前九个月，经营活动使用现金9,056.5万美元，主要由于74.3万美元的净亏损和运营资产和负债的变化，其中包括28.4万美元的递延收入减少[111] - 2023年前九个月，投资活动提供现金10,706.5万美元，主要由于1.753亿美元的市场证券到期，部分抵消了6710万美元的市场证券购买[113] - 公司预计至少未来12个月内的运营支出和资本支出需求将得到现金、现金等价物和可市场化证券的支持[117]

公司业务 - Foghorn是一家临床阶段的精准治疗生物技术公司，专注于通过选择性靶向染色质调控系统来纠正异常基因表达，开创了一类治疗严重疾病的新药物[64] - Foghorn的专有Gene Traffic Control®平台提供了对染色质调控系统各组分如何相互作用的整合和机械理解，使其能够识别、验证和潜在地药物靶点[66] - Foghorn自2015年成立以来，已经开发出一个广泛的药物管线，其中包括超过十个处于临床阶段的药物候选项目，其中包括针对BRM、CBP、EP300和ARID1B等靶点的高度选择性化合物[67] 研发支出 - 研发支出预计将大幅增加，主要是因为公司将产品推进临床开发并扩大发现、研究和临床前活动[95] - 研发支出在2023年6月30日的三个月内为2924.8万美元，比2022年同期的2597.4万美元增加了327.4万美元[107] - 研发支出在2023年6月30日的六个月内为5923.3万美元，比2022年同期的5048.2万美元增加了875.1万美元[108] 总体和行政支出 - 总体和行政支出预计将在未来增加，以支持公司持续的研究活动和项目发展[97] - 总体和行政支出在2023年6月30日的三个月内为8401万美元，比2022年同期的7704万美元增加了697万美元[110] - 总体和行政支出在2023年6月30日的六个月内为17042万美元，比2022年同期的14920万美元增加了2122万美元[111] 其他收入 - 其他收入（费用）主要包括利息收入，2023年6月30日的三个月内为279.3万美元，比2022年同期的122.5万美元增加了156.8万美元[112] - 其他收入（费用）主要包括利息收入，2023年6月30日的六个月内为546.2万美元，比2022年同期的146万美元增加了400.2万美元[113] 财务状况 - 2022年12月31日，公司拥有联邦和州的净经营亏损结转额分别为2.217亿美元和2.033亿美元，可用于抵消未来应纳税所得额[100] - 截至2023年6月30日，公司的现金、现金等价物和可市场化证券为2.843亿美元[117] 现金流 - 2023年6月30日，公司经营活动使用了63355千美元的现金，主要是由于资助公司6000万美元的净亏损和运营资产和负债的变化导致的[1] - 2023年6月30日，公司投资活动提供了68639千美元的现金，主要是由于有价证券的到期和购买[3] - 2023年6月30日，公司融资活动提供了205千美元的现金，主要来自普通股期权行权和员工股票购买计划[5]

合作收入关键指标变化 - 2023年第一季度合作收入为530.9万美元，较2022年的392万美元增加138.9万美元[182] 研发费用关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为3000万美元，较2022年的2450万美元增加550万美元[182][184] 管理费用关键指标变化 - 2023年第一季度管理费用为860万美元，较2022年的720万美元增加140万美元[182][185] 总运营费用关键指标变化 - 2023年第一季度总运营费用为3862.6万美元，较2022年的3172.4万美元增加690.2万美元[182] 运营亏损关键指标变化 - 2023年第一季度运营亏损为3331.7万美元，较2022年的2780.4万美元增加551.3万美元[182] 利息收入关键指标变化 - 2023年第一季度利息收入为270万美元，较2022年的23.5万美元增加246.5万美元[182][186] 其他收入净额关键指标变化 - 2023年第一季度其他收入净额为72万美元，较2022年的65.5万美元增加6.5万美元[182][186] 税前亏损关键指标变化 - 2023年第一季度税前亏损为2992.8万美元，较2022年的2691.4万美元增加301.4万美元[182] 所得税拨备关键指标变化 - 2023年第一季度所得税拨备为56万美元，2022年无此项费用[182] 净亏损关键指标变化 - 2023年第一季度净亏损为3048.8万美元，较2022年的2691.4万美元增加357.4万美元[182]

业绩总结 - 公司当前管道潜在覆盖超过500,000名患者，涉及20多种肿瘤类型[38] - 公司目前拥有现金及现金等价物为3.458亿美元[47] - 预计到2026年，公司的项目将影响超过200万患者[51] - 每年在美国、EU5和日本，滑膜肉瘤的发病率约为1,800例，占软组织肉瘤肿瘤的10%[139] - 每年在美国、欧盟5国和日本有超过27000名复发/难治性急性髓性白血病（AML）患者[84] 用户数据 - FHD-609在SYO1模型中，16nM浓度下4小时和24小时的BRD9降解显著，且在78nM浓度下4小时也表现出显著降解[2] - FHD-609在SYNOVIAL SARCOMA模型中，0.5 mg/kg的剂量实现了持续的BRD9降解[16] - FHD-609在2 mg/kg剂量下，观察到30天内肿瘤生长完全抑制，优于如果氟胺和帕唑帕尼的治疗效果[20] - FHD-609在低剂量下实现了约60-70%的BRD9降解[33] - FHD-286在大多数初级急性髓性白血病(AML)样本中观察到反应，无论先前治疗或疾病阶段[92] 新产品和新技术研发 - FHD-609的初步临床数据预计在2023年中期发布[37] - FHD-286在眼部黑色素瘤的初步临床数据预计将在2023年第二季度发布[47] - FHD-286的临床开发计划包括评估安全性、药代动力学、生物标志物和治疗活性[85] - FHD-609的临床开发计划包括评估安全性、药代动力学、治疗活性和生物标志物[142] - FHD-286在AML CDX模型中显示出肿瘤体积的显著减少，表明其潜在的治疗效果[117] 市场扩张和并购 - 与默克的合作协议包括1500万美元的预付款和高达4.1亿美元的里程碑付款[48] - 与Loxo Oncology的战略合作，前期投资3.8亿美元，两个主要项目在美国的经济分成为50/50[187] - 预计到2026年，至少将有6个额外的新分子实体（NME）进入IND/临床阶段[51] - 针对EP300突变癌症的选择性CBP蛋白降解剂，预计每年影响超过100,000名新患者[165] - Foghorn的目标是开发针对转录因子的药物，利用其独特的纯化和合成能力[194] 负面信息 - 公司在临床试验中面临的全临床暂停预计将在2023年第二季度获得明确性[85] - FHD-286在AML/MDS研究中处于全面临床暂停状态，预计在2023年第二季度提供开发清晰度[187]