业绩总结 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为4.247亿美元[4] - 公司在2022年6月的财务报告中提到，COVID-19疫情对其研发项目的影响[2] 临床数据与研发进展 - FHD-286的初步临床数据预计将在2023年发布[4] - FHD-609的初步临床数据预计将在2023年发布[66] - FHD-286在AML患者衍生样本中显示出对多种突变的有效性[20] - FHD-286在AML CDX模型中观察到剂量依赖性的肿瘤生长抑制[22] - FHD-286在1.5 mg/kg剂量下显示出在眼色素瘤CDX模型中的剂量依赖性肿瘤生长抑制[28] - 在分散性急性髓系白血病模型中，FHD-286的生存优势为1.5 mg/kg，BID（5天用药，8天停药）[26] - FHD-609在0.5 mg/kg剂量下显示出在滑膜肉瘤模型中的强效抗肿瘤活性，且与BRD9降解相关[39] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中与伊福明和帕唑帕尼相比，表现出优越的肿瘤生长抑制效果[40] - FHD-609在2 mg/kg剂量下，观察到在30天内完全抑制肿瘤生长[40] - BRG1突变在所有肿瘤中约占5%，并且在非小细胞肺癌中高达10%[43][45] - FHD-286作为BRG1和BRM亚单位的选择性抑制剂，针对30多种BRG1突变癌症[41] - BRM选择性抑制剂在BRG1突变的非小细胞肺癌模型中显示出良好的药效和选择性[46] - ARID1A突变的癌症每年影响超过175,000名新患者[51] - ARID1A突变在所有肿瘤中约占5%[54] - FHD-286是针对BRG1和BRM亚单位的强效选择性小分子抑制剂[81] - FHD-609是选择性、强效的BRD9蛋白降解剂[72] 战略合作与市场潜力 - 公司与Lilly的战略合作协议包括3.8亿美元的预付款和50/50的美国项目分成[4] - 与Merck的合作中，预计可获得高达4.1亿美元的研究、开发、监管和销售里程碑付款[64] - 公司与Loxo Oncology的战略合作中，前期支付3.8亿美元[73] - 公司在肿瘤学领域的市场潜力影响约250万患者[4] 领导团队与研发能力 - 公司领导团队在药物发现、临床开发和商业化方面具有丰富的专业知识[82] - 公司董事会由行业领先的专家组成，包括Flagship Pioneering的创始人和MSKCC的SAB主席[83] - 公司首席财务官、首席科学官和首席战略官均为行业内的资深人士，具备强大的领导能力[82] - 公司在生物学、化学和药物发现领域拥有多位副总裁，确保研发的多样性和深度[82] - 公司与多家知名机构和大学的科学顾问合作，包括哈佛医学院和剑桥大学[83] - 公司董事会成员包括前Agios的首席科学官和Bain Capital Life Sciences的专家，增强了战略指导能力[83] - 公司在临床开发和质量控制方面设有专门的副总裁，确保产品的合规性和有效性[82] - 公司在药物开发过程中注重团队合作，涵盖多个职能领域[82] - 公司致力于通过科学研究推动创新，吸引了多位知名科学家作为顾问[83] - 公司领导团队的多样性和专业背景为其在竞争激烈的市场中提供了优势[82]

公司业务现状 - 公司自成立以来专注构建基因流量控制平台等工作，尚无获批产品和产品销售收入[72] 融资情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[73] - 2021年12月与礼来达成合作协议，2022年1月获3亿美元预付款；同时向礼来发行400万股普通股，净收益8000万美元[74] 净亏损情况 - 2022年第一季度和2021年全年净亏损分别为2690万美元和1.013亿美元，截至2022年3月31日累计亏损2.912亿美元[75] 合作收益情况 - 与礼来合作中，公司可获最高13亿美元潜在开发和商业化里程碑款项，美国市场经济收益50/50分成，美国以外销售可获低两位数起的特许权使用费[84] - 与礼来合作确认递延收入3.378亿美元，2022年第一季度确认收入380万美元，截至3月31日递延收入余额3.333亿美元[84] - 2020年7月与默克达成合作，获1500万美元预付款，最高可获2.45亿美元研发和监管里程碑款项及1.65亿美元销售里程碑款项和特许权使用费[84] - 2022年第一季度和2021年第一季度，默克合作分别确认收入10万美元和30万美元，截至2022年3月31日递延收入余额1380万美元[85] - 2022年第一季度合作收入为390万美元，2021年同期为30万美元，增长主要源于礼来合作收入增加380万美元，部分被默克合作收入减少20万美元抵消[101][102] 费用情况 - 预计研发费用和行政费用将随项目推进和业务发展而大幅增加[90][92] - 利息费用包括贷款协议未偿借款利息及相关债务折扣摊销[93] - 2022年第一季度研发费用为2450万美元，2021年同期为1870万美元，增长归因于FHD - 286项目成本增加250万美元等多项因素[101][103] - 2022年第一季度一般及行政费用为720万美元，2021年同期为470万美元，增长是由于人员相关成本、专业咨询成本和设施相关费用增加[101][106] - 2022年第一季度无利息费用，2021年同期为50万美元，减少是因为2021年12月还清牛津债务[101][107] 利息及其他收入（支出）净额情况 - 2022年第一季度利息及其他收入（支出）净额为90万美元，2021年同期为60万美元，增长源于利息收入增加20万美元和转租收入增加10万美元[101][108] 资金持有情况 - 截至2022年3月31日，公司通过多种方式获得资金，拥有现金、现金等价物和有价证券4.247亿美元[109] 现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动提供现金2.715亿美元，2021年同期使用现金2310万美元[111][112][113] - 2022年第一季度投资活动使用现金1.594亿美元，2021年同期使用现金330万美元[111][115] - 2022年第一季度融资活动提供现金40万美元，2021年同期提供现金10万美元[111][116] 资金维持运营情况 - 公司基于假设估计可用资金维持运营至少十二个月，但假设可能不准确[119] 资金筹集风险 - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、推迟或停止研发项目、产品商业化，或无法拓展业务[120] - 若通过与第三方合作或授权安排筹集资金，公司可能需放弃未来收入流或产品候选的宝贵权利[120] 额外风险查阅 - 可查阅2021财年截至12月31日的10 - K年度报告中的“风险因素”了解与大量资本需求相关的额外风险[121] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[122] 会计准则披露 - 本季度报告其他地方的简明合并财务报表附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布的会计准则[123] 市场风险披露情况 - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[124] 税收抵免结转额情况 - 截至2021年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.289亿美元和2.06亿美元，联邦研发税收抵免结转额为610万美元，州研发税收抵免结转额为410万美元[97]

业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司拥有479.5百万美元的现金及现金等价物[5] - 预计未来有13亿美元的潜在里程碑付款[10] 用户数据 - 约50%的癌症与染色质调控系统失调有关，影响约250万人[3] - 每年在美国、EU5和日本受影响的新患者超过175,000例[60] 新产品和新技术研发 - FHD-286针对急性髓性白血病（AML）和虹膜黑色素瘤，预计每年影响超过2万名复发或难治患者和5000名虹膜黑色素瘤患者[25] - FHD-286在多种AML患者衍生样本中显示出广泛的疗效，所有患者样本均显示深度反应[31] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中显示出优于伊福沙米和帕唑帕尼的肿瘤生长抑制效果，2 mg/kg剂量下观察到30天的完全抑制[48] - FHD-286在治疗复发/难治性AML和MDS的I期临床试验中，采用单患者加速滴定设计[40] - FHD-609的临床开发计划包括针对滑膜肉瘤的I期试验，计划评估安全性和临床活性[50] 市场扩张和并购 - 与Lilly的战略合作协议中，Foghorn将获得3.8亿美元的前期资金，包括3亿美元现金和8000万美元的Foghorn普通股[10] - Merck与公司合作开发单一特定转录因子靶点，涉及高达4.25亿美元的前期、研究、开发和销售里程碑[68] 负面信息 - BRG1突变在所有肿瘤中约占5%[54] - BRG1在非小细胞肺癌(NSCLC)肿瘤中突变率高达10%[54] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在多个靶点和模式下推进广泛的药物研发管道[23] - 公司在染色质调控系统中识别和验证靶点的能力推动了药物发现管道的发展[19] - BRG1细胞IC50为0.003μM，BRM细胞IC50为0.1μM，显示出接近200倍的选择性[57] - 公司在BAF复合体中估计与超过100个转录因子相关联[68]

公司业务现状 - 公司自成立以来专注于构建基因流量控制平台等工作，尚无获批产品和产品销售收入[503] 公司融资情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日额外发行95.1837万股，净收益1420万美元[503] - 2020年融资活动提供净现金2.175亿美元，主要包括首次公开募股所得1.221亿美元、B系列优先股销售所得8990万美元、净借款430万美元和普通股期权行权所得120万美元[543] - 公司运营资金来源于2020年10月首次公开募股、优先股销售、定期贷款、2020年7月默克合作协议预付款1500万美元和2021年12月礼来SPA所得8000万美元[536] 公司合作情况 - 2020年7月与默克合作获1500万美元预付款，2022年1月与礼来合作获3亿美元预付款[503][504] - 与礼来合作，公司获3亿美元现金和8000万美元股权投资，可获最高13亿美元潜在开发和商业化里程碑付款[504][509] - 与默克合作，公司获1500万美元预付款，可获最高2.45亿美元研发和监管里程碑付款及最高1.65亿美元销售里程碑付款[509] 公司财务亏损情况 - 2020年和2021年净亏损分别为6880万美元和1.013亿美元，截至2021年12月31日累计亏损2.643亿美元[504] - 2021年和2020年公司净亏损分别为1.0132亿美元和6880万美元，增加3252万美元[526] - 自2015年10月成立以来，公司产生重大经营亏损，预计未来仍会因支持研究和开发活动产生重大费用和经营亏损[536] 公司合作收入情况 - 2021年和2020年，公司在礼来合作协议下分别确认收入60万美元和0美元，在默克合作协议下分别确认收入70万美元和40万美元[509][511] - 2021年和2020年公司合作收入分别为131.9万美元和43万美元，增长88.9万美元[526] 公司递延收入情况 - 截至2021年12月31日，公司在礼来合作协议下有3.372亿美元递延收入，在默克合作协议下有1390万美元递延收入[509][511] 公司运营费用情况 - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来两者都会增加[512][514][516] - 2021年和2020年公司研发费用分别为8032.5万美元和5771.5万美元，增长2261万美元[526] - 2021年和2020年公司一般及行政费用分别为2172.8万美元和1124.6万美元，增长1048.2万美元[526] 公司利息费用情况 - 公司利息费用包括贷款协议未偿借款利息及相关债务折扣摊销[515] - 2021年和2020年公司利息费用分别为190.6万美元和97.9万美元，增加92.7万美元[526] 公司税收抵免及亏损结转情况 - 截至2021年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.289亿美元和2.06亿美元，联邦研发税收抵免结转额为610万美元，州研发税收抵免结转额为410万美元[520] 公司其他财务指标变化情况 - 2021年和2020年公司运营亏损分别为1.00734亿美元和6853.1万美元，增加3220.3万美元[526] - 2021年和2020年公司利息收入及其他收入（费用）净额分别为255.3万美元和100.1万美元，增加155.2万美元[526] - 2021年和2020年公司优先股认股权证负债公允价值变动分别为0和 - 6.9万美元，增加6.9万美元[526] - 2021年和2020年公司债务清偿损失分别为123.3万美元和22.2万美元，增加101.1万美元[526] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.543亿美元[536] 公司经营活动现金流量情况 - 2021年经营活动使用现金5030万美元，净亏损1.013亿美元，运营资产和负债变化提供净现金3340万美元，非现金费用1760万美元[538] - 2020年经营活动使用现金3130万美元，净亏损6880万美元，非现金费用880万美元，运营资产和负债变化提供净现金2870万美元[538] 公司投资活动现金流量情况 - 2021年投资活动提供净现金3620万美元，主要因有价证券到期1.395亿美元，部分被购买有价证券1亿美元和购置财产设备330万美元抵消[541] - 2020年投资活动使用净现金1.089亿美元，主要因购买有价证券9300万美元和购置财产设备1620万美元[541] 公司融资活动现金流量情况 - 2021年融资活动提供净现金2240万美元，主要包括礼来SPA所得4220万美元和普通股期权行权所得140万美元，部分被偿还应付票据2120万美元抵消[542] 公司资金需求及预期情况 - 公司预计费用将大幅增加，目前现金、现金等价物和有价证券预计至少可满足12个月运营费用和资本支出需求[544]

公司业务聚焦 - 公司专注于开发针对染色质调节系统的新药，该系统故障与超50%的癌症相关，有望为超250万患者提供治疗[79] 公司融资情况 - 2020年10月27日公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股16美元，净收益1.08亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[81] - 2020年10月IPO发行750万股普通股，净收益1.08亿美元，11月额外发行95.1837万股，额外净收益1420万美元[124] - 2020年11月19日，公司与Oxford Finance LLC签订贷款和担保协议，贷款本金总额2000万美元（Oxford Term Loan A），最高额外500万美元（Oxford Term Loan B）[133] - 2020年前9个月，融资活动提供的净现金为8900万美元，包括8990万美元的B系列优先股销售收益和90万美元的普通股期权行使净收益，部分被130万美元的发行成本支付和50万美元的应付票据偿还抵消[132] - 2021年前9个月，融资活动提供的净现金为70万美元，来自普通股期权行使的净收益[131] - 2021年前九个月融资活动提供现金68万美元，2020年同期为8896万美元[125] 公司合作情况 - 2020年7月公司与默克达成合作协议，获1500万美元预付款，有望获最高2.45亿美元研发里程碑付款、最高1.65亿美元销售里程碑付款及销售提成[92] - 2021年6月公司重新评估合作协议，将190万美元从短期递延收入重分类为长期递延收入；截至9月30日，确认合作协议收入本季度不足10万美元、前九个月60万美元，递延收入1400万美元[93] - 2021年和2020年第三季度合作收入分别不足10万美元和20万美元，前九个月分别为60万美元和20万美元[111] 公司亏损情况 - 截至2021年9月30日的九个月和2020年全年，公司净亏损分别为7220万美元和6880万美元，累计亏损2.351亿美元[81] 公司税收抵免及亏损结转 - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.473亿美元和1.323亿美元，研发税收抵免结转额分别为340万美元和200万美元[104] 公司费用及资金需求 - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金支持运营和增长战略[82][86] - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来两者都将增加[94][97][100] - 公司预计随着业务开展，费用将大幅增加，2020年10月IPO净收益及现有现金等预计可支持至少12个月的运营费用、资本支出和债务偿还[135] 公司收入情况 - 公司未从产品销售中获得收入，预计近期也不会有，若产品获批，将产生商业化相关费用[90][85] 疫情对公司的影响 - 新冠疫情可能影响公司的临床前研究、临床试验和采购活动，公司采取措施保障员工安全[88][89] 公司各项费用对比 - 2021年第三季度研发费用为2050万美元，2020年同期为1610万美元，前九个月分别为5790万美元和4120万美元[113][114] - 2021年第三季度管理费用为580万美元，2020年同期为260万美元，前九个月分别为1540万美元和670万美元[116][118] - 2021年第三季度利息费用为50万美元，2020年同期为20万美元，前九个月分别为150万美元和70万美元[118] 公司利息及其他收入（支出）净额 - 2021年第三季度利息及其他收入（支出）净额为70万美元，前九个月为200万美元，2020年同期分别为40万美元和40万美元[119][123] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司未受限现金、现金等价物和有价证券为1.208亿美元[124] 公司经营、投资活动现金情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金6210万美元，2020年同期为2060万美元[125] - 2021年前九个月投资活动提供现金2650万美元，2020年同期使用现金869万美元[125] - 2021年前9个月，投资活动提供的净现金为2650万美元，其中有价证券销售1.195亿美元，部分被8970万美元的有价证券购买和330万美元的财产设备购买抵消[129] - 2020年前9个月，投资活动使用的净现金为870万美元，主要用于马萨诸塞州剑桥新设施的租赁改良[130] 贷款相关情况 - 贷款利息为浮动年利率，取8.0%和（a）前一个月最后一个工作日《华尔街日报》公布的30天美元LIBOR利率加（b）7.84%中的较高者[133] - 贷款到期或提前还款时，需支付借款本金总额5.0%的最终付款费用[133] 公司资产负债表外安排 - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[139] 会计准则相关 - 本季度报告其他地方的合并财务报表附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布的会计准则[140]

市场机会与用户数据 - 约50%的癌症与染色质调控系统的失调有关，影响约250万人，市场机会超过4000亿美元[4] - 预计到2030年，全球肿瘤市场机会将达到4000亿美元以上[4] - BRG1突变癌症的患者年新增人数超过100,000[48] - ARID1A突变癌症的患者年新增人数超过175,000[54] 现金及财务状况 - 公司在2021年6月30日的现金及现金等价物为1.413亿美元[28][62] 新产品与技术研发 - FHD-286和FHD-609的早期临床数据预计分别在2021年第四季度和2022年上半年发布[28] - FHD-286针对急性髓性白血病（AML）和虹膜黑色素瘤，预计每年影响超过2万名复发或难治患者和5000名虹膜黑色素瘤患者[30] - FHD-609针对滑膜肉瘤，早期临床数据预计在2022年上半年发布[29] - 公司正在推进超过8个靶向蛋白降解剂的开发[14] - FHD-286的IND申请预计将在2022年提交[29] 临床试验与疗效 - FHD-286在AML患者衍生样本中显示出广泛的疗效，IC50值在不同突变类型中表现出效应[35] - FHD-286在MV4-11 CDX模型中，肿瘤体积在治疗后21天时减少至750 mm³，显示出剂量依赖性肿瘤生长抑制[36] - FHD-286在OCI-AML2 CDX模型中，肿瘤体积在治疗后14天时减少至1000 mm²，表明治疗有效性[36] - FHD-609在SS18-SSX2突变的滑膜肉瘤模型中，显示出剂量依赖性BRD9降解与抗肿瘤活性相关[44] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中，2 mg/kg剂量下观察到30天内完全抑制肿瘤生长[46] - FHD-609的临床开发计划包括针对滑膜肉瘤的第一阶段临床试验，预计在2022年上半年获得临床数据[47] - FHD-286在治疗AML时，显示出对不同突变类型的有效性，且在患者衍生样本中表现出突变无关的反应[34] - FHD-609的初始适应症为滑膜肉瘤，针对SS18-SSX1/SSX2/SSX4突变的患者[43] - FHD-286在治疗后14天，体重变化在120%至80%之间，显示出良好的耐受性[36] - FHD-609在滑膜肉瘤模型中，3.5 mg/kg剂量下实现了持续的BRD9降解[45] 合作与战略 - 公司与默克的合作涉及单一特定转录因子靶点，潜在里程碑高达4.25亿美元[61] - 公司在药物发现、临床开发和商业化方面拥有经验丰富的领导团队，已将超过220个药物候选物推向临床，超过30个药物获得批准[28][62] - 公司正在追求与BAF相关的超过100个转录因子的药物开发[60]

公司业务方向 - 公司专注于开发针对染色质调节系统的新药，该系统故障与超50%的癌症相关，有望为超250万患者提供治疗[84] 首次公开募股及增发情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股16美元，净收益1.08亿美元；11月19日增发951,837股，净收益1420万美元[86] - 2020年10月27日，公司完成首次公开募股，发行并出售750万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益为1.08亿美元[127] - 2020年11月19日，公司根据承销商部分行使购买额外普通股的选择权，以每股16美元的发行价额外发行并出售95.1837万股普通股，扣除承销折扣和佣金后，额外净收益为1420万美元[127] 净亏损情况 - 截至2021年6月30日的六个月和2020年12月31日的年度，净亏损分别为4610万美元和6880万美元，累计亏损2.09亿美元[87] - 2021年第二季度净亏损为2311.1万美元，较2020年同期的1572.3万美元增加738.8万美元；上半年净亏损为4609.7万美元，较2020年同期的2967.5万美元增加1642.2万美元[115] 合作协议情况 - 2020年7月与默克达成合作协议，获1500万美元预付款，有望获最高2.45亿美元研发里程碑付款和最高1.65亿美元销售里程碑付款及销售提成[98] - 2021年3月和6月，公司分别确认合作协议收入30万美元和60万美元，截至6月30日，递延收入为1400万美元[99] - 2021年第二季度合作收入为27.9万美元，2020年同期为0，上半年合作收入为56.5万美元，2020年同期为0[115][116] 净运营亏损及税收抵免结转额情况 - 截至2020年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为1.473亿美元和1.323亿美元，研发税收抵免结转额分别为340万美元和200万美元[110] - 联邦净运营亏损结转额中1250万美元于2035年开始到期，1.348亿美元可无限期结转，但某些情况下只能抵消80%的年度应纳税所得额[110] - 州净运营亏损结转额于2036年开始到期，联邦和州研发税收抵免结转额分别于2036年和2031年开始到期[110] 资金需求及运营费用预计情况 - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金支持运营和增长战略[88][92] - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来这两项费用都将增加[100][103][106] - 公司预计费用将大幅增加，2020年10月IPO净收益及现有现金等预计可支持运营至2022年第四季度[139] 各项费用及收入对比情况 - 2021年第二季度研发费用为1864.2万美元，较2020年同期的1362.8万美元增加501.4万美元；上半年研发费用为3736.8万美元，较2020年同期的2513.1万美元增加1223.7万美元[115][118][119] - 2021年第二季度管理费用为489.8万美元，较2020年同期的191.1万美元增加298.7万美元；上半年管理费用为958.8万美元，较2020年同期的413.2万美元增加545.6万美元[115][120][122][123] - 2021年第二季度运营亏损为2326.1万美元，较2020年同期的1553.9万美元增加772.2万美元；上半年运营亏损为4639.1万美元，较2020年同期的2926.3万美元增加1712.8万美元[115] - 2021年第二季度利息费用为49.5万美元，较2020年同期的19.8万美元增加29.7万美元；上半年利息费用为98.1万美元，较2020年同期的45.6万美元增加52.5万美元[115][124] - 2021年第二季度利息收入及其他收入（支出）净额为64.5万美元，较2020年同期的1.4万美元增加63.1万美元；上半年为127.5万美元，较2020年同期的4.3万美元增加123.2万美元[115][125][126] 现金及资产情况 - 截至2021年6月30日，公司拥有无限制现金、现金等价物和有价证券1.413亿美元[127] 各年上半年现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用现金4160万美元，净亏损4610万美元，经营资产和负债变化使用现金320万美元，非现金费用抵减780万美元[130] - 2020年上半年经营活动使用现金2340万美元，净亏损2970万美元，非现金费用抵减330万美元，经营资产和负债变化提供现金300万美元[131] - 2021年上半年投资活动提供现金7380万美元，出售有价证券收入1.194亿美元，购买有价证券支出4260万美元，购买物业和设备支出300万美元[133] - 2020年上半年投资活动使用现金330万美元，主要用于物业和设备购置[133] - 2021年上半年融资活动提供现金20万美元，来自普通股期权行使净收益[134] - 2020年上半年融资活动提供现金4820万美元，其中出售B系列优先股收入4790万美元，普通股期权行使净收益30万美元[134] 贷款协议情况 - 2020年11月与Oxford签订贷款和担保协议，贷款本金2000万美元（Oxford Term Loan A），最高额外500万美元（Oxford Term Loan B）[135] - 贷款年利率为8.0%和（30天美元LIBOR利率+7.84%）中的较高者，贷款到期或提前还款需支付本金总额5.0%的最终付款费[135][137] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司无任何表外安排[141]

Targeting the Chromatin Regulatory System Broadening the Impact of Precision Medicines for Oncology and Other Diseases June 2021 Forward-Looking Statements This presentation contains Disclaimer, Confidentiality, and Forward forward-looking statements. All statements other -Looking Statements than statements of historical facts contained in this presentation are forward-looking statements. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as "may," "will," "should," "expect," "plan," " ...

公司业务方向 - 公司专注于开发针对染色质调节系统的新药，该系统故障与超50%的癌症相关，有望为超250万患者提供治疗[83] 公司融资情况 - 2020年10月27日完成首次公开募股，发行750万股普通股，每股16美元，净收益1.08亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[85] - 2020年10月27日，公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，净收益1.08亿美元[121] - 公司需大量额外资金支持运营和增长战略，计划通过与默克合作、股权融资、债务融资等方式筹集资金[91] 公司合作情况 - 2020年7月与默克合作获1500万美元预付款，合作产品达特定里程碑最高可获2.45亿美元，获批产品达销售里程碑最高可获1.65亿美元及销售提成[97] 公司财务亏损情况 - 2021年第一季度和2020年全年净亏损分别为2300万美元和6880万美元，截至2021年3月31日累计亏损1.859亿美元[86] - 公司尚无获批销售产品，未从产品销售获得收入，预计未来几年将继续产生大量费用和运营亏损[84][86] 公司收入情况 - 2021年第一季度根据合作协议确认收入30万美元，截至3月31日递延收入为1430万美元[98] - 2021年第一季度合作收入为30万美元，2020年同期无合作收入[114] 公司税收抵免与亏损结转情况 - 截至2020年12月31日，联邦和州净运营亏损结转额分别为1.473亿美元和1.323亿美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为340万美元和200万美元[109] 公司费用预期情况 - 公司预计随着项目推进和业务拓展，研发和行政费用将大幅增加[103][105] 疫情对公司的影响 - 新冠疫情可能影响公司临床前研究、临床试验和研发物资采购[93] 公司各项费用对比情况 - 2021年第一季度研发费用为1870万美元，2020年同期为1150万美元，增长62.8%[116] - 2021年第一季度管理费用为470万美元，2020年同期为220万美元，增长113.6%[117] - 2021年第一季度利息支出为50万美元，2020年同期为30万美元，增长66.7%[118] 公司其他收入情况 - 2021年第一季度利息收入和其他收入（支出）净额为60万美元，主要为转租收入[119] 公司资金持有情况 - 截至2021年3月31日，公司拥有无限制现金、现金等价物和有价证券1.609亿美元[121] 公司现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动使用现金2310万美元，2020年同期为1080万美元[123][124] - 2021年第一季度投资活动使用现金330万美元，2020年同期为100万美元[126] - 2021年第一季度融资活动提供现金10万美元，2020年同期为20万美元[127]

公司IPO相关情况 - 公司IPO发行750万股普通股，每股16美元，净收益1.079亿美元；行使超额配售权额外发行95.1837万股，净收益1420万美元[475] - 2020年10月27日公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，净收益1.079亿美元；11月19日增发95.1837万股，净收益1420万美元[571] - 2020年10月公司完成首次公开募股，发行750万股普通股，发行价16美元/股，净收益1.079亿美元；11月增发95.1837万股，净收益1420万美元[643] 公司亏损情况 - 2020年和2019年公司净亏损分别为6880万美元和5110万美元，截至2020年12月31日累计亏损1.629亿美元[476] - 2020年运营亏损为6853.1万美元，2019年为5108.4万美元，亏损增加了1744.7万美元[517] - 2020年净亏损为6880万美元，2019年为5112.8万美元，亏损增加了1767.2万美元[517] - 2020年和2019年净亏损分别为6880万美元和5112.8万美元[565][572] - 2020年净亏损为68,800,000美元，2019年为51,128,000美元[559] - 2020年普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为6.23美元，2019年为12.20美元[559] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损1.629亿美元[572] 公司业务研发与合作情况 - 染色质调节系统故障与超50%的癌症相关，解决这些故障可能为超250万患者提供治疗方案[473] - 公司正在开发FHD - 286，分别在转移性葡萄膜黑色素瘤和复发/难治性急性髓系白血病开展1期研究；计划2021年第二季度为FHD - 609提交新药研究申请[473] - 公司与默克合作，获1500万美元不可退还预付款，有望获最高2.45亿美元研发里程碑付款和最高1.65亿美元销售里程碑付款及销售提成[475][486] - 2020年7月公司与默克签订合作协议，收到1500万美元预付款，有望获得最高2.45亿美元研发里程碑付款和最高1.65亿美元销售里程碑付款[660][661] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年合作收入为43万美元，而2019年为0美元[517] - 2020年研发费用为5771.5万美元，2019年为4436.2万美元，增加了1335.3万美元[517][519] - 2020年一般及行政费用为1124.6万美元，2019年为672.2万美元，增加了452.4万美元[517][520] - 2020年利息费用为97.9万美元，2019年为54万美元，增加了43.9万美元[517] - 2020年利息收入及其他收入（费用）净额为100.1万美元，2019年为49.5万美元，增加了50.6万美元[517] - 2020年优先股认股权证负债公允价值变动为 - 6.9万美元，2019年为1万美元，变动为 - 7万美元[517] - 2020年债务清偿损失为22.2万美元，2019年为0美元[517] - 2020年利息费用为100万美元，2019年为50万美元，增长主要因贷款安排下借款增加[522] - 2020年利息收入和其他收入（费用）净额为100万美元，2019年为50万美元，利息收入减少主要因投资余额利率降低[523] - 2020年债务清偿损失为20万美元，公司用新贷款收益偿还先前贷款余额[524] - 2020年经营活动使用现金3130万美元，2019年使用4630万美元，主要因净亏损，部分被非现金费用和运营资产负债变化提供的现金抵消[526][527][529] - 2020年投资活动使用现金1.089亿美元，主要因购买有价证券和购置财产设备；2019年使用100万美元，因购置财产设备[526][531][532] - 2020年融资活动提供现金2.175亿美元，主要来自IPO、优先股销售、净借款和普通股期权行使收益；2019年提供2400万美元，来自优先股销售、借款和普通股期权行使收益[526][533][534] - 2020年12月31日公司总资产为255,594美元，2019年为22,342美元[554] - 2020年总流动资产为190,687美元，2019年为16,885美元[554] - 2020年总流动负债为18,846美元，2019年为12,652美元[554] - 2020年总负债为109,407美元，2019年为23,814美元[554] - 2020年股东权益（赤字）为146,187美元，2019年为 - 88,016美元[554] - 2020年公司合作收入为430,000美元，2019年为0[559] - 2020年总运营费用为68,961,000美元，2019年为51,084,000美元[559] - 2020年加权平均流通普通股股数（基本和摊薄）为11,046,802股，2019年为4,191,793股[559] - 2020年经营活动使用的净现金为3128.6万美元，2019年为4633.5万美元[565] - 2020年投资活动使用的净现金为1.08914亿美元，2019年为96.4万美元[565] - 2020年融资活动提供的净现金为2.17473亿美元，2019年为2396.9万美元[565] - 2020年现金、现金等价物和受限现金净增加7727.3万美元，2019年净减少2333万美元[565] - 2020年末现金、现金等价物和受限现金为9452.8万美元，2019年末为1725.5万美元[565] - 2020年和2019年，财产和设备净值分别为19,528千美元和2,683千美元，折旧和摊销费用分别为1300千美元和700千美元[626] - 2020年12月31日和2019年12月31日，应计费用分别为9,161千美元和3,701千美元[627] - 2020年12月31日和2019年12月31日，长期债务净额分别为19,654千美元和10,960千美元[629] - 2020年和2019年，未偿还借款的加权平均有效利率分别约为6.4%和6.9%，截至2020年12月31日，未来本金还款2023年为833千美元、2024年为10,000千美元、2025年为9,167千美元[638] - 2020年和2019年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为6.01美元/股和2.54美元/股[655] - 2020年和2019年行使股票期权的总内在价值分别为350万美元和120万美元[654] - 2020年和2019年受限股票归属的总公允价值分别为480万美元和330万美元[656] - 2020年和2019年公司记录的与普通股期权和受限普通股相关的股份支付费用分别为296.1万美元和169.4万美元[657] 公司资金与运营需求情况 - 截至2020年12月31日，公司将1460万美元预付款记为递延收入，确认40万美元合作协议收入[487] - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.473亿美元和1.323亿美元，研发税收抵免结转额分别为340万美元和200万美元[498] - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金支持运营和增长战略[478][480] - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来两者都将增加[488][492][494] - 公司自成立以来未实现产品销售收入，预计近期也不会有产品销售收入[474][485] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.858亿美元，运营资金来自IPO、优先股销售、定期贷款和合作协议预付款[525] - 公司预计费用将大幅增加，2020年10月IPO净收益及现有现金等预计可支持运营至2022年第三季度[537] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券至少可满足未来12个月的运营和资本支出需求[574] 公司贷款与融资情况 - 2020年11月19日，公司与Oxford签订新贷款和担保协议，本金2000万美元，最高额外500万美元，利率为浮动年利率，贷款到期或提前还款需支付5%最终付款费[535] - 2019年12月31日，公司与Comerica银行的未偿还贷款为700万美元（A定期贷款）和800万美元（B定期贷款），2020年多次修改贷款协议延长只付利息期限，2020年11月偿还该贷款并记录债务清偿损失20万美元[630][631] - 2020年11月19日，公司与Oxford Finance LLC签订新贷款协议，借款2000万美元，利率为8.0%，最终还款需支付5.0%的费用，还授予购买18,445股普通股的认股权证，公允价值为20万美元[632][637] - 2020年4月和7 - 8月，公司分四次出售B系列优先股，共获毛收入9010万美元[639][640] 公司会计政策与核算情况 - 公司现金等价物和有价证券按公允价值计量，应付账款和应计费用账面价值因短期性质接近公允价值，长期债务因可变利率其账面价值接近公允价值（二级计量）[588] - 公司依据ASC 606对2020年7月签订的一项合作安排进行收入确认，需执行五步模型且仅在很可能收回对价时应用该模型[589] - 公司可转换优先股在IPO前因股东赎回权分类于合并资产负债表股东权益（赤字）之外[599] - 研发费用包括开展研发活动的各项成本，技术许可预付款和里程碑付款在相关期间计入研发费用，研发活动成本在发生时费用化[600][602] - 所有与专利申请相关成本因支出回收不确定性在发生时计入一般及行政费用[603] - 公司依据ASC 842核算租赁，租期12个月及以下租赁不记录在合并资产负债表，租金费用在租期内直线法确认[604] - 公司使用Black - Scholes模型计量股票期权，按授予日公允价值与购买价差额计量受限普通股奖励，补偿费用在归属期确认[606] - 公司以资产负债法核算所得税，评估递延所得税资产回收可能性，对不确定所得税采用两步法确定可确认税收利益[616][617] 公司股权相关情况 - 2020年10月IPO完成时，公司所有流通在外的可转换优先股自动转换为21,958,588股普通股[609] - 2020年和2019年12月31日止年度，公司报告归属于普通股股东的净亏损，以下普通股等价物因具反摊薄影响未纳入稀释每股净亏损计算：2020年12月股票期权5,016,460份、认股权证18,445份；2019年12月31日股票期权3,886,489份、可转换优先股（转换为普通股）15,467,863股、未归属受限普通股891,894股、认股权证（转换为普通股）7,608份[612] - 2020年股权奖励计划初始预留股份为220万股加上2016年计划中可用股份及相关回收股份（最多507.8295万股），截至2020年12月31日，有221.3094万股可用于未来授予[646][647] - 2020年员工股票购买计划可供购买的普通股总数为36万股，自2021 - 2030年每年1月1日自动增加，2021年1月1日增加36.7894万股[650] 公司合作协议收入确认情况 - 2020年合作协议的1500万美元预付款最初记为递延收入，按成本 - 成本法确认为收入[518] - 截至2020年12月31日，与未履行的履约义务相关的交易价格总额为1460万美元，预计到2028年确认为收入[667] - 截至2020年12月31日，公司已根据合作协议记录了40万美元的收入[668] 公司所得税情况 - 2020年和2019年，公司未就主要由每年发生的净营业亏损和研发税收抵免构成的净递延所得税资产记录所得税收益[669] - 公司自成立以来的所有经营亏损均在美国产生[670] - 2020年联邦法定所得税税率为21.0%，州税（扣除联邦福利后）为6.4%，研发税收抵免为3.7%，其他为0.5%，递延所得税资产估值备抵变动为31.6%，有效所得税税率为0.0%[671] - 2019年联邦法定所得税税率为21.0%，州税（扣除联邦福利后）为7.1%，研发税收抵免为2.2%，其他为0.4%，递延所得税资产估值备抵变动为29.9%，有效所得税税率为0.0%[671] 公司其他情况 - 公司在报告期内及目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[539] - 公司依赖少数供应商提供服务、物资和材料，相关项目可能受供应中断影响[579] - 公司作为新兴成长型公司，可选择在非上市公司采用新或修订会计准则的时间采用相关准则[618] - 截至2020年12月31日，可供出售的有价证券中美国国债票据摊销成本为92,982千美元，未实现总损失为7千美元，估计公允价值为92,975千美元，2019年12月31