产品研发与合作进展 - 公司产品WAKIX于2019年11月在美国商业推出，2020年10月获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[92,95] - 公司合作伙伴Bioprojet已完成针对小儿发作性睡病的3期试验，并向EMA提交数据，EMA预计在2023年第一季度做出决定[96] - 4月公司启动了评估pitolisant治疗成人特发性嗜睡症的3期注册试验，超70%的目标临床试验点已启动[97] - 2022年7月31日，公司与Bioprojet签订许可和商业化协议，获得在美国和拉丁美洲基于pitolisant生产、使用和商业化一种或多种新产品的独家权利[98] - 2021年8月4日，公司以350万美元的预付款收购HBS - 102，还需根据开发、监管和销售里程碑付款并在商业化后支付特许权使用费[99] 产品市场情况 - 截至2022年9月30日，WAKIX的独特医疗保健专业处方医生数量持续增长，过去三个月平均约有4600名患者使用WAKIX[103] - 截至2022年9月30日，公司已为美国超80%的参保人群（商业、医疗保险和医疗补助）确保了WAKIX的处方集准入[103] - 公司预计WAKIX的供应在2024年第一季度充足，手头的活性药物成分库存至少可支持此后36个月[110] - 公司认为COVID - 19疫情对WAKIX的处方需求产生压力，未来几个季度需求压力将持续但会减弱[107,108] - 疫情期间，失业和医保丧失使部分患者转向免费药物和患者援助计划，影响公司将需求转化为收入的能力[109] 财务数据关键指标变化 - 2022年第三季度净产品收入为1.17206亿美元，2021年同期为0.80732亿美元；2022年前九个月净产品收入为3.09547亿美元，2021年同期为2.14227亿美元[141] - 2022年第三季度产品销售成本为0.22959亿美元，2021年同期为0.14604亿美元；2022年前九个月产品销售成本为0.56596亿美元，2021年同期为0.37701亿美元[141] - 2022年第三季度研发费用为0.40548亿美元，2021年同期为0.11739亿美元；2022年前九个月研发费用为0.60794亿美元，2021年同期为0.22916亿美元[141] - 2022年第三季度销售和营销费用为0.20467亿美元，2021年同期为0.1648亿美元；2022年前九个月销售和营销费用为0.5821亿美元，2021年同期为0.49009亿美元[141] - 2022年第三季度一般和行政费用为0.21331亿美元，2021年同期为0.16856亿美元；2022年前九个月一般和行政费用为0.61374亿美元，2021年同期为0.45704亿美元[141] - 2022年第三季度净收入为0.87943亿美元，2021年同期净亏损为0.0962亿美元；2022年前九个月净收入为1.32959亿美元，2021年同期为0.11883亿美元[141] - 2022年前三季度净产品收入增加9530万美元，增幅44.5%；前三季度产品销售成本增加1890万美元，增幅50.1%[142][143] - 2022年前三季度研发费用增加3790万美元，增幅165.3%，主要因3000万美元许可费及临床开发工作和人员成本增加[144] - 2022年前三季度销售和营销费用增加920万美元，增幅18.8%，主要因WAKIX商业化和销售人员扩张[145] - 2022年前三季度一般及行政费用增加1570万美元，增幅34.3%，主要因股票补偿、无形资产摊销和人员成本增加[147] - 2022年前三季度净利息支出减少770万美元，减幅38.9%，主要因利率降低[149] - 2022年前三季度所得税收益增加7340万美元，主要因递延所得税资产估值备抵释放[150] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为3.168亿美元，累计亏损3.206亿美元，未偿债务1.98亿美元[151] - 2022年前三季度经营活动提供现金1.17788亿美元，投资活动使用现金9493.7万美元，融资活动提供现金418.3万美元[161] 费用支付与协议 - 截至2022年9月30日的三个月和九个月，公司根据与Paragon的使用权协议分别支付了0.1百万美元和0.2百万美元[139] - 2021年8月公司与黑石集团签订信贷协议，初始定期贷款2亿美元，延迟提取定期贷款最高1亿美元[155] - 2022年7月31日公司与Bioprojet签订许可协议，支付3000万美元许可费，未来里程碑付款最高1.55亿美元[159] 费用预期变化 - 公司预计未来研发费用将显著增加，以推进当前临床开发计划并寻求更多适应症的监管批准[126] - 公司预计销售和营销费用在近期和中期将增加，以支持成人发作性睡病患者的治疗适应症并扩大产品组合[131] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，以支持持续的商业化努力、研发活动以及作为上市公司的运营成本[137] 投资与市场风险 - 截至2022年9月30日，公司投资于货币市场基金、美国国债、公司债券和市政债券的金额为2.352亿美元[172] - 市场利率立即变动10%，不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[172] - 截至2022年9月30日，公司未偿还借款为1.98亿美元[173] - 初始定期贷款的利率为伦敦银行同业拆借利率（下限为1.00%）加6.50%[173] - 伦敦银行同业拆借利率立即变动10%，不会对公司债务相关义务、财务状况或经营成果产生重大影响[173] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受影响[174] - 通货膨胀通常会增加公司的劳动力成本和临床试验成本[175] - 公司认为，在截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月内，通货膨胀未对其业务、财务状况或经营成果产生重大影响[175]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净收入达到1.07亿美元，同比增长45% [7][13] - 第二季度营业利润为3310万美元，同比增长42% [30] - 非GAAP调整后净利润为3470万美元，每股摊薄收益为0.57美元，同比增长58% [30] - 公司第二季度现金及现金等价物和投资总额为2.589亿美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在第二季度首次突破1亿美元季度收入，达到1.07亿美元，同比增长45% [7][13] - WAKIX的平均患者数量在第二季度增加到约4300人 [14] - WAKIX的处方需求在第二季度达到两年来的最高水平，新患者开始数量也达到一年来的最高水平 [14][15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在第二季度增加了1000名新的WAKIX处方医生，这些医生之前未开过其他计划性药物治疗 [17] - 75%的现场销售活动在第二季度是面对面进行的，相比第一季度有所增加 [16] - WAKIX在1型和2型发作性睡病患者中广泛使用，并且作为单一疗法或与其他发作性睡病治疗联合使用 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行其三支柱增长战略，包括优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途以及通过业务发展获取新资产 [6][10] - 公司与Bioprojet达成新协议，旨在利用其药物发现能力和公司在美国市场的商业专长，开发基于pitolisant的创新疗法 [10] - 公司计划通过收购早期和后期资产来扩大其罕见神经病学资产组合 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对WAKIX在发作性睡病和其他适应症中的潜力充满信心，预计其将成为10亿美元以上的特许经营权 [12][20] - 公司预计第三季度将面临夏季季节性影响，但预计第四季度将表现强劲 [31] - 公司预计研发和SG&A费用将增加 [31] 其他重要信息 - 公司完成了Prader-Willi综合征的II期概念验证研究，并预计在第四季度公布顶线数据 [9][23] - 公司在特发性嗜睡症的III期INTUNE研究中取得了良好进展，并计划在2023年公布II期概念验证研究的顶线数据 [22][25] - 公司计划在今年晚些时候提交儿科书面请求，以获得WAKIX的儿科独占权 [26] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于WAKIX在不同医生群体中的表现 - 传统发作性睡病治疗处方医生占患者机会的90%，而新增的1000名医生占10% [38] 问题: 关于与Bioprojet的合作 - 该合作旨在开发基于pitolisant的新疗法，重点是发作性睡病，并可能扩展到其他适应症 [39] 问题: 关于WAKIX的处方需求和新患者开始数量 - 第二季度的处方需求和新患者开始数量均达到近年来的最高水平，预计未来将继续增长 [45] 问题: 关于第三季度的季节性影响 - 第三季度通常面临夏季季节性影响，包括患者访问减少和医生休假，但新增销售团队的努力可能会部分抵消这些影响 [48][51] 问题: 关于Prader-Willi综合征的机制和临床意义 - Prader-Willi综合征与下丘脑功能障碍有关，pitolisant可能通过改善白天过度嗜睡来帮助患者 [58][59] 问题: 关于WAKIX的持续性和新患者开始 - WAKIX的新患者开始数量持续强劲，同时患者的续药行为也表现良好 [65] 问题: 关于特发性嗜睡症的III期INTUNE研究 - 该研究在美国的60至80个临床试验站点进行，预计将在两年内完成 [68] 问题: 关于定价和毛利率动态 - 公司在第一季度进行了价格调整，第二季度没有进一步的定价变化，预计毛利率将在今年剩余时间内保持稳定 [77][79] 问题: 关于Bioprojet合作的未来更新 - 公司将在未来达到关键里程碑时提供更多关于Bioprojet合作的详细信息 [82] 问题: 关于特发性嗜睡症的标签外使用 - 尽管WAKIX尚未获得FDA批准用于特发性嗜睡症，但社区对该适应症的兴趣很高 [99][100] 问题: 关于特发性嗜睡症的诊断 - 特发性嗜睡症是一种排除性诊断，医学界对其诊断和治疗的兴趣正在增加 [108] 问题: 关于肌强直性营养不良的II期研究 - 该研究采用与Prader-Willi综合征相似的概念验证方法，预计将在2023年公布顶线数据 [109]

产品WAKIX业务进展 - 公司产品WAKIX于2019年11月在美国商业推出，2020年10月获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[89,92] - 截至2022年6月30日，WAKIX的独特医疗保健专业处方医生数量持续增长，三个月平均患者约4300人，已获得美国超80%参保人群的处方目录准入[100] - 公司预计WAKIX的供应能满足到2023年第四季度，手头额外的活性药物成分库存能支持至少36个月[108] 临床试验进展 - 2022年4月，公司启动INTUNE研究，评估pitolisant对成人发作性睡病患者的疗效和安全性[94] - 2020年12月，公司启动2期概念验证临床试验，评估pitolisant对普拉德 - 威利综合征患者的治疗效果，预计2022年第四季度公布结果[94] - 2021年6月，公司启动2期临床试验，评估pitolisant对成人1型强直性肌营养不良患者的治疗效果，预计2023年公布结果[94] - 公司合作伙伴Bioprojet已完成针对儿科发作性睡病患者的3期试验，并向欧洲药品管理局提交数据申请儿科适应症批准[93] 资产收购 - 2021年8月4日，公司以350万美元预付款收购HBS - 102及相关资产，后续需根据里程碑付款并支付特许权使用费[95] 疫情对业务的影响 - 新冠疫情对公司业务产生影响，包括减少现场销售团队与医疗保健专业人员的接触、患者就诊减少、诊断困难等，影响了WAKIX的处方需求[102,104] - 疫情导致一些患者从商业保险转向免费药物和患者援助计划，或从商业保险转向政府保险，影响公司将需求转化为收入及净收入[105,107] 办公空间租赁费用 - 2022年3月31日至6月30日和2022年1月1日至6月30日，公司分别支付0.1百万美元和0.2百万美元用于使用Paragon租赁的办公空间[133] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2022年第二季度净产品收入为107,028千美元，2021年同期为73,821千美元，同比增加33200千美元，增幅45.0%；2022年上半年净产品收入为192,341千美元，2021年同期为133,495千美元，同比增加58800千美元，增幅44.1%[136][137] - 2022年第二季度净收入为23,531千美元，2021年同期为14,117千美元；2022年上半年净收入为45,016千美元，2021年同期为21,503千美元[136] 财务数据关键指标变化 - 成本 - 2022年第二季度产品销售成本为18,921千美元，2021年同期为12,687千美元；2022年上半年产品销售成本为33,637千美元，2021年同期为23,097千美元[136] - 2022年第二季度产品销售成本增加630万美元，增幅49.1%；上半年增加1050万美元，增幅45.6%，主要因WAKIX销量增加[138] 财务数据关键指标变化 - 毛利润 - 2022年第二季度毛利润为88,107千美元，2021年同期为61,134千美元；2022年上半年毛利润为158,704千美元，2021年同期为110,398千美元[136] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2022年第二季度研发费用为12,668千美元，2021年同期为6,498千美元；2022年上半年研发费用为20,246千美元，2021年同期为11,177千美元[136] - 2022年第二季度销售和营销费用为20,160千美元，2021年同期为17,022千美元；2022年上半年销售和营销费用为37,743千美元，2021年同期为32,529千美元[136] - 2022年第二季度一般和行政费用为22,163千美元，2021年同期为14,302千美元；2022年上半年一般和行政费用为40,043千美元，2021年同期为28,848千美元[136] - 2022年第二季度总运营费用为54,991千美元，2021年同期为37,822千美元；2022年上半年总运营费用为98,032千美元，2021年同期为72,554千美元[136] - 2022年第二季度研发费用增加620万美元，增幅95.0%；上半年增加910万美元，增幅81.1%，源于PWS、DM和IH的临床开发工作及人员成本增加[139] - 2022年第二季度销售和营销费用增加310万美元，增幅18.4%；上半年增加520万美元，增幅16.0%，主要因WAKIX商业化的患者参与和营销活动及销售人员扩张的人员成本增加[140] - 2022年第二季度一般及行政费用增加790万美元，增幅55.0%；上半年增加1120万美元，增幅38.8%，主要因新奖励的股票薪酬、无形资产摊销和人员成本增加[141] 财务数据关键指标变化 - 运营收入 - 2022年第二季度运营收入为33,116千美元，2021年同期为23,312千美元；2022年上半年运营收入为60,672千美元，2021年同期为37,844千美元[136] 财务数据关键指标变化 - 净利息支出 - 2022年第二季度净利息支出减少330万美元，降幅45.7%；上半年减少630万美元，降幅43.6%，主要因利率降低，部分被递延融资成本摊销增加抵消[142] 财务数据关键指标 - 资金与债务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为2.597亿美元，累计亏损4.086亿美元，未偿还债务为1.985亿美元[144] - 2021年8月公司与黑石集团签订信贷协议，初始定期贷款本金2亿美元，延迟提取定期贷款额度最高1亿美元，延迟提取定期贷款到期日延至2023年8月9日，未提取部分按1%年利率支付计时费[150] 财务数据关键指标 - 现金流量 - 2022年上半年经营活动提供净现金6258.3万美元，投资活动使用净现金6249.2万美元，融资活动提供净现金66万美元；2021年上半年经营活动提供净现金3060万美元，投资活动使用净现金1.002亿美元，融资活动提供净现金213.3万美元[155] 财务数据关键指标 - 投资与债务风险 - 截至2022年6月30日，公司2240万美元投资于货币市场基金、美国国债等，市场利率10%的即时变化对投资组合公允价值、财务状况和经营成果无重大影响；1.985亿美元未偿还借款，LIBOR 10%的即时变化对债务相关义务、财务状况和经营成果无重大影响[165][166] 财务数据关键指标 - 风险因素 - 公司目前未面临重大外汇波动风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响；通胀未对2022年和2021年第二季度及上半年业务、财务状况和经营成果产生重大影响[167][168] 财务报告内部控制情况 - 截至2022年6月30日，公司披露控制与程序有效，能合理保证信息按规定记录、处理、汇总和报告[169] - 截至2022年6月30日季度，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[170] - 公司管理层认为披露控制与程序及财务报告内部控制无法杜绝所有错误和欺诈[171]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度WAKIX的净收入为8530万美元，同比增长43% [5][10][23] - 2022年第一季度运营收入为2760万美元，相比2021年同期的1450万美元有显著增长 [24] - 非GAAP调整后的净收入为3110万美元，摊薄后每股收益为051美元，相比2021年同期的1600万美元和027美元有显著提升 [24] - 公司第一季度从运营中产生了约2900万美元的现金流，截至3月31日，现金及现金等价物为2245亿美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在2022年第一季度表现强劲，收入达到8530万美元，同比增长43% [5][10][23] - WAKIX的累计净收入自2019年11月上市以来已超过5亿美元 [5][10] - 2022年第一季度，WAKIX的平均患者数量约为3900人，3月是过去一年中表现最强的月份，处方需求和新患者启动量均创下新高 [11][13] - 公司正在推进Pitolisant在特发性嗜睡症（IH）中的III期注册试验，并计划在2022年下半年公布Prader-Willi综合征的II期试验数据 [7][19] 各个市场数据和关键指标变化 - WAKIX在美国市场的覆盖范围广泛，大多数患者能够迅速获得批准，尽管部分政府保险患者因财务原因未能继续治疗 [12] - 2022年第一季度，超过70%的现场销售互动是面对面进行的，显示出市场对WAKIX的接受度在提升 [15] - 公司预计WAKIX在2022年将继续保持季度增长，主要得益于强劲的潜在需求和发作性睡病市场的巨大机会 [6][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的增长战略基于三大支柱：优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途、通过业务发展获取新资产 [4][7][8] - 公司计划通过收购新资产来扩展其产品组合，目标是建立一个广泛的罕见神经病学资产组合 [8][9] - WAKIX被认为是潜在的10亿美元以上特许经营权，未来可能通过发作性睡病和其他适应症实现这一目标 [9][27] - 公司正在推进HBS-102的临床前概念验证研究，探索其在Prader-Willi综合征中的潜在效用 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2022年的前景持乐观态度，预计WAKIX将继续保持季度增长，并计划增加研发和SG&A投资 [26][27] - 公司认为WAKIX的长期潜力巨大，未来可能成为10亿美元以上的特许经营权 [9][27] - 管理层对WAKIX在发作性睡病市场中的表现感到满意，并预计未来将继续增长 [6][16] 其他重要信息 - 公司在2022年第一季度完成了销售团队的扩展，预计将在2022年下半年看到这一扩展的效果 [15][48] - 公司正在推进Pitolisant在特发性嗜睡症（IH）中的III期注册试验，并计划在2022年下半年公布Prader-Willi综合征的II期试验数据 [7][19] - 公司正在推进HBS-102的临床前概念验证研究，探索其在Prader-Willi综合征中的潜在效用 [20] 问答环节所有提问和回答 问题: 3月的强劲表现是否由重新授权延迟的患者回归或新处方增加驱动 [31] - 3月的强劲表现主要由新有机需求驱动，而非重新授权延迟的患者回归 [33] 问题: WAKIX患者的平均用药时间和续费率 [36] - WAKIX的平均停药率在12个月内为30%至50%，处于行业中间水平 [38] 问题: 政府支付患者和患者援助计划对需求的影响 [36] - 政府支付患者约占支付组合的15%，部分患者因未满足财务标准而未能继续治疗 [39] 问题: 2022年全年的指导 [46] - 公司预计2022年将保持季度增长，但未提供具体的全年指导 [47] 问题: 销售团队扩展的影响 [46] - 销售团队扩展预计将在2022年下半年产生效果，主要由于建立关系和教育医疗专业人员需要时间 [48] 问题: SUNOSI的竞争对市场动态的影响 [51] - 公司认为WAKIX的差异化产品定位使其在发作性睡病市场中具有竞争优势，预计市场仍有足够的空间容纳多个品牌 [52] 问题: 处方填写时间及其对患者流失的影响 [57] - 自2019年上市以来，处方填写时间显著改善，且患者流失率与行业标准一致 [59] 问题: WAKIX在1型和2型发作性睡病中的使用比例 [57] - WAKIX的新处方中，1型和2型发作性睡病的比例各占50% [60] 问题: 特发性嗜睡症（IH）的流行病学 [73] - IH的诊断患者数量在3万至4万之间，潜在患者数量可能达到7万至8万 [75] 问题: 是否提供免费样品 [76] - 公司未提供免费样品，且未观察到患者因等待处方而流失 [78]

业绩总结 - 2022年第一季度WAKIX®净收入为8530万美元，同比增长43%[4] - 2022年第一季度净产品收入为8530万美元，较2021年第一季度的5970万美元增长43%[16] - 2022年第一季度净收入为2150万美元，较2021年第一季度的740万美元增长189%[18] - 2022年第一季度非GAAP调整后净收入为3110万美元，较2021年第一季度的1600万美元增长94%[20] - 2022年第一季度GAAP每股净收入为0.35美元，较2021年第一季度的0.13美元增长169%[20] 费用情况 - 2022年第一季度研发费用为760万美元，较2021年第一季度的470万美元增长62%[18] - 2022年第一季度销售与营销费用为1760万美元，较2021年第一季度的1550万美元增长13%[18] - 2022年第一季度总运营费用为4300万美元，较2021年第一季度的3470万美元增长24%[18] 产品表现 - WAKIX自推出以来累计净收入超过5亿美元，时间不到2年半[5] 现金状况 - 2022年第一季度现金及现金等价物为2.245亿美元[18]

公司收购与协议 - 公司于2021年8月4日收购HBS - 102，支付350万美元预付款[82] - 2021年8月公司以350万美元收购HBS - 102全球开发和商业化权利（大中华区除外），还有不同阶段里程碑付款，总计17480万美元[138] - 公司与Paragon的管理服务协议在IPO完成时终止，2022年第一季度根据与Paragon的使用权协议支付了10万美元[120] WAKIX业务数据 - 截至2022年3月31日，WAKIX平均患者数量约为3900人[87] - 截至2022年3月31日，公司已为美国超80%的参保人群争取到WAKIX的医保目录准入[87] - 2019年8月，WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡（EDS）[76] - 2020年10月，WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[76] - 2022年第一季度净产品收入为8531.3万美元，较2021年同期的5967.4万美元增加2560万美元，增幅43.0%，增长原因是使用WAKIX的患者平均数量增加[122][123] - 2022年第一季度产品销售成本为1471.6万美元，较2021年同期的1040.9万美元增加430.7万美元，增幅41.4%，增长原因是WAKIX销量增加[122][124] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早预计在2023年4月到期，公司会定期审查库存水平并预计会有核销情况[104] - 公司目前预计WAKIX的供应能满足到2023年第二季度，额外的活性药物成分（API）库存至少能支持36个月[94] 临床试验进展 - 公司预计2022年下半年获得PWS患者使用pitolisant治疗的2期临床试验顶线结果[81] - 公司预计2023年获得DM1成年患者使用pitolisant治疗的2期临床试验顶线结果[81] - 2020年12月，公司启动了一项2期概念验证临床试验，评估pitolisant治疗PWS患者的EDS和其他关键症状[81] - 2021年6月，公司启动了一项2期临床试验，评估pitolisant治疗DM1成年患者的EDS、疲劳和认知功能障碍[81] 费用变化 - 2022年第一季度研发费用为757.8万美元，较2021年同期的467.9万美元增加289.9万美元，增幅62.0%，增长原因是与PWS、DM和IH相关的临床开发工作以及新奖励带来的股票薪酬增加[122][125] - 2022年第一季度销售和营销费用为1758.3万美元，较2021年同期的1550.6万美元增加207.7万美元，增幅13.4%，增长原因是WAKIX商业化带来的患者参与和营销活动以及新奖励带来的股票薪酬费用增加[122][126] - 2022年第一季度一般和行政费用为1788万美元，较2021年同期的1454.7万美元增加333.3万美元，增幅22.9%，增长原因是新奖励带来的股票薪酬增加以及无形资产摊销增加[122][127] - 公司预计未来研发费用将显著增加，以推进当前临床开发项目并为匹多利斯汀寻求更多适应症的监管批准等[109] - 公司预计销售和营销费用在近期和中期将增加，以支持成人发作性睡病患者的EDS或猝倒症治疗适应症，并随着潜在额外适应症的增长扩大产品组合[114] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，以支持持续的商业化努力、研发活动以及作为上市公司运营成本的增加[119] - 利息费用在2022年第一季度减少300万美元，降幅41.5%[129] 税务与税率 - 2022年和2021年第一季度的有效所得税税率分别为8.1%和0.0%[130] 融资与收益 - 公司从成立到首次公开募股，通过出售可转换优先股获得3.45亿美元收益，2020年首次公开募股出售6151162股普通股，净收益约1.354亿美元[131] 财务状况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.252亿美元，累计亏损4.321亿美元，未偿还债务为1.99亿美元[131] - 2021年8月公司与黑石集团达成信贷协议，初始定期贷款本金为2亿美元，延迟提取定期贷款额度最高为1亿美元[134] - 2021年1月公司向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款，2022年3月支付4000万美元里程碑付款，因WAKIX在美国累计净销售额达5亿美元[139] - 2022年和2021年第一季度经营活动提供的净现金分别为2885.2万美元和1253万美元，投资活动使用的净现金分别为4004.5万美元和1亿美元，融资活动提供的净现金分别为138.3万美元和1.2万美元[140] - 截至2022年3月31日，公司有1.99亿美元未偿还借款，利率为LIBOR加6.5%（LIBOR下限为1%），LIBOR即时变动10%对公司无重大影响[150] 风险因素 - 公司目前不受外币汇率波动重大影响，但未来运营可能受影响，且认为2022年和2021年第一季度通胀对业务无重大影响[151][152]

业绩总结 - Harmony Biosciences的WAKIX®在2021年第四季度的净收入为9120万美元，较2021年第三季度增长13%，较2020年第四季度增长62%[21] - 2021财年的WAKIX净收入为3.054亿美元，较2020年增长91%[22] - Pitolisant在2021年第四季度的净产品收入为9120万美元，同比增长62.0%[78] - 2021年全年净产品收入为3.054亿美元，较2020年的1.597亿美元增长91.3%[78] - 2021年第四季度的净收入为3460万美元，2020年则为亏损3690万美元[78] - 截至2021年12月31日，公司的现金及现金等价物为2.343亿美元，较2020年12月31日的2.286亿美元略有增长[78] 用户数据 - 目前美国有约165,000名患者正在接受WAKIX治疗，未来市场增长潜力巨大[12] - WAKIX的患者满意度高达90%，并且84%的医疗保健专业人员预计将继续或增加对WAKIX的处方[18][19] - Pitolisant在美国的特应性嗜睡症患者估计人数为3万到4万人[60] - Prader-Willi综合症患者中，约有50%存在日间过度嗜睡的未满足医疗需求[61] 未来展望 - Harmony预计2022年将是公司迄今为止表现最佳的一年[80] - WAKIX在嗜睡症领域的持续增长是公司战略的核心[80] - Harmony正在推进IH、PWS和DM的临床试验[80] 新产品和新技术研发 - Harmony Biosciences的HBS-102是2021年收购的第一个新产品，旨在扩展其产品组合[8] - Harmony致力于寻求额外资产，以扩展WAKIX和HBS-102之外的产品组合[80] - Harmony专注于罕见或孤儿神经疾病及神经学资产的开发[80] 市场扩张和并购 - Harmony Biosciences的三大增长策略包括优化WAKIX的表现、扩展WAKIX的临床适用性以及收购新资产[5] 负面信息 - 94%的患者表示对现有的嗜睡症药物感到不满，认为需要新的治疗选择[14] - WAKIX的常见不良反应包括失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%），均高于安慰剂组[31] - 在与安慰剂直接比较的试验中，接受WAKIX的患者中有3.9%因不良事件停药，而安慰剂组为3.5%[31]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度WAKIX净收入为9120万美元，环比增长13%，同比增长62% [8][14] - 2021年全年WAKIX净收入为3054亿美元，同比增长91% [14] - 2021年第四季度运营收入为2860万美元，同比增长267% [41] - 2021年全年运营收入为8750万美元，同比增长超过7000万美元 [42] - 2021年第四季度非GAAP调整后净收入为3780万美元，稀释每股收益为063美元 [42] - 2021年全年稀释每股收益为207美元 [43] - 2021年第四季度现金及现金等价物为2343亿美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在2021年第四季度的平均患者数量约为3800人，环比增长9% [8][15] - WAKIX在2021年第四季度的净收入为9120万美元，环比增长13%，同比增长62% [8][14] - WAKIX在2021年全年的净收入为3054亿美元，同比增长91% [14] - WAKIX的处方量在2021年第四季度继续增长，新处方者中有多数成为重复处方者 [20] - WAKIX被用作单一疗法或与其他嗜睡症治疗药物联合使用，显示出其广泛的临床效用 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国80%以上的覆盖人群对WAKIX有有利的保险政策 [19] - WAKIX在2021年第四季度的市场准入继续保持强劲，大多数管理式医疗计划对1型患者做出了积极的处方决策 [19] - WAKIX的临床采用率在2021年第四季度继续扩大，新处方者中有多数成为重复处方者 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的增长战略基于三大支柱：优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途、通过业务发展获取新资产 [7][9][10] - 公司计划在2022年上半年启动针对特发性嗜睡症的III期临床试验 [29] - 公司正在扩大其销售团队，预计在2022年第二季度完成新成员的培训 [23][24] - 公司计划通过业务发展获取新资产，以扩展其产品组合 [10][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对WAKIX的未来增长充满信心，预计其将成为潜在超过10亿美元的资产 [12][45] - 管理层认为WAKIX的专利和监管独占性将有助于优化其长期潜力 [12] - 管理层预计2022年将继续增长，并计划在研发和SG&A方面增加投资 [44] 其他重要信息 - 公司在2021年第四季度完成了对HBS-102的收购，这是其业务发展战略的一部分 [10] - 公司在2021年第四季度发布了WAKIX的两项事后分析结果，进一步支持其疗效 [28] - 公司在2021年第四季度继续应对COVID-19对临床试验的影响，采取了多项措施以保持试验的进展 [31][32][33] 问答环节所有的提问和回答 问题: 第一季度季节性影响及财务指导 - 公司预计第一季度将受到季节性影响，特别是由于免赔额重置，预计第一季度净收入可能会有所下降 [49][52] - 公司未提供具体的财务指导，但预计2022年将继续实现季度环比增长 [50][55] 问题: 临床试验进展及患者招募 - 公司正在应对COVID-19对临床试验的影响，特别是Omicron变种的影响，采取了多项措施以保持试验的进展 [63][64] - 公司预计将在2022年下半年公布PWS II期试验的顶线数据，DM1 II期试验的顶线数据预计将在2023年公布 [35] 问题: 销售团队扩展及DTC策略 - 公司计划将销售团队扩展约10%，以覆盖更多的医疗专业人员 [23][96] - 公司目前不计划进行大规模的DTC广告活动，而是通过互联网和直接面向患者的方式进行推广 [99][101] 问题: 业务发展及资产收购 - 公司计划通过业务发展获取新资产，以扩展其产品组合，目标是在WAKIX生命周期内及之后推出新产品 [10][103] - 公司对神经科学领域的业务发展机会持乐观态度，认为当前市场环境有利于交易 [110] 问题: 儿科嗜睡症及专利情况 - 公司正在等待Bioprojet的III期儿科嗜睡症试验数据，以确定是否申请儿科独占性 [115] - 公司的核心专利将持续到2029年，预计将获得一年的专利期限延长，延长至2030年 [117]

业绩总结 - 2021年第四季度WAKIX®的收入为9120万美元，较2020年第四季度增长62%[4] - 2021年全年WAKIX®的收入为3.054亿美元，较2020年增长91%[4] - 2021年第四季度的净收入为2270万美元，较2020年同期的亏损3690万美元实现扭亏为盈[17] - 2021年全年GAAP报告的净收入为3460万美元，而2020年为-3690万美元[18] - 2021年第四季度的EBITDA为3340万美元，较2020年的1210万美元显著增长[18] - 2021年全年EBITDA为8020万美元，2020年仅为150万美元[18] 用户数据 - 2021年第四季度的每股稀释GAAP净收入为0.38美元，2020年为-0.00美元[18] - 2021年全年每股稀释GAAP净收入为0.58美元，2020年为-24.07美元[18] - 非GAAP调整后的每股净收入为0.63美元，2020年为0.25美元[18] - 2021年全年非GAAP调整后的净收入为1.225亿美元，2020年为3250万美元[18] 成本与费用 - 2021年第四季度的产品销售成本为1780万美元，较2020年同期的990万美元增加[17] - 2021年第四季度的总运营费用为4480万美元，较2020年同期的未披露数据有所增加[17] - 2021年第四季度的研发费用为750万美元，较2020年同期的760万美元基本持平[17] - 2021年第四季度的销售和营销费用为1910万美元，较2020年同期的1750万美元有所上升[17] - 2021年第四季度的管理和行政费用为1820万美元，较2020年同期的1350万美元显著增加[17] 现金流与财务状况 - 截至2021年12月31日，公司的现金及现金等价物为2.343亿美元，较2020年12月31日的2.286亿美元略有增加[17]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.34309亿美元，2020年为2.28631亿美元；贸易应收款净额为3484.3万美元，2020年为2217.6万美元[480] - 截至2021年12月31日，公司存货净额为443.2万美元，2020年为382.3万美元；预付费用为763.7万美元，2020年为695.9万美元[480] - 截至2021年12月31日，公司总资产为4.33443亿美元，2020年为4.27074亿美元；总负债为2.46936亿美元，2020年为3.29894亿美元[480] - 截至2021年12月31日，公司股东权益为1.86507亿美元，2020年为9718万美元[480] - 2021年净产品收入为3.0544亿美元，2020年为1.59742亿美元，2019年为599.5万美元[481] - 2021年毛利润为2.49922亿美元，2020年为1.32004亿美元，2019年为441.8万美元[481] - 2021年运营收入为8752.8万美元，2020年为1698.6万美元，2019年亏损1.45904亿美元[481] - 2021年净收入为3459.7万美元，2020年亏损3694.4万美元，2019年亏损1.51977亿美元[481] - 2021年基本每股收益为0.60美元，2020年亏损2.48美元，2019年亏损24.07美元[481] - 2021年摊薄后每股收益为0.58美元，2020年亏损2.48美元，2019年亏损24.07美元[481] - 2018年末可转换优先股A、B、C系列股数为2.93亿股，金额为3.24201亿美元[482] - 2019年末可转换优先股A、B、C系列股数为3.18510205亿股，金额为4.11275亿美元[482] - 2020年末普通股股数为5689.0569万股，股东权益为9718万美元[482] - 2021年末普通股股数为5882.5769万股，股东权益为1.86507亿美元[483] - 2021年净收入为34597000美元，2020年净亏损为36944000美元，2019年净亏损为151977000美元[485] - 2021年经营活动提供的净现金为98557000美元，2020年使用的净现金为2985000美元，2019年使用的净现金为75436000美元[485] - 2021年投资活动使用的净现金为100298000美元，2020年为2002000美元，2019年为127149000美元[485] - 2021年融资活动提供的净现金为7419000美元，2020年为209161000美元，2019年为143769000美元[485] - 2021年现金、现金等价物和受限现金净增加5678000美元，2020年增加204174000美元，2019年减少58816000美元[485] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为453598000美元和488195000美元[489] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为234309000美元[489] - 2021 - 2019年无形资产摊销费用分别为18424美元、9843美元和2815美元，预计未来未摊销无形资产年摊销费用约18570美元，总计143919美元[535][536] - 截至2021年和2020年12月31日，无形资产账面价值分别为143919美元和162343美元[537] - 2021 - 2019年公司销售、商标和分层特许权使用费分别为50957美元、25580美元和938美元，截至2021年和2020年12月31日，应计费用分别为16396美元和9006美元[538] - 截至2021年和2020年12月31日，公司长期债务净额分别为189984美元和194250美元[547] - 2021 - 2019年公司长期债务利息费用分别为24193美元、28615美元和7361美元[549] - 2021年公司经营租赁成本为1197美元，2020年和2019年租金费用分别为686美元和1051美元[552] - 2021年公司报告净收入，2020和2019年报告净亏损，2021、2020和2019年归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净收入（亏损）分别为0.60美元、 - 2.48美元、 - 24.07美元和0.58美元、 - 2.48美元、 - 24.07美元[589] - 2021、2020和2019年，所得税拨备分别为2831美元、0美元和0美元[590] - 2021、2020和2019年，法定联邦所得税税率为21.0%，公司有效所得税税率分别为7.6%、0%和0%[590] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司递延所得税资产分别为97462美元和104116美元，递延所得税负债分别为1096美元和1242美元[590] - 公司对递延所得税资产全额计提估值准备，2021年较2020年减少6508美元至96366美元[590] - 2021年末估值备抵为96,366美元，2020年末为102,874美元，2019年末为100,656美元[591] - 截至2021年和2020年12月31日，公司分别有98,069美元和159,395美元的联邦净经营亏损结转可用于抵消未来联邦应税收入[591] - 截至2021年和2020年12月31日，公司分别有120,074美元和157,743美元的州净经营亏损结转可用于抵消未来州应税收入[591] - 截至2021年和2020年12月31日，公司分别有168美元和1,603美元的联邦税收抵免，这些抵免从2037年开始到期[592] - 截至2021年和2020年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产和负债（现金、现金等价物和受限现金）分别为235,059美元和229,381美元[593] - 2021、2020和2019年，公司向关联方支付的管理费用和其他费用分别为284美元、7,384美元和5,378美元[597] 市场利率和LIBOR变动影响 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物由现金和货币市场账户组成，投资组合中工具为短期性质，市场利率即时变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[462] - 截至2021年12月31日，公司有1.995亿美元未偿还借款，初始贷款年利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）加6.50%，下限为1.00%，LIBOR即时变动10%不会对债务相关义务、财务状况和经营成果产生重大影响[463] 财务准则变更 - 自2021年1月1日起，公司采用财务会计准则委员会会计准则更新2016 - 02《租赁（主题842）》，采用修改后的追溯调整法，无需重述以前期间[471] 审计意见 - 公司审计机构对公司2021年和2020年合并财务报表发表无保留意见，认为财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量[469] - 公司审计机构对公司截至2021年12月31日的财务报告内部控制发表无保留意见[470] 重大假设和判断 - 公司对美国医疗补助政府计划的毛转净回扣应计涉及重大假设和判断，审计这些估计涉及特别主观的判断[475][476][477] 股权变动 - 2020年8月公司完成首次公开募股，出售6151162股，每股发行价24美元，净收益约135435000美元[487] - 2020年8月公司实施1比8.215的反向股票分割[488] - IPO完成后，公司向可转换优先股前持有人发行42926630股普通股[557] - 2020年8月公司完成普通股IPO，出售6151162股，每股发行价24美元，净收益约135435美元[563] - 2021年8月，公司出售1048951股普通股，获得现金30000美元，每股28.6美元[565] - 截至2021年12月31日，2020计划下预留4113432股普通股用于发行[568] - 2021年股票期权、股票增值权和受限股票单位的相关数据有变动，如股票期权年末数量为5716597份，加权平均行使价格为22.53美元[572][573][574] - 2021年和2020年，公司分别冲回278美元和3美元的基于股票的薪酬[575] - 2021、2020和2019年，计划下授予奖励的加权平均每股公允价值分别为12.82美元、10.06美元和3.45美元[579] - 2021、2020和2019年，基于股票的薪酬费用分别为16105美元、5190美元和9909美元[580] - 截至2021年12月31日，与期权和受限股票单位相关的未确认基于股票的薪酬费用为56531美元，将在3.4年的加权平均期间内确认[581] - 2021年员工股票购买计划允许符合条件的员工以较发行期首日或购买日公司普通股公平市场价值较低者15%的折扣购买股票，初始预留发行股份数为629805股，2021年发行了11010股，折扣为173美元[582] - 2020年1月9日，公司向OrbiMed发行认股权证，可购买最多410239股公司普通股，初始行权价格为16.10美元，2021年9月3日，OrbiMed行使期权，净结算221511股[583] 业务线客户数据 - 截至2021年12月31日，三家客户占总应收账款的100%，其中Accredo占40%，Pantherx占31%，CVS Caremark占29%；截至2020年12月31日，三家客户占总应收账款的100%，其中CVS Caremark占44%，Pantherx占23%，Accredo占33%[503] - 2021年，三家客户占总产品收入的100%，其中CVS Caremark占36%，Pantherx占35%，Accredo占29%；2020年，三家客户占总产品收入的100%，其中CVS Caremark占40%，Pantherx占33%，Accredo占27%；2019年，两家客户占总产品收入的88%，其中CVS Caremark占59%，Pantherx占29%[504][505] 其他业务费用及交易 - 2020年销售的部分库存是在FDA批准前生产的，2019年有1323美元作为研发费用支出[514] - 2021年、2020年和2019年的广告费用分别为19558美元、13301美元和7072美元[517] - 2019年11月15日，公司修改奖励以消除绩效条件，产生8400美元非现金费用[520] - 2021年8月，公司以3500美元收购HBS - 102的全球开发和商业化权利（大中华区除外），还有多项里程碑付款，包括临床前里程碑1750美元、开发里程碑19000美元、监管里程碑44000美元和销售里程碑110000美元[525] - 公司在2020年和2019年为新兴成长型公司，自2021年12月31日起不再是新兴成长型公司[526][527] - 公司采用直线法对固定资产计提折旧，折旧年限一般为3 - 10年，租赁改良在资产预计使用寿命或租赁期限较短者内折旧[508] - 公司对有限使用寿命的无形资产采用直线法摊销，会在资产账面价值可能无法收回时进行减值测试[509] - 公司根据ASC 606准则确认收入，交付产品构成单一履约义务，运输和处理活动为履行活动[510][512] - 公司于2021年12月31日采用新租赁标准，确认1958美元的使用权资产、991美元的短期租赁负债和1417美元的长期租赁负债[529] - 2021年12月31日和2020年12月31日，公司净库存分别为4432美元和3823美元，其中2021年原材料986美元、在产品1787美元、产成品2108美元[533] - 公司因产品获批产生两笔无形资产里程碑付款，分别为75000美元和100000美元，截至2021年12月31日剩余使用寿命均为7.8年[534][535] - 2021年8月公司与黑石签订信贷协议，初始定期贷款200000美元，延迟提取定期贷款最高100000美元，初始贷款扣除成本后净现金191849美元[540][541][543] - 2020年1月公司与OrbiMed签订200000美元信贷协议，2021年因与黑石协议终止该贷款，