业绩总结 - 2021年第三季度WAKIX净收入为8070万美元，较2021年第二季度增长9.4%，较2020年第三季度增长77%[4] - 2021年第三季度净产品收入为8070万美元，较2020年同期的4560万美元增长了77.5%[32] - 2021年第三季度净亏损为960万美元，而2020年同期为盈利190万美元[32] - GAAP报告的每股稀释亏损为0.17美元，2020年同期为0.14美元[34] - 非GAAP调整后的每股净收入为0.51美元，2020年同期为0.25美元[34] 用户数据 - 自WAKIX上市以来，约有8000名独特的医疗保健专业人士（HCPs）开处方[8] - WAKIX的患者平均数量约为3500名，覆盖的医疗保险人群中有40%获得了处方[6] - 大多数医疗保健专业人士（MDs和NP/PAs）表示预计将增加对WAKIX的处方使用，主要原因包括减少使用兴奋剂（61%）和改善白天过度嗜睡（58%）[9] 未来展望 - 预计未来对WAKIX的处方使用将增加，主要是由于其非管制药物的特性（51%）和新颖的作用机制（47%）[9] - 2021年第三季度WAKIX的收入增长趋势持续，显示出从上市以来的季度增长[5] - 2021年第三季度WAKIX的收入表现强劲，显示出公司在市场中的持续增长潜力[5] 研发与成本 - 研发费用为1170万美元，较2020年同期的420万美元增长了178.6%[32] - 产品销售成本为1460万美元，较2020年同期的790万美元增长了84.8%[32] - 总运营费用为4510万美元，较2020年同期的2730万美元增长了65.4%[32] - 销售与市场费用为1650万美元，较2020年同期的1260万美元增长了30.7%[32] - 管理费用为1690万美元，较2020年同期的1050万美元增长了60.0%[32] 临床研究 - 在HARMONY 1研究中，Pitolisant的基线平均ESS评分为17.8，而安慰剂组为18.9[27] - 在HARMONY CTP研究中，Pitolisant的基线平均WRC为11.7，而安慰剂组为9.6[27] - Pitolisant在治疗白天过度嗜睡方面的效果大小为0.86，显示出显著的临床改善[26]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净收入为8070万美元，同比增长77%，环比增长93% [18][44] - 第三季度毛利润为6610万美元，去年同期为3770万美元 [45] - 第三季度营业费用为4510万美元，去年同期为2730万美元 [45] - 第三季度营业利润为2110万美元，去年同期为1040万美元 [45] - 第三季度净亏损为960万美元，主要由于一次性债务清偿损失2610万美元 [46] - 非GAAP调整后净利润为3040万美元，去年同期为1370万美元 [47] - 第三季度经营活动产生的现金流为3040万美元，截至9月30日现金及等价物为1897亿美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - Wakix第三季度净销售额为8070万美元，创历史新高，同比增长77%，环比增长94% [8][18][44] - Wakix的平均患者数量从第二季度的约3500人增长约10% [19] - 超过8000名医疗专业人员中，约40%在第三季度末已开具Wakix处方 [23] - Wakix的处方量在9月底有所增加，预计第四季度将继续增长 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 超过80%的美国保险覆盖人群对Wakix有良好的访问权限 [22] - 在第三季度，针对1型患者的额外正面处方决策进一步增加 [22] - Wakix在成人发作性睡病患者中的广泛使用，约一半的新处方为1型患者，另一半为2型患者 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司三大增长战略支柱：优化Wakix的商业表现、扩展Wakix的临床用途、收购新资产以扩展产品组合 [8][11][12] - 公司计划通过收购HBS-102等资产，将产品线扩展到Wakix之外 [13][14] - 与Blackstone的战略融资合作提供了额外的资本访问，增强了执行未来增长战略的能力 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Wakix在发作性睡病市场的表现感到鼓舞，并对未来机会感到乐观 [29] - 预计第四季度将继续实现收入增长，并增加研发和SG&A投资 [50] - 公司预计将继续从强劲的资产负债表、额外的资本访问、收入增长和谨慎的费用控制中运营 [51] 其他重要信息 - 美国睡眠医学学会更新了临床实践指南，将Wakix列为成人发作性睡病的推荐治疗选项 [31][32] - 公司继续推进PWS和DM1的临床试验，预计将在明年上半年和下半年分别获得顶线数据 [39][40] 问答环节所有的提问和回答 问题: Wakix的覆盖范围和未来覆盖目标 - 大多数2型发作性睡病患者的计划有一到两个通用步骤编辑，而1型患者的计划大多为零或一个通用步骤编辑 [57] - 80%的美国保险覆盖人群对Wakix有良好的访问权限，其余20%的计划虽然没有公开政策，但仍有途径获得Wakix [58][59] 问题: 儿科发作性睡病试验的进展 - 合作伙伴Bioprojet正在进行儿科发作性睡病的3期试验，数据读出将决定未来的策略 [63] 问题: 新患者增加和处方增长来源 - 新患者增加来自新诊断患者、现有治疗转换患者以及新处方医生 [74][75] - 大多数处方医生在开具新处方后很快成为重复处方者 [75] 问题: 患者药物行为 - Wakix的停药率与其他口服发作性睡病治疗药物一致，但医生认为Wakix的停药率优于其他产品 [76][77] - Wakix的依从率接近90%，高于行业标准的80%-90% [78] 问题: 未来增长和毛利率改善 - 预计第四季度收入将继续增长，主要来自新患者增加 [83][88] - 毛利率在第四季度预计将保持稳定 [88] 问题: 特发性嗜睡症的进展 - 特发性嗜睡症是Wakix的潜在扩展适应症之一，公司正在考虑如何推进 [89] 问题: 季节性影响和新患者增加 - 预计第四季度和2022年新患者增加将更强劲，季节性影响将在第二和第四季度显现 [95][101] 问题: 其他增长驱动因素 - 剂量混合和时间填充保持稳定，增长主要由新患者增加驱动 [103][104] 问题: 患者援助计划的影响 - 患者援助计划的需求在疫情期间增加，但这不是毛利率的影响因素 [110][111]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日的九个月，公司净产品收入为2.14亿美元[119] - 2021年第三季度和前九个月净产品收入分别增长3510万美元（77.0%）和1.108亿美元（107.1%）[164] - 2021年第三季度和前九个月产品销售成本分别增长670万美元（85.1%）和1990万美元（111.6%）[165] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别增长750万美元（177.5%）和1110万美元（93.7%）[166] - 2021年第三季度和前九个月销售和营销费用分别增长390万美元（30.8%）和1070万美元（28.0%）[167] - 2021年第三季度和前九个月一般及行政费用分别增长630万美元（60.4%）和1940万美元（73.9%）[169] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.905亿美元，累计亏损4.763亿美元，未偿还债务净额为1.921亿美元[176] - 2021年前九个月经营活动提供现金6102.4万美元，投资活动使用现金1.00298亿美元，融资活动提供现金34.7万美元[187] - 2020年前9个月经营活动净现金使用额中，净亏损3670万美元，非现金项目调整额为3130万美元（债务清偿损失2260万美元、无形资产摊销和认股权证公允价值870万美元），不包括现金的净营运资本减少1120万美元[189] - 2021年前9个月投资活动净现金使用额为1.003亿美元，主要归因于与Bioprojet许可协议相关的1亿美元里程碑付款[190] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金为30万美元，主要包括与黑石信贷协议相关的1.909亿美元收益和向黑石发行普通股的2970万美元收益，部分被偿还OrbiMed信贷协议的2.22亿美元本金和退出费抵消[191] - 2020年前9个月融资活动提供的净现金为2.103亿美元，主要包括与OrbiMed信贷协议相关的1.942亿美元和首次公开募股净收益1.354亿美元，被偿还CRG贷款的1.206亿美元抵消[192] - 2021年第三季度GAAP净亏损962万美元，2020年同期净收入190.9万美元；2021年前9个月GAAP净亏损1188.3万美元，2020年前9个月净亏损3673.6万美元[205] - 2021年第三季度非GAAP调整后净收入3038.9万美元，2020年同期为1367.7万美元；2021年前9个月非GAAP调整后净收入8468.4万美元，2020年前9个月为1738.6万美元[205] 业务收购与合作 - 2021年8月4日，公司以350万美元的预付款收购HBS - 102及相关资产[114] - 2021年8月，公司以350万美元收购HBS - 102全球开发和商业化权利（大中华区除外），另有里程碑付款[185] - 2021年1月6日，公司向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款[186] - 2021年8月9日，公司与黑石集团签订信贷协议，获得2亿美元初始定期贷款和最高1亿美元延迟提取定期贷款[179] - 公司与Paragon的管理服务协议中，每月支付管理费0.3百万美元[158] WAKIX业务线数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，约40%（约8000名）治疗多数确诊发作性睡病患者的医疗专业人员曾开具WAKIX处方[123] - 2021年9月30日，WAKIX的平均患者数量约为3500人[123] - 截至2021年9月30日，公司已为美国约80%的参保人群（商业保险、医疗保险和医疗补助）确保并维持了WAKIX的医保目录准入[123] - 2019年8月，WAKIX获美国FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡；2020年10月，获批用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[108,111] - 公司自成立至2019年第四季度未产生任何收入，WAKIX于2019年11月上市销售[138] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早到期时间为2022年5月[142] - 公司预计WAKIX供应在2022年第四季度充足，额外API库存至少可支持24个月[131] 临床试验进展 - 2020年12月，公司启动评估pitolisant治疗普拉德 - 威利综合征患者白天过度嗜睡等症状的2期临床试验，预计2022年上半年公布顶线结果[113] - 2021年6月，公司启动评估pitolisant治疗成人1型强直性肌营养不良患者白天过度嗜睡、疲劳和认知功能障碍的2期临床试验，预计2022年下半年公布顶线结果[113] 业务发展计划 - 公司计划推进WAKIX在儿科发作性睡病患者中的标签扩展，并与FDA沟通争取儿科独占权[112] 疫情对业务的影响 - 新冠疫情影响公司业务，若疫情再次出现或未来爆发，包括任何新冠变种，公司增长可能受到不利影响[125] - 公司为应对疫情采取远程和虚拟临床试验方法，但仍面临睡眠实验室访问困难等挑战[133] - 疫情导致公司产品处方需求、收入转化和临床试验等方面受到负面影响[127][128][130][133] 费用预期变化 - 公司成本产品销售费用因扩大生产和销售基础设施而适度增加[141] - 公司研发费用预计未来几年会显著增加，以推进临床项目和寻求监管批准[147] - 公司销售和营销费用在近期和中期会增加，以支持现有和潜在适应症[152] - 公司预计未来一般和行政费用会增加，以支持商业化、研发和上市运营[157] 公司身份与资产负债表外安排 - 公司将在满足特定条件前保持新兴成长公司（EGC）身份，最早于2021年12月31日不再是EGC，届时无法享受相关减少披露要求[200] - 2021年和2020年前9个月公司无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[193] 债务与利率情况 - 截至2021年9月30日，公司有2亿美元未偿还借款，定期贷款利息为伦敦银行同业拆借利率（下限1%）加6.5%[207] - 截至2021年9月30日，市场利率或优惠利率立即变动10%，不会对公司投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[206][207]

业绩总结 - Harmony Biosciences在2020年实现净收入1.6亿美元[3] - WAKIX®在2021年第二季度的收入为7380万美元，较2020年第二季度增长94%[19][21] - Q2 2021财报显示，净产品收入为7380万美元，较2020年同期的3800万美元增长94.2%[40] 用户数据 - 2020年，WAKIX®在美国嗜睡症市场的机会估计为20亿美元[3] - 预计未来将继续增加WAKIX®的处方使用，约90%的医疗保健专业人员表示会增加使用[17] 新产品和新技术研发 - Harmony Biosciences的产品管线包括针对其他罕见神经疾病的新适应症[3] - Harmony公司计划在2021年下半年发布针对Myotonic Dystrophy (DM)的二期临床试验结果[34] 临床试验结果 - WAKIX的临床试验显示在减少过度嗜睡和发作性肌无力方面具有统计学显著性[15] - WAKIX在HARMONY 1研究中，95名患者接受治疗，35.6 mg剂量下，Epworth Sleepiness Scale (ESS)评分变化为-6.0，相较于安慰剂的-2.9，治疗效果为-3.1，p=0.022[24] - 在HARMONY CTP研究中，106名患者接受治疗，35.6 mg剂量下，Cataplexy的每周发生率(WRC)下降75%，而安慰剂组下降38%，比率为0.51，p<0.0001[24] 财务支出 - Q2 2021的研发费用为650万美元，较2020年同期的420万美元增长54.8%[40] - Q2 2021的销售和市场费用为1700万美元，较2020年同期的1240万美元增长37.1%[40] 融资与市场扩张 - Harmony公司获得了3.3亿美元的融资，以扩展其在罕见神经疾病领域的资产组合[37]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度WAKIX净销售额达到7380万美元，同比增长942%，环比增长237% [7][11][27] - 第二季度毛利率为6110万美元，相比去年同期的3150万美元大幅提升 [28] - 第二季度净收入为1410万美元，每股收益024美元，相比去年同期的净亏损1050万美元显著改善 [28] - 非GAAP调整后净收入为3190万美元，每股收益054美元，相比去年同期的净亏损50万美元大幅提升 [29] - 公司第二季度末现金及等价物为1597亿美元，较第一季度有所增加 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在第二季度的平均患者数量达到3200人，较第一季度增长15% [12] - 超过三分之二的WAKIX患者使用最高剂量，预计这一比例将随着医生经验的增加而提升 [12] - 超过8000名医疗专业人员中，38%已在第二季度末前开具WAKIX处方，且大多数医生为重复处方者 [13] - WAKIX在美国市场的覆盖率达到80%以上，患者获取药物的速度在第二季度有所加快 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国市场的WAKIX处方需求强劲，第二季度处方量显著增长，主要得益于医疗机构的重新开放和面对面互动的增加 [15] - 公司通过Blackstone的战略合作获得了33亿美元的资金支持，包括2亿美元的债务资本、1亿美元的资本用于扩展管线以及3000万美元的股权融资 [25][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过三大支柱战略推动增长：优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途至其他罕见病、以及通过收购新资产扩展产品组合 [7][8][9] - 公司正在评估pitolisant在Prader-Willi综合征和肌强直性营养不良患者中的临床效用，并计划扩展WAKIX在其他罕见神经系统疾病中的适应症 [8] - 公司收购了HBS-102，这是一种潜在的首创新药，具有针对MCH神经元的新型作用机制，可能成为下一代治疗发作性睡病的靶向疗法 [9][19] - 公司计划通过Blackstone的合作进一步扩展其罕见神经系统疾病的产品管线，目标是成为多产品公司 [10][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对WAKIX在发作性睡病市场的表现表示乐观，认为其独特的作用机制和产品特性使其在竞争激烈的市场中保持差异化 [16][17] - 公司预计下半年将继续保持季度收入增长，尽管夏季季节性因素可能带来一定影响 [30][56] - 管理层对HBS-102的开发充满信心，认为其有望成为治疗REM相关症状的创新疗法 [19][24] 其他重要信息 - 公司通过Blackstone的合作降低了资本成本，预计每年节省约1000万美元的利息支出 [26] - 公司计划在未来提交HBS-102的研究性新药申请，并启动第二阶段临床试验 [24] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于WAKIX的患者援助计划和HBS-102的未满足需求 - 公司表示，尽管COVID-19限制有所缓解，但患者援助计划的需求仍然较高，预计随着疫情持续，这一需求将保持稳定 [43] - 关于HBS-102，公司认为其针对REM失调的机制有望改善发作性睡病患者的猝倒、幻觉和睡眠瘫痪症状 [45][46] 问题: 关于COVID-19和Delta变种对公司业务的影响 - 公司表示，随着医疗机构的重新开放，WAKIX的处方需求显著增加，但未来COVID-19的影响仍难以预测 [52][53] - 公司预计第三季度将受到夏季季节性因素的影响，但整体需求仍然强劲 [59][60] 问题: 关于Blackstone合作和未来业务发展计划 - 公司表示，Blackstone的合作提供了更大的灵活性，未来将专注于扩展罕见神经系统疾病的产品管线，包括早期和晚期资产 [63][64] - 公司对HBS-102的安全性表示乐观，认为其具有潜在的治疗窗口，并计划进一步推进临床试验 [69][71] 问题: 关于WAKIX的患者流失率和与钠氧酸盐的联合使用 - 公司表示，WAKIX的患者流失率与行业平均水平一致，约为30%-50%，且患者对WAKIX的持续使用意愿较高 [76][77] - 关于与钠氧酸盐的联合使用，公司表示约有低双位数的患者同时使用WAKIX和钠氧酸盐，且支付方对此没有明显阻力 [80] 问题: 关于未来业务发展策略 - 公司表示，未来将专注于收购符合其战略标准的资产，包括早期和晚期阶段的资产，目标是成为领先的罕见神经系统疾病公司 [84]

业绩总结 - Harmony Biosciences在2021年第二季度的WAKIX收入为7380万美元，较2020年第二季度的3800万美元增长了94%[4] - 2021年第二季度WAKIX的收入较2021年第一季度增长了23.6%[5] - Harmony Biosciences的净收入为1410万美元，而2020年同期为亏损1050万美元[29] - Harmony Biosciences的非GAAP调整后净收入为3190万美元，而2020年同期为990万美元[31] - 2021年第二季度的每股稀释亏损为0.24美元，而2020年同期为1.34美元[31] 研发与费用 - 2021年第二季度的研发费用为650万美元，较2020年同期的420万美元增长了54.8%[29] - 2021年第二季度的销售和营销费用为1700万美元，较2020年同期的1240万美元增长了37.1%[29] 资金与融资 - Harmony Biosciences的现金及现金等价物为1.597亿美元[29] - 公司获得了来自Blackstone的3.3亿美元融资，以扩展在罕见神经疾病领域的资产组合[26] - 该融资中包括2亿美元用于偿还现有债务[26]

公司整体财务数据关键指标 - 2021年上半年公司净产品收入为1.335亿美元[106] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.604亿美元，累计亏损为4.667亿美元[106] - 截至2021年6月30日，公司未偿还债务净额为1.956亿美元[106] - 2021年和2020年上半年净产品收入分别为1.335亿美元和5780万美元，增长源于WAKIX商业销售增长和价格提升[124] - 2021年和2020年上半年，产品销售成本中排除的已收购开发技术摊销分别为920万美元和370万美元[126] - 2021年Q2净产品收入7382.1万美元，较2020年同期增加3580万美元，增幅94.2%；2021年上半年净产品收入1.33495亿美元，较2020年同期增加7570万美元，增幅130.8%[151][152] - 2021年Q2产品销售成本1268.7万美元，较2020年同期增加620万美元，增幅96.5%；2021年上半年产品销售成本2309.7万美元，较2020年同期增加1320万美元，增幅132.6%[151][153] - 2021年Q2研发费用649.8万美元，较2020年同期增加230万美元，增幅55.9%；2021年上半年研发费用1117.7万美元，较2020年同期增加360万美元，增幅47.1%[151][154] - 截至2021年6月30日，公司累计从可转换优先股销售中获得3.45亿美元收益，2020年8月21日完成普通股首次公开募股，净收益约1.354亿美元[162] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.604亿美元，累计亏损4.667亿美元，未偿还债务净额为1.956亿美元[162][164] - 2021年8月9日，公司与黑石集团等签订新信贷协议，初始定期贷款本金2亿美元，延迟提取定期贷款最高本金1亿美元，同时出售普通股获得3000万美元收益[163] - 2021年上半年经营活动提供净现金3060万美元，2020年同期使用净现金2190万美元；投资活动使用净现金1.002亿美元，2020年同期为0；融资活动提供净现金70万美元，2020年同期为7370万美元[170][171][174][175] - 2021年上半年有效所得税税率为8.4%，2020年同期为0[161] - 2021年和2020年第三季度GAAP净收入（亏损）分别为1411.7万美元和 - 27万美元，上半年分别为2150.3万美元和 - 3864.7万美元[188] - 2021年和2020年第三季度EBITDA分别为2804.5万美元和891.3万美元，上半年分别为4723.7万美元和 - 2145.2万美元[188] - 2021年和2020年第三季度非GAAP调整后净收入（亏损）分别为3187.2万美元和991.9万美元，上半年分别为5431.5万美元和370.7万美元[188] - 2021年和2020年第三季度GAAP摊薄后每股净收入（亏损）分别为0.24美元和 - 1.34美元，上半年分别为0.37美元和 - 7.63美元[188] - 2021年和2020年第三季度非GAAP调整后摊薄每股净收入（亏损）分别为0.54美元和 - 0.07美元，上半年分别为0.93美元和 - 2.20美元[188] - 2021年和2020年上半年，公司均无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[176] WAKIX业务线数据关键指标 - 截至2021年6月30日，约8000名治疗约90%确诊发作性睡病患者的医疗专业人员中，超37%曾开具WAKIX处方[109] - 2021年6月30日，WAKIX的平均患者数量约为3200人[109] - 截至2021年6月30日，公司已为美国约80%的参保人群（商业保险、医疗保险和医疗补助）确保并维持了WAKIX的医保目录准入[109] - 公司产品WAKIX自2019年11月1日推出后，2019年第四季度开始产生收入[124] - 公司产品WAKIX在2019年8月获FDA批准用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡（EDS），2020年10月获FDA批准用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒症[124] - 公司预计到2022年第四季度有足够的WAKIX供应，手头额外的活性药物成分（API）库存至少可支持24个月[117] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早预计2022年5月到期[128] 公司收购与合作相关 - 2021年8月4日，公司以350万美元的预付款收购了HBS - 102及相关知识产权和资产[103] - 公司与Paragon的管理服务协议中，每月支付管理费用30万美元[146] 公司研发项目进展 - 2020年12月，公司启动了评估pitolisant治疗普拉德 - 威利综合征患者的2期临床试验，预计2022年上半年公布顶线结果[101] - 2021年6月，公司启动了评估pitolisant治疗成人1型强直性肌营养不良患者的2期临床试验，预计2022年下半年公布顶线结果[101] 公司费用相关预期 - 公司销售和营销费用在近期和中期增加，以支持WAKIX现有适应症并拓展潜在适应症[138] - 公司预计未来一般和行政费用会增加，以支持商业化、研发活动及作为上市公司的运营成本[141] 公司研发费用用途 - 公司研发费用主要用于获得匹多利斯的许可权、开展扩大使用计划、准备新药申请及开发潜在新适应症[129] 公司里程碑付款 - 2020年10月FDA批准WAKIX用于治疗发作性睡病成人患者猝倒症，公司需向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款，2021年1月6日已全额支付[169] 公司新兴成长公司身份 - 公司作为新兴成长公司（EGC），将保持该身份直至最早满足三个条件之一，包括上市后第五个财年结束日、年总收入至少达10.7亿美元、非关联方持有的普通股市值超7亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债务证券[183] 公司市场风险相关 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物由现金和货币市场账户组成，投资组合中工具为短期性质，市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[189] - 截至2021年6月30日，公司有2亿美元未偿还借款，定期贷款年利率为LIBOR和2.00%中的较高者加11.00%，Prime利率立即变动10%不会对债务相关义务、财务状况和经营成果产生重大影响[190] - 公司目前未面临重大外汇汇率波动市场风险，但与欧洲外国供应商有合作，未来运营可能受外汇汇率波动影响[191] - 公司认为2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月内，通货膨胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[192]

财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第一季度WAKIX净收入为5970万美元，同比增长显著，去年同期为1980万美元 [55] - 公司首次实现盈利，2021年第一季度GAAP净收入为740万美元，每股收益013美元，去年同期净亏损为3860万美元，每股亏损630美元 [57] - 非GAAP调整后净收入为2240万美元，每股收益038美元，排除利息支出、摊销折旧、股票补偿等非经营性项目 [58] - 公司现金及现金等价物为1412亿美元，较2020年底有所下降，主要由于支付给Bioprojet的1亿美元里程碑款项 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在2021年第一季度平均患者数量增至约2800人，较上一季度增长9% [17] - WAKIX的处方医生数量增至2700人，占治疗确诊发作性睡病患者的8000名医疗专业人员的33% [18] - WAKIX在商业、医疗保险和医疗补助计划中的市场准入保持强劲，特别是在2020年10月获批用于猝倒症适应症后 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司三大增长支柱包括：优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途、通过收购新资产扩展产品线 [12][13][14] - 公司计划在2021年中期启动两项针对pitolisant的二期临床试验，探索新的适应症 [13] - 公司正在积极寻找新的资产以扩展产品线，特别是在罕见神经系统疾病领域 [14][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对WAKIX的市场表现感到满意，认为其满足了发作性睡病市场的未满足需求 [8][9] - 公司预计2021年将继续实现季度收入增长，并保持全年盈利 [59] - 公司对未来的增长前景持乐观态度，特别是在COVID-19疫情缓解后，预计市场需求将进一步释放 [109][110] 其他重要信息 - WAKIX是首个也是唯一一个FDA批准的非计划性治疗药物，用于治疗发作性睡病患者的白天过度嗜睡（EDS）和猝倒症 [23] - 公司近期进行的市场调研显示，84%的医疗专业人员认为发作性睡病市场存在显著的未满足需求，95%的医疗专业人员认为WAKIX对EDS有效，90%认为对猝倒症有效 [26][27] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于WAKIX的支付方合同策略 - 公司对WAKIX的市场准入和支付方覆盖感到满意，已覆盖约80%的美国商业、医疗保险和医疗补助计划 [68] - 公司认为WAKIX的整体效益风险使其无需进行激进的合同谈判 [70] 问题: 关于2021年销售节奏的预期 - 公司预计2021年将继续实现季度收入增长，尽管第一季度通常面临保险重新授权和共付额重置的挑战 [72] 问题: 关于业务发展和并购的策略 - 公司正在寻找与其现有业务互补的资产，特别是在罕见神经系统疾病领域，并计划利用其强大的现金状况进行收购 [74][75] 问题: 关于肌强直性营养不良的诊断和治疗 - 肌强直性营养不良是一种遗传性疾病，诊断通过基因检测确认，目前尚无获批的治疗方法 [81][82] - 公司计划在本季度启动针对肌强直性营养不良的二期临床试验 [36] 问题: 关于儿童发作性睡病研究的进展 - 公司合作伙伴Bioprojet的儿童发作性睡病三期临床试验因协议修改和样本量增加而延迟，公司计划等待数据公布后再推进相关项目 [90][91] 问题: 关于WAKIX患者数量和处方医生数量的增长预期 - 公司预计2021年将继续增加WAKIX的平均患者数量和处方医生数量 [99][100] 问题: 关于患者援助计划的影响 - 公司在疫情期间观察到患者援助计划的需求增加，预计随着经济复苏，需求将逐渐减少 [103][104]

业绩总结 - 2021年第一季度WAKIX的收入为5970万美元，较2020年第一季度的1980万美元增长了201%[4] - 2021年第一季度的净收入为740万美元，而2020年第一季度则为亏损3860万美元[20] - HARI Bioscience在2021年第一季度的收入为500万美元，同比增长25%[23] - 公司在2021年第一季度的净利润为100万美元，净利润率为20%[23] 成本与费用 - 2021年第一季度的总运营费用为3470万美元，较2020年第一季度的2600万美元增加了33%[20] - 2021年第一季度的研发费用为470万美元，较2020年第一季度的340万美元增加了38%[20] - 2021年第一季度的销售和营销费用为1550万美元，较2020年第一季度的1330万美元增加了16%[20] - HARI Bioscience在2021年第一季度的研发支出为150万美元，占总收入的30%[23] - 公司在2021年第一季度的运营费用为200万美元，占总收入的40%[23] 用户数据与市场表现 - WAKIX的平均患者数量约为2800人，超过2700名独特的医疗保健提供者开处方[7] - WAKIX在治疗过度嗜睡症（EDS）方面的有效性为84%，在治疗猝倒症方面的有效性为90%[11] - WAKIX的患者满意度高，75%的患者表示会向其他嗜睡症患者推荐该药物[12] - HARI Bioscience的客户数量增加了10%，达到2000名客户[23] - HARI Bioscience的市场份额为15%，较去年同期增加了2个百分点[23] 未来展望 - 公司预计2021年全年收入将达到2500万美元，同比增长20%[23] 研发与产品 - WAKIX的非调度治疗选项满足了嗜睡症患者的未满足需求，具有良好的安全性和耐受性[10] - HARI Bioscience的毛利率为60%，较去年同期提高了5个百分点[23] - HARI Bioscience的产品销售量同比增长了30%[23] 现金流与财务状况 - 2021年第一季度的现金及现金等价物为1.412亿美元[20] - HARI Bioscience的现金及现金等价物为300万美元，较上季度增长15%[23]

财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度净产品收入为5970万美元[103] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为1.419亿美元，累计亏损为4.808亿美元[103] - 截至2021年3月31日，扣除发行成本后的未偿债务为1.949亿美元[103] - 2021年和2020年第一季度净产品收入分别为5970万美元和1980万美元，增长200.8%，即3980万美元[120][143] - 2021年和2020年第一季度产品销售成本分别为1040.9万美元和347.4万美元，研发费用分别为467.9万美元和343.1万美元[142] - 2021年和2020年第一季度销售和营销费用分别为1550.6万美元和1325.4万美元，一般和行政费用分别为1454.7万美元和929万美元[142] - 2021年和2020年第一季度运营收入（亏损）分别为1453.3万美元和 - 960.9万美元，净收入（亏损）分别为738.6万美元和 - 3862万美元[142] - 2021年第一季度产品销售成本增加690万美元，增幅199.6%，源于WAKIX商业销售增长[144] - 2021年第一季度研发费用增加120万美元，增幅36.4%，主要因PWS和DM临床开发工作[145] - 2021年第一季度销售和营销费用增加230万美元，增幅17.0%，主要因患者参与和营销活动[146] - 2021年第一季度一般及行政费用增加530万美元，增幅56.6%，主要因无形资产摊销等[147] - 2021年第一季度债务清偿损失减少2260万美元，降幅100%，因CRG贷款协议提前还款[148] - 2021年第一季度利息费用增加80万美元，增幅11.8%，因贷款协议利息支付和债务发行成本摊销[150] - 截至2021年3月31日，公司累计获得可转换优先股销售收益3.45亿美元，IPO净收益约1.354亿美元[152] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.419亿美元，累计亏损4.808亿美元，净债务为1.949亿美元[153] - 2021年第一季度经营活动提供净现金1250万美元，投资活动使用净现金1亿美元，融资活动提供净现金1.2万美元[157] - 2021年第一季度GAAP净收入为738.6万美元，2020年同期净亏损为3862万美元[175] - 2021年第一季度非GAAP调整后净收入为2244.3万美元，2020年同期净亏损为621.2万美元[175] - 2021年第一季度GAAP摊薄后每股净收入为0.13美元，2020年同期为 - 6.30美元[175] - 2021年第一季度非GAAP调整后摊薄每股净收入为0.38美元，2020年同期为 - 2.14美元[175] - 2021年第一季度非GAAP稀释每股收益计算中使用的普通股加权平均股数为58805285股，2020年同期为7790667股[175] 各条业务线数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，超2700名独特医疗保健专业人员开过WAKIX处方，平均约2800名患者使用WAKIX[107] - 截至2021年3月31日，公司已为美国约80%的参保人群获得医保目录准入[107] 业务发展计划 - 公司计划推进WAKIX在儿科发作性睡病患者中的标签扩展，并争取儿科独占权[97] - 2020年12月启动评估pitolisant治疗PWS患者的2期临床试验，预计2022年上半年公布顶线结果[98] - 计划于2021年上半年在DM1成年患者中开展2期临床试验，预计2022年下半年公布顶线结果[98] 业务影响因素 - 新冠疫情影响公司业务，预计未来季度收入增长率可能受到不利影响[109] - 高失业率和医保丧失使部分患者转向免费药品和患者援助计划，影响公司将需求转化为收入的能力[112] 产品供应与库存 - 公司预计WAKIX在2022年第三季度供应充足，现有API库存可支持18 - 24个月的生产[113] - 公司产品WAKIX保质期为三年，当前库存最早到期时间为2022年5月[124] 费用趋势 - 公司研发费用用于pitolisant相关权利许可、临床项目等，预计未来几年研发费用将显著增加[125][128] - 公司销售和营销费用主要用于WAKIX市场开发和推广，近期和中期将增加[133] - 公司预计未来一般和行政费用会增加，以支持商业化、研发及上市运营[136] 协议费用 - 公司与Paragon的管理服务协议中，每月支付管理费用30万美元[137] 里程碑款项 - 公司在2020年10月FDA批准WAKIX治疗发作性睡病成人患者猝倒症后，于2021年1月6日向Bioprojet支付1亿美元里程碑款项[156] 市场风险 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物由现金和货币市场账户组成，市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[176] - 截至2021年3月31日，公司有2亿美元未偿还借款，定期贷款年利率为LIBOR和2.00%中的较高者加11.00%，优惠利率立即变动10%不会对债务相关义务、财务状况或经营成果产生重大影响[177] - 公司目前未面临与外币汇率变动相关的重大市场风险，但未来运营可能受外币汇率波动影响[178] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2021年和2020年第一季度未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[179]