财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度Arcalyst净收入为1870万美元，自2021年4月推出以来Arcalyst总净收入为3850万美元 [8] - 2021年第四季度Arcalyst合作产生约170万美元利润，合作费用约为83.5万美元 [39] - 2021年第四季度和全年公司整体净亏损分别约为3630万美元和1.579亿美元 [39] - 公司预计2022年Arcalyst总净收入在1.15亿至1.3亿美元之间，2021年底现金储备约为1.82亿美元，预计可支持当前运营计划至2024年 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 Arcalyst业务 - 2021年第四季度是Arcalyst推出的第三个季度，净收入1870万美元，较第三季度增长55%，2021年总净收入3850万美元，主要驱动因素是复发性心包炎需求的稳步增长和处方医生使用率的提高，其他适应症CAPS和DIRA与前几个季度基本一致 [11] - 截至2021年第四季度末，已有300多名处方医生为复发性心包炎开具Arcalyst处方，重复处方医生比例不断增加，第四季度末占总处方医生基数的17%，即超过50名医生 [14][15] - 第四季度已完成病例的批准率增长至95%，自推出以来所有付款人批准的中位时间为一年，三分之二的Arcalyst处方为一年疗程，2021年第二季度开始使用Arcalyst的复发性心包炎患者中约70%在年底仍在接受治疗 [15][16] 临床阶段项目业务 - vixarelimab正在进行结节性痒疹的全球随机、安慰剂对照2b期剂量范围研究，预计今年下半年获得2期试验数据 [29] - KPL - 404正在进行类风湿关节炎的2期概念验证研究，旨在提供药代动力学特征和慢性给药的早期疗效信号 [30] - mavrilimumab正在评估用于心血管疾病的开发，该药物在多个适应症中已显示出积极的临床数据 [31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 从市场研究来看，接受Arcalyst治疗复发性心包炎的患者中，公司目标患者群体和RHAPSODY人群的渗透率最高，部分医生也会为疾病早期和首次复发的患者开具处方 [17][18] - 接受Arcalyst治疗的患者主要来自NSAIDs和秋水仙碱治疗，较小比例来自皮质类固醇治疗，说明Arcalyst正朝着在NSAIDs和秋水仙碱之后、皮质类固醇之前的定位取得进展 [19] - 开具Arcalyst处方时，患者是否处于发作期的比例为60/40，这表明医生正在利用该药物的预防作用 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续对Arcalyst进行强劲的商业执行，扩大其在复发性心包炎等适应症中的市场份额 [9] - 与华东医药达成战略合作，在亚太地区（不包括日本）开发和商业化Arcalyst和mavrilimumab，公司将获得2200万美元预付款，并有可能获得高达约6.4亿美元的里程碑付款以及一定比例的销售特许权使用费 [26][27] - 专注于临床阶段产品候选药物组合的价值最大化，包括vixarelimab、KPL - 404和mavrilimumab，评估mavrilimumab在心血管疾病中的开发，利用现有商业基础设施协同发展 [10][31][32] - 认识到类风湿关节炎市场竞争激烈，KPL - 404在该适应症主要作为概念验证，未来希望进入其他罕见适应症以显示差异化并成为首批治疗选择 [52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Arcalyst的首次商业发布成功感到满意，其在处方医生采用、付款人覆盖和患者依从性方面持续增长，未来将继续保持强劲的商业执行 [8][9] - 对临床阶段项目的进展感到振奋，认为公司在免疫调节疗法开发领域有潜力成为新兴领导者，有望实现长期增长 [10][42][43] - 与华东医药的合作将加速公司在亚太地区将多种疗法带给患者的能力，提供非稀释性资本和资源，有助于加速药物开发和商业化工作 [28] 其他重要信息 - 公司通过现场团队、社交媒体、患者宣传支持和直接广告等方式进行疾病教育，建立了超过2300名患者和护理人员的数据库，并在第四季度启动了针对该患者群体的定制沟通计划，2022年将进一步加大推广力度 [21][22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2022年第一季度Arcalyst在付款人或毛收入转净收入动态方面是否存在季节性因素 - 第一季度存在一些常见的市场动态，如保险计划变更、共付额重置等，会带来额外挑战，但预计毛收入转净收入不会有大幅波动，将相对稳定，第三季度10 - Q报告中年初至今的比例约为10% [46][47] 问题2: KPL - 404在类风湿关节炎适应症中的定位、商业化路径以及阳性概念验证后的下一步开发重点 - 2期项目旨在建立KPL - 404皮下给药、靶向受体和显示早期疗效信号的能力，其药代动力学信息有助于拓展到其他潜在适应症，该药物为高浓度液体配方，可皮下给药，具有差异化潜力 [49][50] - 类风湿关节炎适应症主要作为概念验证，未来希望进入其他罕见适应症以显示差异化并成为首批治疗选择，目前类风湿关节炎市场竞争激烈，并非当前商业化重点 [52][53] 问题3: 60%未发作时开具Arcalyst处方的患者的病史和概况，以及KPL - 404在异种移植方面的未来方向 - 这一数据来自对部分处方医生的市场研究，公司对患者发作和未发作时开具处方的比例感到满意，Arcalyst的广泛标签允许医生在患者未发作和首次复发时开具处方，医生重视其预防未来发作的作用，预计这60%的患者大多处于两次或更多次复发的目标人群中 [59][60][61] - 公司对KPL - 404在异种移植方面的潜力感到兴奋，目前有患者情况良好，未来会继续关注并探索其在该领域的潜力，但暂无具体披露信息 [58] 问题4: 未发作患者开具处方时付款人响应是否有差异 - 没有明显差异，付款人接受度良好，第四季度已完成病例的批准率增长至95%，在不同付款人类型（商业、医疗保险、医疗补助）中都有广泛覆盖 [63][64] 问题5: 30%复发性心包炎患者停止使用Arcalyst治疗的原因，以及不启动mavrilimumab在巨细胞动脉炎（GCA）3期试验的决策原因和未来考虑的适应症 - 许多停止治疗的患者可能是完成了预期疗程，由患者或医生决定停药，也可能有其他多方面原因，公司对仍在接受治疗的患者比例感到满意，还需要更多时间确定平均治疗持续时间 [67] - 公司决定评估mavrilimumab在心血管疾病中的开发，而非启动GCA的3期试验，因为GCA竞争格局已发生显著变化，且公司已有专业的心血管销售团队，可用于推广mavrilimumab在相关领域的适应症，同时与华东医药的合作也为其在心血管领域带来潜力 [70][71][72] 问题6: rilonacept在复发性心包炎（RP）和冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）之间的销售细分 - CAPS和DIRA的收入相对稳定，历史上每季度约为250万至300万美元 [75] 问题7: vixarelimab第16周数据读出的预期，以及希望看到的数据以确保在不同疗效指标上具有竞争力 - 2b期项目是2a期项目的延续，2a期项目显示vixarelimab能快速持续减轻瘙痒并促进病变消退，2b期旨在确定最小有效剂量，通过探索更低浓度药物和延长给药间隔来实现，研究旨在证明在减轻瘙痒和达到IGA 0 - 1评分方面有类似结果，将主要疗效终点延长至16周以提供更清晰的结果和更多暴露时间 [77][78][79] 问题8: KPL - 404不同剂量组在今年是否有数据读出 - 公司尚未披露预计获得数据的时间，目前已在多个地点开始入组，未来确定后会告知 [81]

业绩总结 - ARCALYST在2021年第四季度的净收入为1870万美元[11] - 2021年总净收入为3850万美元[11] - 2021年第四季度净亏损为3630万美元[64] - 全年净亏损为1.579亿美元[64] - 2021年第四季度现金、现金等价物和短期投资为1.822亿美元[62] - 预计2021年第四季度的现金储备将支持公司当前的运营计划至2024年[64] 用户数据 - 超过300名医生为复发性心包炎患者开具了ARCALYST处方[12] - 95%的复发性心包炎患者的保险覆盖申请获得批准[12] - Kiniksa的数据库中目前有约2300名心包炎患者及其护理人员注册[15] - 复发性心包炎的年发病率约为4万例，首次复发约为2.6万例[14] 未来展望 - Kiniksa预计2022年ARCALYST的净收入将在1.15亿至1.3亿美元之间[11] - 预计在随机对照的2b期研究中招募约180名患者[26] - 每组38名受试者将提供80%的统计功效，以证明与安慰剂相比的治疗效果[28] - 主要疗效终点为第16周的每周平均最差瘙痒评分（WI-NRS）基线的百分比变化[28] 新产品和新技术研发 - 公司在美国商业化了首个也是唯一的FDA批准的复发性心包炎治疗药物ARCALYST®[68] - 公司对vixarelimab在脓疱性结节病中的潜力表示高度鼓舞[69] 战略合作与市场扩张 - Kiniksa与华东医药的战略合作包括获得2200万美元的预付款，并有资格获得约6.4亿美元的里程碑付款[16] - Kiniksa将保留ARCALYST和mavrilimumab的所有现有开发和商业化权利[17]

业绩总结 - ARCALYST在复发性心包炎的Q3 2021销售额为1210万美元，复发性心包炎需求超过一倍，现占总销售的75%以上[17] - Kiniksa公司在2021年商业化了美国首个也是唯一的FDA批准的复发性心包炎疗法ARCALYST®[69] - Kiniksa公司预计现金储备将支持其当前运营计划至2024年[70] 用户数据 - 复发性心包炎在美国的估计患病人数约为4万，且有14000名患者为难治性、复发性和依赖类固醇的患者[13] - 超过90%的复发性心包炎患者入组案例获得保险覆盖，现有超过1.9亿美国人群享有良好的保险覆盖[18] - Kiniksa公司在美国的可寻址患者人数超过40,000人[65] 新产品和新技术研发 - ARCALYST在复发性心包炎的治疗中获得FDA批准，并获得美国孤儿药和突破性疗法的认证[12] - Vixarelimab在8周时，30.4%的接受治疗的患者在PN-IGA评分中达到0或1，而安慰剂组仅为7.7%（p=0.032）[22] - Vixarelimab组在8周时，WI-NRS的平均变化为-50.6%，而安慰剂组为-29.4%（p=0.035）[22] - Vixarelimab正在进行的2b期临床试验预计招募约180名患者，研究周期为16周[54] - KPL-404的二期试验正在进行，旨在评估其在类风湿关节炎等自身免疫疾病中的潜在开发[58] 市场扩张和并购 - 超过200名医生自ARCALYST获批以来已为复发性心包炎开处方，80%的目标账户已进行面对面会议[18] - Kiniksa的临床销售专家专注于约2500名医疗保健提供者，负责疾病教育和ARCALYST的推广[15] - Kiniksa的战略支付账户团队专注于约350个支付方和5个专业药房，支持销售团队的战略账户规划[16] 负面信息 - KPL-404的临床和监管里程碑较少，全球权益[57] 其他新策略和有价值的信息 - Kiniksa公司目前拥有200多名员工[66] - Kiniksa公司成立于2015年[67] - Kiniksa公司拥有1个FDA批准的疗法和3个临床阶段资产[69] - Kiniksa公司在多种自身免疫疾病中对vixarelimab和KPL-404的潜力表示高度鼓励[69] - Kiniksa公司致力于成为一家世代相传的公司[70]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38492 Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Othe ...

业绩总结 - Kiniksa在2021年第三季度的净收入为1210万美元，环比增长57%[51] - 预计2021年第四季度ARCALYST的净收入为1600万至1700万美元，主要受复发性心包炎需求强劲推动[52] - 2021年第三季度净亏损为3050万美元，较2020年同期的4380万美元有所改善[153] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为2.002亿美元，较2020年12月31日的3.235亿美元减少[153] 用户数据 - 超过200名医生自ARCALYST获批以来已为复发性心包炎开处方[55] - 超过90%的复发性心包炎患者的保险覆盖申请获得批准，覆盖超过1.9亿美国人[55] - Kiniksa的支付者组合中，商业保险占60%，医疗保险占25%[46] 产品与研发 - Kiniksa目前在进行40项全球临床研究，涵盖多个适应症[9] - ARCALYST的给药方式为每周一次的皮下注射，成人的加载剂量为320 mg[28] - Kiniksa的产品管线包括针对多种免疫介导疾病的四个候选药物[13] - KPL-404预计将在2021年第四季度启动类风湿关节炎的二期概念验证试验[150] 市场表现 - 复发性心包炎的需求推动了ARCALYST的整体增长，现占总销售的75%以上[51] - ARCALYST在复发性心包炎的商业推出预计将于2021年4月进行，第二季度净收入为770万美元[150] - 在ARCALYST治疗的患者中，心包炎复发的中位时间无法估算，因复发数量较少，仅有2例复发[194] 风险与不确定性 - Kiniksa的临床试验和商业战略面临多种风险和不确定性，包括临床试验的延迟和监管审批的潜在障碍[4] - Mavrilimumab的安全性良好，且在90天观察期内持续治疗效果显著[84] 新技术与临床试验 - Mavrilimumab接受者在机械通气或死亡风险方面减少了65%（风险比HR=0.35；p=0.0175）[72] - Vixarelimab接受者在第8周的WI-NRS平均变化为-50.6%，而安慰剂组为-29.4%（p=0.035）[112] - KPL-404在3 mg/kg IV剂量组中显示完全的受体占用，持续至第29天[133] 其他信息 - Kiniksa的员工人数超过200人，且正在持续增长[9] - 复发性心包炎在美国的估计患病人数约为40,000人，其中约14,000人对常规治疗反应不佳[16]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度净收入为1210万美元，主要由Arcalyst在复发性心包炎的销售推动，该业务收入环比增长超一倍 [9][36] - 预计2021年第四季度Arcalyst净收入在1600万至1700万美元之间 [13][36] - 2021年第三季度净亏损3050万美元，去年同期为4380万美元；截至2021年第三季度末，现金储备约2亿美元，预计可支持当前运营计划至2023年 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Arcalyst业务 - 第三季度净收入1210万美元，环比增长57%，复发性心包炎是主要增长驱动力，其需求从第二季度约占770万美元收入的三分之一增长至第三季度超1210万美元收入的四分之三 [9][12][13] - 截至第三季度末，有超200位独特处方医生自推出以来为复发性心包炎开具Arcalyst处方，是第二季度报告数量的两倍多 [14] - 商业团队自推出以来与约4000名医生进行了互动，占初始目标客户的超80%，且超80%的互动为面对面交流 [15] - 超90%的复发性心包炎患者入组申请获得保险覆盖批准，美国超1.9亿人已获得有利的保险覆盖 [16] 临床阶段项目 - vixarelimab正在进行一项针对结节性痒疹的全球随机安慰剂对照IIb期剂量范围试验，预计2022年下半年获得数据 [26] - KPL - 404计划在今年年底前启动一项针对类风湿性关节炎的II期概念验证试验 [27] - mavrilimumab在COVID - 19相关ARDS的III期试验预计2022年第一季度获得数据；此前II期数据显示，在住院、非机械通气患者中，第29天mavrilimumab将死亡风险降低61%，第90天总体生存结果证实并扩展了此前第29天的数据 [31][32][33] 各个市场数据和关键指标变化 - 自疫情爆发以来，尽管美国超1.75亿人已完全接种疫苗，但住院率仍比流感历史平均住院率（每年约40万例）高出数倍；过去六个月是疫情开始以来住院人数第二高的时期 [29][30] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 实施有针对性的商业战略，包括推动患者和医生广泛采用Arcalyst以及确保可行的报销条件，以促进复发性心包炎销售 [10] - 专注于在临床阶段产品候选组合（mavrilimumab、vixarelimab和KPL - 404）中创造最大价值 [10] 行业竞争 - 在复发性心包炎治疗领域，Arcalyst是首个也是唯一获FDA批准的药物 [22] - 在GCA治疗方面，诺华的secukinumab公布了积极的II期数据，但公司认为mavrilimumab通过靶向TH1和TH17驱动的疾病，尤其是γ - 干扰素，仍可能具有差异化优势 [58] - 在结节性痒疹治疗领域，公司认为vixarelimab与dupilumab相比具有差异化，vixarelimab直接阻断白细胞介素 - 31的作用，在治疗早期能更快速、更显著地降低瘙痒评分 [104] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Arcalyst的商业表现感到满意，认为其在复发性心包炎治疗方面的积极反馈验证了该疗法的需求；对整个产品组合的进展感到振奋，认为公司具备长期增长的良好条件 [9][10][39] - 尽管疫苗和抗病毒药物可能会减少未来的住院人数，但预计未来几年美国内外的住院率仍将显著高于季节性流感ARDS的发病率，这为mavrilimumab在COVID - 19相关ARDS治疗市场提供了机会 [30] 其他重要信息 - 公司最近推出了秋季促销突破活动，通过疾病教育倡议、促销网络研讨会、社交媒体和广告等方式，建立了约2000名患者和护理人员的数据库，并启动了针对该群体的定制沟通计划 [19][21] - 公司的患者服务计划Kiniksa One Connect为符合条件的患者提供不同的援助方案，包括患者援助计划桥梁和快速启动计划 [68] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Arcalyst三分之一非12个月处方的时长类型及不同时长处方患者类型的趋势 - 剩余三分之一处方时长可能为三个月或六个月，这更多与医生希望跟进患者、重新评估基线和确定治疗时长有关；目前由于处于推出早期，难以确定不同时长处方与患者类型的关联；公司看到两类患者，即临床稳定患者和急性症状患者；最终治疗时长取决于疾病持续时间和患者在疾病进程中的阶段 [46][47] 问题2: 医生在让RP患者使用Arcalyst时的潜在顾虑因素 - 目前处于推出早期，许多医生是首次使用该药物，希望跟进患者治疗情况；这是一种罕见且发作性疾病，需要进行大量教育以提高医生对该治疗方法的认识；支付和报销是医生关注的问题，但目前保险批准率超90%，且美国超1.9亿人已获得保险覆盖，这有望增强医生信心并加快患者治疗进程 [52][53][54] 问题3: mavri在GCA的III期计划的状态、时间、试验设计以及与诺华secukinumab数据的对比思考 - 公司对GCA的II期结果满意，显示出潜在的差异化；III期试验设计可能是一个单一的关键临床试验，以确保数据复制和足够的安全数据库；公司认为mavrilimumab通过靶向TH1和TH17驱动的疾病，尤其是γ - 干扰素，仍可能具有差异化优势 [56][57][58] 问题4: rilonacept的毛收入到净收入情况、患者援助情况及患者类型 - 目前处于推出早期，毛收入到净收入情况不稳定，暂不提供具体指导；第三季度受益于优于预期的商业保险支付组合和较低的自付费用使用情况；公司的患者服务计划为符合条件的患者提供援助；第一季度大部分长期扩展研究患者已过渡到商业保险和药物，第三季度及以后是新患者首次使用Arcalyst；公司专注于14000名难治性、多次复发和类固醇依赖患者，但也考虑FDA批准的广泛标签 [65][66][69] 问题5: 接受Arcalyst治疗的复发性心包炎患者自诊断以来的平均时间及vixa IIb期招募情况 - 目前处于推出早期，未提供相关指标；复发性心包炎自然病程平均约两年，RHAPSODY研究中更严重患者群体入组时平均病程已达2.4年；vixarelimab的IIb期剂量范围研究正在进行中，预计2022年下半年获得数据，目前在美国招募，欧洲和亚洲也已启动 [80][82] 问题6: rilonacept治疗时长的思考及医生停止治疗的触发因素 - 目前处于早期阶段，难以确定最终治疗时长；第四季度将有意义数量的患者达到六至九个月治疗时间点，这将有助于判断；治疗时长取决于疾病情况、患者意愿和保险批准时长；目前有两个参考信息，一是长期扩展研究中一年时的中位治疗时长为20个月，二是三分之二的处方医生开具12个月处方；医生停止治疗的触发因素方面，目前可参考的是观察患者治疗开始时的疾病进程、严重程度以及治疗期间的影像学技术（如延迟高增强现象） [91][92][98] 问题7: 如何看待dupi在PN的数据及竞争格局演变 - dupilumab的数据与之前在特应性皮炎中的数据一致，其通过阻断TH2炎症反应，炎症先消退，随后白细胞介素 - 31水平降低，瘙痒评分逐渐降低；公司认为vixarelimab具有差异化，因为它直接阻断白细胞介素 - 31的作用，在治疗早期能更快速、更显著地降低瘙痒评分 [103][104]

业绩总结 - Kiniksa预计Q3 ARCALYST净收入为900万至1000万美元，主要受益于复发性心包炎需求的强劲增长[21] - Q2 ARCALYST净收入为770万美元，收入驱动因素包括复发性心包炎、CAPS/DIRA和初始渠道库存建设的相对均匀分布[22] - ARCALYST在复发性心包炎的强劲商业启动得益于广泛的医生和患者采纳，以及可行的报销条件[10] 用户数据 - 复发性心包炎在美国的患病率估计约为4万名患者，其中约1.4万名患者对常规治疗反应不佳且病情持续[14] - Kiniksa的销售团队预计将覆盖约70%的美国复发性心包炎患者[19] 新产品和新技术研发 - Kiniksa计划在2021年第四季度启动KPL-404的II期概念验证试验[10] - Mavrilimumab在COVID-19相关急性呼吸窘迫综合症（ARDS）中，减少机械通气或死亡风险65%[25] - Mavrilimumab在Giant Cell Arteritis（GCA）中，91.3%的患者在第26周实现持续缓解，而安慰剂组为62.3%[29] - Vixarelimab在Prurigo Nodularis的Phase 2b研究中，30.4%的患者在第8周达到PN-IGA评分0/1，而安慰剂组为7.7%[34] - KPL-404的Phase 1单次递增剂量研究已完成，支持在患者中进一步开发[39] 市场扩张和并购 - Kiniksa在全球范围内（不包括中东和北非）拥有复发性心包炎、CAPS和DIRA的商业权利[13] - 预计到2035年，美国GCA的累积患病率将增长50%[30] 负面信息 - Eli Lilly在2021年第二季度的销售额约为1.8亿美元，因抗体鸡尾酒对德尔塔变种的疗效不足而下降[27] 其他新策略和有价值的信息 - Kiniksa在2021年获得了2项突破性疗法认证和3项孤儿药认证[21] - 公司现金、现金等价物和短期投资预计将支持其当前运营计划至2023年[47]

业绩总结 - Kiniksa在2021年第二季度实现净收入770万美元[24] - 2021年第二季度销售成本为250万美元[24] - 2021年第二季度研发费用为2390万美元，较2020年同期增长3.1%[24] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为2180万美元，较2020年同期增长129.5%[24] - 2021年第二季度总运营费用为4830万美元，较2020年同期增长51.5%[24] - 2021年第二季度净亏损为4160万美元，较2020年同期增加10.9%[24] 用户数据 - 超过65%的复发性心包炎处方来自于非参与RHAPSODY临床试验的医疗保健专业人员[18] - 超过70%的美国RHAPSODY患者在商业环境中继续接受治疗[18] - 在复发性心包炎患者中，超过90%的优先授权/上诉过程获得批准[18] - Kiniksa的专科心脏病销售团队预计将覆盖约70%的美国复发性心包炎患者[19] 产品与研发 - ARCALYST是美国FDA批准的首个也是唯一的复发性心包炎治疗药物[12] - Kiniksa在2021年成功推出ARCALYST，成为复发性心包炎的首个FDA批准疗法[10] - Kiniksa的产品管线包括四个免疫调节资产，涵盖多种疾病[21] - Mavrilimumab在COVID-19相关急性呼吸窘迫综合症（ARDS）中的临床试验显示出持续的临床效果[22] - KPL-404计划于2021年第四季度启动类风湿关节炎的第二阶段概念验证试验[26] 未来展望 - Kiniksa预计Q3 ARCALYST收入将在900万至1000万美元之间，主要受复发性心包炎需求强劲增长的推动[16] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为2.259亿美元，较2020年12月31日减少30.2%[25] - 2021年第二季度现金储备预计可支持公司当前运营计划至2023年[25]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38492 Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Bermuda 98-1327726 ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度ARCALYST净收入为770万美元，主要源于复发性心包炎的商业推出以及CAPS和DIRA的持续销售 [8][15][43] - 预计2021年第三季度ARCALYST净收入在900万至1000万美元之间，复发性心包炎销售可能比第二季度增长两倍以上 [19][44] - 2021年第二季度净亏损4160万美元，去年同期为3750万美元；截至2021年第二季度末，现金储备约为2.26亿美元，预计可支持运营计划至2023年 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 ARCALYST业务 - 复发性心包炎业务启动良好，收入已超过传统适应症，Q2新患者稳定流入，超过70%的RHAPSODY试验患者转为商业治疗 [16][23] - CAPS和DIRA适应症患者在本季度成功过渡到商业供应，预计未来收入稳定 [17][19] - 本季度末，专业药房的库存收入约为250万美元，Q3预计库存增长为零或非常小 [18][19] 临床阶段项目业务 - Mavrilimumab在严重COVID - 19相关ARDS的2期试验和KPL - 404的1期试验取得积极结果 [10] - Vixarelimab在结节性痒疹的2a期研究达到主要疗效终点，目前正在进行2b期剂量范围试验 [35] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于在整个投资组合中创造最大价值，以ARCALYST和临床阶段资产Mavrilimumab、Vixarelimab和KPL - 404推动长期增长 [11][47] - ARCALYST商业战略方面，先聚焦美国约45%的复发性心包炎患者（约350个账户），再渗透到约70%的患者（约800个诊所） [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ARCALYST的初始推出进展感到鼓舞，团队执行出色，为未来增长奠定基础 [7][9] - 公司认为凭借ARCALYST和临床阶段资产，有能力继续帮助患者并推动未来增长，且资金充足，现金储备预计可支持运营至2023年 [47][51] 其他重要信息 - 公司在推出ARCALYST前与支付方进行了早期接触，目前已完成的最终支付方决定案例中，批准率超过90%，预计大多数支付方将在推出后六个月内公布ARCALYST政策 [24] - 公司举办了多场患者和医生的网络研讨会和演讲活动，还支持患者倡导社区，Kiniksa OneConnect患者支持计划对优化患者体验至关重要 [29][30] 问答环节所有提问和回答 问题1: 未参与3期试验的100多位开处方医生主要来自学术机构还是社区机构？从Q2到Q3复发性心包炎预计两倍增长是基于现有处方医生还是新医生？ - 医生来源是混合的，公司策略基于市场研究和索赔数据，关注高流量的350个目标账户；Q3增长预计来自现有和新处方医生的混合，处方深度也有望增加 [56][57] 问题2: 那100位医生与最初确定的目标账户相比如何？与预期相比情况怎样？ - 许多医生来自目标账户，现场团队专注于这些账户，同时数字营销、网络研讨会等也提高了药物和疾病的认知度，推动了药物的使用 [59] 问题3: Delta变体对COVID相关ARDS的3期研究入组速度有何影响？ - 3期试验是全球试验，目前正在美国、巴西、南非、智利和秘鲁进行，试验进展顺利，已完成超过75%的入组，目标是约600名患者 [62] 问题4: 本季度开处方的患者情况如何，是长期治疗复发性心包炎的患者还是新诊断患者？结节性痒疹研究何时能公布数据？ - 目前患者情况多样，多数是多次复发或难治性患者；关于Vixarelimab结节性痒疹2b期研究，目前未披露具体时间表和入组指导，但该研究旨在提供重要的剂量范围信息 [66][67] 问题5: 与预期相比，此次推出到目前为止情况如何，哪些方面进展顺利，哪些不顺利？推出和使用的轨迹以及整体转折点目前处于什么状态？ - 公司对推出情况满意，Q2结果良好，COVID影响了面对面拜访但数字形式改善了互动；Q3预计CAPS和DIRA收入稳定，库存增长小，复发性心包炎需实现显著增长，公司认为增长目标有挑战性但有信心稳步推进 [71][73]