财务数据关键指标变化 - 2022年第三季度ZTALMY在美国商业销售，三个月净销售额为0.6百万美元，2022年前九个月因出售PRV获得1.1亿美元一次性收益，实现净收入1450万美元，2021年前九个月净亏损7050万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.962亿美元[176] - 2022年第三和九个月，公司分别确认ZTALMY产品净收入60万美元，2021年同期无收入[209] - 2022年第三和九个月，公司分别确认联邦合同收入180万美元和510万美元，2021年同期分别为110万美元和480万美元[210] - 2022年前九个月公司确认合作收入1270万美元，2022年第三季度无收入，2021年第三和九个月均为900万美元[211] - 2022年第三和九个月研发费用分别为1900.2万美元和5848.8万美元，2021年同期分别为1835.3万美元和5550.6万美元[214] - 2022年第三和九个月销售、一般和行政费用分别为1340万美元和4220万美元，2021年同期分别为950万美元和2670万美元[217] - 2022年第三和九个月利息支出分别为260万美元和700万美元，2021年同期分别为70万美元和100万美元[205][218] - 2022年前九个月其他费用为120万美元，2022年第三季度及2021年第三和九个月其他收入（费用）不重大[220] - 因2022年第三季度出售PRV获得1.1亿美元收入，公司在2022年前三、九个月产生净收入并记录当期所得税费用[208] - 2022年第三季度公司出售PRV获得一次性收入1.1亿美元，2022年前三季度和前三季度分别实现净收入7330万美元和1450万美元，2021年前三季度和前三季度分别净亏损1950万美元和7050万美元[221][222] - 2022年前三季度经营活动使用现金9100万美元，2021年同期为3370万美元[222][237] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.682亿美元[222] - 2022年前三季度，投资活动产生的现金为出售PRV的净收入1.074亿美元，部分被170万美元的财产和设备购买所抵消；融资活动产生的现金包括应付票据净收入2880万美元和股票期权行使收入180万美元[239][240] - 公司自成立以来未实现盈利，预计未来仍将产生净亏损[241] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.682亿美元[242] - 2022年10月公司收到Sagard Healthcare Partners的3250万美元付款[242] - 现有资金预计可支持公司运营至2024年第一季度[242] - 公司未来需从多种渠道获取额外资金以开展甘氨双酮研发活动[242] 资金状况与融资安排 - 公司预计现有现金及现金等价物加上Sagard Healthcare Partners的3250万美元付款，足以支持运营费用、资本支出并维持债务工具要求的最低现金余额至2024年第一季度[129] - 截至2022年9月30日公司现金及现金等价物为1.682亿美元，包括第三季度从诺和诺德获得的1.1亿美元，10月从Sagard Healthcare Partners获得3250万美元，预计资金可支持到2024年第一季度[180] - 2021年7月30日，公司与Orion达成合作协议，获得2500万欧元（约2960万美元）的前期费用，并有资格根据特定临床和商业成就获得最高9700万欧元的研发报销和现金里程碑付款[224] - 2021年5月11日，公司与Oaktree签订信贷协议，可获得最高1亿美元的五年期高级担保定期贷款，分四期提取，已提取7500万美元，剩余2500万美元需满足特定条件[225] - 定期贷款年利率为11.5%，2024年6月30日起需按季度支付本金，金额为2024年6月30日未偿还定期贷款总额的5%[228] - 2020年9月，公司与BARDA签订合同，可获得最高约5100万美元的资金用于开发静脉注射ganaxolone，2022年对合同进行了多次修订[231] - 2017年10月和2020年7月，公司与JMP分别签订股权分配协议，可出售最高5000万美元和6000万美元的普通股，JMP有权获得最高3%的佣金，2022年前三季度和2021年均未出售[234] - 2022年3月，公司与Ovid签订许可协议，获得在美国、欧盟等地区开发、商业化ganaxolone的独家许可，发行123,255股普通股支付许可费，记录120万美元的IP许可费支出[235] ZTALMY产品业务数据 - 2022年第三季度，公司首款FDA批准产品ZTALMY在美国上市销售，2022年第三季度净美国产品收入为60万美元[134][138] - 公司拥有的与ZTALMY相关专利家族20年期限从2026年至2042年，许可的专利期限至2037年[141][142] - 2022年8月，公司以1.1亿美元向Novo Nordisk出售优先审评券（PRV）[143] - 公司销售团队有16名有罕见病经验的区域客户经理，美国ZTALMY可寻址患者约2000人[146] - 预计约60%的CDD患者通过按服务收费和管理式医疗补助获得保险，40%通过商业保险，2022年9月30日结束的三个月和九个月内收到超50份CDD处方登记表，超30份来自未用过ZTALMY的新商业患者[147] - 2022年9月30日结束的三个月内记录了向Orsini的首次ZTALMY销售[148] ZTALMY产品临床试验数据 - 3期Marigold双盲安慰剂对照试验中，ZTALMY组患者28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低30.7%，安慰剂组为6.9%（p = 0.0036）[140] - Marigold开放标签扩展研究中，接受ZTALMY治疗至少12个月的患者主要运动性癫痫发作频率中位数降低49.6%[140] - 开放标签扩展研究24个月数据显示，16名患者主要运动性癫痫发作频率中位数降低53%，双盲阶段结束时为30.7%[140] - 开放标签阶段第一年停药率约为30%，第二年降至约10%[140] 疾病相关数据 - CDD在美国的估计发病率为1:40,000活产儿[139] 临床试验计划与进展 - 公司预计RAISE试验多数临床站点在2022年底前采用修订方案，试验顶线数据预计2023年下半年公布[129][137] - RAISE试验预计约80个试验点参与，计划招募约124名患者，试验设计有超90%的效力检测出ganaxolone和安慰剂30%的疗效差异[157] - RAISE试验协议修订，扩大纳入标准，预计2022年底绝大多数参与试验的临床站点采用修订协议，约82名患者完成研究时进行潜在中期分析[160] - 预计RAISE试验2023年下半年公布顶线数据[162] - RAISE II试验计划2023年下半年启动，预计招募70名患者[163] - RESET试验计划2022年底开始美国患者招募，双盲安慰剂对照阶段预计招募约80名ESE患者[164][165] - 全球3期TrustTSC试验计划招募约160名TSC患者，预计扩展至多达80个站点，计划于2024年第一季度公布顶线数据[172] 其他临床试验数据 - 开放标签2期CALM试验中，23名结节性硬化症（TSC）相关癫痫患者接受治疗，主要终点显示28天TSC相关癫痫发作频率较基线期中位数降低16.6%，至少减少50%发作的患者比例为30.4%，局灶性癫痫患者发作频率中位数降低25.2%[169][170] 药物研发进展 - 2022年5月完成并提交1期肾损伤研究承诺，预计2022年第四季度提交QTc彻底研究，还有多项剩余上市后研究待完成[153] - 第二代ganaxolone制剂1期试验数据支持进一步临床开发，计划开展额外1期队列评估药代动力学[173] - ganaxolone前药化合物开发持续推进，选定口服和静脉注射候选药物，目标2024年获得1期数据[174] - 计划利用第二代ganaxolone制剂开发LGS，目标2023年开始2期试验[175] 专利相关情况 - 2021年9月美国专利局授予治疗SE方法专利，2040年到期，2022年7月Ovid获涵盖公司SE治疗候选产品的专利，可能引发法律纠纷[167] 公司运营与财务政策 - 公司运营主要通过股权和债务证券销售融资，预计未来随着商业化和研发活动开展，运营费用将大幅增加[176][177][184] - 2022年3月公司与Ovid签订独家专利许可协议，发行123,255股普通股，记录120万美元IP许可费支出[202] - 2022年第三季度公司出售PRV获得一次性净收益1.074亿美元，交易成本约260万美元[206][219] - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[247] - 2022年第三季度公司关键会计政策与2021年年报相比无重大变化[248] - 公司为较小规模报告公司，无需提供市场风险相关信息[249] - 截至2022年9月30日，公司披露控制和程序有效[250] - 2022年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[251]

ZTALMY业务相关 - 公司预计ZTALMY于2022年第三季度在美国商业化销售并向有处方的患者发货[104][106] - 公司预计ZTALMY于2022年第三季度在美国商业销售并向有处方的患者发货[118] - 公司销售团队有16名有罕见病经验的区域客户经理[113] - 公司估计ZTALMY在美国CDD的潜在患者群体约为2000人[113] - 预计约60%的CDD患者将通过按服务收费和管理式医疗补助获得保险，其余40%通过商业保险[114] CDD疾病数据 - CDD在美国的发病率约为1:40,000活产儿[107] ZTALMY疗效数据 - Marigold试验中，ZTALMY组患者28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低30.7%，安慰剂组为6.9%[108] - Marigold开放标签扩展研究中，使用ZTALMY至少12个月的患者主要运动性癫痫发作频率中位数降低49.6%[108] 优先审评券出售 - 公司将以1.1亿美元现金向诺和诺德出售优先审评券，预计2022年第三季度完成交易[109] RAISE试验进展 - 公司将RAISE试验的顶线数据读出时间调整至2023年下半年[105] - 公司于2022年5月恢复RAISE试验的筛查和招募工作[105] - RAISE试验设计招募约124名患者，有超90%的把握检测出ganaxolone和安慰剂之间30%的疗效差异[125] - RAISE试验因稳定性批次问题暂停，后于2022年5月恢复，采用新批次并将保质期减至12个月，预计2022年第三季度末修改配方以达至少24个月保质期[126] - RAISE试验协议于2022年6月修订，扩大入组标准，预计2022年第三季度末多数临床站点采用，约82名患者完成时可能进行中期分析，预计2023年下半年公布顶线数据[127] - RAISE II试验计划于2023年下半年启动，招募70名患者，与RAISE试验有两点关键差异[128][130] RESET试验计划 - RESET试验计划2022年下半年在美国开始招募，预计双盲安慰剂对照阶段招募约80名ESE患者，目标2023年底获得首批剂量探索队列数据[131] 专利相关 - 美国专利局于2021年9月授予公司治疗SE的专利，有效期至2040年，2022年7月Ovid获相关专利，可能引发法律纠纷[132] TSC疾病数据 - TSC发病率为1:6,000活产，85%患者有基因突变，85%患者会出现癫痫[133] CALM试验疗效数据 - CALM试验显示28天TSC相关癫痫发作频率中位数降低16.6%，至少50%癫痫发作减少的患者比例为30.4%，局灶性癫痫患者发作频率中位数降低25.2%[137] 向EMA提交回复及获取意见时间 - 公司预计2022年11月底向EMA提交完整回复，2023年第一季度末获得CHMP对MAA的意见[122] TrustTSC试验计划 - 公司开展全球3期TrustTSC试验，计划招募约160名结节性硬化症（TSC）患者，预计扩展至多达80个试验点，2024年第一季度公布顶线数据[138] 第二代加奈索龙配方试验 - 公司第二代加奈索龙配方1期试验顶线数据于2022年第二季度公布，支持进一步临床开发，计划开展更多1期试验[139] 加奈索龙前药化合物开发 - 加奈索龙前药化合物开发持续推进，选定口服和静脉注射候选药物，目标于2024年获得1期数据[140] LGS开发项目计划 - 公司计划利用第二代加奈索龙配方开展LGS开发项目，2期试验预计2023年开始[141] 公司资金状况 - 公司截至2022年6月30日现金及现金等价物为9230万美元，预计第三季度出售PRV获1.1亿美元，资金可支持运营至2023年第四季度[145] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为9230万美元[179] - 截至2022年6月30日公司现金及现金等价物为9230万美元，预计2022年第三季度出售PRV获1.1亿美元 [197] - 若收到PRV款项，现有现金及等价物可支持到2023年第四季度；若未收到，可支持到2023年第一季度 [197] 公司与BARDA合作 - 公司与BARDA签订合同，获最高约5100万美元资金用于静脉注射加奈索龙开发，合同期最长约5年[146][150] - 2020年9月公司与BARDA签订合同，可获得最高约5100万美元的资金用于静脉注射ganaxolone的开发，2022年3月将合同基础绩效期结束日期延至2023年12月31日[184][186] 公司与Orion合作 - 公司与Orion达成合作协议，2021年7月获2960万美元预付款，有望额外获最高9700万欧元[153] - 2021年7月30日公司与Orion签订合作协议，获得2500万欧元（约2960万美元）前期费用，还有最高9700万欧元的研发报销和现金里程碑付款及分层特许权使用费[180] 公司净亏损情况 - 公司2022年和2021年上半年净亏损分别为5880万美元和5100万美元，截至2022年6月30日累计亏损4.695亿美元[144] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为5880万美元和5100万美元；2022年上半年经营活动使用现金为6130万美元，2021年同期为3910万美元[179] 公司专利许可协议支出 - 公司2022年3月与Ovid签订专利许可协议，记录120万美元知识产权许可费支出[162][164] - 2022年3月公司与Ovid签订专利许可协议，选择向其发行123,255股普通股，2022年上半年记录了120万美元的知识产权许可费支出 [189] 公司联邦合同收入 - 公司2022年第二季度和上半年联邦合同收入分别为180万美元和330万美元，2021年同期分别为190万美元和370万美元[169] 公司合作收入 - 2022年上半年合作收入为1270万美元，2022年第二季度和2021年第二季度及上半年均无合作收入[170] 公司研发费用 - 2022年第二季度研发费用为2149.5万美元，2021年同期为1856.2万美元；2022年上半年研发费用为3948.6万美元，2021年同期为3715.3万美元[173] 公司一般及行政费用 - 2022年第二季度和上半年的一般及行政费用分别为1710万美元和2880万美元，2021年同期分别为680万美元和1720万美元[176] 公司利息费用 - 2022年第二季度和上半年利息费用分别为270万美元和430万美元，2021年上半年为40万美元，2021年第一季度无利息费用[177] 公司其他费用 - 2022年上半年其他费用为110万美元，2022年第二季度和2021年第二季度及上半年其他费用不重大[178] 公司经营活动现金使用情况 - 2022年上半年经营活动使用现金增至6130万美元，2021年同期为3910万美元 [193] 公司投资活动现金使用情况 - 2022年上半年投资活动使用现金0.4万美元用于购置财产和设备，2021年同期因短期投资到期提供现金150万美元，部分被130万美元的财产和设备存款及购置费用抵消 [194] 公司融资活动现金情况 - 2022年上半年融资活动提供现金包括应付票据净收益2940万美元和股票期权行权收益170万美元，2021年同期包括应付票据净收益1230万美元和股票期权行权收益80万美元，部分被10万美元债务发行成本抵消 [195] 公司盈利预期及现金支出 - 公司自成立以来未盈利，预计未来继续亏损，近期现金支出将增加 [196] 公司未来资本需求影响因素 - 公司未来资本需求受ZTALMY商业化、ganaxolone研发等多因素影响 [198][204] 公司关键会计政策 - 2022年第二季度公司关键会计政策与2021年年报相比无重大变化 [206] 公司与Oaktree信贷协议 - 2021年5月11日公司与Oaktree签订信贷协议，可获得最高1亿美元的五年期高级有担保定期贷款，已借款7500万美元，剩余2500万美元借款有条件限制[182] 公司与JMP股权分销协议 - 2017年10月公司与JMP签订最高5000万美元的股权分销协议，2020年7月9日签订新协议，最高可发售6000万美元普通股，JMP佣金最高为每次销售总收入的3% [188]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to COMMISSION FILE NUMBER 001-36576 MARINUS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 20-0198082 (State or ...

公司盈利与资金风险 - 公司未从产品销售中获得任何收入，可能无法实现或维持盈利[23] - 公司需额外资金支持运营，若无法获得必要融资，可能无法商业化ZTALMY或完成ganaxolone开发与商业化[23] 信贷协议风险 - 公司若不遵守信贷协议条款，可能导致违约，对业务持续生存能力产生重大不利影响[23] - 若无法满足信贷协议条件，公司将无法提取定期贷款安排的剩余金额[23] 产品销售与市场风险 - 公司销售和营销ganaxolone的能力若无效，可能无法产生任何收入[23] - ganaxolone若无法获得第三方支付方的覆盖和足够报销，可能损害公司业务[23] - 若ZTALMY市场机会小于预期，公司经营业绩可能受到不利影响[23] - 若监管机构批准与公司产品竞争的仿制药，可能减少公司产品销售[23] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响开发计划[30] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，开发计划可能受影响[30] - 公司依赖第三方制造商生产ganaxolone，若出现问题，可能导致生产和供应延迟[30] - 公司制造甘那索隆的经验仅限于临床前研究和试验，依赖第三方制造商，可能出现供应延迟[30] - 公司依赖Orion在欧洲商业化甘那索隆，若合作协议终止，将失去欧洲商业存在[30] 产品开发与监管风险 - 甘那索隆可能因副作用、滥用潜力等问题延迟或阻碍其在临床开发适应症中的监管批准，限制获批标签的商业前景[30] - 甘那索隆在CDD以外适应症的疗效和安全性未获监管机构认可，未来可能无法成功开发和商业化[30] - 公司可能无法在所有适应症和市场获得或维持甘那索隆的孤儿药独占权，限制其潜在盈利能力[30] - ZTALMY预计将被列为管制物质，其生产、使用、销售等受DEA和其他监管机构严格监管[30] - 公司有多款甘那索隆药物产品在开发中，产品质量要求可能导致临床研究延迟或终止[30] 政府资助风险 - 政府对部分项目的资助增加研究不确定性，可能提高商业化和生产成本[30] - 公司依赖政府资助开展研发活动，可能受联邦法规限制，影响独家权利和与非美国制造商合作[30]

OR Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED SEPTEMBER 30, 2021 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to COMMISSION FILE NUMBER 001-36576 MARINUS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 20-0198082 (State ...

OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED JUNE 30, 2021 COMMISSION FILE NUMBER 001-36576 MARINUS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 20-0198082 (State or o ...

临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种制剂，用于治疗罕见癫痫疾病[80] COVID - 19对公司影响 - 截至2021年3月31日的三个月，COVID - 19未对公司业务、经营成果、财务状况或现金流产生重大影响，但未来影响不确定[84] 临床试验相关 - 2021年1月，公司启动RAISE试验，约80个美国医院试验点参与，计划招募约124名患者，试验有超90%的把握检测出ganaxolone和安慰剂30%的疗效差异[87] - RAISE试验计划在2022年上半年公布顶线数据，RAISE II试验计划2022年上半年在欧洲启动，预计招募70名患者[90] - 公司开展CALM研究评估ganaxolone治疗TSC安全性和耐受性，预计招募约25名2至65岁患者，患者每日三次最多服用600mg，预计2021年第三季度公布顶线数据[98] - 公司开展的Violet研究招募了21名PCDH19 - RE患者，试验包括12周前瞻性基线期和17周双盲治疗期[100] - 公司计划2022年年中启动LGS的2期临床试验[105] 临床试验结果 - 2020年9月，ganaxolone在治疗CDD的3期临床试验中达到主要终点，最初报告主要终点28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低，ganaxolone组为32.2%，安慰剂组为4.0%（p = 0.002）[92] - 最终数据分析中，因删除约1.7%的重复数据，主要终点28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低，ganaxolone组为30.7%，安慰剂组为6.9%（p = 0.0036）[92] - Violet研究中，服用ganaxolone的患者主要终点癫痫发作频率中位数降低61.5%，服用安慰剂的患者降低24.0%（p=0.17）[103] 药品申请计划 - 公司计划2021年年中向FDA提交ganaxolone治疗CDD的新药申请（NDA），2021年第三季度末向EMA提交上市许可申请（MAA）[93] 药品称号相关 - 2020年7月，FDA授予ganaxolone治疗CDD的罕见儿科疾病（RPD）称号，若NDA获批，公司可能获得优先审评券[94] - 2016年4月，FDA授予静脉注射剂型ganaxolone治疗癫痫持续状态（SE）的孤儿药称号[86] - 2017年6月和2019年11月，FDA和EMA分别授予ganaxolone治疗CDD的孤儿药称号[91] 普通股拆分 - 2020年9月23日公司进行1比4的普通股反向拆分，授权普通股减少至1.5亿股[106] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.235亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为2710万美元和1870万美元，累计亏损3.391亿美元[107] - 公司预计2021年3月31日的现金及现金等价物余额加上2021年5月信贷协议的净前期收益，可支持运营至2022年第二季度[111] - 2021年第一季度联邦合同收入为180万美元，2020年同期为0[124] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为1859.1万美元和1500.4万美元，其中CDKL5缺陷障碍分别为375.7万美元和559.8万美元，难治性癫痫持续状态分别为419.3万美元和246.3万美元等[127] - 2021年和2020年第一季度一般及行政费用分别为1040万美元和390万美元，增长主要源于商业化准备增加180万美元、人员成本增加160万美元和非现金股票薪酬增加270万美元[128] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2710万美元和1870万美元，经营活动使用的现金分别为1620万美元和1400万美元，截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.235亿美元[129] - 2021年第一季度经营活动使用的现金增加至1620万美元，主要因净亏损增加850万美元，被应付账款等增加310万美元和非现金股票薪酬增加320万美元部分抵消[138] - 2021年第一季度投资活动提供的现金为110万美元，2020年第一季度使用的现金为670万美元[139][140] - 公司自成立以来未实现盈利，预计近期现金支出将增加，现有资金可支持到2022年第二季度，但未来需筹集大量额外资金[142][143] 合同与融资相关 - 公司与BARDA签订合同，将获得最高约5100万美元用于开发静脉注射ganaxolone治疗RSE，合同期最长约五年[112][113] - 2021年5月11日，公司与Oaktree签订信贷协议，提供最高1.25亿美元的五年期高级担保定期贷款，分五期提供，固定年利率为11.50%，需支付2.0%的前期费用等[130][131] - 2020年9月，公司与BARDA签订合同，将获得最高约5100万美元的奖励，用于开发静脉注射ganaxolone治疗难治性癫痫持续状态，合同期最长约五年[132][135] - 2020年12月和6月的股权融资分别发行500万股和460万股普通股，净收益分别为6490万美元和4290万美元[136] - 2020年公司根据先前的股权分配协议发行78807股普通股，净收益为60万美元，2020年7月签订新的股权分配协议，最高可发售6000万美元的普通股[137] 疾病相关数据 - TSC发病率为每6000例活产中有1例，85%的患者有基因突变，高达85%的患者会出现癫痫[97]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-36576 Marinus Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware (State or other jurisdiction ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED SEPTEMBER 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to COMMISSION FILE NUMBER 001-36576 MARINUS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 20-0198082 (State ...

各业务线临床试验进展 - 公司预计在SE适应症开展的3期关键临床试验将招募约125名患者，该试验设计有超90%的把握检测出ganaxolone与安慰剂之间30%的疗效差异，预计2022年上半年公布顶线数据[71] - 2020年第一季度，公司完成了针对CDD的3期关键临床试验（Marigold研究）的患者招募，共招募101名2至21岁患者，预计2020年第三季度公布顶线数据，计划2020年第四季度与FDA会面以确认非临床研究计划，支持2021年年中提交新药申请[75] - TSC发病率为1:6000活产，85%的患者存在基因突变，约85%的患者会出现癫痫，公司正在开展的2期开放标签试验预计招募约30名2至65岁患者，预计2021年第一季度公布顶线数据[77][78] - 公司正在开展针对PCDH19 - RE的2期概念验证临床试验（Violet研究），预计完成约25名患者的双盲部分试验，计划在2021年上半年公布结果[80][82] - 截至2020年6月30日的三个月和六个月，COVID - 19未对公司业务、经营成果、财务状况或现金流产生重大影响，但公司口服ganaxolone在CDD的1期支持性临床试验因疫情出现招募延迟，预计2020年第三季度末完成[84] 各业务线临床试验设计 - SE 3期关键临床试验中，ganaxolone将静脉注射48小时，前12小时预计目标血清浓度为500 ng/ml[71] - Marigold研究中，随机分配到ganaxolone组的患者每天三次口服最多600 mg的口服液体制剂，试验的主要终点是28天癫痫发作频率的百分比变化，试验的停药率低于10%[75] - TSC 2期开放标签试验中，患者将接受为期四周的基线期，随后是12周的治疗期，每天三次口服最多600 mg的ganaxolone（口服液体制剂），符合条件的患者可继续治疗24周[78] - Violet研究中，随机分配到ganaxolone组的患者将在四周内滴定至每天三次口服最多600 mg的ganaxolone（口服液体制剂），并维持该剂量13周[82] 监管相关情况 - 2020年7月，FDA授予ganaxolone用于治疗CDD的罕见儿科疾病认定，若新药申请获批，公司可能获得优先审评券[76] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资余额为1.059亿美元[85][100] - 2020年和2019年上半年，公司净亏损分别为3430万美元和2490万美元[85][100] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为2.788亿美元[85] - 2020年和2019年6月30日结束的三个月，研发费用分别为1175.2万美元和1001万美元；六个月分别为2675.6万美元和1888.1万美元[96] - 2020年和2019年6月30日结束的三个月，一般及行政费用分别为410万美元和250万美元；六个月分别为800万美元和620万美元[99] - 2020年6月股权融资发行1840万股普通股，净收益4290万美元[101] - 2019年第四季度股权融资发行3220万股普通股和3万股A系列可转换优先股，净收益6570万美元[103] - 2020年上半年，根据先前股权分配协议发行31.5229万股普通股，净收益70万美元；2019年发行169.2289万股，净收益220万美元[104] - 2020年上半年经营活动使用现金3000万美元，2019年同期为2040万美元[100][105] - 公司预计2020年6月30日的现金、现金等价物和投资能支持运营费用和资本支出至2022年，但未来需筹集大量额外资金[89][109] 公司关注事项 - 关注新冠疫情对公司业务、医疗界和全球经济的影响[115] - 关注加奈索龙相关的开发、配方和商业化活动[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品研发的范围、进度、结果和成本[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品获得监管批准的时间和成本[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品获批销售后的商业化活动成本[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品的制造和配方成本[115] - 关注公司建立和维持战略合作、许可或其他安排的能力及协议财务条款[115] - 关注与候选产品及获批产品相关的产品责任、侵权或其他诉讼[115] - 关注吸引和留住技术人才所需的资金[115] - 关注专利申请、维护、辩护和执行的成本及诉讼结果[115]