公司资金状况 - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资余额为9170万美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2021年第三季度[343][345][356][362] - 2019年公司投资活动提供现金700万美元，主要为投资到期收益，同时有270万美元短期投资购买和40万美元资本支出[359] - 2019年公司融资活动提供现金6790万美元，包括后续公开发行和私募所得、股权分配协议售股所得及股票期权行权所得[360] - 2017年10月公司与JMP Securities LLC签订股权分配协议，截至2019年12月31日，已发行1692289股普通股，净收益220万美元，协议剩余额度3480万美元[357] 公司盈利情况 - 2019年公司净亏损5410万美元，累计亏损2.356亿美元，预计未来仍将产生重大亏损[343] - 公司自成立以来未实现盈利，未来需筹集大量额外资金，否则可能对业务、经营成果和财务状况产生负面影响[361][362][363] 公司费用情况 - 2019年公司研发费用为4296.6万美元，较2018年的2839.4万美元有所增加，主要项目为SE、CDD和PCDH19 - RE[353] - 2019年公司一般及行政费用增至1150万美元，较2018年的880万美元增加，主要因离职遣散费和专业费用增加[354] - 2019年公司经营活动使用现金4860万美元，较2018年的2780万美元增加，主要因研发活动增加致净亏损增加1740万美元[356][358] - 公司预计未来开支将大幅增加，包括开展后期临床试验、研发和扩大生产能力等[344] - 公司需估算临床试验费用，根据试验进展和各方面时间节点核算费用[367] - 公司根据服务接收和工作投入估算应计费用，若实际结果与估算不同会调整费用确认[368] 会计准则相关 - 2016年2月FASB发布ASC 842，要求承租人在资产负债表上确认租赁并披露关键信息[369] - 公司于2019年第一季度采用修改后的追溯过渡法采用ASC 842[370] - 采用ASC 842时公司选择“一揽子实用权宜方法”[370] - 2019年1月1日采用ASC 842后，公司合并资产负债表确认使用权资产250万美元和经营租赁负债340万美元[370] - 经营租赁负债根据剩余最低租金付款的现值确定，经营租赁资产根据租赁负债价值调整租赁激励90万美元确定[370] 其他信息 - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[371] - 公司年度报告10 - K表格中的财务报表、附注和独立注册公共会计师事务所报告从F - 1页开始[372]

临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种剂型，用于治疗癫痫和神经精神疾病[64] 临床研究计划 - Marigold研究将招募最多100名2至21岁CDD患者，预计2020年第三季度公布顶线数据[65] - Violet研究将招募最多70名1至17岁PCDH19 - RE患者，预计2021年公布顶线数据[66] 临床研究结果 - 9月公布的RSE的2期研究中，17名患者使用IV ganaxolone治疗24小时内无进展至静脉麻醉剂，平均失败2.1种二线静脉抗癫痫药物[68] - 7月公布的PPD的Magnolia 2期试验中，33名患者按1:1随机分组，ganaxolone在治疗6小时和24小时时HAM - D17评分有临床意义降低[70] - 7月公布的PPD的Amaryllis 2期试验中，高剂量组治疗24小时HAMD - 17降低比低剂量组约多2.0分[71] 财务数据 - 现金及等价物 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为3990万美元[75] - 公司预计2019年9月30日的现金及现金等价物可支持运营至2020年第三季度[76] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为3990万美元，预计能支撑到2020年第三季度，但存在持续经营能力的重大疑问，未来需大量额外融资[87][92] 财务数据 - 净亏损 - 2019年第三季度和前九个月公司净亏损分别为1380万美元和3870万美元[75] - 2019年第三季度和前九个月净亏损分别为1380万美元和3870万美元，2019年前九个月经营活动使用现金为3240万美元，上年同期为1870万美元，增加主要因净亏损增加1140万美元[87][88] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.202亿美元[75] 财务数据 - 研发费用 - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别增至1160万美元和3050万美元，上年同期为910万美元和2030万美元[84] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2019年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为230万美元和850万美元，上年同期为210万美元和660万美元，年初至今增长主要是因离职遣散费和专业费用增加[86] 财务数据 - 投资活动现金 - 2019年前九个月投资活动提供现金为190万美元，主要是短期投资到期500万美元，减去投资购买270万美元和财产设备支付40万美元；2018年前九个月主要是短期投资到期500万美元[89] 财务数据 - 融资活动现金 - 2019年前九个月融资活动使用现金为10万美元，因支付应计融资成本，减去行使未行使股票期权所得款项；2018年前九个月为20万美元，主要是偿还短期银行借款[90] 股权出售情况 - 2017年10月公司与JMP签订股权分配协议，可在三年内最多出售价值5000万美元普通股，2019年10月出售1290464股，净收益170万美元，还有4820万美元额度可用[93] 未来资本需求影响因素 - 公司未来资本需求取决于临床研究结果、产品开发商业化活动、监管审批成本等多因素[94][100] 资产负债表外安排情况 - 公司无符合SEC规定的资产负债表外安排[97] 财务报告内部控制情况 - 截至2019年9月30日，公司披露控制程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[101][102]

临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种剂型，用于治疗癫痫和神经精神疾病[61] 临床试验研究进展 - Marigold研究将招募最多100名2至21岁CDD患者，预计2020年第三季度公布顶线数据[62] - Violet研究将招募最多70名1至17岁PCDH19 - RE患者，预计2021年公布顶线数据[63] - RSE的2期多次递增剂量研究预计2019年第三季度获得约15 - 20名患者的初步数据[65] - 2019年7月PPD的Magnolia临床试验2期第2部分中，33名患者按1:1随机分组[66] - 2019年7月PPD的Amaryllis临床试验中，25名患者低剂量治疗，43名患者高剂量治疗[67] 财务数据关键指标 - 现金及等价物与亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为5190万美元[68] - 2019年第一季度和上半年公司净亏损分别为1240万美元和2490万美元[68] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为2.064亿美元[68] - 2019年3个月和6个月净亏损分别为1240万美元和2490万美元[82] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为5190万美元[82] 财务数据关键指标 - 资金支撑运营情况 - 公司预计2019年6月30日的现金及现金等价物能支撑运营至2020年第三季度末[70] - 公司预计2019年6月30日的现金、现金等价物和投资能支持到2020年第三季度末的运营费用和资本支出需求[87] 财务数据关键指标 - 费用变化情况 - 2019年3个月和6个月研发费用分别增至1000万美元和1890万美元，上年同期为720万美元和1120万美元[78] - 2019年3个月和6个月一般及行政费用分别为250万美元和620万美元，上年同期为230万美元和450万美元[81] 财务数据关键指标 - 现金流量情况 - 2019年6个月经营活动使用现金增至2040万美元，上年同期为1190万美元[83] - 2019年6个月投资活动提供现金为500万美元短期投资到期，减去250万美元投资购买和30万美元物业设备支出[84] - 2019年6个月融资活动使用现金为10万美元，2018年同期为20万美元[85] 财务数据关键指标 - 过往融资收益 - 2018年公司通过二次公开发行普通股获得净收益4210万美元[82] 市场风险情况 - 公司面临的市场风险主要限于利率波动，投资组合保守，预计利率1%的即时上升不会对投资组合公允价值产生重大影响[91][92]

临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种剂型，用于治疗癫痫和神经精神疾病[59] 各研究计划进展及数据预期 - Marigold研究计划在2019年底完成70 - 100名2 - 21岁CDD患者入组，预计2020年年中获得顶线数据[60] - Violet研究预计2019年第二季度开始筛选患者，计划入组最多70名1 - 17岁PCDH19 - RE患者，预计2021年获得顶线数据[61][62] - RSE的2期多次递增剂量研究预计2019年第三季度获得约15 - 20名患者的初步数据[64] - Magnolia研究Part 1中，140 µg/kg/h剂量组在48小时、60小时和34天HAM - D17分别降低15.1、16.9和15.7分，60小时和34天的平均缓解率分别为33%和50%[66] - Magnolia研究Part 2已完成33名患者入组，预计2019年第三季度上半段获得数据[67] - Amaryllis研究中，675 mg中度剂量组患者在28天和35天HAM - D17分别降低13.2和15.7分[70] - Amaryllis研究已完成额外43名患者入组，预计2019年第三季度上半段获得数据[71] 财务关键指标数据 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为6080万美元，三个月净亏损1250万美元，累计亏损1.939亿美元[72] - 公司预计2019年3月31日的现金及现金等价物可支持运营至2020年下半年，但未来需额外融资[73] - 2019年第一季度研发费用增至890万美元，上年同期为390万美元[79] - 2019年第一季度各项目研发费用分别为：CDKL5障碍090万美元、产后抑郁症240万美元、难治性癫痫持续状态050万美元、PCDH19 - RE 070万美元、一般支持性研究120万美元、间接研发320万美元[80] - 2019年第一季度一般及行政费用为370万美元，上年同期为220万美元，主要因前首席执行官离职遣散费100万美元及业务规模扩大产生约50万美元专业费用等[81] - 2019年第一季度净亏损1250万美元，经营活动使用现金1170万美元，上年同期为610万美元[82] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为6080万美元，2018年通过二次公开发行普通股获得净收益4210万美元[82] - 2019年第一季度经营活动使用现金增加至1170万美元，主要因净亏损增加650万美元，被基于股票的薪酬费用增加70万美元部分抵消[83] - 2019年第一季度投资活动提供现金，短期投资到期收回500万美元，支付物业和设备010万美元[84] - 2019年第一季度融资活动使用现金010万美元，2018年同期为020万美元[85] - 公司自成立以来未盈利，预计近期现金支出增加，2019年3月31日的现金等预计可支持到2020年下半年，但未来需大量额外融资[86][87] 市场风险信息 - 公司面临的市场风险主要为利率波动，投资组合保守，预计利率立即上升10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[93][94]

财务数据关键指标变化 - 贷款与其他收支 - 2014年其他收入主要因现有认股权证公允价值有利变动120万美元，2015和2016年其他费用因未偿还定期贷款，该贷款2017年还清[323] - 2014年公司借入总计700万美元定期贷款，2017年还清剩余余额[323] 财务数据关键指标变化 - 现金、亏损与累计亏损 - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资余额为7270万美元，2018年净亏损3670万美元，累计亏损1.815亿美元[326] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资余额为7270万美元[368] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2018年研发费用为2200.5万美元，2017年为2839.4万美元，2016年为1237.6万美元[336] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2018年较2017年，一般及行政费用增加210万美元，2017年较2016年增加40万美元，主要因非现金股票薪酬费用增加[339] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2018年经营活动使用现金2780万美元，较上一年增加，主要因净亏损增加1750万美元，被股票薪酬增加190万美元和应付账款及应计负债变动增加640万美元抵消[340] 财务数据关键指标变化 - 投资活动现金提供 - 2018年投资活动提供现金，因2000万美元短期投资到期，购买实验室设备和家具花费10万美元[342] 财务数据关键指标变化 - 融资活动现金提供 - 2018年融资活动提供现金，二次公开发行净收益4230万美元，偿还短期银行借款20万美元[344] 财务数据关键指标变化 - 盈利预期与资金支撑 - 公司自成立以来未盈利，预计未来继续净亏损，2018年末现金等余额预计可支撑到2021年，但未来需大量额外融资[346][347][348] 财务数据关键指标变化 - 重大合同义务 - 截至2018年12月31日，公司重大合同义务总额为503.6万美元，其中1年内支付29.8万美元，1 - 3年支付162.5万美元，3 - 5年支付163.1万美元，超过5年支付148.2万美元[351] 财务数据关键指标变化 - 会计准则采用 - 公司于2018年第一季度采用ASU 2016 - 01，该准则对合并财务报表无重大影响[358] - 新租赁标准于2019年1月1日生效，公司预计采用该标准，采用首季预计确认约340万美元额外经营负债及约250万美元使用权资产[360][362] - 公司于2018年第一季度采用ASU 2016 - 15，该准则对合并财务报表无重大影响[364] - 公司于2018年第一季度采用ASU 2017 - 09，该准则对合并财务报表无重大影响[365] - 公司于2018年1月1日提前采用ASU 2018 - 07，该准则对合并财务报表无重大影响[366] 财务数据关键指标变化 - 利率影响 - 公司认为利率立即提高1.0%不会对投资组合公允价值产生重大影响，也不会对经营业绩或现金流产生重大影响[368] 财务数据关键指标变化 - 会计准则豁免选择 - 公司不可撤销地选择不利用新兴成长公司对新或修订会计准则的豁免[357] 财务数据关键指标变化 - 资产负债表外安排 - 公司无适用美国证券交易委员会规定的资产负债表外安排[352] 各条业务线数据关键指标变化 - 研究进展 - 公司已开展CDD的3期研究、PPD和RSE的2期研究[336]